Studium bezpieczeństwa i wykonalności FiH oceniające śródstawowe podawanie AeGF u pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawu kolanowego
Pierwsze badanie na ludziach mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wykonalności śródstawowego podawania allogenicznych modyfikowanych fibroblastów dziąseł (aeGF) u pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawu kolanowego
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Firma Scarcell Therapeutics SAS opracowała produkt leczniczy terapii zaawansowanej (terapię komórkową) z ludzkich komórek dawcy, który zostanie oceniony pod kątem możliwej metody leczenia choroby zwyrodnieniowej stawu kolanowego.
Tkankę z dziąseł ludzkiego dawcy wykorzystuje się do wytworzenia badanego leku zwanego allogenicznie modyfikowanymi fibroblastami dziąseł (od teraz aeGF). aeGF definiuje się jako produkt inżynierii tkankowej (TEP). TEP zawierają komórki lub tkanki, które zostały zmodyfikowane w taki sposób, że mogą naprawiać, regenerować lub zastępować tkankę ludzką.
Zakończono badania przedkliniczne, które wykazały obiecującą skuteczność w leczeniu choroby zwyrodnieniowej stawów na doświadczalnych modelach zwierzęcych i zwierzętach domowych z chorobą zwyrodnieniową stawów. Celem tego badania jest po raz pierwszy ocena bezpieczeństwa aeGF u ludzi.
Ogółem 15 pacjentom otrzyma jedno śródstawowe wstrzyknięcie aeGF w kolano, pod kontrolą USG.
Czas trwania badania wynosi jeden rok po wstrzyknięciu. Przed wstrzyknięciem odbędzie się wizyta przesiewowa. Kwalifikujący się uczestnicy powrócą na leczenie badanym lekiem. Następnie po wstrzyknięciu przeprowadza się rozmowę telefoniczną, do tygodnia później, w celu oceny bezpieczeństwa i ewentualnych skutków ubocznych wstrzyknięcia. Wizyty kontrolne w szpitalu odbędą się 1, 3, 6 i 12 miesięcy po wstrzyknięciu.
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Sarah Sorrel (CEO)
- Numer telefonu: +33611729481
- E-mail: sarah.sorrel@scarcell.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Caroline Stalla
- Numer telefonu: +33 6 46 28 78 65
- E-mail: caroline.stalla@scarcell.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LD
- Rekrutacyjny
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust (Nuffield Orthopaedic Centre, Oxford)
-
Kontakt:
- Alex Shearman, MD
- E-mail: alex.shearman@ouh.nhs.uk
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody;
- Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥40 lat;
Dowody na chorobę zwyrodnieniową stawu piszczelowo-udowego przyśrodkowego (MTJ) są następujące:
- Kliniczne – ból kolana;
Radiologiczne – Kellgren-Lawrence:
- Stopień 2 – wyraźne osteofity, możliwe zwężenie szpar stawowych (JSN) lub;
- Stopień 3 – umiarkowane osteofity, wyraźny JSN, pewne stwardnienie, możliwa deformacja końca kości (Altman i in., 1986; Kellgren i in., 1957; Kohn i in., 2016).
- Minimalna szerokość szpary stawowej (JSW) 2,5 mm na zdjęciu rentgenowskim kolana (OARSI 1 lub 2);
- Wynik ≥3 w wizualno-analogowej skali (VAS) (zakres 0-10) dla bólu podczas badania przesiewowego.
Kryteria wykluczenia:
Stopień 0, 1 lub 4 w skali Kellgren-Lawrence dla docelowego kolana:
- Stopień 0: Brak osteofitów i JSN;
- Stopień 1: Wątpliwy JSN i możliwe osteofityczne wargi;
- Stopień 4: Duże osteofity, JSN „kość na kości”, ciężkie stwardnienie i wyraźna deformacja końców kości;
- Poważne nieprawidłowe ustawienie > 10° szpotawości lub koślawości.
- OA wtórna do dysplazji stawów, aseptycznej martwicy kości, akromegalii, choroby Pageta, zespołu Ehlersa-Danlosa, choroby Gauchera, zespołu Sticklera, infekcji stawów, hemofilii, hemochromatozy, choroby odkładania się pirofosforanu wapnia, neuropatycznej artropatii, urazu, reumatoidalnego zapalenia stawów, dny moczanowej, łuszczycowego zapalenia stawów, autoimmunologiczne zapalenie stawów lub zapalenie stawów kręgosłupa;
- Otrzymanie jakiegokolwiek IMP lub jakiejkolwiek eksperymentalnej procedury terapeutycznej w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy;
- Przyjmowanie kortykosteroidów lub jakichkolwiek leków immunosupresyjnych, np. cyklosporyny, przed badaniem przesiewowym;
- leczenie IA sterydami lub pochodnymi kwasu hialuronowego na 3 miesiące przed Dniem 1;
- Planowana duża operacja, np. wymiana stawu, w ciągu 2 miesięcy po wstrzyknięciu IA;
- Wcześniejsza operacja docelowego stawu kolanowego, w tym artroskopia diagnostyczna;
- Zmiany w planowanym miejscu wstrzyknięcia, które stanowiłyby przeciwwskazanie do miejscowego wstrzyknięcia badanego leku, np. otwarte rany, zmiany łuszczycowe lub infekcje skóry;
- Jakakolwiek znana aktywna infekcja;
- Klinicznie istotne nieprawidłowe wartości hematologiczne lub biochemiczne (płytki krwi, hemoglobina, leukocyty, fosfataza alkaliczna, AST, ALT, kreatynina we krwi, bilirubina) podczas badania przesiewowego;
- Znane lub podejrzewane zakażenie wirusem HTLV, HIV, wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub C;
- Historia mięsaka;
- Historia raka w ciągu pięciu lat, z wyjątkiem leczonego raka podstawnokomórkowego i płaskonabłonkowego skóry;
- Kobiety w wieku rozrodczym, które nie zgadzają się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji (patrz punkt 8.4.5.1);
- Bieżące nadużywanie narkotyków lub alkoholu;
- Przeciwwskazanie do wykonania badania MRI docelowego stawu kolanowego ze wzmocnieniem gadolinu (metalowe implanty, klaustrofobia, wcześniejsza reakcja anafilaktyczna na gadolin, eGFR <30 ml/min/1,73) m2, gwałtownie pogarszająca się czynność nerek) lub nie wyraża zgody na wykonanie rezonansu magnetycznego;
- Uczestnicy ze złamaniem niewydolności podchrzęstnej, martwicą kości, ostrym lub podostrym złamaniem, ostrym stłuczeniem kości, złamaniem patologicznym, złamaniem przeciążeniowym, fragmentacją kości stawowej, guzem kości lub tkanek miękkich, naciekiem szpiku kostnego, uszkodzeniem korzenia łąkotki tylnej, reumatoidalnym zapaleniem stawów, dną moczanową na podstawie X -prześwietlenie lub odczyt MRI;
- Uczestnicy, którzy w opinii Badacza nie nadają się lub jest mało prawdopodobne, że zastosują się do procedur badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: allogenicznie modyfikowane fibroblasty dziąseł (aeGF), 50 milionów komórek
Pojedyncze wstrzyknięcie dostawowe (IA) 50 milionów aeGF w jedno kolano z chorobą zwyrodnieniową stawów
|
pojedyncza dostawowa iniekcja badanego leku (aeGF) w staw kolanowy
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo pojedynczego wstrzyknięcia IA aeGF oceniane na podstawie zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia (TEAE) po 3 miesiącach
Ramy czasowe: W wieku 3 miesięcy
|
TEAE definiuje się jako AE obserwowane po rozpoczęciu podawania IMP.
Częstość występowania (liczba i odsetek) uczestników zgłaszających TEAE w ciągu 3 miesięcy po podaniu badanego leku zostanie zestawiona w tabeli.
Podsumowania zostaną przedstawione według klasyfikacji układów i narządów (SOC) i preferowanego terminu (PT), a następnie według ciężkości i związku z IMP.
|
W wieku 3 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana grubości chrząstki oceniana za pomocą ilościowego MRI
Ramy czasowe: Oceniono po 12 miesiącach i porównano z wartością wyjściową
|
Zmiany w chrząstce będą oceniane przy użyciu półilościowego systemu MRI Osteoarthritis Knee Score (MOAKS), który jest dwucyfrowym wynikiem wielkości obszaru i odsetka podregionu dotkniętego utratą pełnej grubości chrząstki.
MOAKS ocenia chrząstkę stawową w 14 podobszarach kolana w 2 wymiarach: obszar ubytku jako% powierzchni podobszaru (AREA); oraz % podregionu, w którym występuje utrata pełnej grubości (FTL).
AREA i FTL są oceniane jako 0: Brak; 1: < 10%; 2: 10-75%; 3: >75%.
|
Oceniono po 12 miesiącach i porównano z wartością wyjściową
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów biomarkera CRP
Ramy czasowe: Wyniki po 1, 3 i 12 miesiącach zostaną porównane z wartościami wyjściowymi
|
Pobierane będą próbki krwi na biomarker, tj.
Analiza CRP.
CRP będzie mierzone przy użyciu standardowego testu zgodnego z lokalną praktyką laboratoryjną.
|
Wyniki po 1, 3 i 12 miesiącach zostaną porównane z wartościami wyjściowymi
|
|
Zmiana stanu zapalnego oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego ze wzmocnionym kontrastem (CE-MRI)
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach i w porównaniu z wartością wyjściową
|
Zmiana zostanie oceniona na podstawie badania MRI ze wzmocnionym kontrastem, mierzącego poziom zapalenia błony maziowej stawu kolanowego.
Zapalenie będzie mierzone w 11-punktowej skali zapalenia błony maziowej; redukcja o 2 punkty oznacza poprawę.
|
Po 6 miesiącach i w porównaniu z wartością wyjściową
|
|
Zmiana bólu i funkcji kolana oceniana przez kwestionariusz KOOS
Ramy czasowe: 1, 3, 6, 12 i 24 miesiące oceny będą porównywane z linią podstawową
|
KOOS jest zgłaszaną miarą wyniku pacjenta stosowaną do oceny bólu, funkcji, jakości życia i ADL.
42 pozycje są pogrupowane w 5 podskal, tj.: Ból; inne objawy; funkcja w codziennym życiu (ADL); Funkcja w sporcie i rekreacji (Sport/Rec); oraz jakość życia związana z kolanami.
Podskale są oceniane osobno; Każdy zyskuje wynik od 0 do 100, z 0 reprezentującymi ekstremalne problemy z kolanem i 100 reprezentuje brak problemów.
Całkowity wynik KOOS to średnia ze wszystkich 5 wyników podskali; od 0 do 100; gdzie 0 reprezentuje ekstremalne problemy z kolanem, a 100 reprezentuje brak problemów z kolanem.
|
1, 3, 6, 12 i 24 miesiące oceny będą porównywane z linią podstawową
|
|
Stosowanie ratowniczych leków przeciwbólowych
Ramy czasowe: Ratowanie zastosowania przeciwbólowego w dniu 2 i miesiącach 1, 3, 6, 12 i 24 w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Nagrywanie leków ratowniczych
|
Ratowanie zastosowania przeciwbólowego w dniu 2 i miesiącach 1, 3, 6, 12 i 24 w porównaniu z wartością wyjściową.
|
|
Występowanie, powiązanie, nasilenie i czas trwania Teaes po 24 miesiącach
Ramy czasowe: Po 24 miesiącach
|
Bezpieczeństwo AEGF zostanie zdefiniowane przez zapadalność, powiązanie, nasilenie i czas trwania Teaes po 24 miesiącach.
Częstość występowania (liczba i odsetek) uczestników zgłaszających Teaes w ciągu 24 miesięcy po badaniu podawania leku zostanie zestawiony w tabeli.
Podsumowania zostaną przedstawione przez System Organ Class (SOC) i preferowany termin (PT), a także przez nasilenie i związek z IMP.
|
Po 24 miesiącach
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Współpracownicy
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- GF-OA-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .