Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne balsamu QRX003 u pacjentów z zespołem Nethertona

26 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Quoin Pharmaceuticals

Pojedyncze centrum, otwarta etykieta, rozszerzone badanie dostępu do balsamu QRX003 u pacjentów z zespołem Netherton

Celem tego badania klinicznego (za pośrednictwem protokołu rozszerzonego dostępu do leczenia) jest nauczenie się, czy QRX003 (lek badany) zastosował się miejscowo do skóry (w tym do całego ciała [oprócz skóry głowy]), aby leczyć zespół choroby genetycznej Netherton. Dowiedzi się również o bezpieczeństwie QRX003. Główne pytania, na które proces ma odpowiedzieć, to:

  1. Czy QRX003 wpływa na kliniczną prezentację NS u dorosłych i nieletnich poprzez poprawę objawów klinicznych (chory obszar skóry, swędzenie i dyskomfort; na podstawie punktacji klinicznej, samooceny i innych kryteriów)?
  2. Jakie problemy medyczne mają uczestnicy podczas przyjmowania QRX003?
  3. Jaki procent pacjentów będzie wymagał terapii ratowniczej?

Uczestnicy:

Weź lek QRX003 dwa razy dziennie (zastosowany miejscowo do wszystkich dotkniętych obszarów ciała z wyłączeniem skóry głowy) przez 3 miesiące odwiedź klinikę raz na 4-6 tygodni w przypadku kontroli i testów oraz przechowywać dziennik, który rejestruje czasy, w których zastosowali lek.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
8

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Temat jest kobietą mężczyzn lub nieregularnej w wieku co najmniej 14 lat.
  2. Kobiety muszą być po menopauzie, chirurgicznie sterylne lub stosować skuteczną metodę kontroli urodzeń, przez czas trwania badania i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia. Kobiety potencjału dzieci (WOCBP) muszą mieć negatywny test ciąży moczu (UPT) podczas wizyty 1/przesiewowej i wizyty 2/linia bazowa.
  3. Pacjenta ma kliniczną diagnozę NS i zgadza się na testy genetyczne podczas wizyty 1/przesiewowe w celu potwierdzenia diagnozy NS, jeśli pacjent nie ma wyników testu potwierdzającego mutację SPINK5.
  4. Pacjent jest w dobrym zdrowiu ogólnym i wolny od jakiegokolwiek stanu chorobowego lub stanu fizycznego, które mogą zaburzyć ocenę NS lub narażać podmiot na niedopuszczalne ryzyko przez udział w badaniu.
  5. Pacjent jest w stabilnym schemacie leczenia, w tym miejscowej terapii NS przed wartością wyjściową, która ma pozostać stabilna przez czas trwania badania

Kryteria wykluczenia:

  1. Pacjent jest w ciąży, w okresie laktacji lub planuje zajść w ciążę podczas badania.
  2. Pacjenta ma jakąkolwiek patologię skóry w obszarze lub warunkach, które mogą zakłócać ocenę artykułu testowego lub wymagać zakłócania terapii miejscowej, ogólnoustrojowej lub chirurgicznej.
  3. Pacjent ma aktywnego raka każdego rodzaju, z wyłączeniem raka skóry bez Melanoma poza obszarem leczenia.
  4. Podmiot ma cukrzycę dowolnego typu, z wyjątkiem cukrzycy bezinsuliny, która jest rozsądnie kontrolowana.
  5. Podmiot ma dowody aktywnej infekcji podczas badań przesiewowych lub poważnej infekcji w ciągu 30 dni przed wizytą 2/początkową.
  6. Pacjent znał ludzki wirus niedoboru odporności, wirusa zapalenia wątroby typu B lub C lub aktywnej lub utajonej gruźlicy.
  7. Pacjent stosował fototerapię ultrafioletową w obszarze leczenia w ciągu 10 tygodni przed wizytą 2/linię bazową.
  8. Pacjent stosował miejscowe leczenie na receptę w obszarze leczenia w ciągu 10 tygodni przed wizytą 2/wyjściową.
  9. Pacjent zastosował jakiekolwiek miejscowe zabiegi na receptę steroidowe w obszarze leczenia w ciągu 10 tygodni przed wizytą 2/wyjściową.
  10. Obiekt jest obecnie zapisany do badania leku badawczego, biologicznego lub urządzenia.
  11. Pacjent zastosował leczenie badawcze, biologiczne lub urządzeń w ciągu 30 dni przed wizytą 2/linię bazową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: QRX003, 4% STAWKA
Badani będą aplikować artykuł testowy dwa razy dziennie (BID) przez 12 tygodni
Lek: QRX003, 4% balsam
Miejscowy balsam QRX003 zawierający 4% aktywny lek (inhibitor proteazy serynowej)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z 1-punktową redukcją IgA
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia
Opis: odsetek pacjentów z 1-punktową redukcją globalnej oceny badacza (IGA) z wartości wyjściowej. IGA ocenia ogólną nasilenie NS pacjenta na podstawie 5-punktowej skali, gdzie 0 = jasne, 1 = prawie wyraźne, 2 = łagodne, 3 = umiarkowane i 4 = ciężkie.
Do 16 tygodnia

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek badanych z 2-punktową redukcją w skali IGA
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia
Odsetek pacjentów z 2-punktową redukcją IGA w stosunku do wartości wyjściowej.
Do 16 tygodnia
Zmiana powierzchni NS
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitej powierzchni ciała (BSA) dotkniętej przez NS w obszarze leczenia
Do 16 tygodnia
Zmiana wyniku WI-NRS
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w najgorszej punktacji w numerycznej skali oceny swędzenia (WI-NRS) ≥4. Stopień nasilenia świądu ocenia się w 11-punktowej skali, gdzie 0 oznacza „brak swędzenia”, a 10 oznacza „najgorszy świąd, jaki można sobie wyobrazić”.
Do 16 tygodnia
Ocena bezpieczeństwa — zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia
Wszelkie lokalne i ogólnoustrojowe zdarzenia niepożądane (zdarzenia niepożądane)/poważne zdarzenia niepożądane
Do 16 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Quoin Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
6 października 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 maja 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
31 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CL-QRX003-003
  • Sponsor Funded (Inny identyfikator: Quoin Pharmaceuticals, Ltd.)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami