12-tygodniowe badanie krzyżowe w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji L1-79 u osób w wieku 12-21 lat z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

Kryteria przyjęcia:

• Młodzież płci męskiej lub żeńskiej lub młodzi dorośli w wieku od 12 do 21 lat.
• Wynik standardowy WASI-II ≥70 w momencie badania przesiewowego lub w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
• Spełnij kryteria językowe wymagane do ukończenia modułów 2, 3 lub 4 ADOS-2.
• Diagnoza ASD oparta na narzędziu wykorzystującym kryteria DSM-5, potwierdzona ADOS-2.
• CGI-S (ważone do socjalizacji) 4 lub więcej.
• Kobieta może wziąć udział w badaniu, jeśli nie jest w stanie zajść w ciążę lub może zajść w ciążę, ma ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i jest aktywna seksualnie, zgadza się na stosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji (określonych w protokole), przez okres badania i przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
• Aktywni seksualnie mężczyźni i partnerki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji (zdefiniowanych w protokole) na czas trwania badania i przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
• Pacjenci i opiekunowie muszą być chętni i zdolni do uczestniczenia w procedurach testowych w stopniu wystarczającym do uzyskania prawidłowych wyników w testach stosowanych w niniejszym dokumencie.
• Musi mieszkać z rodzicem/głównym opiekunem, a jeśli nie, w każdym tygodniu musi spędzać co najmniej 3 godziny dziennie przez co najmniej 4 dni lub spędzić weekend z rodzicem/głównym opiekunem.
• Zdaniem Śledczego, być wystarczająco tolerancyjnym i zdolnym do spełnienia wymagań tego procesu.
• Potrafi połykać badany lek w całości i samodzielnie podawać lek, jeśli mieszka samodzielnie lub mieć rodzica/opiekuna, który jest w stanie podawać leki.
• Uczestnicy lub ich opiekunowie prawni muszą być gotowi do podpisania świadomej zgody i/lub zgody, a opiekunowie biorący udział w badaniu muszą być gotowi do podpisania świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

• Ciąża lub karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę podczas badania.
• Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi trwająca lub czynna infekcja, objawowa choroba sercowo-naczyniowa, choroba wątroby, choroba nerek, choroba układu mięśniowo-szkieletowego lub choroba reumatologiczna, ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV), krwotoczny incydent mózgowo-naczyniowy (HCVA), zapalenie wątroby Wirus B (HBV) lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczają zgodność z wymogami badania.
• Każda choroba wymagająca leczenia lekami immunosupresyjnymi.
• Rozpoznanie zespołu łamliwego chromosomu X lub zespołu Retta.
• Diagnoza DSM-5 schizofrenii, zaburzenia schizoafektywnego, zaburzenia związanego z używaniem alkoholu, obecna lub życiowa diagnoza ciężkiego zaburzenia psychicznego (np. choroby afektywnej dwubiegunowej itp.).
• Pacjenci zagrożeni zachowaniami samobójczymi lub z historią nadużywania/uzależnienia od alkoholu lub substancji.
• Obecność jakichkolwiek aktywnych przewlekłych problemów medycznych, w tym między innymi niekontrolowanych: napadów padaczkowych, chorób serca, raka, astmy, chorób genetycznych.
• Wymagające więcej niż 3 leków w leczeniu autyzmu, ADHD, drgawek, depresji, lęku, agresji, pobudzenia, zaburzeń obsesyjno-kompulsyjnych, tików lub innych zaburzeń często współwystępujących z ASD.
• Rozpoczęcie nowej lub poważnej zmiany w interwencji psychospołecznej w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i przez cały czas trwania badania.
• Oczekuje się, że szkoła lub środowisko akademickie zmienią się w trakcie badania.
• Klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG, w tym osoby z początkowym wydłużeniem odstępu QTc (QTcF >450 ms u mężczyzn i >470 ms u kobiet).
• Jednoczesne stosowanie leków, o których wiadomo, że wydłużają odstęp QTc.
• Obecność poza zakresem testów czynnościowych wątroby lub nerek lub innych niewyjaśnionych nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych, które badacz uzna za istotne klinicznie.
• Na którymkolwiek z następujących leków: agonistów alfa-2 (w tym między innymi klonidyna i guanfacyna), beta-blokery, leki przeciwnadciśnieniowe i leki przeciwpsychotyczne niezatwierdzone do stosowania w ASD.
• Przyjmowanie jednocześnie niedozwolonych leków w ciągu 2 miesięcy (leki przeciwpsychotyczne) i 1 miesiąca (wszystkie inne leki) przed punktem wyjściowym.
• Każdy pacjent lub opiekun, który nie chce lub nie może wyrazić świadomej zgody.
• Uczestniczył w eksperymentalnym badaniu leku w ciągu 90 dni przed punktem wyjściowym.