Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Analiza danych dorosłych i dzieci z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy (ASMD) podczas wczesnego dostępu do Olipudazy Alfa we Francji (OPERA)

5 lutego 2025 zaktualizowane przez: Sanofi

Niedobór kwaśnej sfingomielinazy (ASMD): Analiza danych pacjentów dorosłych i dzieci w zakresie wczesnego dostępu do Olipudazy Alfa we Francji

Podstawowy cel:

Opisanie wyników działania olipudazy alfa na płuca, śledzionę i wątrobę

Cele drugorzędne:

  • Aby opisać cechy pacjenta
  • Opisanie warunków stosowania olipudazy alfa
  • Opisanie danych dotyczących bezpieczeństwa związanych ze stosowaniem olipudazy alfa
  • Opisanie uzupełniających parametrów wyników skuteczności

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przybliżony czas trwania rejestracji: 18 miesięcy

Całkowity czas trwania studiów: około 3 lata

Jest to ogólnokrajowe, wieloośrodkowe obserwacyjne, retrospektywne i prospektywne badanie zbierania danych kohortowych. Retrospektywę definiuje się jako zebranie danych od wszystkich pacjentów, w tym pacjentów zmarłych, którzy otrzymywali już we Francji olipudazę alfa we wczesnym dostępie przed rozpoczęciem tego badania.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • France, Francja
        • Investigational site in France

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszyscy pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem ASMD w ramach wczesnego dostępu do olipudazy alfa we Francji (za pisemną świadomą zgodą)

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent lub jego rodzic/opiekunowie podpisali pisemną świadomą zgodę.
  • Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem ASMD w ramach wczesnego dostępu do olipudazy alfa we Francji (tj. nominalne zastosowanie „od ręki”, wczesny dostęp przed dopuszczeniem do obrotu, wczesny dostęp po dopuszczeniu do obrotu).
  • Pacjent ma udokumentowany niedobór kwaśnej sfingomielinazy w obwodowych leukocytach, limfocytach lub hodowanych fibroblastach.
  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w każdym wieku.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent lub opiekun prawny, który nie otrzymał powiadomienia lub sprzeciwia się gromadzeniu danych.
  • Pacjent, który zmarł przed rozpoczęciem badania i który za życia sprzeciwiał się gromadzeniu danych do celów badawczych.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta 1
Pacjenci z potwierdzoną diagnozą ASMD w ramach wczesnego dostępu do olipudazy alfa we Francji
Lek: Olipudaza alfa
GZ402665

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana zdolności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (DLco)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Zmiana wielkości śledziony
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Zmiana wielkości wątroby
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Od wartości początkowej do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Warunek stosowania olipudazy alfa
Ramy czasowe: Od początku do 3 lat
Warunki stosowania olipudazy alfa (czas do osiągnięcia maksymalnej dawki [3 mg/kg mc.] lub maksymalnej dawki tolerowanej przez pacjenta, profil ośrodka, specjalizacja leczącego, konieczność premedykacji przed infuzją [jeśli tak, to jakie dokładnie], czas trwania leczenia [rozpoczęcie i daty końcowe], przerwanie leczenia [Tak/Nie] oraz przyczyna przerwania leczenia, jeśli występuje)
Od początku do 3 lat
Bezpieczeństwo: AE
Ramy czasowe: Od początku do 3 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), w tym reakcje związane z infuzją
Od początku do 3 lat
Bezpieczeństwo: immunogenność
Ramy czasowe: Od początku do 3 lat
Ocena odpowiedzi immunologicznej (przeciwciała anty-olipudaza alfa IgG)
Od początku do 3 lat
Zmiana poziomu biomarkerów (chitotriozydazy i lizosfingomieliny) w osoczu
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w wieku 3, 6, 9, 12 miesięcy i co roku do 3 lat
Od punktu początkowego w wieku 3, 6, 9, 12 miesięcy i co roku do 3 lat
Wyjściowa charakterystyka pacjenta
Ramy czasowe: Na poziomie podstawowym
Dane demograficzne i wyjściowe [wiek, płeć, masa ciała, fenotyp i genotyp ASMD, aktywność kwaśnej sfingomielinazy w obwodowych leukocytach, limfocytach lub hodowanych fibroblastach, wiek w chwili rozpoznania, wiek, w którym wystąpiły pierwsze objawy, historia splenektomii (miesiąc/rok), nawyki (tj. palenie tytoniu, alkoholizm), znane schorzenia lub choroby metaboliczne (otyłość, cukrzyca, dyslipidemia rodzinna), znane choroby układu oddechowego; znane choroby wątroby; inni)]
Na poziomie podstawowym
Skuteczność uzupełniająca: zmiana czynności płuc DLco
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
Od wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
Skuteczność uzupełniająca: zmiana wielkości śledziony
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
Od wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
Skuteczność uzupełniająca: zmiana wielkości wątroby
Ramy czasowe: FOd wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
FOd wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
Zmiana śródmiąższowego nacieku płucnego w badaniu obrazowym płuc (TK klatki piersiowej)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 i 24 miesięcy
Od wartości początkowej do 12 i 24 miesięcy
Zmiana liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Od wartości początkowej po 3, 6, 9, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
Od wartości początkowej po 3, 6, 9, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
Zmiana czynności wątroby
Ramy czasowe: Od wartości początkowej po 3, 6, 9, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
Transaminaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST), fosfataza alkaliczna (ALP), bilirubina całkowita i bezpośrednia
Od wartości początkowej po 3, 6, 9, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
Zmiana profilu lipidowego
Ramy czasowe: Od wartości początkowej po 3, 6, 9, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
cholesterolu całkowitego, lipoprotein o dużej gęstości (HDL) i cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL).
Od wartości początkowej po 3, 6, 9, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
Zmiana krzywej wzrostu u pacjenta pediatrycznego
Ramy czasowe: Od wartości początkowej po 6, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
Od wartości początkowej po 6, 12, 24 miesiącach i co roku do 3 lat
Zmiana wagi
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
Od wartości początkowej do 12 miesięcy i 36 miesięcy
Liczba uczestników, u których wystąpiły choroby współistniejące
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy, 24 miesięcy i 36 miesięcy
Liczba uczestników, u których wystąpiły choroby współistniejące, zostanie oceniona według stopnia, osłabienia lub zniknięcia/nieobecności
Od wartości początkowej do 12 miesięcy, 24 miesięcy i 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OBS17422

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj