Badanie kliniczne PRAX-944 u uczestników z drżeniem samoistnym
5 lutego 2024 zaktualizowane przez: Praxis Precision Medicines
Badanie kliniczne fazy 2 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę PRAX-944 u dorosłych z drżeniem samoistnym
Jest to dwuczęściowe badanie kliniczne oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję doustnego preparatu PRAX-944 w dawce 40 i 120 mg w porównaniu z placebo w leczeniu dorosłych z drżeniem samoistnym.
Część A jest przeznaczona do badania miareczkowania dawki od 20 do 40 mg każdego ranka (QAM) (tj. 2 tygodnie po 7 dni na każdym poziomie dawki).
Część B ma na celu zbadanie miareczkowania dawki od 20 do 120 mg QAM przy co najmniej 14 dniach dawkowania w najwyższej tolerowanej dawce dla każdego uczestnika.
Podczas badania będą również mierzone poziomy PRAX-944 we krwi i oceniana będzie farmakokinetyka.
Przegląd badań
Status
Status
Zakończony
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
24
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Whales
-
New Lambton Heights, New South Whales, Australia, 2305
- Praxis Research Site
-
-
Queensland
-
Southport, Queensland, Australia, 4215
- Praxis Research Site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Praxis Research Site
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Praxis Research Site
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Praxis Research Site
-
-
-
-
-
Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
- Praxis Research Site
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1023
- Praxis Research Site
-
-
-
-
Florida
-
Port Charlotte, Florida, Stany Zjednoczone, 33980
- Praxis Research Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
- Praxis Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie kliniczne ET zgodne z kryteriami Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych, czas trwania ET co najmniej 3 lata i początek przed 65 rokiem życia
- Wynik TETRAS dla kończyn górnych (tj. suma obustronnych pozycji kończyn górnych 4a, 4b i 4c) ≥10 według oceny badacza podczas badania przesiewowego i na początku badania LUB Wynik ≥2 w co najmniej 2 następujących codziennych czynnościach TETRAS Pozycje podskali (ADL): (2) Karmienie łyżeczką, (3) Picie ze szklanki, (5) Ubieranie się, (6) Nalewanie, (9) Pisanie LUB Wynik ≥2 w 1 z następujących podskali TETRAS ADL pozycje: (2) Karmienie łyżką, (3) Picie ze szklanki, (5) Ubieranie się, (6) Nalewanie lub (9) Pisanie ORAZ wynik ≥2 w obu następujących pozycjach podskali TETRAS ADL: ( 10) Praca i (12) Wpływ społeczny
- Jeśli obecnie przyjmuje jakiekolwiek leki na drżenie samoistne, przyjmuje stałą dawkę któregokolwiek z tych leków na drżenie samoistne przez 28 dni przed badaniem przesiewowym i jest chętny do utrzymania stałych dawek przez cały okres badania. Jeśli przyjmuje prymidon z powodu ET, chce i może przerwać leczenie na 14 dni przed 1. dniem.
- Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 do 40 kg/m2 (włącznie).
Kryteria wyłączenia:
- Sporadyczne stosowanie benzodiazepiny, leków nasennych lub anksjolitycznych, które mogłyby zakłócić ocenę drżenia.
- Uraz układu nerwowego w ciągu 3 miesięcy poprzedzających wystąpienie drżenia.
- Historia innego stanu medycznego, neurologicznego lub psychiatrycznego, który może wyjaśniać lub powodować drżenie, w tym między innymi choroba Parkinsona, dystonia, choroba móżdżku, wywiad rodzinny w kierunku zespołu łamliwego chromosomu X, urazowe uszkodzenie mózgu, nadużywanie lub odstawienie alkoholu, nadużywanie lub odstawienie benzodiazepin, stwardnienie rozsiane, polineuropatia i stany endokrynologiczne, takie jak nadczynność tarczycy.
- Wcześniejsza zogniskowana ultrasonografia lub interwencja chirurgiczna w przypadku ET, taka jak głęboka stymulacja mózgu lub talamotomia.
- Wstrzyknięcie toksyny botulinowej w przypadku ET w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Niechęć lub niezdolność do powstrzymania się od alkoholu 24 godziny przed wizytą w badaniu klinicznym iw jej trakcie.
- Historia zaburzeń związanych z używaniem substancji
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Liczba ramion
3
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część A: Badanie otwarte 20 i 40 mg PRAX-944
Raz dziennie, doustne dawkowanie przez 7 dni 20 mg i 7 dni 40 mg
|
Raz dziennie leczenie doustne
|
|
Eksperymentalny: Część B: Otwarte miareczkowanie PRAX-944 (120 mg), a następnie ślepa próba PRAX-944
Dawkowanie doustne raz na dobę ze zwiększaniem dawki do 120 mg: 3 dni 20 mg, 4 dni 40 mg, 7 dni 60 mg, 7 dni 80 mg, 7 dni 100 mg, 28 dni 120 mg
|
Raz dziennie leczenie doustne z miareczkowaniem
|
|
Aktywny komparator: Część B: Otwarte miareczkowanie PRAX-944 (120 mg), a następnie zaślepione placebo
Dawkowanie doustne raz na dobę ze stopniowym zwiększaniem dawki do 120 mg: 3 dni 20 mg, 4 dni 40 mg, 7 dni 60 mg, 7 dni 80 mg, 7 dni 100 mg, 14 dni 120 mg, 14 dni placebo
|
Raz dziennie leczenie doustne z miareczkowaniem, a następnie placebo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część A: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali oceny oceny drżenia samoistnego (TETRAS) dla kończyn górnych
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 0), dni 7 i 14
|
Wynik TETRAS kończyny górnej oblicza się jako sumę 6 oddzielnych manewrów kończyny górnej ocenionych przez klinicystę: drżenie postawy z wyciągnięciem do przodu [po prawej], drżenie postawy z wyciągnięciem do przodu [po lewej], drżenie postawy z uderzeniem skrzydeł bocznych [po prawej], drżenie posturalne z uderzeniami skrzydeł bocznych [po lewej], drżenie kinetyczne [po prawej], drżenie kinetyczne [po lewej], każde w skali nasilenia od 0 (brak drżenia) do 4 (drżenie maksymalne) w przyrostach co 0,5 punktu.
Wynik TETRAS Część 4 dla obu kończyn górnych wahał się od 0 do 24, wyższe wyniki wskazywały na silniejsze drżenie.
Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazywała na mniejsze drżenie.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią brakującą wartość zebraną przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
Zmiana w stosunku do wartości bazowej zostanie zdefiniowana jako wartość szacunkowa pomniejszona o wartość bazową.
|
Wartość bazowa (dzień 0), dni 7 i 14
|
|
Część B: Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), powiązane AE i AE prowadzące do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do dnia 70
|
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem interwencji objętej badaniem, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z interwencją badaną, czy nie.
Zgłaszano częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych.
|
Do dnia 70
|
|
Część B: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w zakresie parametrów życiowych, wyników badań laboratoryjnych i parametrów EKG
Ramy czasowe: Do dnia 70
|
Parametry parametrów życiowych obejmowały temperaturę ciała, częstość tętna, częstość oddechów, ciśnienie krwi (skurczowe i rozkurczowe), kliniczne pomiary laboratoryjne (chemia, hematologia, analiza moczu i krzepnięcie), parametry elektrokardiogramu (częstość akcji serca, PR, QRS, QT i skorygowany QT interwały).
Wszelkie zmiany w nieprawidłowościach parametrów życiowych, które w ocenie badacza były istotne klinicznie i niezwiązane z chorobą podstawową, były zgłaszane jako niezamówione zdarzenie niepożądane (AE).
Jakakolwiek klinicznie istotna nieprawidłowość związana z chorobą podstawową nie wymaga zgłaszania jako (S)AE, chyba że badacz uzna ją za poważniejszą niż oczekiwana dla stanu uczestnika.
|
Do dnia 70
|
|
Część B: Liczba uczestników z myślami lub zachowaniami samobójczymi oceniona przy użyciu skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: Do dnia 70
|
C-SSRS to skala opracowana na Uniwersytecie Columbia, zawierająca od 2 do 6 pytań, każde w kategoriach: myśli samobójcze, intensywność myśli, zachowania samobójcze i rzeczywiste próby.
Zmierzono cztery konstrukty.
Nasilenie myśli samobójczych ocenia się w 5-stopniowej skali porządkowej.
Intensywność wyobrażeń składa się z 5 elementów (częstotliwość, czas trwania, możliwość kontrolowania, czynniki odstraszające i powód powstawania wyobrażeń), każdy oceniany w 5-punktowej skali porządkowej.
Zachowania samobójcze ocenia się w skali nominalnej, która obejmuje rzeczywiste, przerwane i przerwane próby; zachowanie przygotowawcze; oraz zachowania samookaleczające, które nie mają charakteru samobójczego.
Śmiertelność, ocenia rzeczywiste próby; rzeczywistą śmiertelność ocenia się w 6-punktowej skali porządkowej, a jeśli rzeczywista śmiertelność wynosi 0, potencjalną śmiertelność prób ocenia się w 3-punktowej skali porządkowej. Im wyższy wynik C-SSRS, tym wyższe ryzyko samobójstwa (tj.
gorszy wynik).
|
Do dnia 70
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część A: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w podskali wydajności w skali oceny drżenia samoistnego (TETRAS).
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 0), dni 7 i 14
|
TETRAS to istotna skala oceny drżenia i czynności życia codziennego.
Pełna skala składa się z 2 części: podskali Wydajność (PS) i podskali ADL.
PS składa się z 9 pozycji obejmujących różne obszary ciała.
Te 9 pozycji ocenia się w 5-stopniowej skali (od 0 do 4).
Jedna pozycja, pozycja 4, składa się z ocen za 3 zadania oceniane oddzielnie dla kończyn górnych po obu stronach ciała, co daje w sumie 6 ocen.
Całkowity wynik 9 pozycji (14 ocen) mieści się w zakresie od 0 do 70, przy czym wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie drżenia.
Całkowity wynik i oceny poszczególnych pozycji zostaną ocenione jako wyniki w tym badaniu.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią brakującą wartość zebraną przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
|
Wartość bazowa (dzień 0), dni 7 i 14
|
|
Część A: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali oceny drżenia samoistnego (TETRAS) dla kończyny górnej mierzonej metodą akcelerometrii
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 0), dni 7 i 14
|
Do oceny współrzędnych zapisu i przyspieszeń w przestrzeni 3D w czasie wykorzystano akcelerometr.
3 manewry w kończynie górnej zostaną wykonane dla obu ramion, najpierw dla prawego, a następnie dla lewego ramienia.
Każdy element podrzędny kończyny górnej jest oceniany w skali od 0 do 4, łącznie z przyrostami do 0,1.
Całkowity wynik akcelerometru dla kończyny górnej mieści się w zakresie od 0 do 24.
Spadek wyniku wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią brakującą wartość zebraną przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
Zmiana w stosunku do wartości bazowej zostanie zdefiniowana jako wartość szacunkowa pomniejszona o wartość bazową.
|
Wartość bazowa (dzień 0), dni 7 i 14
|
|
Część A: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Skali Oceny Drżenia Samoistnego (TETRAS) Podskala Wykonania Poszczególne pozycje nr 6 (rysunek spirali) i pozycje nr 7 (pismo ręczne)
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 0), dni 7 i 14
|
Podskala TETRAS ADL to 12-elementowa ocena typowych codziennych czynności, na które wpływa drżenie.
Aktywność oceniana jest w następujących obszarach funkcjonalnych: mówienie, karmienie, picie, higiena osobista, ubieranie się, pisanie i aktywność społeczna.
Wpływ na każdą funkcję ocenia się w 5-punktowej skali Likerta od 0 do 4. Wynik podskali ADL oblicza się jako sumę wszystkich 12 pozycji i waha się od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają większy wpływ.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią brakującą wartość zebraną przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
Zmiana w stosunku do wartości bazowej zostanie zdefiniowana jako wartość szacunkowa pomniejszona o wartość bazową.
|
Wartość bazowa (dzień 0), dni 7 i 14
|
|
Część A: Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), powiązane AE i AE prowadzące do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do dnia 21
|
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem interwencji objętej badaniem, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z interwencją badaną, czy nie.
Zgłaszano częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych.
|
Do dnia 21
|
|
Część A: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w zakresie parametrów życiowych, wyników badań laboratoryjnych i parametrów EKG
Ramy czasowe: Do dnia 21
|
Parametry parametrów życiowych obejmowały temperaturę ciała, częstość tętna, częstość oddechów, ciśnienie krwi (skurczowe i rozkurczowe), kliniczne pomiary laboratoryjne (chemia, hematologia, analiza moczu i krzepnięcie), parametry elektrokardiogramu (częstość akcji serca, PR, QRS, QT i skorygowany QT interwały).
Wszelkie zmiany w nieprawidłowościach parametrów życiowych, które w ocenie badacza były istotne klinicznie i niezwiązane z chorobą podstawową, były zgłaszane jako niezamówione zdarzenie niepożądane (AE).
Jakakolwiek klinicznie istotna nieprawidłowość związana z chorobą podstawową nie wymaga zgłaszania jako (S)AE, chyba że badacz uzna ją za poważniejszą niż oczekiwana dla stanu uczestnika.
|
Do dnia 21
|
|
Część A: Liczba uczestników z myślami lub zachowaniami samobójczymi oceniona przy użyciu skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: Do dnia 21
|
C-SSRS to skala opracowana na Uniwersytecie Columbia, zawierająca od 2 do 6 pytań, każde w kategoriach: myśli samobójcze, intensywność myśli, zachowania samobójcze i rzeczywiste próby.
Zmierzono cztery konstrukty.
Nasilenie myśli samobójczych ocenia się w 5-stopniowej skali porządkowej.
Intensywność wyobrażeń składa się z 5 elementów (częstotliwość, czas trwania, możliwość kontrolowania, czynniki odstraszające i powód powstawania wyobrażeń), każdy oceniany w 5-punktowej skali porządkowej.
Zachowania samobójcze ocenia się w skali nominalnej, która obejmuje rzeczywiste, przerwane i przerwane próby; zachowanie przygotowawcze; oraz zachowania samookaleczające, które nie mają charakteru samobójczego.
Śmiertelność, ocenia rzeczywiste próby; rzeczywistą śmiertelność ocenia się w 6-punktowej skali porządkowej, a jeśli rzeczywista śmiertelność wynosi 0, potencjalną śmiertelność prób ocenia się w 3-punktowej skali porządkowej. Im wyższy wynik C-SSRS, tym wyższe ryzyko samobójstwa (tj.
gorszy wynik).
|
Do dnia 21
|
|
Część B: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali oceny drżenia samoistnego (TETRAS) dla kończyny górnej podczas fazy OLT
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 0) i dzień 42
|
Wynik TETRAS kończyny górnej oblicza się jako sumę 6 oddzielnych manewrów kończyny górnej ocenionych przez klinicystę: drżenie postawy z wyciągnięciem do przodu [po prawej], drżenie postawy z wyciągnięciem do przodu [po lewej], drżenie postawy z uderzeniem skrzydeł bocznych [po prawej], drżenie posturalne z uderzeniami skrzydeł bocznych [po lewej], drżenie kinetyczne [po prawej], drżenie kinetyczne [po lewej], każde w skali nasilenia od 0 (brak drżenia) do 4 (drżenie maksymalne) w przyrostach co 0,5 punktu.
Wynik TETRAS Część 4 dla obu kończyn górnych wahał się od 0 do 24, wyższe wyniki wskazywały na silniejsze drżenie.
Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazywała na mniejsze drżenie.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią brakującą wartość zebraną przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
Zmiana w stosunku do wartości bazowej zostanie zdefiniowana jako wartość szacunkowa pomniejszona o wartość bazową.
|
Wartość bazowa (dzień 0) i dzień 42
|
|
Część B: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali oceny drżenia samoistnego (TETRAS) dla kończyny górnej podczas fazy OLT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 0), dni 7 i 21
|
Wynik TETRAS kończyny górnej oblicza się jako sumę 6 oddzielnych manewrów kończyny górnej ocenionych przez klinicystę: drżenie postawy z wyciągnięciem do przodu [po prawej], drżenie postawy z wyciągnięciem do przodu [po lewej], drżenie postawy z uderzeniem skrzydeł bocznych [po prawej], drżenie posturalne z uderzeniami skrzydeł bocznych [po lewej], drżenie kinetyczne [po prawej], drżenie kinetyczne [po lewej], każde w skali nasilenia od 0 (brak drżenia) do 4 (drżenie maksymalne) w przyrostach co 0,5 punktu.
Wynik TETRAS Część 4 dla obu kończyn górnych wahał się od 0 do 24, wyższe wyniki wskazywały na silniejsze drżenie.
Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazywała na mniejsze drżenie.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią brakującą wartość zebraną przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
Zmiana w stosunku do wartości bazowej zostanie zdefiniowana jako wartość szacunkowa pomniejszona o wartość bazową.
|
Wartość wyjściowa (dzień 0), dni 7 i 21
|
|
Część B: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych podskali wydajności w skali oceny drżenia samoistnego (TETRAS) podczas fazy OLT
Ramy czasowe: Wartość początkowa (dzień 0) oraz dni 7, 21 i 42
|
Do oceny drżenia samoistnego na podstawie oceny niezależnych osób oceniających wykorzystano podskalę wydajności TETRAS.
Podskala wykonania składa się z 9 pozycji tj. pozycja 1 (głowa), pozycja 2 (twarz), pozycja 3 (głos), każda z 6 podpozycji dla pozycji 4 (kończyna górna), maksymalnie z 4 podskali dla poz. 5 (kończyna dolna), 2 podpunkty (prawa i lewa strona) dla poz. 6 (spirale Archimedesa), poz. 7 (pismo ręczne), 2 podpunkty (prawa i lewa strona) dla poz. 8 (aproksymacja kropki), oraz pozycja 9 (na stojąco) dla całkowitego wyniku w zakresie od 0 do 64 z 16 podpunktów.
Każdy element jest oceniany w skali od 0 do 4, włączając przyrosty 0,5.
Niższy wynik oznacza poprawę.
Podana została łączna punktacja.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią brakującą wartość zebraną przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
Zmiana w stosunku do wartości bazowej zostanie zdefiniowana jako wartość szacunkowa pomniejszona o wartość bazową.
|
Wartość początkowa (dzień 0) oraz dni 7, 21 i 42
|
|
Część B: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali oceny drżenia samoistnego (TETRAS) dla kończyny górnej mierzonej metodą akcelerometrii podczas fazy OLT
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 0) oraz dni 7, 21 i 42
|
Do oceny współrzędnych zapisu i przyspieszeń w przestrzeni 3D w czasie wykorzystano akcelerometr.
3 manewry w kończynie górnej zostaną wykonane dla obu ramion, najpierw dla prawego, a następnie dla lewego ramienia.
Każdy element podrzędny kończyny górnej jest oceniany w skali od 0 do 4, łącznie z przyrostami do 0,1.
Całkowity wynik akcelerometru dla kończyny górnej mieści się w zakresie od 0 do 24.
Spadek wyniku wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią brakującą wartość zebraną przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
Zmiana w stosunku do wartości bazowej zostanie zdefiniowana jako wartość szacunkowa pomniejszona o wartość bazową.
|
Wartość bazowa (dzień 0) oraz dni 7, 21 i 42
|
|
Część B: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w podskali wydajności TETRAS Poszczególne pozycje nr 6 (rysunek spirali) i pozycje nr 7 (pismo ręczne)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 0), dni 7, 21 i 42
|
Do oceny drżenia samoistnego na podstawie oceny niezależnych osób oceniających wykorzystano podskalę wydajności TETRAS.
Podskala wykonania składa się z 9 pozycji tj. pozycja 1 (głowa), pozycja 2 (twarz), pozycja 3 (głos), każda z 6 podpozycji dla pozycji 4 (kończyna górna), maksymalnie z 4 podskali dla poz. 5 (kończyna dolna), 2 podpunkty (prawa i lewa strona) dla poz. 6 (spirale Archimedesa), poz. 7 (pismo ręczne), 2 podpunkty (prawa i lewa strona) dla poz. 8 (aproksymacja kropki), oraz pozycja 9 (na stojąco) dla całkowitego wyniku w zakresie od 0 do 64 z 16 podpunktów.
Każdy element jest oceniany w skali od 0 do 4, włączając przyrosty 0,5.
Niższy wynik oznacza poprawę.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią brakującą wartość zebraną przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
Zmiana w stosunku do wartości bazowej zostanie zdefiniowana jako wartość szacunkowa pomniejszona o wartość bazową.
|
Wartość wyjściowa (dzień 0), dni 7, 21 i 42
|
|
Część B: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku TETRAS dotyczącym czynności życia codziennego (ADL).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 0), dni 7, 21 i 42
|
Podskala TETRAS ADL to 12-elementowa ocena typowych codziennych czynności, na które wpływa drżenie.
Aktywność oceniana jest w następujących obszarach funkcjonalnych: mówienie, karmienie, picie, higiena osobista, ubieranie się, pisanie i aktywność społeczna.
Wpływ na każdą funkcję ocenia się w 5-punktowej skali Likerta od 0 do 4. Wynik podskali ADL oblicza się jako sumę wszystkich 12 pozycji i waha się od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają większy wpływ.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią brakującą wartość zebraną przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
Zmiana w stosunku do wartości bazowej zostanie zdefiniowana jako wartość szacunkowa pomniejszona o wartość bazową.
|
Wartość wyjściowa (dzień 0), dni 7, 21 i 42
|
|
Część B: Zmiana w stosunku do wartości początkowej jakości życia w całkowitych wynikach kwestionariusza drżenia samoistnego (QUEST).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 0), dni 7, 21 i 42
|
Kwestionariusz Jakości Życia w Drżeniach Samoistnych (QUEST) to zgłaszana przez pacjenta, 30-punktowa, specyficzna dla ET skala jakości życia.
Przedmioty przyczyniają się do pięciu wymiarów.
Fizyczne/ADL (9 pozycji), Psychospołeczne (9 pozycji), Komunikacja (3 pozycje), Hobby/wypoczynek (3 pozycje) i Praca/Finanse (6 pozycji).
Wyniki całkowite i podskali QUEST oblicza się jako sumę wszystkich odpowiednich pozycji podzieloną przez liczbę odpowiednich pozycji razy 100.
Wyższy wynik wskazuje na większe niezadowolenie z tej domeny QOL.
Maksymalny wynik 100: gorsza jakość życia.
Minimalny wynik 0: najlepsza jakość życia.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią brakującą wartość zebraną przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
Zmiana w stosunku do wartości bazowej zostanie zdefiniowana jako wartość szacunkowa pomniejszona o wartość bazową.
|
Wartość wyjściowa (dzień 0), dni 7, 21 i 42
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Sponsor
Współpracownicy
Współpracownicy
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: VP, Clinical Development, Praxis Precision Medicines
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
3 marca 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
24 marca 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
24 marca 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
20 sierpnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 sierpnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
26 sierpnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
1 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 lutego 2024
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Zaburzenia ruchowe
- Dyskinezy
- Drżenie
- Drżenie samoistne
- Fizjologiczne skutki leków
- Depresanty ośrodkowego układu nerwowego
- Agenty obwodowego układu nerwowego
- Agenci systemu sensorycznego
- Środki znieczulające
- Środki znieczulające, miejscowe
- Pramoksyna
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- PRAX-944-221
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .