Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność CS-101 w leczeniu pacjentów z β-talasemią

5 czerwca 2026 zaktualizowane przez: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność autologicznych hematopoetycznych komórek progenitorowych macierzystych (CS-101) edytowanych in vitro w leczeniu pacjentów z β-talasemią

Celem tego otwartego, jednoramiennego badania klinicznego jest poznanie bezpieczeństwa i skuteczności CS-101 w leczeniu β-talasemii.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CS-101 to autologiczna zawiesina komórek CD34+, opracowana za pomocą technologii edycji zasad in vitro, która modyfikuje miejsce wiązania BCL11A w promotorze HBG w taki sposób, że traci ono zdolność wiązania się z BCL11A, co może ponownie indukować wytwarzanie γ-globiny łańcucha i zwiększają stężenie hemoglobiny płodowej (HbF) we krwi, kompensując funkcję brakującej hemoglobiny dorosłej HbA w celu osiągnięcia wyleczenia klinicznego. Terapia odpowiada na dwa główne wyzwania w obecnym leczeniu tej choroby: brak pasujących dawców i choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi w przypadku allogenicznego przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chiny
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku od 6 do 35 lat (włącznie), mężczyźni lub kobiety w momencie świadomej zgody Rozpoznanie β-talasemii, genotypy obejmują między innymi β+β0, βEβ0, β0β0 itp. Historia co najmniej ≥8 jednostek/rok transfuzje koncentratów czerwonych krwinek w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed okresem przesiewowym Ogólnie w dobrym stanie, wynik w skali Karnofsky’ego ≥60 punktów dla pacjentów w wieku ≥16 lat w momencie pobrania autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych lub wynik w skali Lansky’ego Play-Performance ≥60 punktów dla pacjentów w wieku poniżej 16 lat lub równoważna ocena kliniczna, zgodnie z powszechną praktyką ośrodka badawczego

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie innymi badanymi lekami lub innymi interwencjami eksperymentalnymi 30 dni przed podpisaniem świadomej zgody lub w ciągu 6 okresów półtrwania leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.

Pacjenci, którzy otrzymywali lub otrzymują talidomid i/lub Luspatercept, u ​​których nie można wykluczyć ich interakcji lekowych wpływających na skuteczność i bezpieczeństwo CS-101, chyba że istnieją co najmniej 3 wyniki badań wskazujące, że całkowity poziom hemoglobiny przed transfuzją jest poniżej 9 g/dl w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

Wcześniej przeszedł allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych lub terapię genową.

Pacjenci mają dostępnych spokrewnionych, w pełni pasujących dawców i kwalifikują się do allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych oraz są przygotowani do nich.

Osoby z aktywnymi infekcjami, w tym między innymi: wirusem HIV, wirusowym zapaleniem wątroby typu B, wirusem zapalenia wątroby typu C, wirusem cytomegalii, wirusem Epsteina-Barra i krętkiem bladym, z dodatnim wynikiem testu lub ze stwierdzoną gruźlicą, infekcją pasożytniczą itp., które według badacza nie nadają się do leczenia wziąć udział w tym badaniu.

Wyniki echokardiografii z frakcją wyrzutową poniżej 45%. Zaawansowana choroba wątroby, zdefiniowana jako:

Aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT) > 3 × górna granica normy (GGN) lub:

Wyjściowy międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,5 × GGN.

Badanie rezonansu magnetycznego przeprowadzone w okresie przesiewowym wykazało duże obciążenie żelazem i badacz uznał, że pacjent nie może uczestniczyć w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CS-101
Autologiczna zawiesina hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ modyfikowana techniką edycji zasad in vitro
Genetyczny: CS-101
Autologiczna zawiesina hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ modyfikowana techniką edycji zasad in vitro

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) zgodnie z oceną CTCAE v5.0
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Czas na wszczepienie neutrofili i płytek krwi
Ramy czasowe: Dni po wlewie CS-101
Czas do wszczepienia neutrofilów definiuje się jako pierwszy dzień z 3 kolejnych pomiarów bezwzględnej liczby płytek krwi ≥0,5×10^9/l w trzech różnych dniach; Czas do wszczepienia płytek krwi definiuje się jako pierwszy dzień z 3 kolejnych pomiarów bezwzględnej liczby płytek krwi ≥20× 10^9/L w trzech różnych dniach i bez transfuzji płytek krwi;
Dni po wlewie CS-101
Odsetek pacjentów z wszczepieniem
Ramy czasowe: w ciągu 42 dni po wlewie CS-101
Osobników, u których wszczepiono neutrofile, definiuje się jako osoby z wszczepionymi neutrofilami
w ciągu 42 dni po wlewie CS-101
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepami
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 100 dni po infuzji CS-101
Od wartości początkowej do 100 dni po infuzji CS-101
Śmiertelność ze wszystkich przyczyn
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji przez co najmniej 6 kolejnych miesięcy
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Od 3 miesięcy do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Czas do ostatniej transfuzji czerwonych krwinek (RBC).
Ramy czasowe: Dni po wlewie CS-101
Dni po wlewie CS-101

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego stężenia hemoglobiny (Hb) w czasie
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Zmiana całkowitego stężenia hemoglobiny od wartości początkowej do 12 miesięcy po wlewie CS-101
do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Zmiana stężenia hemoglobiny płodowej (HbF) w czasie
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Zmiana stężenia γ-globiny od wartości początkowej do 12 miesięcy po wlewie CS-101
do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Poziom chimeryzmu we krwi obwodowej i szpiku kostnym
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po wlewie CS-101
Proporcja alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną w leukocytach krwi obwodowej i szpiku kostnym w czasie
do 12 miesięcy po wlewie CS-101

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Współpracownicy

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Śledczy

  • Główny śledczy: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CS-101-11

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Beta-talasemia

Badania kliniczne na CS-101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj