Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena oporności na HU u dorosłych pacjentów z czerwienicą prawdziwą, którzy spełniają kryteria predykcyjne PV-AIM (HU-F-AIM)

17 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

HU-F-AIM — prospektywne, interwencyjne badanie mające na celu ocenę oporności na HU u pacjentów z czerwienicą prawdziwą, którzy spełniają parametry predykcyjne określone w projekcie uczenia maszynowego PV-AIM

Celem tego badania jest potwierdzenie czynników predykcyjnych niewydolności hydroksymocznika (HU) (hemoglobina (HGB) <15,5 g/dl (9,62 mmol/l) i szerokość dystrybucji krwinek czerwonych (RDW) ≥17%) zidentyfikowanych przez uczenie maszynowe w projekt zaawansowanego zintegrowanego modelu czerwienicy prawdziwej (PV-AIM) w warunkach rzeczywistych

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, prospektywne, jednoramienne badanie interwencyjne fazy IV, mające na celu ocenę oporności/nietolerancji HU u pacjentów z PV, którzy spełniają parametry predykcyjne określone w projekcie uczenia maszynowego PV-AIM.

Badanie składa się z trzech okresów: okresu przesiewowego, okresu leczenia (obserwacja pod kątem oporności/nietolerancji na HU) oraz okresu obserwacji (FU). Kwalifikujący się uczestnicy wejdą w okres leczenia (obserwacja pod kątem oporności/nietolerancji HU) i rozpoczną leczenie de novo HU. Maksymalny czas trwania leczenia dla każdego uczestnika badania wyniesie do 15 miesięcy.

Badanie to zostanie przeprowadzone na łącznie 300 dorosłych pacjentach z PV w około 30 ośrodkach w Niemczech.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
76

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10407
        • Novartis Investigative Site
      • Donauwörth, Niemcy, 86609
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Erding, Niemcy, 85435
        • Novartis Investigative Site
      • Gütersloh, Niemcy, 33332
        • Novartis Investigative Site
      • Hanover, Niemcy, 30161
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Niemcy, 24105
        • Novartis Investigative Site
      • Mutlangen, Niemcy, 73557
        • Novartis Investigative Site
      • Naunhof, Niemcy, 04683
        • Novartis Investigative Site
      • Würselen, Niemcy, 52146
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 69115
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Kronach, Bavaria, Niemcy, 96317
        • Novartis Investigative Site
      • Straubing, Bavaria, Niemcy, 94315
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Langen, Hesse, Niemcy, 63225
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Lingen, Lower Saxony, Niemcy, 49808
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 52064
        • Novartis Investigative Site
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 50674
        • Novartis Investigative Site
      • Dortmund, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 44309
        • Novartis Investigative Site
      • Velbert, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 42551
        • Novartis Investigative Site
    • Saarland
      • Saarbrücken, Saarland, Niemcy, 66113
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony-Anhalt
      • Merseburg, Saxony-Anhalt, Niemcy, 06217
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Przed udziałem w badaniu należy uzyskać podpisaną świadomą zgodę
  2. Potwierdzone rozpoznanie czerwienicy prawdziwej (według kryteriów WHO 2008, 2016 lub 2022)
  3. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
  4. Brak wcześniejszej farmakologicznej terapii cytoredukcyjnej (w tym leków eksperymentalnych)
  5. Brak puszczania krwi w ciągu ostatnich 28 dni

  6. Kwalifikuje się do HU

    • Wysokie ryzyko: wiek ≥ 60 lat i/lub wcześniejsza historia zakrzepicy

    • Niskie ryzyko: wykazujące co najmniej jedno ze zdefiniowanych kryteriów

      • Oznaki postępu choroby (mieloproliferacja)
      • Zwiększone ryzyko choroby zakrzepowo-zatorowej i krwawienia:
  7. Kobiety w wieku rozrodczym powinny mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 72 godzin przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z włóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą (post-PV MF) lub fazą akceleracji/fazą blastyczną ostrej białaczki szpikowej nowotworu mieloproliferacyjnego (AP/BP-MPN AML)
  2. Pacjenci z przeciwwskazaniem do HU zgodnie z ChPL (ciężka depresja szpiku kostnego, leukopenia (< 2,5 x 109 leukocytów/l), trombocytopenia (< 100 x 109 płytek krwi/l), ciężka niedokrwistość (< 10 g/dl HGB)
  3. Pacjenci z rzadką dziedziczną nietolerancją galaktozy, całkowitym niedoborem laktazy lub zespołem złego wchłaniania glukozy-galaktozy w wywiadzie medycznym
  4. Aktywna niekontrolowana infekcja uznana przez Badacza za przyczynę wykluczenia
  5. Aktywne nowotwory złośliwe (z wyjątkiem raka skóry, raka prostaty i raka piersi w remisji oraz - w razie potrzeby - trwającej terapii hormonalnej)
  6. Niewłaściwa czynność wątroby w ocenie badacza
  7. Niewłaściwa czynność nerek wykazana na podstawie modyfikacji diety w chorobach nerek szacuje współczynnik przesączania kłębuszkowego (MDRDeGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 lub na dializie
  8. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, gdzie ciąża jest definiowana jako stan kobiety po zapłodnieniu i do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem laboratoryjnego testu ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (hCG).
  9. Aktywni seksualnie mężczyźni, którzy nie chcą używać prezerwatywy podczas stosunku w trakcie przyjmowania badanego leku i przez co najmniej 6 miesięcy po zaprzestaniu leczenia badanym lekiem.
  10. Pacjenci z HIV leczeni nukleozydowymi inhibitorami odwrotnej transkryptazy, takimi jak dydanozyna i stawudyna

Zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Hydroksymocznik (HU)
Uczestnicy będą leczeni kapsułkami HU przyjmowanymi doustnie przez maksymalny okres 15 miesięcy.
Lek: Hydroksymocznik
Hydroksymocznik jest dostępny w handlu w Niemczech i będzie przepisywany na podstawie oceny klinicznej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z PV z opornością/nietolerancją na HU w ciągu 6-9 miesięcy po rozpoczęciu leczenia de novo HU w obecności predyktorów oporności na HU PV-AIM na początku leczenia HU.
Ramy czasowe: Od 6 do 9 miesięcy po rozpoczęciu leczenia de novo HU
Odsetek uczestników PV z opornością/nietolerancją HU w ciągu 6-9 miesięcy po rozpoczęciu leczenia de novo HU w obecności predyktorów oporności PV-AIM HU na początku leczenia HU. Odsetek zostanie oceniony poprzez obliczenie wskaźnika wraz z odpowiednim 95% przedziałem ufności (CI).
Od 6 do 9 miesięcy po rozpoczęciu leczenia de novo HU

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z PV, którzy spełniają predyktory oporności na HU PV-AIM przed rozpoczęciem leczenia HU
Ramy czasowe: Linia bazowa
Odsetek pacjentów z PV, którzy spełniają predyktory oporności na HU PV-AIM przed rozpoczęciem leczenia HU. Odsetek zostanie oceniony poprzez obliczenie wskaźnika wraz z odpowiednim 95% przedziałem ufności (CI).
Linia bazowa
Odsetek pacjentów, u których rozwinęła się oporność/nietolerancja HU w dowolnym momencie w maksymalnym okresie leczenia wynoszącym 15 miesięcy
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy
Odsetek pacjentów, u których rozwinęła się oporność/nietolerancja HU w dowolnym momencie w maksymalnym okresie leczenia wynoszącym 15 miesięcy. Odsetek zostanie oceniony poprzez obliczenie wskaźnika wraz z odpowiednim 95% przedziałem ufności (CI).
Do 15 miesięcy
Odsetek „nieprzełączających się”
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy
W przypadku wszystkich pacjentów, u których rozwinęła się oporność/nietolerancja HU zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami European LeukemiaNet (ELN) w dowolnym momencie podczas maksymalnego okresu leczenia wynoszącego 15 miesięcy, odsetek pacjentów „nieprzełączających” (tj. - kryteria odporności/nietolerancji) zostaną ocenione. Współczynnik zostanie obliczony wraz z odpowiednim 95% przedziałem ufności (CI).
Do 15 miesięcy
Powody zmiany/niezamiany terapii
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy
Dla wszystkich pacjentów, u których rozwinie się oporność/nietolerancja HU zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami ELN w dowolnym momencie podczas maksymalnego okresu leczenia wynoszącego 15 miesięcy, zostaną podsumowane przyczyny zmiany lub braku zmiany terapii
Do 15 miesięcy
Zastosowane terapie w okresie obserwacji
Ramy czasowe: Do 3 miesięcy po zakończeniu leczenia
W przypadku wszystkich pacjentów, u których rozwinie się oporność/nietolerancja HU zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami ELN w dowolnym momencie maksymalnego okresu leczenia wynoszącego 15 miesięcy, zostaną podsumowane terapie zastosowane w okresie obserwacji
Do 3 miesięcy po zakończeniu leczenia
Moment zmiany terapii (po potwierdzeniu oporności/nietolerancji HU)
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy
W przypadku wszystkich pacjentów, u których rozwinie się oporność/nietolerancja na HU zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami ELN, w dowolnym momencie maksymalnego okresu leczenia wynoszącego 15 miesięcy, zostanie oceniony moment zmiany terapii (po potwierdzeniu oporności/nietolerancji na HU).
Do 15 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
28 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
26 lutego 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
26 lutego 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CINC424BDE15
  • 2022-502338-20-00 (Inny identyfikator: EU CTIS number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami