Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg med PRAX-944 hos deltagere med essentiel tremor

5. februar 2024 opdateret af: Praxis Precision Medicines

Et fase 2 klinisk forsøg, der evaluerer effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​PRAX-944 hos voksne med essentiel tremor

Dette er et 2-delt klinisk forsøg til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​40 og 120 mg oral PRAX-944 sammenlignet med placebo i behandlingen af ​​voksne med essentiel tremor. Del A er designet til at studere dosistitreringen fra 20 til 40 mg hver morgen (QAM) (dvs. 2 uger med 7 dage på hvert dosisniveau). Del B er designet til at studere dosistitreringen fra 20 til op til 120 mg QAM med mindst 14 dages dosering ved den højeste tolererede dosis for hver deltager. Blodniveauer af PRAX-944 vil også blive målt gennem hele forsøget, og farmakokinetikken vil blive evalueret.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Whales
      • New Lambton Heights, New South Whales, Australien, 2305
        • Praxis Research Site
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australien, 4215
        • Praxis Research Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • Praxis Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Praxis Research Site
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Praxis Research Site
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Forenede Stater, 33980
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Praxis Research Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Praxis Research Site
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
        • Praxis Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af ET i overensstemmelse med Movement Disorders Society Criteria, en varighed af ET på mindst 3 år og med debut før 65 år
  2. TETRAS overekstremitetsscore (dvs. summen af ​​bilaterale overekstremitetspunkter 4a, 4b og 4c) på ≥10 som vurderet af investigator ved screening og baseline ELLER en score på ≥2 på 2 eller flere af følgende TETRAS-aktiviteter i dagligdagen (ADL) underskalaelementer: (2) Fodring med en ske, (3) Drikke fra et glas, (5) Dressing, (6) Skænkning, (9) Skrivning ELLER En score på ≥2 på 1 af følgende TETRAS ADL-underskala genstande: (2) fodring med en ske, (3) at drikke fra et glas, (5) dressing, (6) skænke eller (9) skrivning OG en score på ≥2 på begge følgende TETRAS ADL-underskalapunkter: ( 10) Arbejdsmiljø og (12) Social påvirkning
  3. Hvis du i øjeblikket modtager nogen form for medicin mod ET, er på en stabil dosis af nogen af ​​disse medikamenter for ET i 28 dage før screening og er villig til at opretholde stabile doser under hele forsøget. Hvis du modtager primidon for ET, er villig og i stand til at stoppe 14 dage før dag 1.
  4. Body mass index (BMI) mellem 18 og 40 kg/m2 (inklusive).

Ekskluderingskriterier:

  1. Sporadisk brug af benzodiazepin, sovemedicin eller angstdæmpende middel, der ville forvirre vurderingen af ​​tremor.
  2. Traumer i nervesystemet inden for 3 måneder før start af tremor.
  3. Anamnese med anden medicinsk, neurologisk eller psykiatrisk tilstand, der kan forklare eller forårsage tremor, herunder men ikke begrænset til Parkinsons sygdom, dystoni, cerebellar sygdom, familiehistorie med Fragilt X-syndrom, traumatisk hjerneskade, alkoholmisbrug eller abstinenser, benzodiazepinmisbrug eller abstinenser, multipel sklerose, polyneuropati og endokrine tilstande såsom hyperthyroidisme.
  4. Forudgående magnetisk resonans-guidet fokuseret ultralyd eller kirurgisk indgreb for ET såsom dyb hjernestimulering eller thalamotomi.
  5. Botulinumtoksininjektion for ET i de 6 måneder forud for screening.
  6. Uvillig eller ude af stand til at afholde sig fra alkohol 24 timer før og under besøg i kliniske forsøg.
  7. Historie om misbrugsforstyrrelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Del A: Åbent 20 og 40 mg PRAX-944
En gang dagligt, oral dosering med 7 dage på 20 mg og 7 dage på 40 mg
Medicin: Del A: 20 og 40 mg PRAX-944
En gang daglig oral behandling
Eksperimentel: Del B: Open-label titrering PRAX-944 (120 mg) efterfulgt af blindet PRAX-944
En gang daglig, oral dosering med titrering til 120 mg: 3 dage med 20 mg, 4 dage med 40 mg, 7 dage med 60 mg, 7 dage med 80 mg, 7 dage med 100 mg, 28 dage med 120 mg
Medicin: Del B: 120 mg PRAX-944
En gang daglig oral behandling med titrering
Aktiv komparator: Del B: Open-label titrering PRAX-944 (120 mg) efterfulgt af blindet placebo
En gang daglig, oral dosering med titrering til 120 mg: 3 dage med 20 mg, 4 dage med 40 mg, 7 dage med 60 mg, 7 dage med 80 mg, 7 dage med 100 mg, 14 dage med 120 mg, 14 dage med placebo
Medicin: Del B: 120 mg PRAX-944 og placebo
En gang daglig oral behandling med titrering efterfulgt af placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Ændring fra baseline i Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Øvre ekstremitetsscore
Tidsramme: Baseline (dag 0), dag 7 og 14
TETRAS-scoren for øvre ekstremiteter beregnes som summen af ​​de 6 separate manøvrer i overekstremiteterne vurderet af klinikeren: fremadstrakt postural tremor [højre], fremadstrakt postural tremor [venstre], lateral vingeslående postural tremor [højre], lateral vingeslående postural tremor [venstre], kinetisk tremor [højre], kinetisk tremor [venstre], hver på en 0 (ingen tremor) til 4 (maksimal tremor) sværhedsgradsskala i 0,5-punkts intervaller. TETRAS Part 4 score for begge øvre lemmer varierede fra 0 til 24, højere score indikerede mere alvorlig tremor. En negativ ændring fra baseline indikerede mindre tremor. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende værdi indsamlet før modtagelse af første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline vil blive defineret som vurderingsværdi minus basislinjeværdi.
Baseline (dag 0), dag 7 og 14
Del B: Antal deltagere med bivirkninger (AE), relaterede AE ​​og AE, der fører til seponering af behandlingen
Tidsramme: Op til dag 70
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​en undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser er blevet rapporteret.
Op til dag 70
Del B: Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn, laboratorieværdier og elektrokardiogramparametre
Tidsramme: Op til dag 70
Vitale tegnparametre omfattede kropstemperatur, puls, respirationsfrekvens, blodtryk (systolisk og diastolisk), kliniske laboratoriemålinger (kemi, hæmatologi, urinanalyse og koagulation), elektrokardiogramparametre (puls, PR, QRS, QT og korrigeret QT) intervaller). Enhver ændring i vitale tegnabnormiteter, som var klinisk signifikant i investigatorens medicinske og videnskabelige vurdering og ikke var relateret til en underliggende sygdom, blev rapporteret som en uopfordret bivirkning (AE). Enhver klinisk signifikant abnormitet forbundet med underliggende sygdom kræver ikke rapportering som en (S)AE, medmindre investigator vurderer det til at være mere alvorlig end forventet for deltagerens tilstand.
Op til dag 70
Del B: Antal deltagere med selvmordstanker eller -adfærd vurderet ved hjælp af Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Op til dag 70
C-SSRS beskrives som en skala udviklet ved Columbia University, der har 2-6 spørgsmål hver i kategorier af selvmordstanker, intensitet af idéer, selvmordsadfærd og faktiske forsøg. Fire konstruktioner blev målt. Sværhedsgraden af ​​selvmordstanker vurderes på en 5-punkts ordinær skala. Idéernes intensitet består af 5 punkter (hyppighed, varighed, kontrollerbarhed, afskrækkende midler og årsag til ideation), hver bedømt på en 5-punkts ordinær skala. Selvmordsadfærd vurderes på en nominel skala, der inkluderer faktiske, afbrudte og afbrudte forsøg; forberedende adfærd; og ikke-suicidal selvskadende adfærd. Dødelighed, vurderer faktiske forsøg; faktisk dødelighed vurderes på en 6-punkts ordinær skala, og hvis den faktiske dødelighed er 0, vurderes den potentielle dødelighed af forsøg på en 3-punkts ordinær skala. Jo højere C-SSRS-score, jo højere er selvmordsrisikoen (dvs. dårligere resultat).
Op til dag 70

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Ændring fra baseline i Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Performance Subscale
Tidsramme: Baseline (dag 0), dag 7 og 14
TETRAS er en essentiel tremor og aktiviteter i dagligdagens vurderingsskala. Den fulde skala har 2 sektioner, Performance subscale (PS) og ADL subscale. PS består af 9 genstande, der dækker forskellige kropsregioner. Disse 9 elementer er bedømt på en 5-trins skala (fra 0 til 4). Ét punkt, punkt 4, består af vurderinger for 3 opgaver, der er klassificeret separat for øvre lemmer på begge sider af kroppen for i alt 6 vurderinger. Den samlede score for de 9 genstande (14 vurderinger) varierer fra 0 til 70 med højere score, der indikerer større rystens sværhedsgrad. Den samlede score og individuelle elementvurderinger vil blive evalueret som resultater i dette forsøg. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende værdi indsamlet før modtagelse af første dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (dag 0), dag 7 og 14
Del A: Ændring fra baseline i Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Øvre ekstremitetsscore målt ved accelerometri
Tidsramme: Baseline (dag 0), dag 7 og 14
Accelerometer blev brugt til at evaluere registreringskoordinater og accelerationer i 3D-rummet over tid. De 3 manøvrer i overekstremiteterne vil blive gennemført for begge arme, først for højre arm og derefter for venstre. Hvert underelement i de øvre ekstremiteter bedømmes på en skala fra 0 til 4 inklusive til 0,1 trin. Accelerometerets samlede score for øvre ekstremiteter varierer fra 0 til 24. Et fald i score er tegn på forbedring. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende værdi indsamlet før modtagelse af første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline vil blive defineret som vurderingsværdi minus basislinjeværdi.
Baseline (dag 0), dag 7 og 14
Del A: Ændring fra baseline i Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Ydeevneunderskala Individuelle elementer # 6 (spiraltegning) og elementer #7 (håndskrift)
Tidsramme: Baseline (dag 0), dag 7 og 14
TETRAS ADL-underskalaen er en 12-elements vurdering af typiske daglige aktiviteter, der påvirkes af tremor. Aktiviteter vurderes inden for følgende funktionelle domæner: tale, fodring, drikke, personlig hygiejne, påklædning, skrivning og social aktivitet. Påvirkningen af ​​hver funktion vurderes på en 5-punkts Likert-skala fra 0 til 4. ADL-underskala-scoren beregnes som summen af ​​alle 12 elementer og spænder fra 0 til 48 med højere score, der afspejler højere effekt. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende værdi indsamlet før modtagelse af første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline vil blive defineret som vurderingsværdi minus basislinjeværdi.
Baseline (dag 0), dag 7 og 14
Del A: Antal deltagere med uønskede hændelser (AE), relaterede AE ​​og AE, der fører til seponering af behandlingen
Tidsramme: Op til dag 21
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​en undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser er blevet rapporteret.
Op til dag 21
Del A: Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn, laboratorieværdier og elektrokardiogramparametre
Tidsramme: Op til dag 21
Vitale tegnparametre omfattede kropstemperatur, puls, respirationsfrekvens, blodtryk (systolisk og diastolisk), kliniske laboratoriemålinger (kemi, hæmatologi, urinanalyse og koagulation), elektrokardiogramparametre (puls, PR, QRS, QT og korrigeret QT) intervaller). Enhver ændring i vitale tegnabnormiteter, som var klinisk signifikant i investigatorens medicinske og videnskabelige vurdering og ikke var relateret til en underliggende sygdom, blev rapporteret som en uopfordret bivirkning (AE). Enhver klinisk signifikant abnormitet forbundet med underliggende sygdom kræver ikke rapportering som en (S)AE, medmindre investigator vurderer det til at være mere alvorlig end forventet for deltagerens tilstand.
Op til dag 21
Del A: Antal deltagere med selvmordstanker eller -adfærd vurderet ved hjælp af Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Op til dag 21
C-SSRS beskrives som en skala udviklet ved Columbia University, der har 2-6 spørgsmål hver i kategorier af selvmordstanker, intensitet af idéer, selvmordsadfærd og faktiske forsøg. Fire konstruktioner blev målt. Sværhedsgraden af ​​selvmordstanker vurderes på en 5-punkts ordinær skala. Idéernes intensitet består af 5 punkter (hyppighed, varighed, kontrollerbarhed, afskrækkende midler og årsag til ideation), hver bedømt på en 5-punkts ordinær skala. Selvmordsadfærd vurderes på en nominel skala, der inkluderer faktiske, afbrudte og afbrudte forsøg; forberedende adfærd; og ikke-suicidal selvskadende adfærd. Dødelighed, vurderer faktiske forsøg; faktisk dødelighed vurderes på en 6-punkts ordinær skala, og hvis den faktiske dødelighed er 0, vurderes den potentielle dødelighed af forsøg på en 3-punkts ordinær skala. Jo højere C-SSRS-score, jo højere er selvmordsrisikoen (dvs. dårligere resultat).
Op til dag 21
Del B: Ændring fra baseline i Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) øvre ekstremitetsscore under OLT-fasen
Tidsramme: Baseline (dag 0) og dag 42
TETRAS-scoren for øvre ekstremiteter beregnes som summen af ​​de 6 separate manøvrer i overekstremiteterne vurderet af klinikeren: fremadstrakt postural tremor [højre], fremadstrakt postural tremor [venstre], lateral vingeslående postural tremor [højre], lateral vingeslående postural tremor [venstre], kinetisk tremor [højre], kinetisk tremor [venstre], hver på en 0 (ingen tremor) til 4 (maksimal tremor) sværhedsgradsskala i 0,5-punkts intervaller. TETRAS Part 4 score for begge øvre lemmer varierede fra 0 til 24, højere score indikerede mere alvorlig tremor. En negativ ændring fra baseline indikerede mindre tremor. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende værdi indsamlet før modtagelse af første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline vil blive defineret som vurderingsværdi minus basislinjeværdi.
Baseline (dag 0) og dag 42
Del B: Ændring fra baseline i Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) øvre ekstremitetsscore under OLT-fasen
Tidsramme: Baseline (dag 0), dag 7 og 21
TETRAS-scoren for øvre ekstremiteter beregnes som summen af ​​de 6 separate manøvrer i overekstremiteterne vurderet af klinikeren: fremadstrakt postural tremor [højre], fremadstrakt postural tremor [venstre], lateral vingeslående postural tremor [højre], lateral vingeslående postural tremor [venstre], kinetisk tremor [højre], kinetisk tremor [venstre], hver på en 0 (ingen tremor) til 4 (maksimal tremor) sværhedsgradsskala i 0,5-punkts intervaller. TETRAS Part 4 score for begge øvre lemmer varierede fra 0 til 24, højere score indikerede mere alvorlig tremor. En negativ ændring fra baseline indikerede mindre tremor. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende værdi indsamlet før modtagelse af første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline vil blive defineret som vurderingsværdi minus basislinjeværdi.
Baseline (dag 0), dag 7 og 21
Del B: Ændring fra baseline i Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Ydeevneunderskala under OLT-fasen
Tidsramme: Baseline (dag 0) og dag 7, 21 og 42
TETRAS Performance Subscale blev brugt til at vurdere essentiel tremor som scoret af de uafhængige videobedømmere. Præstationsunderskalaen består af 9 punkter, dvs. emne 1 (hoved), emne 2 (ansigt), emne 3 (stemme), hver af de 6 underpunkter til emne 4 (øvre lem), det maksimale af de 4 underpunkter for punkt 5 (underekstremitet), 2 underpunkter (højre og venstre side) til punkt 6 (Archimedes spiraler), punkt 7 (håndskrift), 2 underpunkter (højre og venstre side) for punkt 8 (punkttilnærmelse), og punkt 9 (stående) for en samlet score fra 0 til 64 fra 16 underpunkter. Hvert emne er vurderet på en skala fra 0 til 4, inklusive 0,5 trin. En lavere score er udtryk for forbedring. Den samlede score er blevet præsenteret. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende værdi indsamlet før modtagelse af første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline vil blive defineret som vurderingsværdi minus basislinjeværdi.
Baseline (dag 0) og dag 7, 21 og 42
Del B: Ændring fra baseline i Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Øvre ekstremitetsscore målt ved accelerometri under OLT-fasen
Tidsramme: Baseline (dag 0) og dag 7, 21 og 42
Accelerometer blev brugt til at evaluere registreringskoordinater og accelerationer i 3D-rummet over tid. De 3 manøvrer i overekstremiteterne vil blive gennemført for begge arme, først for højre arm og derefter for venstre. Hvert underelement i de øvre ekstremiteter bedømmes på en skala fra 0 til 4 inklusive til 0,1 trin. Accelerometerets samlede score for øvre ekstremiteter varierer fra 0 til 24. Et fald i score er tegn på forbedring. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende værdi indsamlet før modtagelse af første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline vil blive defineret som vurderingsværdi minus basislinjeværdi.
Baseline (dag 0) og dag 7, 21 og 42
Del B: Ændring fra baseline i TETRAS Performance Subscale Individuelle elementer # 6 (spiraltegning) og elementer #7 (håndskrift)
Tidsramme: Baseline (dag 0), dag 7, 21 og 42
TETRAS Performance Subscale blev brugt til at vurdere essentiel tremor som scoret af de uafhængige videobedømmere. Præstationsunderskalaen består af 9 punkter, dvs. emne 1 (hoved), emne 2 (ansigt), emne 3 (stemme), hver af de 6 underpunkter til emne 4 (øvre lem), det maksimale af de 4 underpunkter for punkt 5 (underekstremitet), 2 underpunkter (højre og venstre side) til punkt 6 (Archimedes spiraler), punkt 7 (håndskrift), 2 underpunkter (højre og venstre side) for punkt 8 (punkttilnærmelse), og punkt 9 (stående) for en samlet score fra 0 til 64 fra 16 underpunkter. Hvert emne er vurderet på en skala fra 0 til 4, inklusive 0,5 trin. En lavere score er udtryk for forbedring. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende værdi indsamlet før modtagelse af første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline vil blive defineret som vurderingsværdi minus basislinjeværdi.
Baseline (dag 0), dag 7, 21 og 42
Del B: Ændring fra baseline i TETRAS Activities of Daily Living (ADL)-score
Tidsramme: Baseline (dag 0), dag 7, 21 og 42
TETRAS ADL-underskalaen er en 12-elements vurdering af typiske daglige aktiviteter, der påvirkes af tremor. Aktiviteter vurderes inden for følgende funktionelle domæner: tale, fodring, drikke, personlig hygiejne, påklædning, skrivning og social aktivitet. Påvirkningen af ​​hver funktion vurderes på en 5-punkts Likert-skala fra 0 til 4. ADL-underskala-scoren beregnes som summen af ​​alle 12 elementer og spænder fra 0 til 48 med højere score, der afspejler højere effekt. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende værdi indsamlet før modtagelse af første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline vil blive defineret som vurderingsværdi minus basislinjeværdi.
Baseline (dag 0), dag 7, 21 og 42
Del B: Ændring fra baseline i livskvalitet i Essential Tremor Questionnaire (QUEST) Samlede resultater.
Tidsramme: Baseline (dag 0), dag 7, 21 og 42
Quality of Life in Essential Tremor Questionnaire (QUEST) er en patientrapporteret ET-specifik 30-element, specifik livskvalitetsskala. Varer bidrager til fem dimensioner. Fysisk/ADL (9 punkter), Psykosocial (9 genstande), Kommunikation (3 genstande), Hobbyer/fritid (3 genstande), og arbejde/økonomi (6 genstande). QUEST total- og subskala-scorerne beregnes som summen af ​​alle relevante elementer divideret med antallet af relevante elementer gange 100. Højere score indikerer større utilfredshed med dette domæne af QOL. Maksimal score 100: dårligere livskvalitet. Minimumscore 0: bedste livskvalitet. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende værdi indsamlet før modtagelse af første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline vil blive defineret som vurderingsværdi minus basislinjeværdi.
Baseline (dag 0), dag 7, 21 og 42

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Praxis Precision Medicines

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Praxis Precision Medicines Australia Pty Ltd

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: VP, Clinical Development, Praxis Precision Medicines

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. marts 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. august 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. februar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PRAX-944-221

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger