- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT05565443
Pod kontrolą MR zogniskowana ultrasonografia Plus GCase
Badanie fazy I/II dotyczące obustronnego dostarczania rekombinowanej glukocerebrozydazy do skorupy u pacjentów z chorobą Parkinsona z wykorzystaniem wywołanego przez MR zogniskowanego ultradźwiękowego otwarcia bariery krew-mózg
The goal of this study is to establish safety and feasibility of intracerebral delivery of GCase via MRgFUS. This technique may offer potential benefits given the exposure of the putamen to GCase in animal models has been shown to be efficacious in improving Parkinson's disease pathology and phenotype.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
This is a two-arm, open-label, intervention only phase I/II clinical study. One arm of the study will enroll seven (7) GBA PD patients and the other arm seven (7) idiopathic PD patients. During the intervention phase, the first four subjects of each arm will receive three transcranial bilateral putamenal GCase at 30 IU/kg IV every two weeks, followed by 60 IU/kg in the next three subjects. Following three treatments in this study, the subjects will be followed for twelve months.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Sunybrook Research Institute
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Inclusion Criteria:
- Men or women between age 35 and 80 years, inclusive.
- Able and willing to give informed consent.
- Diagnosis of PD satisfying MDS Clinical Diagnostic Criteria for PD
- At least 2 years from initial diagnosis
- Hoehn and Yahr Stage 1-3 on PD medication
- Dopaminergic deficit by a positive DAT SPECT scan
- On stable regimen of PD medications for at least 90 days prior to the study
- American Society of Anesthesiologists (ASA) score 1-3
- Harbor at least one GBA mutation if enrolled in the GBA PD arm or two wild-type GBA alleles if enrolled in the idiopathic PD arm
Exclusion Criteria:
- Positive pregnancy test (for pre-menopausal women).
- Contraindication to DEFINITY ultrasound contrast agent or perflutren (e.g. hypersensitivity, known left or bidirectional cardiac shunt)
- Contraindication to MRI or gadolinium-DTPA (e.g. incompatible device, hypersensitivity)
- Insulin-dependent diabetes mellitus that is not well-controlled or that in the Investigator's opinion precludes participation in the study.
- Severely impaired renal function with estimated glomerular filtration rate <30 mL/min/1.73m2 and/or on dialysis.
- Currently participating in another clinical therapeutic trial
- Patient receiving bevacizumab (Avastin) therapy
- Subjects with evidence of cranial or systemic infection.
- Cerebral or systemic vasculopathy.
- Documented cerebral infarction within the past 12 months or TIA in the past 1 month.
- Contraindication to GCase enzyme therapy, specifically previous hypersensitivity reaction to GCase enzyme therapy
- Parkinsonism plus symptoms, secondary parkinsonism
- Previous neurosurgical procedure for PD
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Idiopathic PD Patients
Idiopathic PD patients receiving 3 cycles of BBBO. There is option to include simultaneous GCase delivery after safety profile review by Data and Safety Monitoring Board (DSMB). |
Delivery of GCase across the BBB to form a disease modifying strategy for patients with Parkinson's Disease |
|
Eksperymentalny: GBA PD Patients
GBA PD patients receiving 3 cycles of BBBO. There is option to include simultaneous GCase delivery after safety profile review by Data and Safety Monitoring Board (DSMB). |
Delivery of GCase across the BBB to form a disease modifying strategy for patients with Parkinson's Disease |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Adverse Events
Ramy czasowe: 12 Months
|
Measure of the adverse events through the intervention phase and follow-up. All adverse events and/or Serious Adverse Events will be documented and reported according to CTCAE criteria. |
12 Months
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Feasibility of MRgFUS BBB opening for GCase brain delivery
Ramy czasowe: 12 Months
|
Using MRI images to measure:
|
12 Months
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PD016
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .