Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fænotyping og karakterisering af wtATTR-CM (TRACE 1)

12. august 2025 opdateret af: Steen Hvitfeldt Poulsen

Fænotypning og karakterisering af danske vildtype transthyretin amyloidose kardiomyopatipatienter: et tværsnitsstudie

Beskrivende tværsnitsundersøgelse af 100 på hinanden følgende ATTRwt-CM-patienter, der afspejler alle NAC-stadier, med det formål primært at undersøge ATTRwt-CM-patienters livskvalitetsmålinger (QoL) og deres relation til ATTRwt-CM-sværhedsgraden. Sekundært sigte på at undersøge muligheden for at måle misTTR og fragTTR i plasma og urin og at påvise fragTTR i endomyokardiebiopsier fra ATTRwt-CM patienter. For at undersøge om misTTR- og fragTTR-niveauer er korreleret med ATTRwt-CM-sværhedsgrad.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Hypotese:

  1. Vi antager, at mere alvorlig vildtype amyloidose kardiomyopati (ATTRwt-CM) ifølge kliniske, biokemiske og diagnostiske billeddiagnostiske parametre er korreleret med dårligere livskvalitet (QoL) for patienter.
  2. Vi forventer, at fejlfoldet (misTTR) og/eller fragmenteret transthyretin (fragTTR) kan måles i plasma og/eller urin, og at fragTTR kan påvises i endomyokardiebiopsier fra patienter med ATTRwt-CM. Vi forventer, at værdierne af misTTR og fragTTR er korreleret med sværhedsgraden af ​​ATTRwt-CM i henhold til kliniske, biokemiske og diagnostiske billeddannelsesparametre. Vi forventer, at niveauet af fragTTR fra endomyocardiale biopsier er korreleret med plasmaniveauer af fragTTR.

Metode:

ATTRwt-CM-patienter: Prospektiv inklusion af 100 på hinanden følgende ATTRwt-CM-patienter, der afspejler alle NAC-stadier (40 patienter fra NAC-sygdomsstadie 1, 40 patienter fra NAC-sygdomsstadie II og 20 patienter fra NAC-sygdomsstadie III). Patienter vil blive rekrutteret fra amyloidoseklinikken på Aarhus Universitetshospital. Patienterne vil blive grundigt klinisk vurderet.

Kontrolpatienter:

En kontrolkohorte på 20 alders- og kønsmatchede hjertesunde patienter vil blive inkluderet til sammenligning af totale/mis-/fragTTR-værdier.

Undersøgelsen af ​​QoL, biomarkører og analyserne af hjerte-MR-billeddannelsesmarkører vil forhåbentlig give os værktøjer til at evaluere og overvåge sygdomsprogression og respons på behandling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
120

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Danmark
    • Arrhus N
      • Aarhus, Arrhus N, Danmark, 8200
        • Rekruttering
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Inklusive varierende sværhedsgrad af wtATTR-CM ved at inkludere 40 patienter med NAC stadium 1, 40 patienter med NAC stadium 2 og 20 patienter med NAC stadium 3. Endvidere inkluderet en rask kontrolgruppe for at undersøge normale værdier af mis- og frag- TTR

Beskrivelse

Gruppe 1: wtATTR-CM patienter

Inklusionskriterier:

  • Patienter > 18 år diagnosticeret med ATTRwt-CM af:
  • endomyokardiebiopsi
  • DPD scintigrafi med Perugini grad 2-3, hvor variant amyloidose er udelukket på grund af genetisk testning.
  • Informeret mundtligt og skriftligt samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • AL-amyloidose (let-kæde-amyloidose).
  • Myelomatose
  • Waldenström makroglobulinæmi

Gruppe 2: Kontrolgruppe

Inklusionskriterier:

  • Patienter > 18 år
  • Informeret mundtligt og skriftligt samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt kardiovaskulær sygdom, herunder iskæmisk hjertesygdom, hjertesvigt, atrieflimren, tilstedeværelse af en pacemaker eller malign hypertension. Velkontrolleret hypertension er acceptabel.
  • Mistanke om hjerteamyloidose vurderet gennem klinisk historie, fysisk undersøgelse, EKG og ekkokardiografi med fokus på "røde flag":
  • Ekkokardiografi med:
  • Myokardiehypertrofi (septum >11 mm)
  • Apikal besparelse i LV-GLS
  • Infiltrative ændringer i højre ventrikelfri væg, fortykkede atrioventrikulære klapper eller fortykket atrial septum
  • Symptomer på polyneuropati
  • Lav spænding på EKG eller uoverensstemmelse mellem venstre ventrikeltykkelse og EKG-amplitude, der indikerer lav spænding
  • Atrioventrikulær blokering (AV-blok)
  • Bilateralt karpaltunnelsyndrom
  • Kirurgi for spinal stenose
  • Forhøjet troponin I eller NT-pro-BNP

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
wtATTR-CM patienter (n = 100)

Klinisk anamnese, fysisk undersøgelse, EKG, avanceret ekkokardiografi, blod- og urinprøver, cardiac magnetic resonance imaging (CMRI) og QoL-spørgeskemaer (KCCQ, EQ-5Q-5L og ATTR-QoL)).

Undergruppe med disse patienter (n = 10): En endomyokardiebiopsi.
Kontrol (n = 20)
Blod- og urinprøver. For at udelukke hjertesygdom: klinisk historie, fysisk undersøgelse, EKG og avanceret ekkokardiografi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Undersøgelse af sværhedsgraden af ​​hjerteamyloidose hos patienter med vildtype transthyretin amyloidose kardiomyopati.
Tidsramme: Gennem studieafslutning, 2 år.
Amyloid sværhedsgrad vil blive behandlet ved hjælp af primært NAC-stadier og NYHA-klasse. Endvidere vil vi bruge NT-pro-BNP, fund på ekko (slagvolumen, ejektionsfraktion og global longitudional strain) og fund på CMRI (LV masse, T1 myokardieværdier og ekstracellulært volumen).
Gennem studieafslutning, 2 år.
Undersøgelse af sammenhængen mellem hjerteamyloids sværhedsgrad og patientens livskvalitet hos patienter med vildtype transthyretin amyloidose kardiomyopati.
Tidsramme: Gennem studieafslutning, 2 år.
Livskvalitet vil blive behandlet ved hjælp af KCCQ summary score, EQ-5D Utility score og VAS range score og ATTR-QOL total score.
Gennem studieafslutning, 2 år.
Vurdering af transthyretin og patogene fragmenter og relation til hjerteamyloid sværhedsgrad hos patienter med vildtype transthyretin amyloidose kardiomyopati
Tidsramme: Gennem studieafslutning, 2 år.
Transthyretin (TTR) vil blive målt som følger: total TTR, fejlfoldet TTR og fragmenteret TTR i plasma og fejlfoldet TTR og fragmenteret TTR i urin.
Gennem studieafslutning, 2 år.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Validering af et nyt amyloid-specifikt spørgeskema (ATTR-QoL) i sammenligning med Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, 2 år.
Sammenligning af ATTR-QOL totalscore med KCCQ resuméscore og EQ-5D Utility score og VAS range score.
Gennem studieafslutning, 2 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Steen Hvitfeldt Poulsen

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Novo Nordisk A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. august 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1-10-72-189-23

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger