Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nieinterwencyjne, długoterminowe badanie kontrolne z udziałem uczestników wcześniej włączonych do badania RESTORE (REMAIN)

21 marca 2025 zaktualizowane przez: Nanoscope Therapeutics Inc.

Długoterminowa obserwacja pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu NTXMCO-002 RESTORE

Badanie to zostanie przeprowadzone zgodnie z wytycznymi Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP) i Międzynarodowej Konferencji w sprawie Harmonizacji (ICH). Kwalifikujący się uczestnicy uzyskają zgodę na powrót na zaplanowane wizyty studyjne w ramach tego badania po ich ukończeniu w badaniu NTXMCO-002 (RESTORE). W tym badaniu nie zostaną oni poddani drugiemu leczeniu MCO-010 (ani wielokrotnemu pozorowanemu zastrzykowi).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie to przeznaczone jest do obserwacji pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP), wcześniej włączonych do badania NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772). W badaniu tym 18 z 27 włączonych pacjentów otrzymało MCO-010, aktywowany światłem otoczenia transgen wielocharakterystycznej opsyny (MCO) w wektorze wirusa związanego z adenowirusem serotypu 2 (AAV2) poprzez wstrzyknięcie do ciała szklistego (IVT), a 9 z 27 otrzymał pozorowany zastrzyk. Osoby, które otrzymały pozorowany zastrzyk, nie będą kontynuować leczenia w długoterminowym badaniu kontrolnym dotyczącym bezpieczeństwa leku. MCO-010 może przywrócić wzrok niezależnie od mutacji genu, a ponieważ jest skierowany na dwubiegunowe komórki siatkówki, nie są wymagane nienaruszone fotoreceptory. Dalsze szczegóły dotyczące MCO-010 i badanej choroby podstawowej znajdują się w protokole badania RESTORE i nie są tu powtarzane.

Obecne badanie stanowi nieinterwencyjną, długoterminową obserwację bezpieczeństwa pacjentów, którzy ukończyli program RESTORE, zgodnie z wytycznymi FDA dotyczącymi biorców produktów terapii genowej u ludzi.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
18

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Portoryko
      • Arecibo, Portoryko, 00612
        • Nanoscope Clinical Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Stany Zjednoczone, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Ta populacja badana będzie składać się z 18 dorosłych pacjentów z zaawansowanym barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki, którym wcześniej podawano MCO-010 w badaniu RESTORE.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wcześniej uczestnik badania NTXMCO-002 (RESTORE)
  • Potrafi zrozumieć i wyrazić świadomą zgodę.
  • Potrafi spełnić wymagania testów i wszystkich testów protokołów.
  • Wyrażają zgodę na uczestnictwo przez pełny 3-letni okres obserwacji w miarę swoich możliwości i z wyłączeniem wszelkich nieprzewidzianych okoliczności.

Kryteria wyłączenia:

  • Nie dotyczy. Uczestnicy zostaną włączeni do tego badania i uzyskają zgodę po zakończeniu wszystkich ocen podczas ostatniej wizyty studyjnej RESTORE

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Obserwacja uczestników eksponowanych na 1.2E11gc/oko MCO-010
Jest to długoterminowe badanie obserwacyjne z udziałem uczestników, którzy wcześniej otrzymali 1.2E11gc/oko MCO-010. W tym badaniu nie będzie podany żaden produkt badany.
Biologiczny: Produkt do terapii genowej – MCO-010
Ocena bezpieczeństwa w celu monitorowania długoterminowych skutków wcześniej wstrzykniętego MCO-010 u pacjentów z RP
Obserwacja uczestników narażonych na działanie 0,9E11gc/oko MCO-010
Jest to długoterminowe badanie obserwacyjne z udziałem uczestników, którzy wcześniej otrzymywali 0,9E11gc/oko MCO-010. W tym badaniu nie będzie podany żaden badany produkt.
Biologiczny: Produkt do terapii genowej – MCO-010
Ocena bezpieczeństwa w celu monitorowania długoterminowych skutków wcześniej wstrzykniętego MCO-010 u pacjentów z RP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa wcześniejszego leczenia pojedynczym wstrzyknięciem do ciała szklistego MCO-010
Ramy czasowe: 156 tygodni
Opóźnione zdarzenia niepożądane. Częstość występowania, charakter i nasilenie wybranych zdarzeń niepożądanych (AE); wszystkie poważne zdarzenia niepożądane (SAE); wszystkie zdarzenia niepożądane dotyczące oka, w tym zapalenie wewnątrzgałkowe oceniane w badaniu oka; zdarzenia niepożądane niezwiązane z oczami, dla których wspólne kryteria terminologiczne dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) mają stopień 3 lub wyższy; AE o szczególnym znaczeniu (AESI), w tym nowe nowotwory złośliwe, nowe występowanie lub zaostrzenie wszelkich istniejących wcześniej zaburzeń neurologicznych, reumatologicznych lub innych chorób autoimmunologicznych, nowe występowanie zaburzeń hematologicznych lub nowych infekcji niezależnie od podejrzenia związku z leczeniem MCO-010.
156 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena długoterminowego wpływu na ostrość wzroku wcześniejszego leczenia pojedynczym wstrzyknięciem do ciała szklistego MCO-010
Ramy czasowe: 156 tygodni
Zmiana wartości wyjściowej BCVA w czasie w obu oczach
156 tygodni
Ocena długoterminowego wpływu na rozróżnianie kształtu przy wielu poziomach światła poprzedniego leczenia pojedynczym wstrzyknięciem do ciała szklistego MCO-010
Ramy czasowe: 156 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach testu dyskryminacji kształtu wielu luminancji (MLSDT).
156 tygodni
Ocena długoterminowego wpływu na nawigację/mobilność przy wielu poziomach oświetlenia poprzedniego leczenia pojedynczym wstrzyknięciem do ciała szklistego MCO-010
Ramy czasowe: 156 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku wieloluminancyjnego testu mobilności Y (MLYMT).
156 tygodni
Badanie długoterminowego wpływu wcześniejszego leczenia MCO-010 na grubość i anatomię siatkówki
Ramy czasowe: 156 tygodni
Ocena wyników fotografii dna oka i optycznej tomografii koherentnej (OCT) w czasie
156 tygodni

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena długoterminowego wpływu farmakokinetycznego (PK) i farmakodynamicznego (PD) wcześniejszego leczenia MCO-010 na ekspresję reportera genu
Ramy czasowe: 156 tygodni
Parametry PK obejmujące zmianę w czasie intensywności fluorescencji dna reportera w porównaniu z wartością wyjściową oraz korelację PD ekspresji genu z pomiarami skuteczności w oku badanym i oku innym (wybrane miejsca)
156 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Nanoscope Therapeutics Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
8 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NTXLTFU-008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wyniki badania klinicznego zostaną udostępnione po jego zakończeniu i przeanalizowaniu. Wyniki zostaną opublikowane na tej stronie i będą dostępne w prezentacjach konferencyjnych i publikacjach.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W ciągu roku od dostępności danych z długoterminowego monitorowania

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostęp do udostępniania IPD będzie podlegał umowie o przesyłaniu danych. IPD wygenerowane w ramach tego badania klinicznego mogą podlegać tajemnicy pacjenta.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami