Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ikke-interventionel langtidsopfølgningsundersøgelse af deltagere, der tidligere er tilmeldt RESTORE-undersøgelsen (REMAIN)

21. marts 2025 opdateret af: Nanoscope Therapeutics Inc.

Langtidsopfølgning for emner, der tidligere har deltaget i NTXMCO-002 RESTORE-undersøgelsen

Denne undersøgelse vil blive udført efter retningslinjerne for god klinisk praksis (GCP) og International Conference on Harmonization (ICH). Kvalificerede forsøgspersoner vil få samtykke til at vende tilbage til planlagte studiebesøg til denne undersøgelse efter deres afslutning i undersøgelse NTXMCO-002 (RESTORE). De vil ikke modtage en anden behandling med MCO-010 (eller en gentagen falsk injektion) i denne undersøgelse

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er designet til at følge forsøgspersoner med Retinitis Pigmentosa (RP), som tidligere er tilmeldt undersøgelse NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772). I denne undersøgelse modtog 18 af 27 tilmeldte forsøgspersoner MCO-010, et omgivende lys-aktiveret, multikarakteristisk opsin (MCO) transgen i en adeno-associeret virus serotype 2 (AAV2) vektor via intravitreal injektion (IVT) og 9 af 27 fik en falsk indsprøjtning. De, der modtog den falske injektion, vil ikke blive videreført i det langsigtede opfølgende studie for lægemiddelsikkerhed. MCO-010 har potentialet til at genoprette synet uanset den underliggende genmutation, og fordi det er rettet mod bipolære retinale celler, er intakte fotoreceptorer ikke påkrævet. Yderligere detaljer om MCO-010 og den underliggende sygdom, der undersøges, er inkluderet i protokollen for RESTORE og gentages ikke heri.

Det aktuelle studie er en ikke-interventionel langsigtet sikkerhedsopfølgning af de forsøgspersoner, der gennemførte RESTORE, i overensstemmelse med FDA-vejledningen om modtagere af humane genterapiprodukter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Forenede Stater, 78503
        • Nanoscope Clinical Site
  • Puerto Rico
      • Arecibo, Puerto Rico, 00612
        • Nanoscope Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelsespopulation vil bestå af de 18 voksne forsøgspersoner med fremskreden retinitis pigmentosa, tidligere doseret med MCO-010 i RESTORE-studiet.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tidligere tilmeldt undersøgelse NTXMCO-002 (RESTORE)
  • Kan forstå og give informeret samtykke.
  • Kan overholde test og alle protokoltest.
  • Accepter at deltage i den fulde 3-årige varighed af opfølgningen efter bedste evne og med forbehold for uforudsete omstændigheder.

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke anvendelig. Forsøgspersoner vil blive inkluderet i denne undersøgelse og vil blive givet samtykke efter afslutning af alle vurderinger ved deres sidste RESTORE-studiebesøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Observation af deltagere eksponeret 1,2E11gc/øje af MCO-010
Dette er en langsigtet opfølgende observationsundersøgelse af deltagere, der tidligere har modtaget 1,2E11gc/øje af MCO-010. Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse.
Biologisk: Genterapi produkt-MCO-010
Sikkerhedsevaluering til overvågning af langtidseffekter af tidligere injiceret MCO-010 hos RP-patienter
Observation af deltagere udsat for 0,9E11gc/øje af MCO-010
Dette er en langsigtet opfølgende observationsundersøgelse af deltagere, som tidligere har modtaget 0,9E11gc/øje af MCO-010. Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse.
Biologisk: Genterapi produkt-MCO-010
Sikkerhedsevaluering til overvågning af langtidseffekter af tidligere injiceret MCO-010 hos RP-patienter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af den langsigtede sikkerhed ved tidligere behandling med en enkelt intravitreal injektion af MCO-010
Tidsramme: 156 uger
Forsinkede uønskede hændelser. Incidens, art og sværhedsgrad af udvalgte bivirkninger (AE'er); alle alvorlige bivirkninger (SAE'er); alle okulære AE'er inklusive intraokulær inflammation graderet gennem okulær undersøgelse; ikke-okulære bivirkninger med et fælles terminologikriterie for bivirkninger (CTCAE) grad 3 eller højere; Bivirkninger af særlig interesse (AESI'er), herunder nye maligniteter, ny forekomst eller forværring af enhver allerede eksisterende neurologisk lidelse eller reumatologisk eller anden autoimmun lidelse, ny forekomst af hæmatologisk lidelse eller ny infektion uanset formodet slægtskab til behandling med MCO-010.
156 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af langsigtede virkninger på synsstyrken af ​​tidligere behandling med en enkelt intravitreal injektion af MCO-010
Tidsramme: 156 uger
Ændring fra baseline i BCVA over tid i begge øjne
156 uger
Evaluering af langsigtede effekter på formdiskrimination ved flere lysniveauer af tidligere behandling med en enkelt intravitreal injektion med MCO-010
Tidsramme: 156 uger
Ændring fra baseline i multi-luminance shape discrimination test (MLSDT) score
156 uger
Evaluering af langtidseffekter på navigation/mobilitet ved flere lysniveauer af tidligere behandling med en enkelt intravitreal injektion med MCO-010
Tidsramme: 156 uger
Ændring fra baseline i multi-luminance Y-Mobility Test (MLYMT) score
156 uger
Udforskning af den langsigtede indvirkning af tidligere behandling med MCO-010 på nethindens tykkelse og nethindens anatomi
Tidsramme: 156 uger
Vurdering af fundusfotografering og optisk kohærenstomografi (OCT) resultater over tid
156 uger

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af den langsigtede farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) indvirkning af tidligere behandling med MCO-010 på genreporterekspression
Tidsramme: 156 uger
PK-parametre, herunder ændring fra baseline af fundus-fluorescensintensitet af reporter over tid og PD-korrelation af genekspression med effektmålene i undersøgelsens øje og andre øje (udvalgte steder)
156 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Nanoscope Therapeutics Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. november 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NTXLTFU-008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Resultaterne af det kliniske forsøg vil blive gjort tilgængelige, når undersøgelsen er afsluttet, og resultaterne er analyseret. Resultaterne vil blive offentliggjort på dette websted og være tilgængelige for konferencepræsentationer og publikationer.

IPD-delingstidsramme

Inden for et år fra den langsigtede overvågningsdatatilgængelighed

IPD-delingsadgangskriterier

IPD-delingsadgang vil være underlagt en dataoverførselsaftale. IPD genereret som en del af denne kliniske undersøgelse kan være underlagt patientens fortrolighed.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger