Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badania przesiewowe w kierunku mukowiscydozy i zaburzeń związanych z mukowiscydozą u dorosłych Chińczyków z rozstrzeniem oskrzeli

21 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Jin-Fu Xu, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China

Kliniczna i genetyczna charakterystyka mukowiscydozy i mukowiscydozy u dorosłych Chińczyków z rozstrzeniem oskrzeli

Badanie przeprowadza Sweet Tests i badania przesiewowe mutacji CFTR w celu zbadania częstości występowania, charakterystyki klinicznej i rokowania mukowiscydozy, a także spektrum mutacji CFTR u dorosłych Chińczyków z rozstrzeniami oskrzeli. Badanie jest wieloośrodkowe, prospektywne, nieinterwencyjne i obserwacyjne.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Częstość występowania dysfunkcji mukowiscydozy (CF) lub CFTR w Chinach pozostaje niejasna z powodu braku diagnozy i różnych uwarunkowań genetycznych. Jednak odsetek przypadków mukowiscydozy w krajach zachodnich jest stosunkowo wysoki, do 1/2500. Według ograniczonych statystyk najczęstszym klasycznym objawem klinicznym chińskich pacjentów z mukowiscydozą jest rozstrzenie oskrzeli. Inne objawy często obserwowane w chorych grupach zachodnich, takie jak niewydolność trzustki, rzadko występują u chińskich pacjentów. Tak więc chińscy pacjenci z dysfunkcją CF lub CFTR łatwo błędnie diagnozują rozstrzenie oskrzeli, przewlekłe zapalenie płuc, astmę itp. Pilnie potrzebny jest słodki test i badania przesiewowe mutacji CFTR do diagnozowania i leczenia pacjentów z dysfunkcją CF lub CFTR u dorosłych Chińczyków z rozstrzeniami oskrzeli. Badanie skupi się na zmianie funkcji CFTR, genetycznych czynnikach podatności i postępie choroby w celu zbadania częstości występowania, charakterystyki klinicznej i rokowania mukowiscydozy, a także spektrum mutacji CFTR u dorosłych Chińczyków z rozstrzeniami oskrzeli.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
1000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Jin-fu Xu, MD
  • Numer telefonu: +86 13321922898
  • E-mail: jfxucn@163.com

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200433
        • Rekrutacyjny
        • Shanghai Pulmonary Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Rekrutacja pacjentów opiera się na chińskim rejestrze rozstrzeni oskrzeli i współpracy badawczej. Ostateczna badana populacja zostanie dynamicznie dostosowana zgodnie z częstością występowania mukowiscydozy u dorosłych Chińczyków z rozstrzeniami oskrzeli, co zostanie zakończone badaniem pierwotnym przeprowadzonym na 200 pacjentach z rozstrzeniami oskrzeli. Tymczasowo podjęto decyzję o przyjęciu 1000 pacjentów z rozstrzeniami oskrzeli.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek >18 lat, rozpoznanie rozstrzeni oskrzeli wymaga odniesienia do definicji „wytycznych dotyczących rozstrzeni oskrzeli niezwiązanych z mukowiscydozą” opublikowanych przez Brytyjskie Towarzystwo Klatki Piersiowej w 2017 lub 2021 r. Konsensus chińskich ekspertów ds. krwioplucie, a tomografia komputerowa klatki piersiowej wykazała rozstrzenie oskrzeli
  • Pacjenci, którzy chcą podpisać formularz zgody i wziąć udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z niekompletnymi podstawowymi informacjami, które są potrzebne do integralności analizy danych. Niezbędne informacje obejmują obrazy TK, posiewy próbek oddechowych, spirometrię i historię zaostrzeń przez co najmniej jeden rok.
  • Pacjenci w wieku poniżej 18 lat.

Kryteria wykluczenia testu potu:

  • Pacjenci z wszczepionym urządzeniem, takim jak defibrylator, neurostymulator, rozrusznik serca lub monitor EKG.
  • Pacjenci z padaczką lub drgawkami w wywiadzie.
  • Pacjentki w ciąży.
  • Pacjenci o znanej wrażliwości lub alergii na jakikolwiek składnik.
  • Nadmiernie zniszczona, obnażona skóra lub inne niedawne blizny.
  • Pacjenci z chorobami serca lub z podejrzeniem problemów z sercem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Dorośli pacjenci z rozstrzeniami oskrzeli (przyczyna nieznana)
Rozpoznanie rozstrzeni oskrzeli przeprowadzono za pomocą skanów HRCT klatki piersiowej u podejrzanych pacjentów z kaszlem i odkrztuszeniem lub długim czasem trwania krwioplucia. Obrazy o wysokiej rozdzielczości uzyskano podczas pełnego wdechu przy kolimacji 1 mm i odstępach 10 mm od wierzchołka do podstawy płuc. Obecność rozstrzeni oskrzeli potwierdzono na podstawie następujących kryteriów: 1) brak zwężenia oskrzeli; 2) poszerzenie oskrzeli, których średnica wewnętrzna była większa niż sąsiedniej tętnicy płucnej; lub 3) uwidocznienie oskrzeli obwodowych w odległości do 1 cm od żebrowej powierzchni opłucnej lub przyległej śródpiersiowej powierzchni opłucnej.
Test diagnostyczny: Próba potu
U osób z mukowiscydozą (CF) występuje problem z transportem chlorków przez błony komórkowe. Powoduje to wyższe stężenie chlorków (w postaci soli) w pocie w porównaniu z osobami, które nie mają mukowiscydozy. Tak więc, jeśli w rodzinie występuje mukowiscydoza lub istnieje możliwość mukowiscydozy, test potowy jest częścią specjalnych testów, które pomagają postawić lub wykluczyć diagnozę mukowiscydozy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Chlorki i przewodność potu
Ramy czasowe: w ciągu 14 dni od pobrania potu
Chlorek i przewodność potu to mierzony analit najbardziej bezpośrednio związany z nieprawidłową funkcją regulatora przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR), kanału chlorkowego, który jest wadliwy u pacjentów z mukowiscydozą
w ciągu 14 dni od pobrania potu

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badania przesiewowe mutacji CFTR
Ramy czasowe: 1 rok
Badanie przesiewowe w kierunku mutacji CFTR zostanie przeprowadzone u Pacjentów z nieprawidłowymi wynikami testu potu. Analiza wykrywania mutacji zostanie przeprowadzona metodą sekwencjonowania nowej generacji z wykorzystaniem genomowego DNA wyekstrahowanego z pełnej krwi obwodowej.
1 rok

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie dysfunkcji CF lub CFTR
Ramy czasowe: 1 rok
Rozpoznanie dysfunkcji CF i CFTR opiera się na wynikach testów potowych połączonych z wynikami sekwencjonowania CFTR. CF definiuje się jako stężenie chlorków powyżej 59 mmol/l w połączeniu z więcej niż jedną mutacją CFTR, podczas gdy dysfunkcję CFTR definiuje się jako stężenie chlorków między 30-59 mmol/l w połączeniu z jedną lub dwiema mutacjami CFTR.
1 rok
Mikrobiologia
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Posiew plwociny lub popłuczyn oskrzelowo-pęcherzykowych
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Skala nasilenia rozstrzeni oskrzeli (BSI)
Ramy czasowe: Na początku i aktualizowane raz w roku przez 3 lata

Skala jest prezentowana online. Składa się z 9 elementów, w tym wiek, BMI (wskaźnik masy ciała), przewidywany % FEV1, poprzednia hospitalizacja w ciągu ostatnich 2 lat, liczba zaostrzeń w poprzednim roku, wynik duszności MRC, kolonizacja Pseudomonas, kolonizacja innymi organizmami, dotknięte płaty.

0-4 Łagodne rozstrzenie oskrzeli. 5 - 8 Umiarkowane rozstrzenie oskrzeli. 9 + Ciężkie rozstrzenie oskrzeli.
Na początku i aktualizowane raz w roku przez 3 lata
Czynność płuc (FEV1%, FVC%, FEV1/FVC%)
Ramy czasowe: 1 rok
Czynność płuc byłaby badana za pomocą spirometrii, gdy pacjenci odwiedzają klinikę.
1 rok
Wynik E-FACED
Ramy czasowe: Na początku i aktualizowane raz w roku przez 3 lata
Składa się z 6 pozycji, w tym historia zaostrzeń w ciągu ostatniego roku, przewidywany % FEV1, wiek, przewlekła kolonizacja przez Pseudomonas aeruginosa, liczba zajętych płatów płucnych i duszność (mierzona za pomocą wyniku mMRC) łagodna: 0-3 punkty, umiarkowana: 4 -6 punktów; i ciężkie: 7-9 punktów
Na początku i aktualizowane raz w roku przez 3 lata
Współwystępowanie
Ramy czasowe: Na początku i aktualizowane co roku przez okres do 3 lat
Choroby współistniejące byłyby rejestrowane.
Na początku i aktualizowane co roku przez okres do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Jin-fu Xu, MD, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
7 września 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 listopada 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 20220922

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami