Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Luvometinib w pediatrycznej SS-LCH z pojedynczymi/wieloogniskowymi zmianami kostnymi w miejscach szczególnych

18 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Ju Gao, West China Second University Hospital

Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie monoterapii luwometynibem w pediatrycznej histiocytozie z komórek Langerhansa z zajęciem kości jednoogniskowym i wieloogniskowym w układzie pojedynczym – lokalizacje specjalne

Histiocytoza komórek Langerhansa (LCH) jest najczęstszym typem zaburzenia histiocytarnego u dzieci, dotykającym około 2,6 do 8,9 na każdy milion dzieci rocznie. Może wyglądać bardzo różnie u różnych dzieci – niektóre przypadki ustępują samoistnie – ale gdy dotyka szczególnych kości (jak podstawa czaszki, kość skroniowa, oczodół lub kręgosłup) lub gdy występują liczne zmiany kostne w jednym układzie, dzieci często stoją przed wyższym ryzykiem długoterminowych powikłań i nawrotu choroby. Obecne wytyczne w Chinach i na całym świecie zalecają leczenie tych dzieci terapią ogólnoustrojową, zwykle kombinacją chemioterapii winblastyną i prednizonem. Jednak nawet przy dłuższych kursach leczenia około 27,6% dzieci z licznymi zmianami kostnymi nadal doświadcza nawrotu choroby, a mniej niż 70% pozostaje wolnych od zdarzeń po 5 latach. Niektóre nawet rozwijają trwałe problemy układu nerwowego.

W ostatnich latach badacze odkryli, że prawie wszystkie dzieci z LCH mają nadaktywne szlaki sygnalizacyjne MAPK w swoich komórkach. To odkrycie otworzyło drzwi do stosowania inhibitorów MAPK jako nowego leczenia. Badania wykazały, że te leki działają dobrze i są bezpieczne dla dzieci z nawracającym lub trudnym do leczenia LCH. Co jeszcze lepsze, u niektórych dzieci z jednoukładową chorobą kostną choroba nie powróciła po odstawieniu leku – sugerując, że może nawet wyleczyć pewne przypadki.

Luwometynib (zwany również FCN-159), nowy inhibitor MAPK opracowany przez Fosun Pharma w Szanghaju, został zatwierdzony w 2025 roku do leczenia dorosłych z LCH. Badanie kliniczne fazy II wykazało bardzo zachęcające wyniki: 82,8% pacjentów zaobserwowało poprawę lub zanik choroby, a 74,4% pozostało wolnych od progresji po 12 miesiącach. Lek był dobrze tolerowany, z działaniami niepożądanymi, które były łagodne i możliwe do opanowania – żadne poważne problemy nie zmusiły nikogo do przerwania leczenia. W porównaniu z tradycyjną chemioterapią, luwometynib ma mniej i łagodniejsze działania niepożądane, nie osłabia układu odpornościowego i pozwala dzieciom kontynuować normalne codzienne życie i szkołę. Jest to prosta doustna tabletka przyjmowana raz dziennie, więc nie ma potrzeby stosowania dożylnych wlewów ani pobytów szpitalnych, co znacznie ułatwia leczenie i poprawia jakość życia zarówno dziecka, jak i rodziny.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

62

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Hefei, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Hong Ying Wei
          • Numer telefonu: 86+15977767103
          • E-mail: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Kontakt:
      • Zunyi, Guizhou, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Xi'an Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Xi'an, Shaanxi, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • Kontakt:
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Kunming Children's Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Dzieci w wieku 0-18 lat, obu płci.
  2. Patologicznie potwierdzone rozpoznanie LCH (CD1a+ i/lub CD207+), bez wcześniejszego leczenia specyficznego dla LCH.
  3. Pacjenci oceniani jako mający wieloogniskowe zajęcie kości w jednym układzie, jednostronne zajęcie kości w miejscach zagrożonych dla ośrodkowego układu nerwowego (miejsca zagrożone dla ośrodkowego układu nerwowego obejmują region czaszkowo-twarzowy [z wyłączeniem kości ciemieniowej, potylicznej i czołowej], oczodołowy, uszny i jamy ustnej) lub jednostronne zajęcie kości kręgowej z przestrzenią zajmującą śródrdzeniową uciskającą rdzeń kręgowy.
  4. Podpisana świadoma zgoda, gotowość do przyjęcia leczenia zgodnie z tym protokołem i poddania się obserwacji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z innymi chorobami podstawowymi, takimi jak pierwotny niedobór odporności, niewydolność serca, niewydolność nerek, zakażenie wirusem zapalenia wątroby, zakażenie HIV, stan po przeszczepie narządu itp.
  2. Wtórny nowotwór złośliwy.
  3. QTcF > 0,47 sekundy w elektrokardiogramie przed włączeniem do badania.
  4. Badanie okulistyczne przed włączeniem do badania wykazuje zakrzepicę żył siatkówki, odwarstwienie nabłonka barwnikowego siatkówki lub inne choroby oczu.
  5. Pacjenci z LCH posiadający mutacje MEK kategorii 3, szczególnie następujące miejsca mutacji: L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. Odmowa podpisania formularza świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Luwometynib
Lek: Luvometinib
5 mg/m² doustnie raz dziennie przez 1 rok

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźnik przeżycia wolnego od zdarzeń
Ramy czasowe: 2-letni
2-letni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi obiektywnej
Ramy czasowe: 1 miesiąc i 3 miesiące
1 miesiąc i 3 miesiące
Ogólny wskaźnik przeżycia
Ramy czasowe: 2-letni
2-letni
Bezpieczeństwo luvometynibu
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Ocena jakości życia u dzieci
Ramy czasowe: Przed terapią, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Przed terapią, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Ankieta dotycząca zadowolenia z leczenia farmakologicznego u dzieci
Ramy czasowe: Przed terapią, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Przed terapią, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

West China Second University Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

19 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

IPD może zostać udostępnione w przyszłości po uzyskaniu zgody komisji etycznej oraz na podstawie umowy o wykorzystaniu danych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj