Brytyjska kohorta początkowa spondyloartropatii osiowej (BAxSIC)

Osiowa spondyloartropatia (axSpA) obejmuje grupę przewlekłych schorzeń reumatycznych charakteryzujących się stanem zapalnym w szkielecie osiowym. Zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa (ZZSK) jest chorobą prototypową, wymagającą radiograficznego potwierdzenia zapalenia stawów krzyżowo-biodrowych w celu spełnienia zmodyfikowanych kryteriów nowojorskich. Jednak wymóg przedstawienia radiologicznego dowodu uszkodzenia kości krzyżowo-biodrowej w celu postawienia diagnozy ZA doprowadził do długich opóźnień (średnio 10 lat) od wystąpienia objawów do rozpoznania. Co więcej, było oczywiste, że wielu pacjentów miało objawy i niepełnosprawność zgodne z AS, ale nigdy nie rozwinęło się wymaganego stopnia uszkodzenia radiologicznego, aby spełnić te kryteria. Kwestie te stały się szczególnie palące wraz z rozwojem skutecznej terapii, początkowo w postaci inhibitorów TNF (czynnik martwicy nowotworu), na ZA. Równolegle postęp w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) umożliwił wykrywanie zmian zapalnych stawów krzyżowo-biodrowych i kręgosłupa przed rozwojem strukturalnych uszkodzeń radiograficznych na zwykłych zdjęciach rentgenowskich. W rezultacie, Assessment of Spondyloarthitis International Society (ASAS) opracowało zatwierdzone kryteria klasyfikacji osiowej spondyloartropatii (axSpA). Kryteria te pozwoliły na zaklasyfikowanie pacjenta z przewlekłym bólem pleców do axSpA za pomocą obrazowania (zdjęcie rentgenowskie lub rezonans magnetyczny) lub klinicznego (ale bez obrazowania), bez wymogu przedstawienia zwykłego filmu dowodowego uszkodzeń strukturalnych. Chociaż te kryteria klasyfikacyjne zostały początkowo opracowane jako kryteria klasyfikacyjne do stosowania w badaniach naukowych, ułatwiły one wczesną diagnozę i leczenie pacjentów z axSpA w praktyce klinicznej.

W rezultacie w ciągu ostatniej dekady nastąpił znaczny postęp w AS i axSpA. AxSpA zasadniczo zmienił się ze stanu, który został późno zdiagnozowany, gdy już występowały uszkodzenia strukturalne, z bardzo ograniczonymi możliwościami leczenia, do stanu, który można teraz zdiagnozować coraz wcześniej i leczyć wysoce skutecznymi środkami biologicznymi dla osób z ciężką chorobą. Dokonano również znacznych postępów w zrozumieniu genetyki i patofizjologii choroby, co doprowadziło do opracowania nowych środków terapeutycznych dla SpA, które już zaczęły pojawiać się w klinikach. W połączeniu te zmiany zmieniły życie pacjentów z axSpA.

Nadal jednak istnieją znaczne niezaspokojone potrzeby i braki w dowodach. Badania i audyty wskazują, że pomimo tych postępów nadal występują opóźnienia w diagnozie. Przyczyny opóźnień są prawdopodobnie wieloczynnikowe, ale wpływ tych opóźnień na wyniki, w szczególności na pracę i funkcjonowanie, pozostaje słabo określony. Jest to również spotęgowane przez utrzymującą się niepewność co do naturalnej historii axSpA w rzeczywistych warunkach - tylko część osób z axSpA bez zmian radiologicznych (nr-axSpA) ostatecznie rozwinie postępujące zmiany radiograficzne i ZA. Podczas gdy rozpoczęto inne prace mające na celu identyfikację grup pacjentów o największym ryzyku progresji radiologicznej (w tym pacjentów z dodatnim wynikiem oznaczenia HLA-B27, mężczyzn i/lub palaczy), gromadzone dowody sugerują, że skuteczna terapia lekami biologicznymi może opóźnić tę progresję, podczas gdy długoterminowy wpływ wczesnej diagnozy i terapii na inne wyniki w rzeczywistych warunkach pozostaje niejasny. Licencjonowane leki biologiczne są skuteczne w leczeniu aktywnej axSpA, ale pozostają drogie dla fundatorów opieki zdrowotnej. W związku z tym potrzebne są dane podłużne, aby uzasadnić ich długoterminowe stosowanie w rzeczywistych warunkach. Co więcej, pomimo poprawy stanu zapalnego i objawów układu mięśniowo-szkieletowego dzięki terapii biologicznej i niefarmakologicznej, wiele osób z axSpA ma ciągłe problemy z bólem, zmęczeniem, upośledzeniem czynnościowym i zawodowym.

Wiele istniejących danych pochodzi również z badań klinicznych, które są słabo reprezentatywne dla ogólnej, szerszej populacji osób z axSpA. Podobnie, badania kliniczne zwykle nie trwają wystarczająco długo, aby zająć się długoterminowymi skutkami spektrum axSpA, w tym objawami pozastawowymi (EAM), chorobami współistniejącymi i wielochorobowością.

W związku z tym istnieje wymóg podłużnych, rzeczywistych badań początkowych kohort osób, u których zdiagnozowano axSpA, aby zmaksymalizować korzyści z postępów w axSpA i zająć się pozostałymi obszarami niezaspokojonych potrzeb. Informacje te mogą również pomóc w opracowywaniu przyszłych strategii stratyfikacji i medycyny precyzyjnej w axSpA.