Badanie mające na celu sprawdzenie, czy tolwaptan może opóźnić dializę u niemowląt i dzieci, które w momencie rejestracji mają od 28 dni do mniej niż 12 tygodni z autosomalną recesywną policystyczną chorobą nerek (ARPKD)
18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 3b dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności tolwaptanu u niemowląt i dzieci w wieku od 28 dni do mniej niż 12 tygodni z autosomalną recesywną policystyczną chorobą nerek (ARPKD)
Głównym celem tego badania jest ocena wpływu tolwaptanu na potrzebę leczenia nerkozastępczego u dzieci i młodzieży z autosomalną recesywną wielotorbielowatością nerek (ARPKD)
Przegląd badań
Status
Wycofane
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Wykazano, że tolwaptan opóźnia pogarszanie się czynności nerek u dorosłych z szybko postępującą ADPKD (stadia PChN od 1 do 3), wskazaniem ściśle związanym z ARPKD, mierzonym na podstawie szacunkowej szybkości przesączania kłębuszkowego (eGFR) i całkowitej objętości nerek (TKV).
Badanie będzie pierwszym badaniem tolwaptanu w populacji pediatrycznej ARPKD.
Uczestnicy tego badania będą otrzymywać tolwaptan przez 24 miesiące i będą ściśle monitorowani w trakcie badania.
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
- Rekrutacyjny
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
- Rekrutacyjny
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Wycofane
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
- Rekrutacyjny
- Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 50937
- Wycofane
- Universitätsklinikum Köln
-
-
-
-
-
Bialystok, Polska, 15-274
- Wycofane
- Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 04-730
- Wycofane
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Rekrutacyjny
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Jeszcze nie rekrutacja
- Emory University Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Rekrutacyjny
- Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Rekrutacyjny
- Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5000
- Rekrutacyjny
- C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Rekrutacyjny
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
- Rekrutacyjny
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Rekrutacyjny
- Cleveland Clinic
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Wycofane
- Primary Children's Hospital
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Rekrutacyjny
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 3 lata (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety w wieku od 28 dni do < 12 tygodni, włącznie w momencie rejestracji.
Musi mieć cechy kliniczne i obrazowe, które są zgodne z diagnozą ARPKD, ze wszystkimi następującymi cechami:
- Nefromegalia (> 2 odchylenia standardowe od normy odpowiedniej dla wieku w badaniu ultrasonograficznym)
- Liczne torbiele nerkowe
- Historia małowodzie lub bezwodzie
- Zdolność rodzica lub opiekuna do wyrażenia pisemnej, świadomej zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem oraz zdolność, w opinii głównego badacza, do spełnienia wszystkich wymogów badania.
Kryteria wyłączenia:
- Poród przedwczesny (wiek ciążowy ≤ 32 tygodni)
- Anuria lub RRT, zdefiniowane jako przerywana lub ciągła hemodializa, dializa otrzewnowa, hemofiltracja, hemodiafiltracja lub przeszczep nerki w wywiadzie
- Dowody na syndromiczne stany związane z torbielami nerek (innymi niż ARPKD)
- Nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby, w tym AlAT i AspAT, > 1,2 × GGN
- Rodzice z torbielowatością nerek
- Konieczność przewlekłego stosowania leków moczopędnych
- Nie można monitorować bilansu płynów
- Ma lub jest zagrożony zaburzeniami równowagi elektrolitowej sodu i potasu
- Ma lub jest zagrożony znaczną hipowolemią, zgodnie z ustaleniami badacza
- Klinicznie istotna niedokrwistość, określona przez badacza
- Ciężka dysfunkcja skurczowa zdefiniowana jako frakcja wyrzutowa < 14%
- Stężenie sodu w surowicy < 130 mmol/l lub > 145 mmol/l
- Przyjmowanie jakichkolwiek innych eksperymentalnych leków
- Wymagaj wsparcia respiratora
- Przyjmowanie leków, o których wiadomo, że indukują CYP3A4
- Zakażenie, w tym wirusowe, które wymagałoby leczenia zakłócającego dawkowanie IMP
- Liczba płytek krwi <50 000 µl
- Znaczące nadciśnienie wrotne
- Dysfunkcja pęcherza lub trudności w oddawaniu moczu
- Przyjmowanie agonisty wazopresyny
- Współistniejąca choroba lub przyjmowanie leków, które mogą zakłócić ocenę punktu końcowego.
- Historia zapalenia dróg żółciowych
- Otrzymano lub zaplanowano przeszczep wątroby
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Tolwaptan (OPC-41061)
|
Zawiesina tolwaptanu będzie podawana doustnie lub przez sondę nosowo-żołądkową w dawkach 0,15 mg/kg raz dziennie rano, 0,30 mg/kg raz dziennie rano, 0,5 mg/kg raz dziennie rano, dawka podzielona 0,75 mg/kg ( 0,5 mg/kg rano i 0,25 mg/kg 8 godzin później) oraz 1 mg/kg dawki podzielonej (0,67 mg/kg rano i 0,33 mg/kg 8 godzin później) w zależności od wieku.
Czas trwania leczenia wynosi 2 lata.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek osób, które zostaną poddane terapii nerkozastępczej (RRT) do 1 roku życia.
Ramy czasowe: Od rejestracji do 1 roku życia
|
Od rejestracji do 1 roku życia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Szybkość zmiany eGFR według wzoru Schwartza od okresu przed leczeniem do okresu po 2 latach leczenia
Ramy czasowe: Od rejestracji do 2 roku życia
|
Od rejestracji do 2 roku życia
|
|
Smakowitość preparatu zawiesinowego oceniana za pomocą kwestionariusza dla rodziców bezpośrednio po i w ciągu 15-20 minut po pierwszej dawce doustnej
Ramy czasowe: Od rejestracji do 2 roku życia
|
Od rejestracji do 2 roku życia
|
|
Akceptacja preparatu zawiesinowego oceniana za pomocą kwestionariusza rodzicielskiego bezpośrednio po i w ciągu 15-20 minut po pierwszej dawce doustnej
Ramy czasowe: Od rejestracji do 2 roku życia
|
Od rejestracji do 2 roku życia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
10 grudnia 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
10 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 lutego 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 marca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 marca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Ciliopatie
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Powikłania ciąży
- Wady wrodzone
- Nieprawidłowości, mnogość
- Choroby nerek, torbielowate
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Zespół policystycznych chorób nerek
- Zespół policystycznych nerek, autosomalny recesywny
- Małowodzie
- Związki heterocykliczne
- Związki heterocykliczne, 2-ring
- Związki heterocykliczne, sterowanie stopieniem
- Benzazepiny
- Tolwaptan
Inne numery identyfikacyjne badania
- 156-12-204
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .