Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Fenotypowanie i charakterystyka wtATTR-CM (TRACE 1)

12 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Steen Hvitfeldt Poulsen

Fenotypowanie i charakterystyka duńskich pacjentów z amyloidozą transtyretynową typu dzikiego: badanie przekrojowe

Opisowe badanie przekrojowe z udziałem 100 kolejnych pacjentów z ATTRwt-CM, odzwierciedlające wszystkie etapy NAC, mające przede wszystkim na celu zbadanie parametrów jakości życia (QoL) pacjentów z ATTRwt-CM i ich związku z ciężkością ATTRwt-CM. Drugim celem jest zbadanie możliwości pomiaru misTTR i fragTTR w osoczu i moczu oraz wykrycie fragTTR w biopsjach endomiokardialnych od pacjentów z ATTRwt-CM. Aby zbadać, czy poziomy misTTR i fragTTR są skorelowane z ciężkością ATTRwt-CM.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Hipoteza:

  1. Postawiliśmy hipotezę, że cięższa kardiomiopatia amyloidozy typu dzikiego (ATTRwt-CM) na podstawie parametrów klinicznych, biochemicznych i obrazowania diagnostycznego jest skorelowana z gorszą jakością życia (QoL) pacjentów.
  2. Oczekujemy, że nieprawidłowo sfałdowana (misTTR) i/lub fragmentowana transtyretyna (fragTTR) będzie mierzalna w osoczu i/lub moczu, a fragTTR będzie wykrywalna w biopsjach endomiokardialnych od pacjentów z ATTRwt-CM. Oczekujemy, że wartości misTTR i fragTTR będą skorelowane z ciężkością ATTRwt-CM zgodnie z parametrami obrazowania klinicznego, biochemicznego i diagnostycznego. Oczekujemy, że poziom fragTTR z biopsji endomiokardialnych będzie skorelowany z poziomem fragTTR w osoczu.

Metoda:

Pacjenci z ATTRwt-CM: Prospektywne włączenie 100 kolejnych pacjentów z ATTRwt-CM, odzwierciedlających wszystkie stadia choroby NAC (40 pacjentów w 1. stopniu zaawansowania choroby NAC, 40 pacjentów w II stopniu zaawansowania choroby NAC i 20 pacjentów w III stopniu zaawansowania choroby NAC). Pacjenci będą rekrutowani z ambulatoryjnej kliniki amyloidozy szpitala uniwersyteckiego w Aarhus. Pacjenci zostaną dokładnie poddani ocenie klinicznej.

Pacjenci kontrolni:

Kohorta kontrolna złożona z 20 dobranych pod względem wieku i płci pacjentów ze zdrowym sercem zostanie uwzględniona w celu porównania wartości całkowitego/nieprawidłowego/fragTTR.

Mamy nadzieję, że badanie jakości życia, markerów biologicznych i analizy markerów obrazowania MR serca dostarczą nam narzędzi do oceny i monitorowania postępu choroby oraz odpowiedzi na leczenie.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
120

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Dania
    • Arrhus N
      • Aarhus, Arrhus N, Dania, 8200
        • Rekrutacyjny
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uwzględnienie zróżnicowanego nasilenia wtATTR-CM poprzez włączenie 40 pacjentów w stadium 1 NAC, 40 pacjentów w stadium 2 NAC i 20 pacjentów w stadium 3 NAC. Ponadto włączenie zdrowej grupy kontrolnej w celu zbadania prawidłowych wartości nieprawidłowych i frag- TTR

Opis

Grupa 1: pacjenci z wtATTR-CM

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku > 18 lat, u których zdiagnozowano ATTRwt-CM na podstawie:
  • biopsja endomiokardialna
  • Scyntygrafia DPD z Peruginim stopnia 2-3, gdzie na podstawie badań genetycznych wykluczono odmianę amyloidozy.
  • Świadoma ustna i pisemna zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Amyloidoza AL (amyloidoza łańcucha lekkiego).
  • Szpiczaka
  • Makroglobulinemia Waldenströma

Grupa 2: Grupa kontrolna

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci > 18 lat
  • Świadoma ustna i pisemna zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Znana choroba układu krążenia, w tym choroba niedokrwienna serca, niewydolność serca, migotanie przedsionków, obecność rozrusznika serca lub złośliwe nadciśnienie. Dobrze kontrolowane nadciśnienie tętnicze jest akceptowalne.
  • Podejrzenie amyloidozy serca oceniane na podstawie wywiadu klinicznego, badania fizykalnego, EKG i echokardiografii ze szczególnym uwzględnieniem „czerwonych flag”:
  • Echokardiografia za pomocą:
  • Przerost mięśnia sercowego (przegroda >11 mm)
  • Oszczędzenie wierzchołkowe w LV-GLS
  • Zmiany naciekowe w wolnej ścianie prawej komory, pogrubienie zastawek przedsionkowo-komorowych lub pogrubienie przegrody międzyprzedsionkowej
  • Objawy polineuropatii
  • Niskie napięcie w EKG lub rozbieżność między grubością lewej komory a amplitudą EKG wskazującą na niskie napięcie
  • Blok przedsionkowo-komorowy (blok AV)
  • Obustronny zespół cieśni nadgarstka
  • Operacja stenozy kręgosłupa
  • Podwyższona troponina I lub NT-pro-BNP

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Pacjenci wtATTR-CM (n = 100)

Wywiad kliniczny, badanie fizykalne, EKG, zaawansowana echokardiografia, próbki krwi i moczu, obrazowanie rezonansu magnetycznego serca (CMRI) i kwestionariusze QoL (KCCQ, EQ-5Q-5L i ATTR-QoL)).

Podgrupa z tymi pacjentami (n = 10): Biopsja endomiokardialna.
Kontrola (n = 20)
Próbki krwi i moczu. Aby wykluczyć chorobę serca: wywiad kliniczny, badanie fizykalne, EKG i zaawansowana echokardiografia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie ciężkości amyloidozy serca u pacjentów z kardiomiopatią transtyretynową typu dzikiego.
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów, 2 lata.
Nasilenie amyloidu będzie oceniane przede wszystkim przy użyciu stopni NAC i klasy NYHA. Ponadto wykorzystamy NT-pro-BNP, wyniki badań echa (objętość wyrzutowa, frakcja wyrzutowa i globalne odkształcenie podłużne) oraz wyniki CMRI (masa LV, wartości mięśnia sercowego w T1 i objętość zewnątrzkomórkowa).
Do ukończenia studiów, 2 lata.
Badanie związku pomiędzy nasileniem amyloidu sercowego a jakością życia pacjentów z kardiomiopatią transtyretynową typu dzikiego.
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów, 2 lata.
Jakość życia będzie oceniana przy użyciu sumarycznego wyniku KCCQ, wyniku EQ-5D Utility, wyniku VAS i całkowitego wyniku ATTR-QOL.
Do ukończenia studiów, 2 lata.
Ocena transtyretyny i fragmentów patogennych oraz związek z ciężkością amyloidu sercowego u pacjentów z kardiomiopatią transtyretynową typu dzikiego
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów, 2 lata.
Transtyretynę (TTR) mierzy się w następujący sposób: całkowitą TTR, nieprawidłowo sfałdowaną TTR i fragmentaryczną TTR w osoczu oraz nieprawidłowo sfałdowaną TTR i fragmentaryczną TTR w moczu.
Do ukończenia studiów, 2 lata.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Walidacja nowego kwestionariusza specyficznego dla amyloidu (ATTR-QoL) w porównaniu z kwestionariuszem kardiomiopatii Kansas City (KCCQ)
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów, 2 lata.
Porównanie całkowitego wyniku ATTR-QOL z sumarycznym wynikiem KCCQ oraz wynikiem EQ-5D Utility i wynikiem VAS.
Do ukończenia studiów, 2 lata.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Steen Hvitfeldt Poulsen

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Novo Nordisk A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
4 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
15 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 1-10-72-189-23

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami