Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Protokół leczenia plozasiran u dorosłych z FCS

2 marca 2026 zaktualizowane przez: Arrowhead Pharmaceuticals

Protokół leczenia stosowania plozasiranu u dorosłych z rodzinnym zespołem chilomikronemii (FCS)

Jest to program leczenia stosowania plozasiranu u dorosłych z rodzinnym zespołem chilomikronemii (FCS). Program zapisuje kwalifikujące się pacjentów w wieku ≥18 lat, z trójglicerydami na czczo ≥880 mg/dl (≥10 mmol/l), które nie są odpowiednio kontrolowane przy standardowej terapii obniżającej lipidy i z diagnozą FCS. Pacjenci otrzymają 25 mg plozasiranu przez wstrzyknięcie podskórne (SC) w dniu 1 i co trzy miesiące w sumie 5 zastrzyków. Czas trwania programu wynosi 15 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Do dyspozycji

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

Rozszerzony typ dostępu

Opisuje kategorię rozszerzonego dostępu zgodnie z przepisami amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Istnieją trzy rodzaje rozszerzonego dostępu:
  • Individual indywidualni: umożliwia pojedynczemu pacjentowi z poważną chorobą lub stanem, który nie może uczestniczyć w badaniu klinicznym, dostęp do leku lub produktu biologicznego który nie został zatwierdzony przez FDA. Ta kategoria obejmuje również dostęp w sytuacji awaryjnej.
  • Populacja średniej wielkości: umożliwia więcej niż jednemu pacjentowi (ale generalnie mniej pacjentów niż w przypadku leczenia IND/Protokół) dostęp do lek lub produkt biologiczny, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten rodzaj rozszerzonego dostępu jest stosowany, gdy wielu pacjentów z tą samą chorobą lub stanem szuka dostępu do określonego leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA.
  • Leczenie IND/Protokół: Umożliwia dużej, powszechnej populacji dostęp do leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten typ rozszerzonego dostępu można zapewnić tylko wtedy, gdy produkt jest już opracowywany do celów marketingowych do tego samego zastosowania, co rozszerzony dostęp.
  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Pasadena, California, Stany Zjednoczone, 91105
        • Do dyspozycji
        • Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria włączenia:

  • Trójglicerydy na czczo (TG) ≥ 880 mg/dl, które nie są wystarczająco kontrolowane na standardowej terapii obniżającej lipidy
  • Ustalona diagnoza FCS w oparciu o udokumentowaną historię poziomów TG na czczo przekraczającą 1000 mg/dl podczas powtarzanych testów (co najmniej 3 poprzednie okazje) i co najmniej jeden z poniższych: wspomagający test genetyczny, udokumentowana historia nawracających epizodów epizodów powtarzających się odcinków Ostre zapalenie trzustki nie spowodowane alkoholem lub cholelitami, udokumentowana historia nawracających hospitalizacji z powodu ciężkiego bólu brzucha bez innych wyjaśniających przyczyny, udokumentowana historia zapalenia trzustki w dzieciństwie, rodzinna historia zapalenia trzustki wywołanej przerostem
  • Chęć przestrzegania poradnictwa dietetycznego na podstawie lokalnego standardu opieki, zgodnie z spożyciem ≤ 20 g tłuszczu dziennie
  • Jeśli w lekach do leczenia cukrzycy typu 2, schemat dawkowania musi być stabilny.
  • Uczestnicy potencjału porodowego muszą zgodzić się na użycie wysoce skutecznej formy antykoncepcji oprócz męskiej prezerwatywy podczas programu i przez co najmniej 90 dni po ostatniej dawce plozasiranu

Kryteria wykluczenia:

  • Cukrzyca z dowolnym z następujących następujących w dniu 1: nowo zdiagnozowany w ciągu ostatnich 24 tygodni, HbA1c ≥9,0% w ciągu ostatnich 4 tygodni, znaczące zdarzenia medyczne dotyczące złej kontroli glikemii, zmiany podstawowego schematu insuliny o więcej niż =/- 10 jednostki w ciągu 12 tygodni, jeśli zależne od insuliny
  • Historia ostrego zespołu wieńcowego
  • New York Heart Association klasy III lub IV niewydolność serca lub ostatnia znana frakcja wyrzutowa <30%
  • Dowody kliniczne pierwotnego niedoczynności tarczycy, pierwotnej subklinicznej niedoczynności tarczycy lub wtórnej niedoczynności tarczycy
  • Historia udaru mózgu, przejściowy atak niedokrwienny lub choroba tętnicy peryferyjnej w ciągu 24 tygodni od pierwszej dawki
  • Historia krwawienia hodowli lub koagulopatii
  • Obecna diagnoza zespołu nerczych
  • Kwalifikujący się do otrzymania dowolnego terapeutycznego zatwierdzonego przez FDA w zakresie leczenia lekarza lekarza lekarza lekarza lekarza lekarza lekarza lekarza lekarza lekarza lekarza lekarza traktowania

Uwaga: Dodatkowe kryteria włączenia/wykluczenia mogą zastosować na protokół

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Arrowhead Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 stycznia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 stycznia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 stycznia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AROAPOC3-EAP-004
  • AROAPOC3-EAP-002 (Inny identyfikator: Arrowhead Pharmaceuticals Inc)
  • AROAPOC3-EAP-003 (Inny identyfikator: Arrowhead Pharmaceuticals Inc)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami