Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pod kontrolą MR zogniskowana ultrasonografia Plus GCase

1 września 2023 zaktualizowane przez: InSightec

Badanie fazy I/II dotyczące obustronnego dostarczania rekombinowanej glukocerebrozydazy do skorupy u pacjentów z chorobą Parkinsona z wykorzystaniem wywołanego przez MR zogniskowanego ultradźwiękowego otwarcia bariery krew-mózg

Celem tego badania jest ustalenie bezpieczeństwa i wykonalności śródmózgowego dostarczania GCazy przez MRgFUS. Ta technika może przynieść potencjalne korzyści, biorąc pod uwagę, że ekspozycja skorupy na GCase w modelach zwierzęcych okazała się skuteczna w poprawie patologii i fenotypu choroby Parkinsona.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to dwuramienne, otwarte badanie kliniczne fazy I/II, wyłącznie interwencyjne. Do jednej grupy badania zostanie włączonych siedmiu (7) pacjentów z chorobą Parkinsona GBA, a do drugiej grupy siedmiu (7) pacjentów z idiopatyczną chorobą Parkinsona. Podczas fazy interwencji pierwszych czterech pacjentów z każdej grupy otrzyma trzy przezczaszkowe obustronne podanie GCase do skorupy w dawce 30 IU/kg dożylnie co dwa tygodnie, a następnie 60 IU/kg w kolejnych trzech pacjentach. Po trzech zabiegach w tym badaniu, uczestnicy będą obserwowani przez dwanaście miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

14

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

35 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 35 do 75 lat włącznie.
  • Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody.
  • Diagnoza PD spełniająca Kliniczne Kryteria Diagnostyczne MDS dla PD
  • Co najmniej 2 lata od wstępnej diagnozy
  • Hoehn i Yahr Etap 1-3 na lekach PD
  • Deficyt dopaminergiczny przez pozytywny skan DAT SPECT
  • Stały schemat przyjmowania leków na PD przez co najmniej 90 dni przed badaniem
  • Amerykańskie Towarzystwo Anestezjologów (ASA) uzyskało wynik 1-3
  • Nosiciel co najmniej jednej mutacji GBA, jeśli został włączony do ramienia GBA PD lub dwóch alleli GBA typu dzikiego, jeśli został włączony do ramienia idiopatycznej PD

Kryteria wyłączenia:

  • Pozytywny test ciążowy (dla kobiet przed menopauzą).
  • Przeciwwskazania do ultrasonograficznego środka kontrastowego DEFINITY lub perflutrenu (np. nadwrażliwość, rozpoznany lewy lub dwukierunkowy przeciek serca)
  • Przeciwwskazania do MRI lub gadolinu-DTPA (np. niekompatybilne urządzenie, nadwrażliwość)
  • Cukrzyca insulinozależna, która nie jest dobrze kontrolowana lub w opinii Badacza wyklucza udział w badaniu.
  • Ciężkie upośledzenie czynności nerek z szacowanym współczynnikiem przesączania kłębuszkowego <30 ml/min/1,73 m2 i/lub na dializie.
  • Obecnie uczestniczy w innym klinicznym badaniu terapeutycznym
  • Pacjent otrzymujący terapię bewacizumabem (Avastin).
  • Pacjenci z objawami zakażenia czaszkowego lub ogólnoustrojowego.
  • Mózgowa lub układowa waskulopatia.
  • Udokumentowany zawał mózgu w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub TIA w ciągu ostatniego miesiąca.
  • Przeciwwskazania do terapii enzymatycznej GCase, w szczególności przebyta reakcja nadwrażliwości na terapię enzymatyczną GCase
  • Parkinsonizm plus objawy, parkinsonizm wtórny
  • Poprzednia procedura neurochirurgiczna w PD

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci z idiopatyczną chorobą Parkinsona
Pacjenci z idiopatyczną chorobą Parkinsona otrzymujący 3 cykle BBBO w połączeniu z leczeniem GCase
Urządzenie: Zakłócenie bariery krew-mózg — funkcjonalne
Dostarczanie GCazy przez BBB w celu stworzenia strategii modyfikującej przebieg choroby u pacjentów z chorobą Parkinsona
Eksperymentalny: Pacjenci z GBA PD
Pacjenci z GBA PD otrzymujący 3 cykle BBBO w połączeniu z leczeniem GCase
Urządzenie: Zakłócenie bariery krew-mózg — funkcjonalne
Dostarczanie GCazy przez BBB w celu stworzenia strategii modyfikującej przebieg choroby u pacjentów z chorobą Parkinsona

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Pomiar zdarzeń niepożądanych na etapie interwencji i obserwacji. Wszystkie zdarzenia niepożądane i/lub poważne zdarzenia niepożądane zostaną udokumentowane i zgłoszone zgodnie z kryteriami CTCAE.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Możliwość otwarcia MRgFUS BBB dla dostarczania mózgu GCase
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Wykorzystanie obrazów MRI do pomiaru:

  1. Jakościowa miara MRI T1-ważona gadolinem wynaczynienia skurczowego w skorupie dźwiękowej.
  2. Jakościowa miara rezonansu magnetycznego ze wzmocnionym kontrastem (DCE).
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

InSightec

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

6 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PD016

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Luxembourg

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj