Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pegtybatynazy w porównaniu z placebo u uczestników w wieku ≥12 do ≤65 lat z klasyczną homocystynurią (HCU) z powodu niedoboru syntazy beta-cyystationiny, otrzymujących standardowe leczenie (HARMONY)

5 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Travere Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 3, w grupach równoległych, zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa pegtybatynazy podawanej podskórnie jako dodatek do standardowego leczenia u uczestników z klasyczną homocystynurią z powodu niedoboru syntazy beta cystationiny (HARMONY)

Celem tego badania jest pomiar skuteczności i bezpieczeństwa leczenia pegtybatynazą w porównaniu z placebo u uczestników z klasyczną HCU, objętych standardową opieką, którzy nie osiągnęli docelowych poziomów tHcy. Szczegóły badania obejmują:

  • Całkowity czas trwania badania: do 38 tygodni

  • Ekranizacja:

    • Czas trwania wstępnego badania przesiewowego: do 4 tygodni
    • Standaryzacja diety przed leczeniem. Czas trwania: do 6 tygodni

  • Zaślepiony Czas trwania leczenia: 24 tygodnie

    • 2-tygodniowy okres zaślepionego zwiększania dawki
    • 22-tygodniowy okres zaślepionej oceny
  • Kontrola bezpieczeństwa: 4 tygodnie po ostatniej dawce (w przypadku osób, które nie zapisały się do długoterminowego badania kontynuacyjnego ENSEMBLE)

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Ogólny projekt:

To globalne, wieloośrodkowe, międzynarodowe, randomizowane, zaślepione, kontrolowane placebo badanie III fazy zostanie przeprowadzone z udziałem uczestników z klasycznym HCU z niedoborem CBS, objętych standardową opieką, u których poziom tHcy nadal wynosi ≥50 µM. Całkowity czas trwania badania wyniesie do 38 tygodni. Około 70 uczestników (35 w każdym ramieniu) zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej aktywny lek lub placebo (przydział 1:1).

Ekranizacja:

Uczestnicy wezmą udział w dwufazowym okresie badań przesiewowych trwającym do 10 tygodni:

  1. Wstępna weryfikacja: okres do 4 tygodni, podczas którego uczestnicy zostaną ocenieni pod kątem kwalifikowalności
  2. Okres standaryzacji diety przed leczeniem (DSP): Po spełnieniu wstępnych kryteriów kwalifikacyjnych uczestnicy rozpoczną okres standaryzacji diety przed leczeniem trwający do 6 tygodni. DSP ma na celu pomóc zminimalizować zmienność spożycia białka i suplementów w randomizowanej części badania.

Dieta wyjściowa i zgodność z leczeniem związanym z HCU zostaną odnotowane przez dietetyka za pomocą narzędzia do monitorowania diety specyficznego dla HCU, zwanego SING (Uproszczony przewodnik po spożyciu składników odżywczych). Wyjściowa dieta i przestrzeganie zasad leczenia zostaną wykorzystane jako punkt odniesienia dla przyszłej oceny dziennego spożycia nienaruszonego białka (DIPI) i leczenia HCU.

Zaślepiony okres leczenia:

Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia zaślepionego wizyty badawcze będą odbywać się w regularnych odstępach czasu, w tym wizyty domowe w celu podania badanego leku. Część wizyt studyjnych może odbywać się zdalnie. Spożycie białka w diecie i przestrzeganie zasad leczenia HCU będą w dalszym ciągu monitorowane i rejestrowane, aby zapewnić stabilną dietę i przestrzeganie zasad leczenia HCU.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
70

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • King Abdullah International Medical Research Center
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Royal Adelaide Hospital
      • Parkville, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Westmead, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Edegem, Belgia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Tours, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santiago de Compostela, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
      • Seville, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Katar
      • Doha, Katar
        • Rekrutacyjny
        • Hamad General Hospital
      • Doha, Katar
        • Rekrutacyjny
        • Sidra Hospital
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Münster, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitätsklinikum Münster
  • Polska
      • Krakow, Polska
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polska
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Instytut Matki i Dziecka
      • Warsaw, Polska
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
      • Lisbon, Portugalia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Rekrutacyjny
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Rekrutacyjny
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Rekrutacyjny
        • Maine Health - Maine Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Rekrutacyjny
        • Uncommon Cures
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • The Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27560
        • Rekrutacyjny
        • Science 37 - Virtual Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Rekrutacyjny
        • Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye)
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Gazi University Hospital
      • Bornova, Turcja (Türkiye)
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
      • Istanbul, Turcja (Türkiye)
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Istanbul University Cerrahpasa Hospital
  • Włochy
      • Bari, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
      • Genova, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
      • Monza, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
      • Padova, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Azienda Ospedaliera di Padova
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W momencie podpisania świadomej zgody należy mieć ukończone ≥12 do ≤65 lat
  • Musi mieć diagnozę klasycznego HCU na podstawie klinicznych, biochemicznych i/lub molekularnych testów genetycznych
  • tHcy osocza ≥80 µM podczas wizyty przesiewowej, z uwzględnieniem maksymalnie 18 uczestników, którzy mogą zostać zapisani z tHcy osocza przesiewowego ≥50 do <80 µM
  • Chęć utrzymania ogólnie stabilnej diety przez cały czas trwania badania (chyba że zmiany są wymagane ze względów medycznych/bezpieczeństwa)
  • Chęć utrzymania ogólnie stałego spożycia i dawek betainy, pirydoksyny i formuły niezawierającej Met przez cały czas trwania badania (chyba że zmiany są wymagane ze względów medycznych/bezpieczeństwa)

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie zespołu Marfana, niedoboru reduktazy metylenotetrahydrofolianowej (MTHFR) lub zaburzenia metabolizmu kobalaminy
  • Współistniejąca choroba lub stan (np. historia lub obecność klinicznie istotnej choroby układu krążenia, płuc, wątroby, nerek, hematologicznej, żołądkowo-jelitowej, endokrynologicznej, immunologicznej, dermatologicznej, neurologicznej, onkologicznej lub psychiatrycznej), która mogłaby zakłócać udział w badaniu lub bezpieczeństwo (z wyłączeniem powikłań) HCU).
  • Historia poważnych zdarzeń zakrzepowych (np. incydent naczyniowo-mózgowy, zawał mięśnia sercowego, zatorowość płucna) w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Masa ciała ≥160 kg.
  • Stosowanie lub planowane stosowanie jakichkolwiek leków do wstrzykiwań zawierających PEG (z wyłączeniem szczepionek zawierających PEG)
  • Jakakolwiek wcześniejsza ekspozycja na pegtybatynazę i/lub poprzedni udział w badaniu klinicznym obejmującym podawanie pegtybatynazy lub pegtarwiliazy
  • Wcześniejsza ciężka reakcja immunologiczna na produkt zawierający PEG

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: placebo
Inny: Placebo
sól fizjologiczna o dopasowanej objętości SC BIW
Eksperymentalny: pegtybatynaza
Lek: Pegtibatinase
Pegtibatinase BIW
Inne nazwy:
  • TVT-058
  • OT-058

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
Ramy czasowe: Weeks 6 - 12
Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo. Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
Weeks 6 - 12

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
Ramy czasowe: Weeks 16 - 24
Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo. Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
Weeks 16 - 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Travere Therapeutics, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
28 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TVTX-TVT058-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Prośby o dane z badania klinicznego, łącznie z opisem ich zamierzonego zastosowania, należy kierować na adres datarequest@travere.com. W przypadku zatwierdzenia żądane informacje zostaną przekazane wnioskodawcy po podpisaniu umowy o dostępie do danych. Wnioski można składać po zakończeniu badania i pełnej publikacji danych z badania w recenzowanym czasopiśmie przez okres do 36 miesięcy od ich publikacji. Travere zastrzega sobie prawo do odrzucenia wniosku lub zalecenia modyfikacji, jeśli nie jest on zgodny z polityką udostępniania danych lub jeśli zostanie ustalone, że wniosek został złożony przez stronnicze źródło.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski można składać po zakończeniu badania i pełnej publikacji danych z badania w recenzowanym czasopiśmie przez okres do 36 miesięcy od ich publikacji.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wymaga przedłożenia i zatwierdzenia przeznaczenia oraz umowy o udostępnianiu danych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami