Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von NGGT001 bei Patienten mit kristalliner korneoretinaler Dystrophie nach Bietti

1. Alter ≥ 18 Jahre.
2. Männlich oder weiblich.
3. Bestätigte Diagnose von BCD.
4. Die molekulare Diagnose bestätigte die Mutation Cytochrom P450 Familie 4 Unterfamilie vs. Mitglied 2 (CYP4V2).
5. AAV2-neutralisierender Antikörpertiter <1:5120.
6. 0,05 ≤ Beste korrigierte Sehschärfe (BCVA) ≤ 0,3.
7. -6,00 D ≤ Brechungsfehler ≤ +3,00 D.
8. Stimmen Sie zu, vom Beginn der Studie bis ein Jahr nach der Medikamentenverabreichung empfängnisverhütende Maßnahmen zu ergreifen.
9. Nehmen Sie freiwillig an der Studie teil und unterzeichnen Sie eine Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

1. Es liegen choroidale Neovaskularisationen oder andere durch BCD verursachte Augenerkrankungen vor, von denen angenommen wird, dass sie die Operation beeinträchtigen oder die Interpretation des klinischen Endpunkts beeinträchtigen.
2. Patienten mit Anzeichen einer Neovaskularisation oder vermuteter Neovaskularisation und dem Vorhandensein einer tubulären Reflektivität in der Neuroepithelschicht, wie durch OCT gezeigt.
3. Diejenigen, die innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung eines der Behandlungsmedikamente wie Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolonacetonid usw. eingenommen hatten. Diese können die experimentelle Beobachtung beeinflussen.
4. Die behandelten Augen wurden einer intraokularen Operation wie einer photodynamischen Therapie (PDT), einer Vitrektomie, einer periokularen Gefäßbypass-Operation usw. unterzogen oder benötigen im Rahmen der klinischen Forschung eine intraokulare Operation wie einer Kataraktoperation, einer Netzhautlasertherapie usw.
5. Sie haben systemische Medikamente eingenommen oder könnten diese einnehmen, die zu Augenschäden führen können, wie z. B. Psoralen, Tamoxifen usw.
6. Hochempfindlich oder allergisch gegenüber den Inhaltsstoffen des Testmedikaments (mit allergischer Vorgeschichte gegen zwei oder mehr Medikamente oder Nahrungsmittel).
7. Körperliche Untersuchung, Vitalfunktionen und Laboruntersuchungen (wie Blutuntersuchung, Urinuntersuchung, Blutbiochemie, Gerinnungsfunktion, immunologische Untersuchung usw.) sind abnormal und klinisch bedeutsam, oder die Forscher glauben, dass die abnormalen Indikatoren klinische Bedeutung haben.
8. Es gibt Krankheiten oder Krankengeschichten, die die Arzneimittelsicherheit oder In-vivo-Prozesse beeinträchtigen können, insbesondere Herz-Kreislauf-, Leber-, Nieren-, endokrine, Verdauungstrakt-, Lungen-, Nerven-, Blut-, Tumor-, Immun- oder Stoffwechselstörungen, die von Forschern als von klinischer Bedeutung angesehen werden.
9. Teilnahme an klinischen Studien mit anderen Arzneimitteln oder medizinischen Geräten innerhalb von drei Monaten vor der Einschreibung.
10. Patientinnen, die schwanger sind oder stillen.
11. Alle anderen Bedingungen, die den Prüfer dazu veranlassen, den Teilnehmer zu bestimmen, sind für diese Studie ungeeignet.