Badanie bezpieczeństwa i skuteczności NGGT001 u pacjentów z krystaliczną dystrofią rogówkowo-siatkówkową Biettiego

1. Wiek ≥ 18 lat.
2. Mężczyzna lub kobieta.
3. Potwierdzona diagnoza BCD.
4. Diagnostyka molekularna potwierdziła mutację w podrodzinie 4 rodziny cytochromu P450 przeciwko członowi 2 (CYP4V2).
5. Miano przeciwciał neutralizujących AAV2 <1:5120.
6. 0,05 ≤ Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) ≤ 0,3.
7. -6,00D ≤ Błąd refrakcji ≤ +3,00D.
8. Wyrażam zgodę na stosowanie środków antykoncepcyjnych od początku badania do roku po podaniu leku.
9. Zgłoś chęć udziału w badaniu i podpisz świadomą zgodę.

Kryteria wykluczenia:

1. Istnieją neowaskularyzacje naczyniówkowe lub inne choroby oczu wywołane przez BCD, które uważa się za mające wpływ na operację lub zakłócające interpretację klinicznego punktu końcowego.
2. Pacjenci z cechami neowaskularyzacji lub podejrzeniem neowaskularyzacji i obecnością odbicia kanalikowego w warstwie neuronabłonkowej, jak wykazano w badaniu OCT.
3. Osoby, które stosowały którykolwiek z leków w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania, taki jak Lucentis, Avastin, Conbercept, acetonid triamcynolonu itp. Mogą one mieć wpływ na obserwację eksperymentalną.
4. Leczone oczy przeszły operację wewnątrzgałkową, taką jak terapia fotodynamiczna (PDT), witrektomia, operacja pomostowania naczyń okołogałkowych itp. lub wymagają operacji wewnątrzgałkowej w procesie badań klinicznych, takiej jak operacja zaćmy, laseroterapia siatkówki itp.
5. Stosowałeś lub możesz stosować leki ogólnoustrojowe, które mogą powodować uszkodzenie oczu, takie jak psoralen, tamoksyfen itp.
6. Osoba bardzo wrażliwa lub uczulona na składniki badanego leku (z historią alergii na dwa lub więcej leków lub pokarm).
7. Badanie przedmiotowe, parametry życiowe i badania laboratoryjne (takie jak rutyna krwi, rutyna moczu, biochemia krwi, funkcja krzepnięcia, badanie immunologiczne itp.) są nieprawidłowe i istotne klinicznie lub badacze uważają, że nieprawidłowe wskaźniki mają znaczenie kliniczne.
8. Istnieją choroby lub historia choroby, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo leku lub procesy in vivo, zwłaszcza sercowo-naczyniowe, wątroby, nerek, układu hormonalnego, przewodu pokarmowego, płuc, nerwów, krwi, nowotworów, zaburzeń immunologicznych lub metabolicznych uznawanych przez badaczy za mające znaczenie kliniczne.
9. Brał udział w badaniach klinicznych innych leków lub wyrobów medycznych w ciągu trzech miesięcy przed rejestracją.
10. Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią.
11. Wszelkie inne warunki, które prowadzą badacza do ustalenia uczestnika, są nieodpowiednie do tego badania.