Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Analiza danych dorosłych i dzieci z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy (ASMD) podczas wczesnego dostępu do Olipudazy Alfa we Francji (OPERA)

5 lutego 2025 zaktualizowane przez: Sanofi

Niedobór kwaśnej sfingomielinazy (ASMD): Analiza danych pacjentów dorosłych i dzieci w zakresie wczesnego dostępu do Olipudazy Alfa we Francji

Podstawowy cel:

Opisanie wyników działania olipudazy alfa na płuca, śledzionę i wątrobę

Cele drugorzędne:

  • Aby opisać cechy pacjenta
  • Opisanie warunków stosowania olipudazy alfa
  • Opisanie danych dotyczących bezpieczeństwa związanych ze stosowaniem olipudazy alfa
  • Opisanie uzupełniających parametrów wyników skuteczności

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Przybliżony czas trwania rejestracji: 18 miesięcy

Całkowity czas trwania studiów: około 3 lata

Jest to ogólnokrajowe, wieloośrodkowe obserwacyjne, retrospektywne i prospektywne badanie zbierania danych kohortowych. Retrospektywę definiuje się jako zebranie danych od wszystkich pacjentów, w tym pacjentów zmarłych, którzy otrzymywali już we Francji olipudazę alfa we wczesnym dostępie przed rozpoczęciem tego badania.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
40

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numer telefonu: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • France, Francja
        • Investigational site in France

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszyscy pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem ASMD w ramach wczesnego dostępu do olipudazy alfa we Francji (za pisemną świadomą zgodą)

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent lub jego rodzic/opiekunowie podpisali pisemną świadomą zgodę.
  • Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem ASMD w ramach wczesnego dostępu do olipudazy alfa we Francji (tj. nominalne zastosowanie „od ręki”, wczesny dostęp przed dopuszczeniem do obrotu, wczesny dostęp po dopuszczeniu do obrotu).
  • Pacjent ma udokumentowany niedobór kwaśnej sfingomielinazy w obwodowych leukocytach, limfocytach lub hodowanych fibroblastach.
  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w każdym wieku.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent lub opiekun prawny, który nie otrzymał powiadomienia lub sprzeciwia się gromadzeniu danych.
  • Pacjent, który zmarł przed rozpoczęciem badania i który za życia sprzeciwiał się gromadzeniu danych do celów badawczych.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Kohorta 1
Pacjenci z potwierdzoną diagnozą ASMD w ramach wczesnego dostępu do olipudazy alfa we Francji
Lek: Olipudaza alfa
GZ402665

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana zdolności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (DLco)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Zmiana wielkości śledziony
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Zmiana wielkości wątroby
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Od wartości początkowej do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Warunek stosowania olipudazy alfa
Ramy czasowe: Od początku do 3 lat
Warunki stosowania olipudazy alfa (czas do osiągnięcia maksymalnej dawki [3 mg/kg mc.] lub maksymalnej dawki tolerowanej przez pacjenta, profil ośrodka, specjalizacja leczącego, konieczność premedykacji przed infuzją [jeśli tak, to jakie dokładnie], czas trwania leczenia [rozpoczęcie i daty końcowe], przerwanie leczenia [Tak/Nie] oraz przyczyna przerwania leczenia, jeśli występuje)
Od początku do 3 lat
Bezpieczeństwo: AE
Ramy czasowe: Od początku do 3 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), w tym reakcje związane z infuzją
Od początku do 3 lat
Bezpieczeństwo: immunogenność
Ramy czasowe: Od początku do 3 lat
Ocena odpowiedzi immunologicznej (przeciwciała anty-olipudaza alfa IgG)
Od początku do 3 lat
Zmiana poziomu biomarkerów (chitotriozydazy i lizosfingomieliny) w osoczu
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w wieku 3, 6, 9, 12 miesięcy i co roku do 3 lat
Od punktu początkowego w wieku 3, 6, 9, 12 miesięcy i co roku do 3 lat
Wyjściowa charakterystyka pacjenta
Ramy czasowe: Na poziomie podstawowym
Dane demograficzne i wyjściowe [wiek, płeć, masa ciała, fenotyp i genotyp ASMD, aktywność kwaśnej sfingomielinazy w obwodowych leukocytach, limfocytach lub hodowanych fibroblastach, wiek w chwili rozpoznania, wiek, w którym wystąpiły pierwsze objawy, historia splenektomii (miesiąc/rok), nawyki (tj. palenie tytoniu, alkoholizm), znane schorzenia lub choroby metaboliczne (otyłość, cukrzyca, dyslipidemia rodzinna), znane choroby układu oddechowego; znane choroby wątroby; inni)]
Na poziomie podstawowym
Skuteczność uzupełniająca: zmiana czynności płuc DLco
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
Od wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
Skuteczność uzupełniająca: zmiana wielkości śledziony
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
Od wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
Skuteczność uzupełniająca: zmiana wielkości wątroby
Ramy czasowe: FOd wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
FOd wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
Zmiana śródmiąższowego nacieku płucnego w badaniu obrazowym płuc (TK klatki piersiowej)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 i 24 miesięcy
Od wartości początkowej do 12 i 24 miesięcy
Zmiana liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Od wartości początkowej po 3, 6, 9, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
Od wartości początkowej po 3, 6, 9, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
Zmiana czynności wątroby
Ramy czasowe: Od wartości początkowej po 3, 6, 9, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
Transaminaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST), fosfataza alkaliczna (ALP), bilirubina całkowita i bezpośrednia
Od wartości początkowej po 3, 6, 9, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
Zmiana profilu lipidowego
Ramy czasowe: Od wartości początkowej po 3, 6, 9, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
cholesterolu całkowitego, lipoprotein o dużej gęstości (HDL) i cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL).
Od wartości początkowej po 3, 6, 9, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
Zmiana krzywej wzrostu u pacjenta pediatrycznego
Ramy czasowe: Od wartości początkowej po 6, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
Od wartości początkowej po 6, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
Zmiana wagi
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
Od wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
Liczba uczestników, u których wystąpiły choroby współistniejące
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy, 24 miesięcy i 36 miesięcy
Liczba uczestników, u których wystąpiły choroby współistniejące, zostanie oceniona według stopnia, osłabienia lub zniknięcia/nieobecności
Od wartości początkowej do 12 miesięcy, 24 miesięcy i 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sanofi

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
10 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • OBS17422

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami