Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wydalanie Miedzi z Moczem po Zakończeniu Leczenia w Chorobie Wilsona, Badanie Pilotażowe

4 marca 2026 zaktualizowane przez: Yale University

Monitorowanie terapii choroby Wilsona za pomocą wydalania miedzi z moczem po odstawieniu leczenia (OT-UCE): porównanie z testami surowiczego miedzi nie związanej z ceruloplazminą (NCC)

To prospektywne badanie określi optymalny czas pomiaru 24-godzinnego wydalania miedzi z moczem (UCE) po tymczasowym zaprzestaniu standardowych terapii u pacjentów z chorobą Wilsona (WD). Głównym celem jest ocena, czy UCE po odstawieniu leczenia (OT-UCE) koreluje z poziomami miedzi niezwiązanej z ceruloplazminą (NCC), w celu walidacji OT-UCE jako zastępczego markera systemowej biodostępności miedzi i stabilności choroby. Stabilni pacjenci z WD zostaną włączeni do badania, tymczasowo odstawieni od leczenia pod ścisłym nadzorem oraz poddani testom UCE i NCC. Jeśli OT-UCE zostanie zwalidowany, może służyć jako praktyczny biomarker do monitorowania leczenia i stabilności WD w praktyce klinicznej i przyszłych badaniach.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Procedury badania obejmują: dostarczenie wielu próbek moczu w ciągu 24 godzin, przechowywanie próbek moczu i ich zwrot podczas wizyty końcowej badania, dostarczenie próbek krwi w celu pomiaru poziomu miedzi i funkcji wątroby oraz udział w osobistej wizycie końcowej badania. Udział w tym badaniu będzie wiązał się z krótkotrwałym przerwaniem bieżącego leczenia choroby Wilsona. Będziesz wykonywać 24-godzinne zbiórki moczu i kontaktować się z personelem badawczym codziennie podczas krótkiego okresu, gdy nie przyjmujesz leków. Podczas wizyty końcowej zbierzemy Twoje próbki moczu, pobierzemy próbki krwi, przeprowadzimy badanie fizykalne i przejrzymy oceny bezpieczeństwa (komunikację z personelem badawczym) dokonane podczas badania.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Rekrutacyjny
        • Yale School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z potwierdzoną chorobą Wilsona (wynik w skali Leipziga ≥4) i stabilną chorobą zostaną poddani badaniom przesiewowym i zrekrutowani do tego pilotażu. Będą to pacjenci w wieku 18 lat i starsi, ponieważ interwencją w tym badaniu jest czasowe przerwanie terapii, a ta grupa pacjentów będzie tolerować tę interwencję przy minimalnym ryzyku.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjenci z chorobą Wilsona, zdefiniowaną za pomocą punktacji w skali Lipskiej ≥4.
  • Dostarczenie podpisanego i datowanego formularza świadomej zgody.
  • Zadeklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania (seria 24-godzinnych zbiórek moczu oraz lokalna zbiórka próbek do oceny NCC, funkcji wątroby i szacowanego GFR) oraz dostępność przez czas trwania badania.
  • Leczenie choroby Wilsona przez co najmniej 12 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  • Wartości aminotransferaz (ASAT i ALAT) < 2-krotność górnej granicy normy (GGN).
  • INR < 1,5 lub stabilny INR u osób z początkowo podwyższonym INR przez co najmniej sześć miesięcy przed rozpoczęciem badania, przy braku terapii przeciwzakrzepowej.
  • Funkcja nerek zdefiniowana jako eGFR > 30 ml/min.
  • Brak zmiany terapii choroby Wilsona w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed rekrutacją do badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecna podwójna/mieszana terapia choroby Wilsona (tj. cynk i d-penicylamina lub trientyna jednocześnie).
  • Obecna ciąża lub laktacja. *
  • Niedawne leczenie oparte na estrogenach (w ciągu ostatniego miesiąca).
  • Marskość wątroby z niedawną dekompensacją wątrobową (w ciągu ostatnich 6 miesięcy) – nowo pojawiający się wodobrzusze, samoistne bakteryjne zapalenie otrzewnej, krwawienie z żylaków przełyku lub encefalopatia wątrobowa.
  • Badacz uważa, że pacjent nie będzie w stanie wykonać wymaganych 24-godzinnych badań moczu i uczestniczyć w wizytach kontrolnych zgodnie z oczekiwaniami.

  • Wcześniejsze nieprzestrzeganie terapii i/lub diety niskomiedziowej, co mogłoby wpłynąć na ocenę wcześniejszych wyników UCE i/lub wyników z okresu bez leczenia.

    • Pacjentki w wieku rozrodczym zrekrutowane spoza rejestru zostaną przejrzane i poproszone o wykonanie wstępnego testu ciążowego z moczu przed zalecanym badaniem krwi (około 60 do 90 dni przed interwencją). Będą mogły kontynuować proces kwalifikacji, jeśli wynik będzie ujemny. Zostaną poproszone o wykonanie drugiego testu ciążowego z moczu jak najbliżej momentu przed interwencją badania (przerwaniem leczenia). Jeśli wynik drugiego testu ciążowego będzie ujemny, będą mogły kontynuować protokół, ale jeśli wynik będzie dodatni, zostaną wykluczone z dalszego udziału w tym czasie.

Pacjentki w wieku rozrodczym zrekrutowane z rejestru, które spełniają kryteria włączenia i mogą przejść bezpośrednio do interwencji badawczej, będą musiały wykonać test ciążowy z moczu jak najbliżej momentu przed rozpoczęciem protokołu badania (przerwaniem leczenia).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
OT-UCE i NCC dla pacjentów z WD leczonych cynkiem
OT-UCE i NCC będą mierzone u pacjentów z WD poddanych terapii cynkiem
OT-UCE i NCC dla pacjentów z WD leczonych trientyną
OT-UCE i NCC będą mierzone u pacjentów z WD poddanych terapii trientyną
OT-UCE i NCC dla pacjentów z WD leczonych penicylaminą
OT-UCE i NCC będą mierzone u pacjentów z WD poddanych terapii penicylaminą

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnie stężenie OT-UCE dla każdego standardowego leczenia WD
Ramy czasowe: dzień 1, 2, 3 i 4 po zaprzestaniu stosowania leków WD
Próbki moczu będą pobierane codziennie przez 4 dni po zaprzestaniu przyjmowania leków stosowanych w leczeniu WD. Sekwencyjna ocena OT-UCE przez maksymalnie 4 dni po odstawieniu leczenia pozwoli badaczom określić optymalne zakresy dla UCE i wybrać najlepszy moment do oceny OT-UCE dla pacjentów z WD stosujących 3 różne terapie.
dzień 1, 2, 3 i 4 po zaprzestaniu stosowania leków WD
Średnie stężenie NCC dla każdego leczenia WD
Ramy czasowe: dni 1, 2, 3 i 4 po zaprzestaniu stosowania leków WD
Zmierz NCC i ocen korelację między NCC a OT-UCE. Próbki moczu będą pobierane codziennie przez 4 dni po zaprzestaniu przyjmowania leków WD.
Sekwencyjna ocena NCC przez maksymalnie 4 dni po odstawieniu leczenia pozwoli badaczom ocenić korelację między NCC a OT-UCE.
dni 1, 2, 3 i 4 po zaprzestaniu stosowania leków WD

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnie zakresy OT-UCE dla każdego leku WD
Ramy czasowe: dzień 1, 2, 3 i 4 po zaprzestaniu przyjmowania leków WD
Próbki moczu będą pobierane codziennie przez 4 dni po zaprzestaniu przyjmowania leków na zespół odstawienia.
Sekwencyjna ocena OT-UCE w ciągu maksymalnie 4 dni po odstawieniu leczenia pozwoli badaczom określić optymalne zakresy UCE dla pacjentów z zespołem odstawienia stosujących 3 różne terapie.
dzień 1, 2, 3 i 4 po zaprzestaniu przyjmowania leków WD
Oceń najlepsze punkty czasowe wykonania OT-UCE dla każdego leku
Ramy czasowe: dzień 1, 2, 3 i 4 po odstawieniu leków WD
Dzień (lub minimalna liczba kolejnych dni) po przerwaniu leczenia, w którym 24-godzinny OT-UCE stabilizuje się (zdefiniowany jako plateau z mniej niż 10% zmiennością między dwoma kolejnymi pomiarami) dla każdego leku (cynk, penicylamina, trientyna). To określi optymalny czas monitorowania OT-UCE dla każdego leczenia.
dzień 1, 2, 3 i 4 po odstawieniu leków WD

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Yale University

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Michael L Schilsky, MD FAASLD, Yale University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
8 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 września 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2000040776
  • 1R01DK137861-01A1 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami