Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pegtibatinase as a Treatment for Participants With Classical Homocystinuria (HCU) Receiving Standard of Care Treatment (HARMONY)

5 listopada 2026 zaktualizowane przez: Travere Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 3, w grupach równoległych, zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa pegtybatynazy podawanej podskórnie jako dodatek do standardowego leczenia u uczestników z klasyczną homocystynurią z powodu niedoboru syntazy beta cystationiny (HARMONY)

Researchers are looking for a better way to treat people living with classical homocystinuria (HCU), a rare inherited condition. It is caused by changes in the cystathionine beta-synthase (or "CBS") gene and prevents an enzyme from working correctly in the body. This enzyme helps break down homocysteine, which is produced when the body processes methionine from protein-containing foods. This helps keep homocysteine and methionine at healthy levels. When this enzyme is not working, homocysteine and methionine build up in the blood and then spread into different tissues of the body and stop these body tissues from working normally.

People living with HCU can experience problems with their vision, bones, blood vessels, thinking, learning, and memory. Available treatments for HCU include a low-methionine diet (typically achieved by limiting protein-containing foods), a methionine-free protein supplement to help meet daily protein needs, and betaine (Cystadane®). These treatments are either not sufficient or are hard to take for many patients.

Pegtibatinase was designed by researchers to act like the CBS enzyme, which is missing or not working properly in people living with HCU. Researchers are studying whether adding pegtibatinase to standard treatment can lower homocysteine levels.

Researchers want to learn how safe and effective pegtibatinase is, how it moves through and affects the body, and how it may affect the daily lives of people with HCU.

The study plans to enroll participants from the US, Australia, Belgium, France, Germany, Ireland, Italy, Poland, Portugal, Qatar, Saudi Arabia, Spain, Turkey, and the United Kingdom. Many study visits may happen at home, depending on where you live and local regulations. Some visits may include a home nurse and telemedicine appointments with the study doctor.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Primary Objective:

Researchers want to learn more about how pegtibatinase will affect homocysteine and methionine levels when it is injected under the skin in participants already receiving standard treatment.

Blood tests will be used to measure changes in these levels during the study.

Secondary Objectives:

Researchers also want to learn:

  • Is pegtibatinase safe and tolerable (how does it make participants feel)?
  • How does pegtibatinase move throughout the body?
  • Does pegtibatinase produce antibodies (proteins the body makes that may stop pegtibatinase from working or cause side effects)?
  • How does pegtibatinase affect daily lives of participants with HCU? Researchers will use blood tests, urine tests, physical examinations, and questionnaires to answer these questions.

Study Population and Treatments:

This is a global study will include children and adults from 12 to 65 years old. Participants in the study will take their standard of care treatment. Participants will be put into 1 of 2 groups at random (like the flip of a coin) to take either:

  • pegtibatinase, or
  • an injection that does not have any medicine in it (or "placebo"). These are given as injections under the skin 2 times a week for up to 24 weeks. Neither the researchers nor the participant knows which treatment they are getting until the study is complete.

Study Duration and Visits:

Participants may be in the study for up to 38 weeks, including the screening period of up to 4 weeks, a pre-treatment period of up to 6 weeks where the participants will discuss their current diet with a dietitian (a health professional specialized in nutrition), a blinded treatment period of up to 24 weeks, and a safety follow-up visit completed 4 weeks after the last dose of study medication. Participants who complete the blinded treatment period may qualify to join the ENSEMBLE study before finishing the safety follow-up visit.

Participants who meet all study requirements may have up to 58 study visits. Visits may take place at a study center, at home, or by telemedicine.

These visits can include:

  • Blood and urine tests
  • Physical examinations
  • Questionnaires
  • Injections
  • Questions about how they are feeling or any problems they are having

Safety / Adverse Events:

Researchers will monitor participants for any medical problems that occur during the study. Participants will have regular laboratory tests, health checkups, and study visits to monitor their health and safety.

Benefit-risk Conclusion:

Researchers have worked to reduce risks to participants in this study. They believe the risks of taking pegtibatinase in this study are justified by the potential benefits that they think pegtibatinase may have for people with HCU.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
70

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • Rekrutacyjny
        • King Abdullah International Medical Research Center
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • Rekrutacyjny
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Royal Adelaide Hospital
      • Parkville, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Westmead, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Edegem, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Tours, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Santiago de Compostela, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
      • Seville, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Rekrutacyjny
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Katar
      • Doha, Katar
        • Rekrutacyjny
        • Hamad General Hospital
      • Doha, Katar
        • Rekrutacyjny
        • Sidra Hospital
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitätsklinikum Leipzig
      • Münster, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitätsklinikum Münster
  • Polska
      • Krakow, Polska
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
      • Warsaw, Polska
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia
        • Rekrutacyjny
        • Unidade Local de Saúde de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
      • Lisbon, Portugalia
        • Rekrutacyjny
        • Unidade Local de Saúde de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Rekrutacyjny
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Rekrutacyjny
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Rekrutacyjny
        • Maine Health - Maine Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Rekrutacyjny
        • Uncommon Cures
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • The Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27560
        • Rekrutacyjny
        • Science 37 - Virtual Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Rekrutacyjny
        • Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye)
        • Rekrutacyjny
        • Gazi University Hospital
      • Bornova, Turcja (Türkiye)
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
      • Istanbul, Turcja (Türkiye)
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Istanbul University Cerrahpasa Hospital
  • Włochy
      • Bari, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
      • Genova, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
      • Monza, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
      • Padova, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Azienda Ospedaliera di Padova
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Must be ≥12 to ≤65 years of age, at the time of signing the informed consent
  • Must have a diagnosis of classical HCU based on clinical, biochemical, and/or molecular genetic testing
  • Plasma tHcy ≥80 µM at Screening visit, with allowance for up to 18 participants who may be enrolled with a Screening plasma tHcy ≥50 to <80 µM
  • Participants who can become pregnant must have a negative pregnancy test before starting the study and must use a highly effective form of birth control (less than 1% risk of pregnancy per year) during the study and for at least 4 weeks after the last dose.
  • Willing to maintain a generally stable diet for the duration of the study (unless changes are required based on medical/safety reasons)
  • Willing to maintain generally stable intake and doses of betaine, pyridoxine, and medical food for the duration of the study (unless changes are required based on medical/safety reasons)

Exclusion Criteria:

  • Diagnosis of Marfan syndrome, methylenetetrahydrofolate reductase (MTHFR) deficiency, or disorder of cobalamin metabolism
  • Concurrent disease or condition (eg, history or presence of clinically significant cardiovascular, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, gastrointestinal, endocrine, immunologic, dermatologic, neurological, oncologic, or psychiatric disease) that would interfere with study participation or safety (excluding complications of HCU).
  • History of major thrombotic event (eg, cerebrovascular accident, myocardial infarction, pulmonary embolism) in the previous 6 months.
  • Body weight ≥160 kg.
  • Use or planned use of any injectable drugs containing PEG (excluding PEG-containing vaccines)
  • Any previous exposure to pegtibatinase and/or previous participation in a clinical study that included administration of pegtibatinase or pegtarviliase
  • Prior severe immune reaction to a PEG-containing product

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: placebo
Inny: Placebo

volume-matched saline SC BIW
Eksperymentalny: pegtybatynaza
Lek: Pegtibatinase

Pegtibatinase BIW

Inne nazwy:
  • TVT-058
  • OT-058

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
Ramy czasowe: Weeks 6 - 12

Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo. Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
Weeks 6 - 12

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
Ramy czasowe: Weeks 16 - 24

Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo. Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
Weeks 16 - 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Travere Therapeutics, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
28 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 listopada 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 listopada 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TVTX-TVT058-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Requests for clinical trial data, including language stating its intended use, should be directed to datarequest@travere.com. If approved, the requested information will be provided to the requestor after signing a data access agreement. Requests can be made following completion of the study and full publication of the study data in a peer reviewed journal for up to 36 months following its publication. Travere reserves the right to decline or recommend modifications to a request if it does not comply with the data sharing policy or if it is determined that the request is made by a biased source.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Requests can be made following completion of the study and full publication of the study data in a peer reviewed journal for up to 36 months following its publication.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Requires submission and approval of intended use and a data sharing agreement.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami