Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania luspaterceptu (ACE-536) w porównaniu z placebo u pacjentów z włóknieniem szpiku związanym z nowotworem mieloproliferacyjnym podczas jednoczesnej terapii inhibitorem JAK2 i wymagających transfuzji krwinek czerwonych (INDEPENDENCE)
18 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Celgene
Randomizowane badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą porównujące skuteczność i bezpieczeństwo luspaterceptu (ACE-536) z placebo u pacjentów z włóknieniem szpiku związanym z nowotworem mieloproliferacyjnym, leczonych jednocześnie inhibitorami JAK i wymagających transfuzji krwinek czerwonych
Celem tego badania fazy 3 jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Luspaterceptu w porównaniu z placebo u pacjentów z nowotworem mieloproliferacyjnym (MPN) związanym z włóknieniem szpiku (MF) i niedokrwistością podczas jednoczesnego leczenia inhibitorami kinazy janusowej 2 (JAK2), którzy wymagają krwinek czerwonych transfuzje liczby komórek (RBC).
Badanie jest podzielone na okres przesiewowy, fazę leczenia (składającą się z zaślepionego podstawowego okresu leczenia, oceny odpowiedzi w dniu 169, zaślepionego okresu przedłużenia leczenia i otwartego okresu przedłużenia leczenia) oraz okresu obserwacji po leczeniu.
Przegląd badań
Status
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Dozwolone leki towarzyszące i procedury
- Uczestnicy otrzymują inhibitor JAK2 do leczenia MF związanego z MPN, który jest zatwierdzony w kraju, w którym prowadzone jest badanie. Inhibitory JAK2 mają być stosowane zgodnie z ich odpowiednią etykietą i zgodnie z zaleceniami jako część standardowej terapii pacjenta, zgodnie z zaleceniami lekarza przed włączeniem do badania.
- Najlepsza opieka podtrzymująca (BSC) obejmuje między innymi leczenie za pomocą transfuzji (np. krwinek czerwonych, płytek krwi, krwi pełnej), ICT, terapię antybiotykową, przeciwwirusową i/lub przeciwgrzybiczą oraz wsparcie żywieniowe w razie potrzeby.
- Czynniki stymulujące tworzenie kolonii granulocytów (tj. G-CSF, czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów [GM-CSF]) są dozwolone tylko w przypadku gorączki neutropenicznej lub zgodnie ze wskazaniami klinicznymi na etykiecie produktu.
- Dozwolona jest profilaktyczna terapia przeciwzakrzepowa.
- Dozwolone są transfuzje trombopoetyny i płytek krwi.
- Leczenie ogólnoustrojowymi kortykosteroidami jest dozwolone w stanach niehematologicznych, pod warunkiem, że pacjent otrzymuje podczas badania stałą dawkę odpowiadającą ≤ 10 mg prednizonu.
- Podawanie atenuowanych szczepionek (np. szczepionki przeciw grypie) jest dozwolone, jeśli jest to klinicznie wskazane według uznania badacza.
- Terapię chelatującą żelazo (ICT) należy stosować zgodnie z etykietą produktu. Jeśli pozwala na to etykieta, dawka ICT powinna być stabilna przez co najmniej pierwsze 24 tygodnie IP. Rozpoczęcie ICT w ciągu pierwszych 24 tygodni IP powinno być klinicznie wskazane w celu leczenia AE.
Zabronione leki towarzyszące
Następujące leki towarzyszące są wyraźnie wykluczone w trakcie badania:
- Cytotoksyczne, chemioterapeutyczne, celowane lub eksperymentalne środki/terapie (z wyłączeniem terapii inhibitorami JAK2)
- Azacytydyna, decytabina lub inne środki hipometylujące
- Lenalidomid, talidomid i pomalidomid
- Czynniki stymulujące erytropoetynę (ESA) i inne hematopoetyczne czynniki wzrostu RBC (np. IL-3)
- Hydroksymocznik lub inne środki alkilujące
- Androgeny (o ile nie są podawane w leczeniu hipogonadyzmu)
- Doustne retinoidy (miejscowe retinoidy są dozwolone)
- Trójtlenek arsenu
- interferon
- Anagrelid
- Ogólnoustrojowe kortykosteroidy w dawce równoważnej > 10 mg prednizonu
- Badane produkty do leczenia MF związanego z MPN
Typ studiów
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
313
Faza
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: First line of the email MUST contain the NCT# and Site #.
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
- Numer telefonu: 855-907-3286
- E-mail: Clinical.Trials@bms.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna, C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de BuenosAires, Buenos Aires, Argentyna, C1280AEB
- Local Institution - 172
-
La Plata, Buenos Aires, Argentyna, B1900AX
- Hospital Italiano de La Plata
-
-
-
-
-
Gosford, Australia, 2250
- Gosford Hospital
-
Hobart, Australia, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Medical Centre
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Sir Charles Gairdner Hospital
-
-
-
-
-
Graz, Austria, 8036
- Local Institution - 272
-
Linz, Austria, 4020
- Krankenhaus der Elisabethinen Linz, I Interne Abteilung
-
Vienna, Austria, 1090
- Local Institution - 271
-
Vienna, Austria, 1140
- Local Institution - 274
-
-
-
-
-
Bruges, Belgia, 8000
- Local Institution - 318
-
Brussels, Belgia, 1200
- Local Institution - 312
-
Hasselt, Belgia, 3500
- Local Institution - 313
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgia, 4000
- Local Institution - 319
-
Roeselare, Belgia, 8800
- Local Institution - 316
-
Verviers, Belgia, 4800
- Local Institution - 315
-
Yvoir, Belgia, 5530
- Cliniques Universitaires UCL de Mont-Godine
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7500587
- Local Institution - 193
-
-
Coquimbo Region
-
La Serena, Coquimbo Region, Chile, 1720430
- IC La Serena Research
-
-
Metropolitana de Santiago
-
Las Condes, Metropolitana de Santiago, Chile, 7560742
- Local Institution - 192
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100730
- Beijing Peking Union Medical College Hospital
-
Changchun, Chiny, 130021
- Local Institution - 802
-
Guangzhou, Chiny, 510030
- Guangdong General Hospital
-
Harbin, Chiny, 150081
- The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
-
Shanghai, Chiny, 200025
- Local Institution - 809
-
Shanghai, Chiny, 200233
- Local Institution - 801
-
Suzhou, Chiny, 215006
- Local Institution - 811
-
Tianjin, Chiny, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Tianjin, Chiny, 300041
- Local Institution - 800
-
Zhengzhou, Chiny
- Local Institution - 810
-
-
GD
-
Guangzhou, GD, Chiny, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
-
Henan
-
Nanyang, Henan, Chiny
- The First Affiliated Hospital of Nanyang Medical College
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Chiny, 410008
- Xiangya Hospital Central-South University
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210029
- Local Institution - 804
-
Nantong, Jiangsu, Chiny, 226001
- Local Institution - 818
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330008
- Nanchang University - The Second Affiliated Hospital
-
Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330006
- Local Institution - 820
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, Chiny
- Local Institution - 821
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, Chiny, 030001
- Local Institution - 816
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Chiny, 650101
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 128 08
- Local Institution - 341
-
-
-
-
-
Angers, Francja, 49033
- Local Institution - 331
-
Clermont-Ferrand, Francja, 63000
- Local Institution - 333
-
Créteil, Francja, 94010
- Local Institution - 324
-
Grenoble, Francja, 38043
- CHU de GRENOBLE
-
Lille, Francja, 59037
- Local Institution - 327
-
Lyon, Francja, 69008
- Local Institution - 332
-
Nice, Francja, 06202
- CHU de Nice Archet I
-
Nîmes, Francja, 30029
- Centre Hospitalier Universitaire de Nimes (CHU) - Hopital Universitaire Caremeau
-
Paris, Francja, 75475
- Hopital Saint Louis
-
Pessac, Francja, 33604
- Groupe Hospitalier Sud Hopital Haut Leveque USN
-
Poitiers, Francja, 86021
- CHU La Miletrie
-
Strasbourg, Francja, 67200
- ICANS Institut de cancerologie Strasbourg Europe
-
Toulouse, Francja, 31059
- Local Institution - 330
-
-
-
-
-
Alexandroupoli, Grecja, 08100
- Local Institution - 383
-
Athens, Grecja, 10676
- Evangelismos General Hospital of Athens
-
Athens, Grecja, 12464
- Attikon University General Hospital
-
Athens, Grecja, 11 527
- Local Institution - 386
-
Rio Patras, Grecja, 26500
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Grecja, 57010
- Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
-
-
Achaia
-
Pátrai, Achaia, Grecja, 264 43
- Local Institution - 387
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Hiszpania, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol ICO Badalona
-
Granada, Hiszpania, 18014
- Local Institution - 208
-
Las Palmas de Gran Canaria, Hiszpania, 35012
- Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Palma de Mallorca, Hiszpania, 7120
- Local Institution - 202
-
Salamanca, Hiszpania, 37007
- Universitario de Salamanca - Hospital Clinico
-
Santiago de Compostela, Hiszpania, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Hiszpania, 46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Local Institution - 661
-
Shatin, Hongkong
- Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Cork, Irlandia, T12 DFK4
- Cork University Hospital
-
Dublin, Irlandia, Dublin 8
- St James Hospital
-
Dublin, Irlandia, 7
- Mater Misercordiae Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 31096
- Rambam Medical Center
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Medical Organization
-
Kfar Saba, Izrael, 44281
- Meir Medical Center
-
Ẕerifin, Izrael, 70300
- Shamir Medical Center - Assaf Harofeh
-
-
Tel Aviv
-
Tel Aviv, Tel Aviv, Izrael, 64239
- Tel-Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Aomori, Japonia, 030-8553
- Aomori Prefectural Central Hospital
-
Bunkyō City, Japonia, 113-8677
- Local Institution - 713
-
Isehara City, Kanagawa, Japonia, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
Kamakura, Japonia, 247-8533
- Local Institution - 717
-
Kamogawa, Japonia, 296-8602
- Kameda General Hospital
-
Maebashi, Japonia, 371-8511
- Local Institution - 706
-
Miyazaki, Japonia, 889-1692
- University of Miyazaki Hospital
-
Osaka, Japonia, 545-8586
- Osaka Metropolitan university Hospital
-
Sapporo, Japonia, 003-0006
- Local Institution - 708
-
Shinagawa-ku, Tokyo, Japonia, 141-8625
- NTT Medical Center Tokyo
-
Shinjuku, Japonia, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
Shinjyuku-ku, Japonia, 160-0023
- Local Institution - 710
-
Toyohashi, Japonia, 441-8570
- Toyohashi Municipal Hospital
-
Ōgaki, Japonia, 503-8502
- Ogaki Municipal Hospital
-
-
Nagasaki
-
Nagasaki, Nagasaki, Japonia, 8528511
- The Japanese Red Cross Nagasaki Genbaku Hospital
-
-
Osaka
-
Sayama, Osaka, Japonia, 5898511
- Kindai University Hospital- Osakasayama Campus
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8431
- Local Institution - 701
-
-
Yamanashi
-
Chūō, Yamanashi, Japonia, 409-3898
- Local Institution - 709
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
- Local Institution - 181
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2S2
- Local Institution - 179
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2A5
- Local Institution - 183
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6C 6B5
- University Hospital - London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Local Institution - 180
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
- Sir Mortimer B. Davis - Jewish Genl
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
- Local Institution - 177
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H5N4
- Local Institution - 176
-
-
-
-
Antioquia
-
Medellín, Antioquia, Kolumbia, 50034
- Local Institution - 161
-
-
Distrito Capital de Bogotai
-
Bogotá, Distrito Capital de Bogotai, Kolumbia, 111511
- Local Institution - 163
-
-
Soto
-
Floridablanca, Soto, Kolumbia, 681002
- Local Institution - 162
-
-
-
-
-
Daegu, Korea Południowa, 700-721
- Kyungpook National University Hospital
-
Hwasun-Gun, Korea Południowa, 58128
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
Seongnam-si, Korea Południowa, 13620
- Local Institution - 643
-
Seoul, Korea Południowa, 3080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 5505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korea Południowa, 06351
- Local Institution - 647
-
Seoul, Korea Południowa, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul - Saint Mary's Hospital
-
-
-
-
-
Badaro Beirut, Liban, 11072280
- Local Institution - 550
-
Beirut, Liban, 11-3288
- Local Institution - 552
-
-
South
-
Saida, South, Liban, 652
- Local Institution - 551
-
-
-
-
-
Aachen, Niemcy, 52074
- Unviversitatsklinikum Aachen
-
Baden-Warttemberg, Niemcy, 73557
- Stauferklinikum Schwab. Gmund
-
Düsseldorf, Niemcy, 40225
- Local Institution - 299
-
Halle, Niemcy, 06120
- Universitatsklinikum Halle Saale
-
Hamburg, Niemcy, 22081
- Local Institution - 300
-
Jena, Niemcy, 07740
- Universitaetsklinikum Jena
-
Leipzig, Niemcy, 04103
- Local Institution - 297
-
Mannheim, Niemcy, 68167
- Local Institution - 301
-
Minden, Niemcy, 32429
- Johannes Wiesling Klinikum Minden
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-952
- Local Institution - 436
-
Krakow, Polska, 31-501
- Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Lodz, Polska, 93-510
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika w Lodzi
-
Poznan, Polska, 61-696
- Local Institution - 433
-
Wałbrzych, Polska, 58-309
- Specjalistyczny Szpital Im. Dra Alfreda Sokolowskiego
-
Wroclaw, Polska, 50367
- Local Institution - 435
-
-
-
-
-
Moscow, Rosja, 125284
- Local Institution - 500
-
Saint Petersburg, Rosja, 197022
- Local Institution - 503
-
Saint Petersburg, Rosja, 197341
- Local Institution - 502
-
-
-
-
-
Brasov, Rumunia, 500052
- Onco Card SRL
-
Bucharest, Rumunia, 022328
- Local Institution - 391
-
Cluj-Napoca, Rumunia, 400015
- Prof. Dr. I. Chiricuta Institute of Oncology
-
-
Dolj
-
Craiova, Dolj, Rumunia, 200143
- Local Institution - 395
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Local Institution - 110
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32804
- Local Institution - 135
-
Plantation, Florida, Stany Zjednoczone, 33322
- Local Institution - 133
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Local Institution - 112
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536-0293
- Local Institution - 124
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Local Institution - 114
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Local Institution - 108
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601-2191
- John Theurer Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburg Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Allegheny Health Network
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
- Local Institution - 130
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- Local Institution - 119
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1096
- Local Institution - 462
-
Győr, Węgry, 9023
- Local Institution - 463
-
-
-
-
-
Ancona, Włochy, 60126
- Local Institution - 250
-
Bologna, Włochy, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S.Orsola-Malpighi
-
Brescia, Włochy, 25123
- ASST Spedali Civili di Brescia
-
Catania, Włochy, 95123
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Policlinico - Vittorio Emanuele - Ospedale Gaspare Rodolico
-
Florence, Włochy, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli Campania, Włochy, 80131
- Local Institution - 246
-
Novara, Włochy, 28100
- A.O.U. Maggiore della Carit
-
Padova, Włochy, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Pisa, Włochy, 56100
- Local Institution - 248
-
Reggio Calabria, Włochy, 89124
- Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
-
Roma, Włochy, 00100
- Azienda Policlinico Universitario Umberto I
-
Roma, Włochy, 144
- Local Institution - 249
-
Roma, Włochy, 00189
- Local Institution - 251
-
Terni, Włochy, 05100
- Local Institution - 245
-
Torino, Włochy, 10126
- Local Institution - 259
-
Varese, Włochy, 21100
- Universita degli Studi dell'Insubria - Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi - Varese
-
Verona, Włochy, 37134
- Centro Ricerche Cliniche di Verona s.r.l.
-
-
Fc
-
Meldola (fc), Fc, Włochy, 47014
- IRCCS - Istituto Romagnolo per lo Studio Dei Tumori "Dino Amadori" (IRST)
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
- Heart of England NHS Foundation Trust
-
Boston, Zjednoczone Królestwo, PE21 9QS
- United Lincolnshire Hospitals NHS Trust
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LI
- Churchhill Hospital
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham, Nottinghamshire, Zjednoczone Królestwo, NG5 1PB
- Nottingham City Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Uczestnicy muszą spełniać następujące kryteria, aby zostać losowo przydzieleni do badania:
- Uczestnik ma ≥18 lat w momencie podpisania ICF.
- U pacjenta rozpoznano PMF zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2016 r. lub rozpoznano MF po ET lub po PV zgodnie z kryteriami IWG-MRT 2007, potwierdzone przez najnowszy raport z lokalnej patologii.
Podmiot wymaga transfuzji krwinek czerwonych zgodnie z definicją:
a. Średnia częstość transfuzji krwinek czerwonych: od 4 do 12 jednostek krwinek czerwonych/12 tygodni bezpośrednio do randomizacji. Nie może być przerwy > 6 tygodni (42 dni) bez ≥ 1 transfuzji krwinek czerwonych.
b. Transfuzje krwinek czerwonych są punktowane przy ustalaniu kwalifikacji, jeśli są stosowane w leczeniu:
- Objawowa (tj. zmęczenie lub duszność) niedokrwistość z Hgb przed transfuzją ≤ 9,5 g/dl lub
- Bezobjawowa niedokrwistość z Hgb przed transfuzją ≤ 7 g/dl c. Transfuzje krwinek czerwonych podane w przypadku pogorszenia niedokrwistości spowodowanej krwawieniem lub infekcją nie są punktowane przy określaniu kwalifikowalności.
- Pacjenci poddawani ciągłemu (np. bez przerw w podawaniu leku trwającym ≥ 2 kolejne tygodnie) inhibitorowi JAK2 zgodnie z zatwierdzeniem w kraju ośrodka badawczego do leczenia MF związanego z MPN w ramach standardowej terapii przez co najmniej 32 tygodni, otrzymując stabilną dawkę dobową przez co najmniej 16 tygodni bezpośrednio do daty randomizacji i przewiduje się, że będzie otrzymywał stabilną dawkę dobową tego inhibitora JAK2 przez co najmniej 24 tygodnie po randomizacji.
- Pacjent ma wynik wydajności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2.
Kobieta w wieku rozrodczym (FCBP) dla tego badania jest zdefiniowana jako kobieta, która: 1) wystąpiła w pewnym momencie miesiączka, 2) nie została poddana histerektomii ani obustronnemu wycięciu jajników lub 3) nie była naturalnie po menopauzie (brak miesiączki po leczeniu przeciwnowotworowym) nie wyklucza możliwości zajścia w ciążę) przez co najmniej 24 kolejne miesiące (np. miesiączkowała kiedykolwiek w ciągu ostatnich 24 kolejnych miesięcy). Kobiety w wieku rozrodczym (FCBP) biorące udział w badaniu muszą:
a. Przed rozpoczęciem badanej terapii należy mieć 2 negatywne testy ciążowe zweryfikowane przez badacza. Musi wyrazić zgodę na przeprowadzanie testów ciążowych w trakcie badania i po zakończeniu IP. Ma to zastosowanie nawet wtedy, gdy podmiot praktykuje prawdziwą abstynencję* od kontaktów heteroseksualnych.
b. Albo zobowiązać się do prawdziwej abstynencji* od kontaktów heteroseksualnych (które należy sprawdzać co miesiąc i udokumentować źródłowo), albo zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji** i być w stanie jej przestrzegać bez przerwy na 28 dni przed rozpoczęciem IP, podczas badanej terapii (w tym przerwy w dawkowaniu) i przez 12 tygodni (około 5-krotność średniego okresu półtrwania w fazie końcowej IP na podstawie danych farmakokinetycznych z wielokrotnych dawek) po przerwaniu badanej terapii.
Mężczyźni muszą: Przestrzegać prawdziwej abstynencji* (którą należy weryfikować co miesiąc) lub zgodzić się na stosowanie prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z kobietą w ciąży lub kobietą w wieku rozrodczym** podczas udziału w badaniu, podczas przerw w podawaniu co najmniej 12 tygodni (około 5-krotność średniego okresu półtrwania IP w fazie końcowej na podstawie danych PK z wielokrotnych dawek) po odstawieniu IP, nawet jeśli przeszedł udaną wazektomię.
* Prawdziwa abstynencja jest dopuszczalna, gdy jest zgodna z preferowanym i zwyczajowym stylem życia osoby badanej. [Okresowa abstynencja (np. kalendarzowa, owulacyjna, objawowo-termiczna, metody poowulacyjne) i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji.]
** Zgoda na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji, które pojedynczo lub w połączeniu powodują wskaźnik niepowodzeń według wskaźnika Pearla poniżej 1% rocznie, jeśli są stosowane konsekwentnie i prawidłowo przez cały czas trwania badania. Metody takie obejmują: Złożoną (zawierającą estrogen i progestagen) antykoncepcję hormonalną: doustną, dopochwową, przezskórną; Antykoncepcja hormonalna zawierająca wyłącznie progestagen, związana z hamowaniem owulacji: doustna, hormonalna antykoncepcja w postaci wstrzyknięć, hormonalna antykoncepcja w postaci implantów; Umieszczenie urządzenia wewnątrzmacicznego (IUD); Umieszczenie wewnątrzmacicznego systemu uwalniającego hormony (IUS); Obustronna niedrożność jajowodów; Partner po wazektomii; Abstynencja seksualna.
- Uczestnik musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać ICF przed przeprowadzeniem jakichkolwiek ocen/procedur związanych z badaniem.
- Uczestnik chce i jest w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt w ramach badania i innych wymagań protokołu, w tym korzystania z elektronicznego urządzenia do zgłaszania wyników przez pacjenta.
Kryteria wyłączenia:
Obecność któregokolwiek z poniższych wykluczy pacjenta z randomizacji:
- Osobnik z niedokrwistością z przyczyny innej niż terapia inhibitorem MForJAK2 związaną z MPN (np. niedobór żelaza, niedobory witaminy B12 i/lub kwasu foliowego, niedokrwistość autoimmunologiczna lub hemolityczna, infekcja lub dowolny rodzaj znanego klinicznie istotnego krwawienia lub sekwestracji).
Stosowanie przez pacjenta hydroksymocznika, związków immunomodulujących, takich jak pomalidomid, talidomid, ESA, steroidy androgenne lub innych leków o potencjalnym wpływie na hematopoezę ≤ 8 tygodni bezpośrednio do daty randomizacji.
- Ogólnoustrojowe kortykosteroidy są dozwolone w stanach niehematologicznych, pod warunkiem, że pacjent otrzymuje stałą dawkę odpowiadającą ≤ 10 mg prednizonu przez 4 tygodnie bezpośrednio przed randomizacją.
- Terapia chelatacją żelaza (ICT) jest dozwolona pod warunkiem, że pacjent otrzymuje stabilną dawkę przez 8 tygodni bezpośrednio przed randomizacją.
Osoba z którąkolwiek z następujących nieprawidłowości laboratoryjnych podczas badania przesiewowego:
- Neutrofile: < 1 x 109/l
- Liczba białych krwinek (WBC): > 100 x 109/l
- Płytki krwi: najniższy dopuszczalny poziom zatwierdzony dla jednoczesnego stosowania inhibitora JAK2, ale nie < 25 x 109/l lub > 1000 x 109/l
- Mieloblasty krwi obwodowej:> 5%
- Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego: < 40 ml/min/1,73 m2 (poprzez 4-zmienną modyfikację diety w chorobach nerek [MDRD]) lub pacjentów z nerczycą (np. stosunek albumin do kreatyniny w moczu > 3500 mg/g)
- Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT): > 3,0 x górna granica normy (GGN)
Bilirubina bezpośrednia: ≥ 2 x GGN
- Wyższe poziomy są dopuszczalne, jeśli można je przypisać niszczeniu aktywnych prekursorów krwinek czerwonych w szpiku kostnym (np. nieefektywna erytropoeza)
- Pacjent z niekontrolowanym nadciśnieniem, zdefiniowanym jako powtarzające się podwyższenie skurczowego ciśnienia krwi ≥ 140 mmHg lub rozkurczowego ciśnienia krwi ≥ 90 mmHg, które nie ustępuje w momencie randomizacji.
Osoba, u której w przeszłości występowały nowotwory złośliwe, inne niż badana choroba, chyba że pacjent nie chorował na tę chorobę przez ≥ 3 lata. Dozwolony jest jednak podmiot z następującą historią/warunkami współistniejącymi:
- Rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry
- Rak in situ szyjki macicy
- Rak in situ piersi
- Przypadkowe stwierdzenie histologiczne raka gruczołu krokowego (T1a lub T1b przy użyciu systemu oceny klinicznej guza, węzłów, przerzutów [TNM])
- Pacjent po wcześniejszym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych lub pacjent, który ma otrzymać przeszczep komórek krwiotwórczych w ciągu 24 tygodni od daty randomizacji. 7. Pacjent z udarem, zawałem mięśnia sercowego, zakrzepicą żył głębokich, zatorowością płucną lub tętniczą w ciągu 6 miesięcy bezpośrednio do daty randomizacji.
8. Pacjent z poważną operacją w ciągu 2 miesięcy do daty randomizacji. Pacjent musi całkowicie wyzdrowieć po wszelkich poprzednich operacjach bezpośrednio do daty randomizacji.
9. Pacjent, u którego wystąpiło poważne krwawienie (zdefiniowane jako objawowe krwawienie w krytycznej okolicy lub narządzie i/lub krwawienie powodujące spadek Hgb o ≥ 2 g/dl lub prowadzące do przetoczenia ≥ 2 jednostek koncentratu krwinek czerwonych) w ostatnim 6 miesięcy przed datą randomizacji.
10. Osoba z niedostatecznie kontrolowaną chorobą serca i/lub ze znaną frakcją wyrzutową lewej komory < 35%.
11. Osoba z niekontrolowaną ogólnoustrojową infekcją grzybiczą, bakteryjną lub wirusową (zdefiniowaną jako utrzymujące się oznaki/objawy związane z infekcją bez poprawy pomimo odpowiednich antybiotyków, terapii przeciwwirusowej i/lub innego leczenia).
12. Osoba ze znanym ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), potwierdzonym aktywnym wirusem zapalenia wątroby typu B (HepB) wykazanym przez obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) i/lub pozytywnym wynikiem DNA wirusa zapalenia wątroby typu B (HBVDNA-dodatnim) i/ lub dowód aktywnego zapalenia wątroby typu C (HepC), jak wykazano przez dodatni wynik testu RNA wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV-RNA) o wystarczającej czułości.
13. Pacjent z wcześniejszą terapią luspaterceptem lub sotaterceptem. 14. Osoba, u której w wywiadzie wystąpiły ciężkie reakcje alergiczne lub anafilaktyczne lub nadwrażliwość na rekombinowane białka lub substancje pomocnicze zawarte w badanym produkcie.
15.Samice w ciąży lub karmiące piersią. 16. Udział uczestnika w jakimkolwiek innym protokole klinicznym lub badaniu naukowym, które obejmuje stosowanie terapii eksperymentalnej (w tym środków badanych) i/lub urządzeń terapeutycznych w ciągu 30 dni lub w przypadku środków badawczych w ciągu pięciu okresów półtrwania, w zależności od tego, co nastąpi później, bezpośrednio do daty randomizacji.
17. Uczestnik z jakimkolwiek poważnym stanem medycznym, nieprawidłowościami laboratoryjnymi, chorobą psychiczną lub jest uważany za osobę szczególnie narażoną na mocy lokalnych przepisów (np. uwięziony lub umieszczony w zakładzie), który uniemożliwiłby uczestnikowi udział w badaniu lub naraziłby go na niedopuszczalne ryzyko, gdyby mieli wziąć udział w badaniu. 18. Pacjent z jakimkolwiek schorzeniem lub przyjmowaniem jednocześnie leków, które utrudniają interpretację danych z badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Liczba ramion
2
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię eksperymentalne: Luspatercept (ACE-536)
Luspatercept zostanie podany uczestnikom we wstrzyknięciu podskórnym (podawany w dniu 1 każdego 21-dniowego cyklu leczenia)
|
Wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Ramię kontrolne: Placebo
Dawka początkowa placebo o objętości odpowiadającej wstrzyknięciu podskórnemu ramienia doświadczalnego co 3 tygodnie (podawana w 1. dniu każdego 21-dniowego cyklu leczenia)
|
Wstrzyknięcie podskórne
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Red Blood Cell-transfusion Independence (RBC-TI) ≥ 12 Weeks (RBC-TI 12)
Ramy czasowe: From randomization to week 36 (Approximately 36 Weeks)
|
Percentage of participants who become RBC-transfusion free over any consecutive 12-week period starting in first 24 weeks.
|
From randomization to week 36 (Approximately 36 Weeks)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Red Blood Cell-transfusion Independence (RBC-TI) ≥ 16 Weeks (RBC-TI 16)
Ramy czasowe: From randomization to week 40 (Approximately 40 Weeks)
|
Percentage of participants who become RBC-transfusion free over any consecutive 16-week period starting in first 24 weeks.
|
From randomization to week 40 (Approximately 40 Weeks)
|
|
Observed Duration of Response of RBC-TI 12
Ramy czasowe: From randomization to data cutoff date (Approximately 48.92 Months)
|
Maximum observed duration of response of RBC-TI 12
|
From randomization to data cutoff date (Approximately 48.92 Months)
|
|
Reduction in Transfusion Burden
Ramy czasowe: Randomization up to week 36 (Approximately week 36)
|
Percentage of participants who reduce their transfusion burden by ≥ 50% and by ≥ 4 units/12 weeks from baseline over any consecutive 12- week period.
Starting in first 24 weeks.
|
Randomization up to week 36 (Approximately week 36)
|
|
Duration of Reduction in Transfusion Burden
Ramy czasowe: Randomization up to data cutoff date (Approximately 48.92 Months)
|
Maximum duration of when RBC transfusion dependent subjects who reduce their transfusion burden by ≥ 50% and by ≥ 4 units/12 weeks from baseline over any consecutive 12-week period
|
Randomization up to data cutoff date (Approximately 48.92 Months)
|
|
RBC-TI ≥ 12 Weeks in Treatment Period (RBC-TI 12/TP)
Ramy czasowe: Randomization up to end of blinded treatment period (Approximately 209 Weeks)
|
Percentage of participants who become RBC-transfusion free over any consecutive 12-week period.
|
Randomization up to end of blinded treatment period (Approximately 209 Weeks)
|
|
RBC-TI ≥ 16 Weeks in Treatment Period (RBC-TI 16/TP)
Ramy czasowe: Randomization up to end of blinded treatment period (Approximately 209 Weeks)
|
Percentage of participants who become RBC-transfusion free over any consecutive 16-week period.
|
Randomization up to end of blinded treatment period (Approximately 209 Weeks)
|
|
Change in RBC Transfusion Burden
Ramy czasowe: Randomization up to and including Week 24
|
Mean change in transfusion burden (RBC units) from baseline
|
Randomization up to and including Week 24
|
|
Observed Cumulative Duration of RBC-transfusion Independence
Ramy czasowe: Randomization up to data cutoff date. (Approximately 48.92 months)
|
Observed cumulative response duration for participants achieving multiple episodes of RBC-TI 12
|
Randomization up to data cutoff date. (Approximately 48.92 months)
|
|
Mean Hemoglobin (Hgb) Increase ≥ 1 g/dL
Ramy czasowe: Randomization up to week 36 (approximately 36 weeks) and end of treatment (Approximately 209 weeks)
|
Percentage of participants achieving a mean Hgb increase ≥ 1 g/dL from baseline over any consecutive 12- week period in absence of RBC transfusions
|
Randomization up to week 36 (approximately 36 weeks) and end of treatment (Approximately 209 weeks)
|
|
Median Change in Serum Ferritin From Baseline
Ramy czasowe: Randomization to Day 169, and to end of treatment (approximately 209 weeks)
|
Median change in serum ferritin from baseline
|
Randomization to Day 169, and to end of treatment (approximately 209 weeks)
|
|
Relationship of Adverse Events to Luspatercept and Placebo
Ramy czasowe: First dose up to 42 days post last dose (Approximately 215 weeks)
|
Frequencies of adverse events according to adverse events categories
|
First dose up to 42 days post last dose (Approximately 215 weeks)
|
|
Transformation to Blast Phase
Ramy czasowe: Randomization up to data cutoff date. (Approximately 48.92 months)
|
Number and percentage of participants who transform to blast phase
|
Randomization up to data cutoff date. (Approximately 48.92 months)
|
|
Number of Participants With ADA Measurement
Ramy czasowe: From randomization up to 48 weeks post first dose (approximately 48 weeks)
|
Number of participants with positive or negative ADA Measurement
|
From randomization up to 48 weeks post first dose (approximately 48 weeks)
|
|
Trough Serum Concentration of Luspatercept at Day 169
Ramy czasowe: from first dose to day 169
|
Trough Serum concentration of luspatercept at day 169
|
from first dose to day 169
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Sponsor
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
25 lutego 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
26 maja 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
18 sierpnia 2032
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
29 grudnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 stycznia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
22 stycznia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
16 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- ACE-536-MF-002
- 2020-000607-36 (Numer EudraCT)
- U1111-1260-9595 (Identyfikator rejestru: WHO)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Informacje dotyczące naszej polityki dotyczącej udostępniania danych i procesu żądania danych można znaleźć pod następującym linkiem:
https://www.celgene.com/research-development/clinical-trials/clinical-trials-data-sharing/
Ramy czasowe udostępniania IPD
Zobacz opis planu
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Zobacz opis planu
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .