Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu sprawdzenie, czy tolwaptan może opóźnić dializę u niemowląt i dzieci, które w momencie rejestracji mają od 28 dni do mniej niż 12 tygodni z autosomalną recesywną policystyczną chorobą nerek (ARPKD)

18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 3b dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności tolwaptanu u niemowląt i dzieci w wieku od 28 dni do mniej niż 12 tygodni z autosomalną recesywną policystyczną chorobą nerek (ARPKD)

Głównym celem tego badania jest ocena wpływu tolwaptanu na potrzebę leczenia nerkozastępczego u dzieci i młodzieży z autosomalną recesywną wielotorbielowatością nerek (ARPKD)

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Wykazano, że tolwaptan opóźnia pogarszanie się czynności nerek u dorosłych z szybko postępującą ADPKD (stadia PChN od 1 do 3), wskazaniem ściśle związanym z ARPKD, mierzonym na podstawie szacunkowej szybkości przesączania kłębuszkowego (eGFR) i całkowitej objętości nerek (TKV).

Badanie będzie pierwszym badaniem tolwaptanu w populacji pediatrycznej ARPKD.

Uczestnicy tego badania będą otrzymywać tolwaptan przez 24 miesiące i będą ściśle monitorowani w trakcie badania.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • UZ Leuven
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Wycofane
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
  • Niemcy
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 50937
        • Wycofane
        • Universitätsklinikum Köln
  • Polska
      • Bialystok, Polska, 15-274
        • Wycofane
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 04-730
        • Wycofane
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5000
        • Rekrutacyjny
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Wycofane
        • Primary Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 28 dni do < 12 tygodni, włącznie w momencie rejestracji.

  2. Musi mieć cechy kliniczne i obrazowe, które są zgodne z diagnozą ARPKD, ze wszystkimi następującymi cechami:

    • Nefromegalia (> 2 odchylenia standardowe od normy odpowiedniej dla wieku w badaniu ultrasonograficznym)
    • Liczne torbiele nerkowe
    • Historia małowodzie lub bezwodzie
  3. Zdolność rodzica lub opiekuna do wyrażenia pisemnej, świadomej zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem oraz zdolność, w opinii głównego badacza, do spełnienia wszystkich wymogów badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Poród przedwczesny (wiek ciążowy ≤ 32 tygodni)
  2. Anuria lub RRT, zdefiniowane jako przerywana lub ciągła hemodializa, dializa otrzewnowa, hemofiltracja, hemodiafiltracja lub przeszczep nerki w wywiadzie
  3. Dowody na syndromiczne stany związane z torbielami nerek (innymi niż ARPKD)
  4. Nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby, w tym AlAT i AspAT, > 1,2 × GGN
  5. Rodzice z torbielowatością nerek
  6. Konieczność przewlekłego stosowania leków moczopędnych
  7. Nie można monitorować bilansu płynów
  8. Ma lub jest zagrożony zaburzeniami równowagi elektrolitowej sodu i potasu
  9. Ma lub jest zagrożony znaczną hipowolemią, zgodnie z ustaleniami badacza
  10. Klinicznie istotna niedokrwistość, określona przez badacza
  11. Ciężka dysfunkcja skurczowa zdefiniowana jako frakcja wyrzutowa < 14%
  12. Stężenie sodu w surowicy < 130 mmol/l lub > 145 mmol/l
  13. Przyjmowanie jakichkolwiek innych eksperymentalnych leków
  14. Wymagaj wsparcia respiratora
  15. Przyjmowanie leków, o których wiadomo, że indukują CYP3A4
  16. Zakażenie, w tym wirusowe, które wymagałoby leczenia zakłócającego dawkowanie IMP
  17. Liczba płytek krwi <50 000 µl
  18. Znaczące nadciśnienie wrotne
  19. Dysfunkcja pęcherza lub trudności w oddawaniu moczu
  20. Przyjmowanie agonisty wazopresyny
  21. Współistniejąca choroba lub przyjmowanie leków, które mogą zakłócić ocenę punktu końcowego.
  22. Historia zapalenia dróg żółciowych
  23. Otrzymano lub zaplanowano przeszczep wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Tolwaptan (OPC-41061)
Lek: Tolwaptan (OPC-41061)
Zawiesina tolwaptanu będzie podawana doustnie lub przez sondę nosowo-żołądkową w dawkach 0,15 mg/kg raz dziennie rano, 0,30 mg/kg raz dziennie rano, 0,5 mg/kg raz dziennie rano, dawka podzielona 0,75 mg/kg ( 0,5 mg/kg rano i 0,25 mg/kg 8 godzin później) oraz 1 mg/kg dawki podzielonej (0,67 mg/kg rano i 0,33 mg/kg 8 godzin później) w zależności od wieku. Czas trwania leczenia wynosi 2 lata.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek osób, które zostaną poddane terapii nerkozastępczej (RRT) do 1 roku życia.
Ramy czasowe: Od rejestracji do 1 roku życia
Od rejestracji do 1 roku życia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Szybkość zmiany eGFR według wzoru Schwartza od okresu przed leczeniem do okresu po 2 latach leczenia
Ramy czasowe: Od rejestracji do 2 roku życia
Od rejestracji do 2 roku życia
Smakowitość preparatu zawiesinowego oceniana za pomocą kwestionariusza dla rodziców bezpośrednio po i w ciągu 15-20 minut po pierwszej dawce doustnej
Ramy czasowe: Od rejestracji do 2 roku życia
Od rejestracji do 2 roku życia
Akceptacja preparatu zawiesinowego oceniana za pomocą kwestionariusza rodzicielskiego bezpośrednio po i w ciągu 15-20 minut po pierwszej dawce doustnej
Ramy czasowe: Od rejestracji do 2 roku życia
Od rejestracji do 2 roku życia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
10 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
10 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
24 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 156-12-204

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami