Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Luvometinib w pediatrycznej SS-LCH z pojedynczymi/wieloogniskowymi zmianami kostnymi w miejscach szczególnych

18 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Ju Gao, West China Second University Hospital

Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie monoterapii luwometynibem w pediatrycznej histiocytozie z komórek Langerhansa z zajęciem kości jednoogniskowym i wieloogniskowym w układzie pojedynczym – lokalizacje specjalne

Histiocytoza komórek Langerhansa (LCH) jest najczęstszym typem zaburzenia histiocytarnego u dzieci, dotykającym około 2,6 do 8,9 na każdy milion dzieci rocznie. Może wyglądać bardzo różnie u różnych dzieci – niektóre przypadki ustępują samoistnie – ale gdy dotyka szczególnych kości (jak podstawa czaszki, kość skroniowa, oczodół lub kręgosłup) lub gdy występują liczne zmiany kostne w jednym układzie, dzieci często stoją przed wyższym ryzykiem długoterminowych powikłań i nawrotu choroby. Obecne wytyczne w Chinach i na całym świecie zalecają leczenie tych dzieci terapią ogólnoustrojową, zwykle kombinacją chemioterapii winblastyną i prednizonem. Jednak nawet przy dłuższych kursach leczenia około 27,6% dzieci z licznymi zmianami kostnymi nadal doświadcza nawrotu choroby, a mniej niż 70% pozostaje wolnych od zdarzeń po 5 latach. Niektóre nawet rozwijają trwałe problemy układu nerwowego.

W ostatnich latach badacze odkryli, że prawie wszystkie dzieci z LCH mają nadaktywne szlaki sygnalizacyjne MAPK w swoich komórkach. To odkrycie otworzyło drzwi do stosowania inhibitorów MAPK jako nowego leczenia. Badania wykazały, że te leki działają dobrze i są bezpieczne dla dzieci z nawracającym lub trudnym do leczenia LCH. Co jeszcze lepsze, u niektórych dzieci z jednoukładową chorobą kostną choroba nie powróciła po odstawieniu leku – sugerując, że może nawet wyleczyć pewne przypadki.

Luwometynib (zwany również FCN-159), nowy inhibitor MAPK opracowany przez Fosun Pharma w Szanghaju, został zatwierdzony w 2025 roku do leczenia dorosłych z LCH. Badanie kliniczne fazy II wykazało bardzo zachęcające wyniki: 82,8% pacjentów zaobserwowało poprawę lub zanik choroby, a 74,4% pozostało wolnych od progresji po 12 miesiącach. Lek był dobrze tolerowany, z działaniami niepożądanymi, które były łagodne i możliwe do opanowania – żadne poważne problemy nie zmusiły nikogo do przerwania leczenia. W porównaniu z tradycyjną chemioterapią, luwometynib ma mniej i łagodniejsze działania niepożądane, nie osłabia układu odpornościowego i pozwala dzieciom kontynuować normalne codzienne życie i szkołę. Jest to prosta doustna tabletka przyjmowana raz dziennie, więc nie ma potrzeby stosowania dożylnych wlewów ani pobytów szpitalnych, co znacznie ułatwia leczenie i poprawia jakość życia zarówno dziecka, jak i rodziny.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
62

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Hefei, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Hong Ying Wei
          • Numer telefonu: 86+15977767103
          • E-mail: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Kontakt:
      • Zunyi, Guizhou, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Xi'an Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Xi'an, Shaanxi, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • Kontakt:
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Kunming Children's Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Dzieci w wieku 0-18 lat, obu płci.
  2. Patologicznie potwierdzone rozpoznanie LCH (CD1a+ i/lub CD207+), bez wcześniejszego leczenia specyficznego dla LCH.
  3. Pacjenci oceniani jako mający wieloogniskowe zajęcie kości w jednym układzie, jednostronne zajęcie kości w miejscach zagrożonych dla ośrodkowego układu nerwowego (miejsca zagrożone dla ośrodkowego układu nerwowego obejmują region czaszkowo-twarzowy [z wyłączeniem kości ciemieniowej, potylicznej i czołowej], oczodołowy, uszny i jamy ustnej) lub jednostronne zajęcie kości kręgowej z przestrzenią zajmującą śródrdzeniową uciskającą rdzeń kręgowy.
  4. Podpisana świadoma zgoda, gotowość do przyjęcia leczenia zgodnie z tym protokołem i poddania się obserwacji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z innymi chorobami podstawowymi, takimi jak pierwotny niedobór odporności, niewydolność serca, niewydolność nerek, zakażenie wirusem zapalenia wątroby, zakażenie HIV, stan po przeszczepie narządu itp.
  2. Wtórny nowotwór złośliwy.
  3. QTcF > 0,47 sekundy w elektrokardiogramie przed włączeniem do badania.
  4. Badanie okulistyczne przed włączeniem do badania wykazuje zakrzepicę żył siatkówki, odwarstwienie nabłonka barwnikowego siatkówki lub inne choroby oczu.
  5. Pacjenci z LCH posiadający mutacje MEK kategorii 3, szczególnie następujące miejsca mutacji: L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. Odmowa podpisania formularza świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Luwometynib
Lek: Luvometinib
5 mg/m² doustnie raz dziennie przez 1 rok

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźnik przeżycia wolnego od zdarzeń
Ramy czasowe: 2-letni
2-letni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi obiektywnej
Ramy czasowe: 1 miesiąc i 3 miesiące
1 miesiąc i 3 miesiące
Ogólny wskaźnik przeżycia
Ramy czasowe: 2-letni
2-letni
Bezpieczeństwo luvometynibu
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Ocena jakości życia u dzieci
Ramy czasowe: Przed terapią, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Przed terapią, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Ankieta dotycząca zadowolenia z leczenia farmakologicznego u dzieci
Ramy czasowe: Przed terapią, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Przed terapią, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
West China Second University Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

IPD może zostać udostępnione w przyszłości po uzyskaniu zgody komisji etycznej oraz na podstawie umowy o wykorzystaniu danych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami