Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pod kontrolą MR zogniskowana ultrasonografia Plus GCase

22 stycznia 2026 zaktualizowane przez: InSightec

Badanie fazy I/II dotyczące obustronnego dostarczania rekombinowanej glukocerebrozydazy do skorupy u pacjentów z chorobą Parkinsona z wykorzystaniem wywołanego przez MR zogniskowanego ultradźwiękowego otwarcia bariery krew-mózg

Celem tego badania jest ustalenie bezpieczeństwa i wykonalności śródmózgowego dostarczania GCazy przez MRgFUS. Ta technika może przynieść potencjalne korzyści, biorąc pod uwagę, że ekspozycja skorupy na GCase w modelach zwierzęcych okazała się skuteczna w poprawie patologii i fenotypu choroby Parkinsona.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to dwuramienne, otwarte badanie kliniczne fazy I/II, wyłącznie interwencyjne. Do jednej grupy badania zostanie włączonych siedmiu (7) pacjentów z chorobą Parkinsona GBA, a do drugiej grupy siedmiu (7) pacjentów z idiopatyczną chorobą Parkinsona. Podczas fazy interwencji pierwszych czterech pacjentów z każdej grupy otrzyma trzy przezczaszkowe obustronne podanie GCase do skorupy w dawce 30 IU/kg dożylnie co dwa tygodnie, a następnie 60 IU/kg w kolejnych trzech pacjentach. Po trzech zabiegach w tym badaniu, uczestnicy będą obserwowani przez dwanaście miesięcy.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
14

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Sunybrook Research Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nir Lipsman, M.D., Neurosurgery

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

35 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 35 do 75 lat włącznie.
  • Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody.
  • Diagnoza PD spełniająca Kliniczne Kryteria Diagnostyczne MDS dla PD
  • Co najmniej 2 lata od wstępnej diagnozy
  • Hoehn i Yahr Etap 1-3 na lekach PD
  • Deficyt dopaminergiczny przez pozytywny skan DAT SPECT
  • Stały schemat przyjmowania leków na PD przez co najmniej 90 dni przed badaniem
  • Amerykańskie Towarzystwo Anestezjologów (ASA) uzyskało wynik 1-3
  • Nosiciel co najmniej jednej mutacji GBA, jeśli został włączony do ramienia GBA PD lub dwóch alleli GBA typu dzikiego, jeśli został włączony do ramienia idiopatycznej PD

Kryteria wyłączenia:

  • Pozytywny test ciążowy (dla kobiet przed menopauzą).
  • Przeciwwskazania do ultrasonograficznego środka kontrastowego DEFINITY lub perflutrenu (np. nadwrażliwość, rozpoznany lewy lub dwukierunkowy przeciek serca)
  • Przeciwwskazania do MRI lub gadolinu-DTPA (np. niekompatybilne urządzenie, nadwrażliwość)
  • Cukrzyca insulinozależna, która nie jest dobrze kontrolowana lub w opinii Badacza wyklucza udział w badaniu.
  • Ciężkie upośledzenie czynności nerek z szacowanym współczynnikiem przesączania kłębuszkowego <30 ml/min/1,73 m2 i/lub na dializie.
  • Obecnie uczestniczy w innym klinicznym badaniu terapeutycznym
  • Pacjent otrzymujący terapię bewacizumabem (Avastin).
  • Pacjenci z objawami zakażenia czaszkowego lub ogólnoustrojowego.
  • Mózgowa lub układowa waskulopatia.
  • Udokumentowany zawał mózgu w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub TIA w ciągu ostatniego miesiąca.
  • Przeciwwskazania do terapii enzymatycznej GCase, w szczególności przebyta reakcja nadwrażliwości na terapię enzymatyczną GCase
  • Parkinsonizm plus objawy, parkinsonizm wtórny
  • Poprzednia procedura neurochirurgiczna w PD

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Idiopatyczni pacjenci z PD
Idiopatyczni pacjenci z PD otrzymujący 3 cykle BBBO. Istnieje możliwość jednoczesnego dostarczenia GCase po sprawdzeniu profilu bezpieczeństwa przez Radę ds. Monitorowania Danych i Bezpieczeństwa (DSMB).
Urządzenie: Zakłócenie bariery krew-mózg — funkcjonalne
Dostarczanie GCazy przez BBB w celu stworzenia strategii modyfikującej przebieg choroby u pacjentów z chorobą Parkinsona
Eksperymentalny: Pacjenci GBA z chorobą Parkinsona
Pacjenci z GBA PD otrzymujący 3 cykle BBBO. Istnieje możliwość jednoczesnego dostarczenia GCase po sprawdzeniu profilu bezpieczeństwa przez Radę ds. Monitorowania Danych i Bezpieczeństwa (DSMB).
Urządzenie: Zakłócenie bariery krew-mózg — funkcjonalne
Dostarczanie GCazy przez BBB w celu stworzenia strategii modyfikującej przebieg choroby u pacjentów z chorobą Parkinsona

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Pomiar zdarzeń niepożądanych na etapie interwencji i obserwacji. Wszystkie zdarzenia niepożądane i/lub poważne zdarzenia niepożądane zostaną udokumentowane i zgłoszone zgodnie z kryteriami CTCAE.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Możliwość otwarcia MRgFUS BBB dla dostarczania mózgu GCase
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Wykorzystanie obrazów MRI do pomiaru:

  1. Jakościowa miara MRI T1-ważona gadolinem wynaczynienia skurczowego w skorupie dźwiękowej.
  2. Jakościowa miara rezonansu magnetycznego ze wzmocnionym kontrastem (DCE).
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
InSightec

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
4 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PD016

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami