Francuska kohorta krajowa MATRIX „Mikroangiopatia zakrzepowa nerek i układowa” (MATRIX)

Mikroangiopatie zakrzepowe (TMA) to zróżnicowana, rzadka, ale poważna grupa chorób. Ich epidemiologia została niedawno wyjaśniona dzięki pracy opublikowanej przez nasz zespół. Wykazano, że wtórne TMA stanowią 95% przypadków, podczas gdy pierwotne TMA (atypowe zespoły hemolityczne (HUS) i zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP)) stanowią tylko około 5%.

Pozostaje jednak wiele problemów epidemiologicznych. Po pierwsze, wielu, ale nie wszyscy, pacjenci z TMA zgodnie z klasyczną definicją (niedokrwistość mechaniczna, małopłytkowość, podwyższony poziom LDH, zmniejszona liczba haptoglobiny, schizocyty) mają upośledzoną czynność nerek. Jeśli wykonuje się biopsję nerki (co nie zawsze ma miejsce, ponieważ TMA jest czynnikiem ryzyka krwawienia po biopsji nerki), zmiany w nerkach nie zawsze wykazują TMA „ograniczone do nerek”. Nie wiemy również, które z przyczyn ogólnoustrojowej TMA są związane z TMA nerek, a które nie.

I odwrotnie, u pacjentów z biopsją nerki możemy znaleźć znamiona TMA ograniczonej przez nerki przy braku ogólnoustrojowej TMA. Dlaczego niektórzy pacjenci mają systemową TMA, ale nie nerkową TMA, a inni mają nerkową TMA, ale nie ogólnoustrojową TMA? Większość badań opiera się na kilku małych przypadkach klinicznych i przeglądach literatury, które je opisują.

Rokowanie życiowe, nerkowe i sercowo-naczyniowe pacjentów z TMA oczywiście zależy od przyczyny, obrazu klinicznego pacjentów i sposobu ich leczenia. Jednak nerkowe, ogólnoustrojowe i życiowe wyniki TMA tylko nerkowej vs. tylko ogólnoustrojowej vs. ogólnoustrojowej i nerkowej, niezależnie od przyczyny i ciężkości TMA, są obecnie nieznane.

Ponieważ jest to rzadka choroba, tylko podejście wieloośrodkowe (>20 ośrodków) przez długi okres czasu (>10 lat), w tym wysoce rekrutowane szpitale uniwersyteckie i ogólne, z doświadczonymi i zmotywowanymi badaczami, może pomóc nam odpowiedzieć na te obecnie nierozwiązane pytań (badacze ci zazwyczaj należą do centrów kompetencyjnych krajowego ośrodka referencyjnego).