Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność CS-101 w leczeniu pacjentów z β-talasemią

5 czerwca 2026 zaktualizowane przez: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność autologicznych hematopoetycznych komórek progenitorowych macierzystych (CS-101) edytowanych in vitro w leczeniu pacjentów z β-talasemią

Celem tego otwartego, jednoramiennego badania klinicznego jest poznanie bezpieczeństwa i skuteczności CS-101 w leczeniu β-talasemii.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

CS-101 to autologiczna zawiesina komórek CD34+, opracowana za pomocą technologii edycji zasad in vitro, która modyfikuje miejsce wiązania BCL11A w promotorze HBG w taki sposób, że traci ono zdolność wiązania się z BCL11A, co może ponownie indukować wytwarzanie γ-globiny łańcucha i zwiększają stężenie hemoglobiny płodowej (HbF) we krwi, kompensując funkcję brakującej hemoglobiny dorosłej HbA w celu osiągnięcia wyleczenia klinicznego. Terapia odpowiada na dwa główne wyzwania w obecnym leczeniu tej choroby: brak pasujących dawców i choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi w przypadku allogenicznego przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chiny
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku od 6 do 35 lat (włącznie), mężczyźni lub kobiety w momencie świadomej zgody Rozpoznanie β-talasemii, genotypy obejmują między innymi β+β0, βEβ0, β0β0 itp. Historia co najmniej ≥8 jednostek/rok transfuzje koncentratów czerwonych krwinek w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed okresem przesiewowym Ogólnie w dobrym stanie, wynik w skali Karnofsky’ego ≥60 punktów dla pacjentów w wieku ≥16 lat w momencie pobrania autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych lub wynik w skali Lansky’ego Play-Performance ≥60 punktów dla pacjentów w wieku poniżej 16 lat lub równoważna ocena kliniczna, zgodnie z powszechną praktyką ośrodka badawczego

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie innymi badanymi lekami lub innymi interwencjami eksperymentalnymi 30 dni przed podpisaniem świadomej zgody lub w ciągu 6 okresów półtrwania leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.

Pacjenci, którzy otrzymywali lub otrzymują talidomid i/lub Luspatercept, u ​​których nie można wykluczyć ich interakcji lekowych wpływających na skuteczność i bezpieczeństwo CS-101, chyba że istnieją co najmniej 3 wyniki badań wskazujące, że całkowity poziom hemoglobiny przed transfuzją jest poniżej 9 g/dl w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

Wcześniej przeszedł allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych lub terapię genową.

Pacjenci mają dostępnych spokrewnionych, w pełni pasujących dawców i kwalifikują się do allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych oraz są przygotowani do nich.

Osoby z aktywnymi infekcjami, w tym między innymi: wirusem HIV, wirusowym zapaleniem wątroby typu B, wirusem zapalenia wątroby typu C, wirusem cytomegalii, wirusem Epsteina-Barra i krętkiem bladym, z dodatnim wynikiem testu lub ze stwierdzoną gruźlicą, infekcją pasożytniczą itp., które według badacza nie nadają się do leczenia wziąć udział w tym badaniu.

Wyniki echokardiografii z frakcją wyrzutową poniżej 45%. Zaawansowana choroba wątroby, zdefiniowana jako:

Aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT) > 3 × górna granica normy (GGN) lub:

Wyjściowy międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,5 × GGN.

Badanie rezonansu magnetycznego przeprowadzone w okresie przesiewowym wykazało duże obciążenie żelazem i badacz uznał, że pacjent nie może uczestniczyć w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: CS-101
Autologiczna zawiesina hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ modyfikowana techniką edycji zasad in vitro
Genetyczny: CS-101
Autologiczna zawiesina hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ modyfikowana techniką edycji zasad in vitro

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) zgodnie z oceną CTCAE v5.0
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Czas na wszczepienie neutrofili i płytek krwi
Ramy czasowe: Dni po wlewie CS-101
Czas do wszczepienia neutrofilów definiuje się jako pierwszy dzień z 3 kolejnych pomiarów bezwzględnej liczby płytek krwi ≥0,5×10^9/l w trzech różnych dniach; Czas do wszczepienia płytek krwi definiuje się jako pierwszy dzień z 3 kolejnych pomiarów bezwzględnej liczby płytek krwi ≥20× 10^9/L w trzech różnych dniach i bez transfuzji płytek krwi;
Dni po wlewie CS-101
Odsetek pacjentów z wszczepieniem
Ramy czasowe: w ciągu 42 dni po wlewie CS-101
Osobników, u których wszczepiono neutrofile, definiuje się jako osoby z wszczepionymi neutrofilami
w ciągu 42 dni po wlewie CS-101
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepami
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 100 dni po infuzji CS-101
Od wartości początkowej do 100 dni po infuzji CS-101
Śmiertelność ze wszystkich przyczyn
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji przez co najmniej 6 kolejnych miesięcy
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Od 3 miesięcy do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Czas do ostatniej transfuzji czerwonych krwinek (RBC).
Ramy czasowe: Dni po wlewie CS-101
Dni po wlewie CS-101

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego stężenia hemoglobiny (Hb) w czasie
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Zmiana całkowitego stężenia hemoglobiny od wartości początkowej do 12 miesięcy po wlewie CS-101
do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Zmiana stężenia hemoglobiny płodowej (HbF) w czasie
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Zmiana stężenia γ-globiny od wartości początkowej do 12 miesięcy po wlewie CS-101
do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Poziom chimeryzmu we krwi obwodowej i szpiku kostnym
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Proporcja alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną w leukocytach krwi obwodowej i szpiku kostnym w czasie
do 12 miesięcy po wlewie CS-101

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CS-101-11

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami