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Klinische Studie zur QRX003 -Lotion bei Probanden mit dem Netherton -Syndrom

26. August 2026 aktualisiert von: Quoin Pharmaceuticals

Ein einzelnes Zentrum, offener Label, erweiterte Zugriffsstudie der QRX003 -Lotion bei Probanden mit dem Netherton -Syndrom

Ziel dieser klinischen Studie (über ein erweitertes Zugang zur Behandlung Protokoll) ist es zu erfahren, ob qrx003 (ein Investigationsmittel) topisch auf die Haut (einschließlich bis zum gesamten Körper [außer der Kopfhaut]) angewendet wird, um das Netherton -Syndrom der genetischen Erkrankung zu behandeln. Es wird auch die Sicherheit von QRX003 erfahren. Die Hauptfragen, die die Versuch beantworten soll, sind:

  1. Beeinflusst QRX003 die klinische Darstellung von NS bei Erwachsenen und Minderjährigen durch Verbesserung der klinischen Symptome (erkrankter Hautbereich, Juckreiz und Beschwerden; basierend auf der klinischen Bewertung, der Selbstbewertung und anderen Kriterien)?
  2. Welche medizinischen Probleme haben die Teilnehmer bei der Einnahme von QRX003?
  3. Wie viel Prozent der Probanden benötigen eine Rettungstherapie?

Die Teilnehmer werden:

Nehmen Sie zweimal täglich das Medikament QRX003 (täglich angewendet auf alle betroffenen Bereiche der Körpers ohne die Kopfhaut) für 3 Monate, besuchen Sie die Klinik alle 4-6 Wochen, um Untersuchungen und Tests zu erhalten, und um ein Dosierungstagebuch zu führen, in dem die Zeiten, in denen sie das Arzneimittel angewendet haben, aufzeichnet.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
8

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Das Thema ist eine männliche oder nicht schwangere Frau, die mindestens 14 Jahre alt ist.
  2. Frauen müssen nach der Menopause, chirurgisch steril oder eine wirksame Methode zur Geburtenkontrolle für die Dauer der Studie und 3 Monate nach Abschluss der Behandlung anwenden. Frauen mit gebärfähigen Potenzial (WOCBP) müssen bei Besuch 1/Screening einen negativen Urinschwangerschaftstest (UPT) haben und 2/Basislinie besuchen.
  3. Der Probanden hat eine klinische Diagnose von NS und stimmt dem Gentests bei Besuch 1/Screening zur Bestätigung der NS -Diagnose zu, wenn das Subjekt keine Testergebnisse hat, die eine Spink5 -Mutation bestätigen.
  4. Das Subjekt ist bei guter allgemeiner Gesundheit und frei von Krankheitszuständen oder körperlicher Verfassung, die die Bewertung von NS beeinträchtigen oder das Subjekt einem inakzeptablen Risiko durch die Beteiligung von Studien aussetzen könnte.
  5. Das Probanden befindet sich in einem stabilen Behandlungsschema einschließlich der topischen Therapie für NS vor dem Ausgangswert, das voraussichtlich für die Dauer der Studie stabil bleibt

Ausschlusskriterien:

  1. Das Subjekt ist schwanger, stillend oder plant, während der Studie schwanger zu werden.
  2. Das Subjekt verfügt über eine Hautpathologie im Behandlungsbereich oder im Zustand, die die Bewertung des Testartikels beeinträchtigen oder die Verwendung von störenden topischen, systemischen oder chirurgischen Therapien benötigen.
  3. Der Probanden hat einen aktiven Krebs jeglicher Art, ohne dass Hautkrebs ohne Melanom außerhalb des Behandlungsbereichs ausgeschlossen ist.
  4. Das Subjekt hat Diabetes jeglicher Art, mit Ausnahme von nichtinsulinabhängigem Diabetes mellitus, der vernünftigerweise kontrolliert wird.
  5. Der Probanden hat Anzeichen für eine aktive Infektion während des Screenings oder eine schwerwiegende Infektion innerhalb von 30 Tagen vor dem Besuch 2/Basislinie.
  6. Das Probanden hat das menschliche Immundefizienzvirus, das Hepatitis B oder das C -Virus oder eine aktive oder latente Tuberkulose gekannt.
  7. Der Probanden hat innerhalb von 10 Wochen vor dem Besuch 2/Grundlinie innerhalb des Behandlungsbereichs innerhalb des Behandlungsbereichs eine ultraviolette Phototherapie verwendet.
  8. Das Probanden hat innerhalb von 10 Wochen vor dem Besuch 2/Basislinie die topische Verschreibungsbehandlung im Behandlungsbereich angewendet.
  9. Das Probanden hat innerhalb von 10 Wochen vor dem Besuch 2/Grundlinie alle topischen Behandlungen verschreibungspflichtiger Steroid -Behandlungen verwendet.
  10. Der Probanden ist derzeit in eine Untersuchung von Arzneimitteln, biologisch oder Gerätestudien eingeschrieben.
  11. Das Probanden hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Besuch 2/Basislinie eine Untersuchungsmedikamente, biologisch oder Gerätebehandlung angewendet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: QRX003, 4 % GEBOT
Die Probanden wenden den Testartikel 12 Wochen lang zweimal täglich (BID) an
Arzneimittel: QRX003, 4% Lotion
QRX003 Topische Lotion mit 4% aktivem Arzneimittel (Serinprotease -Inhibitor)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit 1-Punkte-Reduktion bei IGA
Zeitfenster: Bis zur Woche 16
Beschreibung: Anteil der Probanden mit 1-Punkte-Reduzierung der globalen Bewertung des Ermittlers (IGA) vom Ausgangswert. Die IGA bewertet die Gesamtschwere des NS eines Subjekts anhand einer 5-Punkte-Skala, wobei 0 = klar, 1 = fast klar, 2 = mild, 3 = moderat und 4 = schwerwiegend ist.
Bis zur Woche 16

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit 2-Punkte-Reduktion auf IGA
Zeitfenster: Bis Woche 16
Anteil der Probanden mit 2-Punkte-Reduktion der IGA gegenüber dem Ausgangswert.
Bis Woche 16
Veränderung der NS-Oberfläche
Zeitfenster: Bis Woche 16
Veränderung der von NS betroffenen Gesamtkörperoberfläche (BSA) im Behandlungsbereich gegenüber dem Ausgangswert
Bis Woche 16
Änderung des WI-NRS-Scores
Zeitfenster: Bis Woche 16
Veränderung gegenüber Baseline in der Worst Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS) Punktzahl ≥4. Der Schweregrad des Juckreizes wird auf einer 11-Punkte-Skala bewertet, wobei 0 "kein Juckreiz" und 10 "stärkster vorstellbarer Juckreiz" bedeutet.
Bis Woche 16
Sicherheitsbewertung-AEs
Zeitfenster: Bis Woche 16
Alle lokalen und systemischen UEs (Nebenwirkungen)/schwerwiegende UEs
Bis Woche 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Quoin Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
6. Oktober 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Mai 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
31. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CL-QRX003-003
  • Sponsor Funded (Andere Kennung: Quoin Pharmaceuticals, Ltd.)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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