Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania luspaterceptu (ACE-536) w porównaniu z placebo u pacjentów z włóknieniem szpiku związanym z nowotworem mieloproliferacyjnym podczas jednoczesnej terapii inhibitorem JAK2 i wymagających transfuzji krwinek czerwonych (INDEPENDENCE)

7 lipca 2025 zaktualizowane przez: Celgene

Randomizowane badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą porównujące skuteczność i bezpieczeństwo luspaterceptu (ACE-536) z placebo u pacjentów z włóknieniem szpiku związanym z nowotworem mieloproliferacyjnym, leczonych jednocześnie inhibitorami JAK i wymagających transfuzji krwinek czerwonych

Celem tego badania fazy 3 jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Luspaterceptu w porównaniu z placebo u pacjentów z nowotworem mieloproliferacyjnym (MPN) związanym z włóknieniem szpiku (MF) i niedokrwistością podczas jednoczesnego leczenia inhibitorami kinazy janusowej 2 (JAK2), którzy wymagają krwinek czerwonych transfuzje liczby komórek (RBC).

Badanie jest podzielone na okres przesiewowy, fazę leczenia (składającą się z zaślepionego podstawowego okresu leczenia, oceny odpowiedzi w dniu 169, zaślepionego okresu przedłużenia leczenia i otwartego okresu przedłużenia leczenia) oraz okresu obserwacji po leczeniu.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dozwolone leki towarzyszące i procedury

  • Uczestnicy otrzymują inhibitor JAK2 do leczenia MF związanego z MPN, który jest zatwierdzony w kraju, w którym prowadzone jest badanie. Inhibitory JAK2 mają być stosowane zgodnie z ich odpowiednią etykietą i zgodnie z zaleceniami jako część standardowej terapii pacjenta, zgodnie z zaleceniami lekarza przed włączeniem do badania.
  • Najlepsza opieka podtrzymująca (BSC) obejmuje między innymi leczenie za pomocą transfuzji (np. krwinek czerwonych, płytek krwi, krwi pełnej), ICT, terapię antybiotykową, przeciwwirusową i/lub przeciwgrzybiczą oraz wsparcie żywieniowe w razie potrzeby.
  • Czynniki stymulujące tworzenie kolonii granulocytów (tj. G-CSF, czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów [GM-CSF]) są dozwolone tylko w przypadku gorączki neutropenicznej lub zgodnie ze wskazaniami klinicznymi na etykiecie produktu.
  • Dozwolona jest profilaktyczna terapia przeciwzakrzepowa.
  • Dozwolone są transfuzje trombopoetyny i płytek krwi.
  • Leczenie ogólnoustrojowymi kortykosteroidami jest dozwolone w stanach niehematologicznych, pod warunkiem, że pacjent otrzymuje podczas badania stałą dawkę odpowiadającą ≤ 10 mg prednizonu.
  • Podawanie atenuowanych szczepionek (np. szczepionki przeciw grypie) jest dozwolone, jeśli jest to klinicznie wskazane według uznania badacza.
  • Terapię chelatującą żelazo (ICT) należy stosować zgodnie z etykietą produktu. Jeśli pozwala na to etykieta, dawka ICT powinna być stabilna przez co najmniej pierwsze 24 tygodnie IP. Rozpoczęcie ICT w ciągu pierwszych 24 tygodni IP powinno być klinicznie wskazane w celu leczenia AE.

Zabronione leki towarzyszące

Następujące leki towarzyszące są wyraźnie wykluczone w trakcie badania:

  • Cytotoksyczne, chemioterapeutyczne, celowane lub eksperymentalne środki/terapie (z wyłączeniem terapii inhibitorami JAK2)
  • Azacytydyna, decytabina lub inne środki hipometylujące
  • Lenalidomid, talidomid i pomalidomid
  • Czynniki stymulujące erytropoetynę (ESA) i inne hematopoetyczne czynniki wzrostu RBC (np. IL-3)
  • Hydroksymocznik lub inne środki alkilujące
  • Androgeny (o ile nie są podawane w leczeniu hipogonadyzmu)
  • Doustne retinoidy (miejscowe retinoidy są dozwolone)
  • Trójtlenek arsenu
  • interferon
  • Anagrelid
  • Ogólnoustrojowe kortykosteroidy w dawce równoważnej > 10 mg prednizonu
  • Badane produkty do leczenia MF związanego z MPN

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

313

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentyna, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de BuenosAires, Buenos Aires, Argentyna, C1280AEB
        • Local Institution - 172
      • La Plata, Buenos Aires, Argentyna, B1900AX
        • Hospital Italiano de La Plata
  • Australia
      • Gosford, Australia, 2250
        • Gosford Hospital
      • Hobart, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Sir Charles Gairdner Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Local Institution - 272
      • Linz, Austria, 4020
        • Krankenhaus der Elisabethinen Linz, I Interne Abteilung
      • Vienna, Austria, 1090
        • Local Institution - 271
      • Vienna, Austria, 1140
        • Local Institution - 274
  • Belgia
      • Brugge, Belgia, 8000
        • Local Institution - 318
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Local Institution - 312
      • Hasselt, Belgia, 3500
        • Local Institution - 313
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgia, 4000
        • Local Institution - 319
      • Roeselare, Belgia, 8800
        • Local Institution - 316
      • Verviers, Belgia, 4800
        • Local Institution - 315
      • Yvoir, Belgia, 5530
        • Cliniques Universitaires UCL de Mont-Godine
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500587
        • Local Institution - 193
    • Coquimbo
      • La Serena, Coquimbo, Chile, 1720430
        • IC La Serena Research
    • Metropolitana De Santiago
      • Las Condes, Metropolitana De Santiago, Chile, 7560742
        • Local Institution - 192
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Beijing Peking Union Medical College Hospital
      • Changchun, Chiny, 130021
        • Local Institution - 802
      • Guangzhou, Chiny, 510030
        • Guangdong General Hospital
      • Harbin, Chiny, 150081
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
      • Shanghai, Chiny, 200025
        • Local Institution - 809
      • Shanghai, Chiny, 200233
        • Local Institution - 801
      • Suzhou, Chiny, 215006
        • Local Institution - 811
      • Tianjin, Chiny, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Tianjin, Chiny, 300041
        • Local Institution - 800
      • Zhengzhou, Chiny
        • Local Institution - 810
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Henan
      • Nanyang, Henan, Chiny
        • The First Affiliated Hospital of Nanyang Medical College
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210029
        • Local Institution - 804
      • Nantong, Jiangsu, Chiny, 226001
        • Local Institution - 818
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330008
        • Nanchang University - The Second Affiliated Hospital
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330006
        • Local Institution - 820
    • Shandong
      • Qingdao, Shandong, Chiny
        • Local Institution - 821
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Chiny, 030001
        • Local Institution - 816
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
  • Czechy
      • Prague 2, Czechy, 128 08
        • Local Institution - 341
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125284
        • Local Institution - 500
      • St Petersburg, Federacja Rosyjska, 197341
        • Local Institution - 502
      • St. Petersburg, Federacja Rosyjska, 197022
        • Local Institution - 503
  • Francja
      • Angers, Francja, 49033
        • Local Institution - 331
      • Clermont Ferrand, Francja, 63000
        • Local Institution - 333
      • Creteil, Francja, 94010
        • Local Institution - 324
      • Grenoble, Francja, 38043
        • CHU de Grenoble
      • Lille, Francja, 59037
        • Local Institution - 327
      • Lyon, Francja, 69008
        • Local Institution - 332
      • Nice, Francja, 06202
        • CHU de Nice Archet I
      • Nimes Cedex 9, Francja, 30029
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nimes (CHU) - Hopital Universitaire Caremeau
      • Paris Cedex 10, Francja, 75475
        • Hopital Saint Louis
      • Pessac, Francja, 33604
        • Groupe Hospitalier Sud Hopital Haut Leveque USN
      • Poitiers Cedex, Francja, 86021
        • CHU La Miletrie
      • Strasbourg, Francja, 67200
        • ICANS Institut de cancérologie Strasbourg Europe
      • Toulouse Cedex 9, Francja, 31059
        • Local Institution - 330
  • Grecja
      • Alexandroupolis, Grecja, 08100
        • Local Institution - 383
      • Athens, Grecja, 10676
        • Evangelismos General Hospital of Athens
      • Athens, Grecja, 12464
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Grecja, 11 527
        • Local Institution - 386
      • Rio Patras, Grecja, 26500
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grecja, 57010
        • Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
    • Achaia
      • Patra, Achaia, Grecja, 264 43
        • Local Institution - 387
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Barcelona, Hiszpania, 08916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol ICO Badalona
      • Granada, Hiszpania, 18014
        • Local Institution - 208
      • Las Palmas de Gran Canaria, Hiszpania, 35012
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Palma de Mallorca, Hiszpania, 7120
        • Local Institution - 202
      • Salamanca, Hiszpania, 37007
        • Universitario de Salamanca - Hospital Clinico
      • Santiago de Compostela, Hiszpania, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Hiszpania, 46010
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Local Institution - 661
      • Sha Tin, Hongkong
        • Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
  • Irlandia
      • Cork, Irlandia, T12 DFK4
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlandia, Dublin 8
        • St James Hospital
      • Dublin 7, Irlandia, 7
        • Mater Misercordiae Hospital
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Organization
      • Kfar-Saba, Izrael, 44281
        • Meir Medical Center
      • Zerifin, Izrael, 70300
        • Shamir Medical Center - Assaf Harofeh
    • Tel Aviv
      • Tel-Aviv, Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
  • Japonia
      • Aomori, Japonia, 030-8553
        • Aomori Prefectural Central Hospital
      • Bunkyo-ku, Japonia, 113-8677
        • Local Institution - 713
      • Isehara City, Kanagawa, Japonia, 259-1193
        • Tokai University Hospital
      • Kamakura, Japonia, 247-8533
        • Local Institution - 717
      • Kamogawa, Japonia, 296-8602
        • Kameda General Hospital
      • Maebashi, Japonia, 371-8511
        • Local Institution - 706
      • Miyazaki, Japonia, 889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
      • Ogaki, Japonia, 503-8502
        • Ogaki Municipal Hospital
      • Osaka, Japonia, 545-8586
        • Osaka Metropolitan University Hospital
      • Sapporo, Japonia, 003-0006
        • Local Institution - 708
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japonia, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
      • Shinjuku City, Japonia, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Shinjyuku-ku, Japonia, 160-0023
        • Local Institution - 710
      • Toyohashi, Japonia, 441-8570
        • Toyohashi Municipal Hospital
    • Nagasaki
      • Nagasaki-shi, Nagasaki, Japonia, 8528511
        • The Japanese Red Cross Nagasaki Genbaku Hospital
    • Osaka
      • Osakasayama, Osaka, Japonia, 5898511
        • Kindai University Hospital- Osakasayama Campus
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8431
        • Local Institution - 701
    • Yamanashi
      • Chuo, Yamanashi, Japonia, 409-3898
        • Local Institution - 709
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Local Institution - 181
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2S2
        • Local Institution - 179
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2A5
        • Local Institution - 183
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 6B5
        • University Hospital - London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Local Institution - 180
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Sir Mortimer B. Davis - Jewish Genl
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Local Institution - 177
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H5N4
        • Local Institution - 176
  • Kolumbia
    • Antioquia
      • Medellin, Antioquia, Kolumbia, 50034
        • Local Institution - 161
    • Distrito Capital De Bogotai
      • Bogota, Distrito Capital De Bogotai, Kolumbia, 111511
        • Local Institution - 163
    • Soto
      • Floridablanca, Soto, Kolumbia, 681002
        • Local Institution - 162
  • Liban
      • Badaro Beirut, Liban, 11072280
        • Local Institution - 550
      • Beirut, Liban, 11-3288
        • Local Institution - 552
    • South
      • Saida, South, Liban, 652
        • Local Institution - 551
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Unviversitatsklinikum Aachen
      • Baden-Warttemberg, Niemcy, 73557
        • Stauferklinikum Schwab. Gmund
      • Dusseldorf, Niemcy, 40225
        • Local Institution - 299
      • Halle, Niemcy, 06120
        • Universitatsklinikum Halle Saale
      • Hamburg, Niemcy, 22081
        • Local Institution - 300
      • Jena, Niemcy, 07740
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Local Institution - 297
      • Mannheim, Niemcy, 68167
        • Local Institution - 301
      • Minden, Niemcy, 32429
        • Johannes Wiesling Klinikum Minden
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Local Institution - 436
      • Krakow, Polska, 31-501
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Polska, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika w Lodzi
      • Poznan, Polska, 61-696
        • Local Institution - 433
      • Walbrzych, Polska, 58-309
        • Specjalistyczny Szpital im. dra Alfreda Sokolowskiego
      • Wroclaw, Polska, 50367
        • Local Institution - 435
  • Republika Korei
      • Daegu, Republika Korei, 700-721
        • Kyungpook National University Hospital
      • Hwasun-Gun, Republika Korei, 58128
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
      • Seongnam-si, Republika Korei, 13620
        • Local Institution - 643
      • Seoul, Republika Korei, 3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 5505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Republika Korei, 06591
        • The Catholic University of Korea Seoul - Saint Mary's Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 06351
        • Local Institution - 647
  • Rumunia
      • Brasov, Rumunia, 500052
        • Onco Card Srl
      • Bucharest, Rumunia, 022328
        • Local Institution - 391
      • Cluj-Napoca, Rumunia, 400015
        • Prof. Dr. I. Chiricuta Institute of Oncology
    • Dolj
      • Craiova, Dolj, Rumunia, 200143
        • Local Institution - 395
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Local Institution - 110
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32804
        • Local Institution - 135
      • Plantation, Florida, Stany Zjednoczone, 33322
        • Local Institution - 133
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Local Institution - 112
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536-0293
        • Local Institution - 124
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Local Institution - 114
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Local Institution - 108
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601-2191
        • John Theurer Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburg Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Allegheny Health Network
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
        • Local Institution - 130
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Local Institution - 119
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1096
        • Local Institution - 462
      • Gyor, Węgry, 9023
        • Local Institution - 463
  • Włochy
      • Ancona, Włochy, 60126
        • Local Institution - 250
      • Bologna, Włochy, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S.Orsola-Malpighi
      • Brescia, Włochy, 25123
        • ASST Spedali Civili di Brescia
      • Catania, Włochy, 95123
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Policlinico - Vittorio Emanuele - Ospedale Gaspare Rodolico
      • Firenze, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli Campania, Włochy, 80131
        • Local Institution - 246
      • Novara, Włochy, 28100
        • A.O.U. Maggiore della Carit
      • Padova, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Pisa, Włochy, 56100
        • Local Institution - 248
      • Reggio Di Calabria, Włochy, 89124
        • Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
      • Roma, Włochy, 00100
        • Azienda Policlinico Universitario Umberto I
      • Roma, Włochy, 144
        • Local Institution - 249
      • Roma, Włochy, 00189
        • Local Institution - 251
      • Terni, Włochy, 05100
        • Local Institution - 245
      • Torino, Włochy, 10126
        • Local Institution - 259
      • Varese, Włochy, 21100
        • Universita degli Studi dell'Insubria - Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi - Varese
      • Verona, Włochy, 37134
        • Centro Ricerche Cliniche di Verona S.r.l.
    • Fc
      • Meldola (fc), Fc, Włochy, 47014
        • IRCCS - Istituto Romagnolo per lo Studio Dei Tumori "Dino Amadori" (IRST)
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
        • Heart of England NHS Foundation Trust
      • Boston, Zjednoczone Królestwo, PE21 9QS
        • United Lincolnshire Hospitals NHS Trust
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LI
        • Churchhill Hospital
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Zjednoczone Królestwo, NG5 1PB
        • Nottingham City Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnicy muszą spełniać następujące kryteria, aby zostać losowo przydzieleni do badania:

  1. Uczestnik ma ≥18 lat w momencie podpisania ICF.
  2. U pacjenta rozpoznano PMF zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2016 r. lub rozpoznano MF po ET lub po PV zgodnie z kryteriami IWG-MRT 2007, potwierdzone przez najnowszy raport z lokalnej patologii.

  3. Podmiot wymaga transfuzji krwinek czerwonych zgodnie z definicją:

    a. Średnia częstość transfuzji krwinek czerwonych: od 4 do 12 jednostek krwinek czerwonych/12 tygodni bezpośrednio do randomizacji. Nie może być przerwy > 6 tygodni (42 dni) bez ≥ 1 transfuzji krwinek czerwonych.

    b. Transfuzje krwinek czerwonych są punktowane przy ustalaniu kwalifikacji, jeśli są stosowane w leczeniu:

    - Objawowa (tj. zmęczenie lub duszność) niedokrwistość z Hgb przed transfuzją ≤ 9,5 g/dl lub

    • Bezobjawowa niedokrwistość z Hgb przed transfuzją ≤ 7 g/dl c. Transfuzje krwinek czerwonych podane w przypadku pogorszenia niedokrwistości spowodowanej krwawieniem lub infekcją nie są punktowane przy określaniu kwalifikowalności.
  4. Pacjenci poddawani ciągłemu (np. bez przerw w podawaniu leku trwającym ≥ 2 kolejne tygodnie) inhibitorowi JAK2 zgodnie z zatwierdzeniem w kraju ośrodka badawczego do leczenia MF związanego z MPN w ramach standardowej terapii przez co najmniej 32 tygodni, otrzymując stabilną dawkę dobową przez co najmniej 16 tygodni bezpośrednio do daty randomizacji i przewiduje się, że będzie otrzymywał stabilną dawkę dobową tego inhibitora JAK2 przez co najmniej 24 tygodnie po randomizacji.
  5. Pacjent ma wynik wydajności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2.

  6. Kobieta w wieku rozrodczym (FCBP) dla tego badania jest zdefiniowana jako kobieta, która: 1) wystąpiła w pewnym momencie miesiączka, 2) nie została poddana histerektomii ani obustronnemu wycięciu jajników lub 3) nie była naturalnie po menopauzie (brak miesiączki po leczeniu przeciwnowotworowym) nie wyklucza możliwości zajścia w ciążę) przez co najmniej 24 kolejne miesiące (np. miesiączkowała kiedykolwiek w ciągu ostatnich 24 kolejnych miesięcy). Kobiety w wieku rozrodczym (FCBP) biorące udział w badaniu muszą:

    a. Przed rozpoczęciem badanej terapii należy mieć 2 negatywne testy ciążowe zweryfikowane przez badacza. Musi wyrazić zgodę na przeprowadzanie testów ciążowych w trakcie badania i po zakończeniu IP. Ma to zastosowanie nawet wtedy, gdy podmiot praktykuje prawdziwą abstynencję* od kontaktów heteroseksualnych.

    b. Albo zobowiązać się do prawdziwej abstynencji* od kontaktów heteroseksualnych (które należy sprawdzać co miesiąc i udokumentować źródłowo), albo zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji** i być w stanie jej przestrzegać bez przerwy na 28 dni przed rozpoczęciem IP, podczas badanej terapii (w tym przerwy w dawkowaniu) i przez 12 tygodni (około 5-krotność średniego okresu półtrwania w fazie końcowej IP na podstawie danych farmakokinetycznych z wielokrotnych dawek) po przerwaniu badanej terapii.

  7. Mężczyźni muszą: Przestrzegać prawdziwej abstynencji* (którą należy weryfikować co miesiąc) lub zgodzić się na stosowanie prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z kobietą w ciąży lub kobietą w wieku rozrodczym** podczas udziału w badaniu, podczas przerw w podawaniu co najmniej 12 tygodni (około 5-krotność średniego okresu półtrwania IP w fazie końcowej na podstawie danych PK z wielokrotnych dawek) po odstawieniu IP, nawet jeśli przeszedł udaną wazektomię.

    * Prawdziwa abstynencja jest dopuszczalna, gdy jest zgodna z preferowanym i zwyczajowym stylem życia osoby badanej. [Okresowa abstynencja (np. kalendarzowa, owulacyjna, objawowo-termiczna, metody poowulacyjne) i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji.]

    ** Zgoda na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji, które pojedynczo lub w połączeniu powodują wskaźnik niepowodzeń według wskaźnika Pearla poniżej 1% rocznie, jeśli są stosowane konsekwentnie i prawidłowo przez cały czas trwania badania. Metody takie obejmują: Złożoną (zawierającą estrogen i progestagen) antykoncepcję hormonalną: doustną, dopochwową, przezskórną; Antykoncepcja hormonalna zawierająca wyłącznie progestagen, związana z hamowaniem owulacji: doustna, hormonalna antykoncepcja w postaci wstrzyknięć, hormonalna antykoncepcja w postaci implantów; Umieszczenie urządzenia wewnątrzmacicznego (IUD); Umieszczenie wewnątrzmacicznego systemu uwalniającego hormony (IUS); Obustronna niedrożność jajowodów; Partner po wazektomii; Abstynencja seksualna.

  8. Uczestnik musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać ICF przed przeprowadzeniem jakichkolwiek ocen/procedur związanych z badaniem.
  9. Uczestnik chce i jest w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt w ramach badania i innych wymagań protokołu, w tym korzystania z elektronicznego urządzenia do zgłaszania wyników przez pacjenta.

Kryteria wyłączenia:

Obecność któregokolwiek z poniższych wykluczy pacjenta z randomizacji:

  1. Osobnik z niedokrwistością z przyczyny innej niż terapia inhibitorem MForJAK2 związaną z MPN (np. niedobór żelaza, niedobory witaminy B12 i/lub kwasu foliowego, niedokrwistość autoimmunologiczna lub hemolityczna, infekcja lub dowolny rodzaj znanego klinicznie istotnego krwawienia lub sekwestracji).

  2. Stosowanie przez pacjenta hydroksymocznika, związków immunomodulujących, takich jak pomalidomid, talidomid, ESA, steroidy androgenne lub innych leków o potencjalnym wpływie na hematopoezę ≤ 8 tygodni bezpośrednio do daty randomizacji.

    1. Ogólnoustrojowe kortykosteroidy są dozwolone w stanach niehematologicznych, pod warunkiem, że pacjent otrzymuje stałą dawkę odpowiadającą ≤ 10 mg prednizonu przez 4 tygodnie bezpośrednio przed randomizacją.
    2. Terapia chelatacją żelaza (ICT) jest dozwolona pod warunkiem, że pacjent otrzymuje stabilną dawkę przez 8 tygodni bezpośrednio przed randomizacją.

  3. Osoba z którąkolwiek z następujących nieprawidłowości laboratoryjnych podczas badania przesiewowego:

    1. Neutrofile: < 1 x 109/l
    2. Liczba białych krwinek (WBC): > 100 x 109/l
    3. Płytki krwi: najniższy dopuszczalny poziom zatwierdzony dla jednoczesnego stosowania inhibitora JAK2, ale nie < 25 x 109/l lub > 1000 x 109/l
    4. Mieloblasty krwi obwodowej:> 5%
    5. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego: < 40 ml/min/1,73 m2 (poprzez 4-zmienną modyfikację diety w chorobach nerek [MDRD]) lub pacjentów z nerczycą (np. stosunek albumin do kreatyniny w moczu > 3500 mg/g)
    6. Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT): > 3,0 x górna granica normy (GGN)

    7. Bilirubina bezpośrednia: ≥ 2 x GGN

      • Wyższe poziomy są dopuszczalne, jeśli można je przypisać niszczeniu aktywnych prekursorów krwinek czerwonych w szpiku kostnym (np. nieefektywna erytropoeza)
  4. Pacjent z niekontrolowanym nadciśnieniem, zdefiniowanym jako powtarzające się podwyższenie skurczowego ciśnienia krwi ≥ 140 mmHg lub rozkurczowego ciśnienia krwi ≥ 90 mmHg, które nie ustępuje w momencie randomizacji.

  5. Osoba, u której w przeszłości występowały nowotwory złośliwe, inne niż badana choroba, chyba że pacjent nie chorował na tę chorobę przez ≥ 3 lata. Dozwolony jest jednak podmiot z następującą historią/warunkami współistniejącymi:

    1. Rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry
    2. Rak in situ szyjki macicy
    3. Rak in situ piersi
    4. Przypadkowe stwierdzenie histologiczne raka gruczołu krokowego (T1a lub T1b przy użyciu systemu oceny klinicznej guza, węzłów, przerzutów [TNM])
  6. Pacjent po wcześniejszym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych lub pacjent, który ma otrzymać przeszczep komórek krwiotwórczych w ciągu 24 tygodni od daty randomizacji. 7. Pacjent z udarem, zawałem mięśnia sercowego, zakrzepicą żył głębokich, zatorowością płucną lub tętniczą w ciągu 6 miesięcy bezpośrednio do daty randomizacji.

8. Pacjent z poważną operacją w ciągu 2 miesięcy do daty randomizacji. Pacjent musi całkowicie wyzdrowieć po wszelkich poprzednich operacjach bezpośrednio do daty randomizacji.

9. Pacjent, u którego wystąpiło poważne krwawienie (zdefiniowane jako objawowe krwawienie w krytycznej okolicy lub narządzie i/lub krwawienie powodujące spadek Hgb o ≥ 2 g/dl lub prowadzące do przetoczenia ≥ 2 jednostek koncentratu krwinek czerwonych) w ostatnim 6 miesięcy przed datą randomizacji.

10. Osoba z niedostatecznie kontrolowaną chorobą serca i/lub ze znaną frakcją wyrzutową lewej komory < 35%.

11. Osoba z niekontrolowaną ogólnoustrojową infekcją grzybiczą, bakteryjną lub wirusową (zdefiniowaną jako utrzymujące się oznaki/objawy związane z infekcją bez poprawy pomimo odpowiednich antybiotyków, terapii przeciwwirusowej i/lub innego leczenia).

12. Osoba ze znanym ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), potwierdzonym aktywnym wirusem zapalenia wątroby typu B (HepB) wykazanym przez obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) i/lub pozytywnym wynikiem DNA wirusa zapalenia wątroby typu B (HBVDNA-dodatnim) i/ lub dowód aktywnego zapalenia wątroby typu C (HepC), jak wykazano przez dodatni wynik testu RNA wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV-RNA) o wystarczającej czułości.

13. Pacjent z wcześniejszą terapią luspaterceptem lub sotaterceptem. 14. Osoba, u której w wywiadzie wystąpiły ciężkie reakcje alergiczne lub anafilaktyczne lub nadwrażliwość na rekombinowane białka lub substancje pomocnicze zawarte w badanym produkcie.

15.Samice w ciąży lub karmiące piersią. 16. Udział uczestnika w jakimkolwiek innym protokole klinicznym lub badaniu naukowym, które obejmuje stosowanie terapii eksperymentalnej (w tym środków badanych) i/lub urządzeń terapeutycznych w ciągu 30 dni lub w przypadku środków badawczych w ciągu pięciu okresów półtrwania, w zależności od tego, co nastąpi później, bezpośrednio do daty randomizacji.

17. Uczestnik z jakimkolwiek poważnym stanem medycznym, nieprawidłowościami laboratoryjnymi, chorobą psychiczną lub jest uważany za osobę szczególnie narażoną na mocy lokalnych przepisów (np. uwięziony lub umieszczony w zakładzie), który uniemożliwiłby uczestnikowi udział w badaniu lub naraziłby go na niedopuszczalne ryzyko, gdyby mieli wziąć udział w badaniu. 18. Pacjent z jakimkolwiek schorzeniem lub przyjmowaniem jednocześnie leków, które utrudniają interpretację danych z badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię eksperymentalne: Luspatercept (ACE-536)
Luspatercept zostanie podany uczestnikom we wstrzyknięciu podskórnym (podawany w dniu 1 każdego 21-dniowego cyklu leczenia)
Lek: ACE-536
Wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
  • Luspatercept
  • BMS-986346
Komparator placebo: Ramię kontrolne: Placebo
Dawka początkowa placebo o objętości odpowiadającej wstrzyknięciu podskórnemu ramienia doświadczalnego co 3 tygodnie (podawana w 1. dniu każdego 21-dniowego cyklu leczenia)
Inny: Placebo
Wstrzyknięcie podskórne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Niezależność od transfuzji krwinek czerwonych (RBC-TI) ≥ 12 tygodni (RBC-TI 12)
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Odsetek pacjentów, u których nie wykonano transfuzji czerwonych krwinek w ciągu kolejnych 12 tygodni, począwszy od pierwszych 24 tygodni.
Do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Niezależność od transfuzji krwinek czerwonych ≥ 16 tygodni (RBC-TI 16)
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Odsetek pacjentów, u których nie wykonano transfuzji czerwonych krwinek w ciągu kolejnych 16 tygodni
Do 24 tygodni
Czas trwania niezależności od transfuzji krwinek czerwonych (RBC-TI 12)
Ramy czasowe: Do końca leczenia, około 3 lat
Maksymalny czas trwania odpowiedzi RBC-TI
Do końca leczenia, około 3 lat
Zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzjami o ≥ 50% i o ≥ 4 jednostki/12 tygodni w stosunku do wartości wyjściowych w dowolnym kolejnym 12-tygodniowym okresie
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Odsetek pacjentów, u których obciążenie transfuzjami zmniejszyło się o ≥ 50% i o ≥ 4 jednostki/12 tygodni w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu dowolnego kolejnego 12-tygodniowego okresu
Do 24 tygodni
Czas trwania zmniejszenia obciążenia transfuzyjnego
Ramy czasowe: Do końca leczenia, około 3 lat
Maksymalny czas trwania pacjentów zależnych od transfuzji krwinek czerwonych, u których obciążenie transfuzjami zostało zmniejszone o ≥ 50% i o ≥ 4 jednostki/12 tygodni w stosunku do wartości początkowej w dowolnym kolejnym okresie 12 tygodni
Do końca leczenia, około 3 lat
Niezależność od transfuzji krwinek czerwonych ≥ 12 tygodni w okresie leczenia (RBC-TI 12/TP)
Ramy czasowe: Do końca leczenia, około 3 lat
Odsetek pacjentów, u których nie wykonano transfuzji krwinek czerwonych w ciągu dowolnego kolejnego 12-tygodniowego okresu
Do końca leczenia, około 3 lat
Niezależność od transfuzji krwinek czerwonych ≥ 16 tygodni w okresie leczenia (RBC-TI 16/TP)
Ramy czasowe: Do końca leczenia, około 3 lat
Odsetek pacjentów, u których nie wykonano transfuzji czerwonych krwinek w ciągu kolejnych 16 tygodni
Do końca leczenia, około 3 lat
Zmiana obciążenia transfuzjami krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Średnia zmiana obciążenia transfuzjami (jednostki RBC) od wartości wyjściowej
Do 24 tygodni
Skumulowany czas trwania niezależności od transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Do końca leczenia, około 3 lat
Skumulowany czas trwania odpowiedzi dla pacjentów, u których wystąpiło wiele epizodów RBC-TI 12
Do końca leczenia, około 3 lat
Średni wzrost Hgb o ≥ 1 g/dl od wartości wyjściowej w ciągu kolejnych 12 tygodni przy braku transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Do końca leczenia, około 3 lat
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli średni wzrost Hgb o ≥ 1 g/dl w stosunku do wartości wyjściowej w dowolnym kolejnym 12-tygodniowym okresie bez transfuzji krwinek czerwonych
Do końca leczenia, około 3 lat
Zmiana stężenia ferrytyny w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do końca leczenia, około 3 lat
Zmiana stężenia ferrytyny w surowicy
Do końca leczenia, około 3 lat
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do 42 dni po ostatniej dawce
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Od badania przesiewowego do 42 dni po ostatniej dawce
Transformacja do fazy blastycznej: Liczba pacjentów, którzy przekształcili się w AML
Ramy czasowe: Do około 5 lat
AML = ostra białaczka szpikowa
Do około 5 lat
Częstość przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: Od randomizacji do 48 tygodni po pierwszej dawce włącznie
Zostaną pobrane w celu oceny przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko Luspaterceptowi w surowicy u wszystkich pacjentów
Od randomizacji do 48 tygodni po pierwszej dawce włącznie
Farmakokinetyka – pole pod krzywą stężenie-czas (AUC)
Ramy czasowe: Od randomizacji do 48 tygodni po pierwszej dawce włącznie
Miary pola ekspozycji na luspatercept pod krzywą
Od randomizacji do 48 tygodni po pierwszej dawce włącznie
Farmakokinetyka — maksymalne stężenie leku w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Od randomizacji do 48 tygodni po pierwszej dawce włącznie
Maksymalne stężenie leku w osoczu
Od randomizacji do 48 tygodni po pierwszej dawce włącznie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Celgene

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 maja 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

18 sierpnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACE-536-MF-002
  • 2020-000607-36 (Numer EudraCT)
  • U1111-1260-9595 (Identyfikator rejestru: WHO)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Informacje dotyczące naszej polityki dotyczącej udostępniania danych i procesu żądania danych można znaleźć pod następującym linkiem:

https://www.celgene.com/research-development/clinical-trials/clinical-trials-data-sharing/

Ramy czasowe udostępniania IPD

Zobacz opis planu

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Zobacz opis planu

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotne zwłóknienie szpiku

Badania kliniczne na ACE-536

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj