Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Talquetamab u pacjentów z oporną uogólnioną miastenią rzekomoporaźną

3 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Fei Xiao, First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Wstępne badanie przypadku oceniające skuteczność i bezpieczeństwo talquetamabu u pacjentów z oporną uogólnioną miastenią rzekomą

Miastenia Gravis (MG) to przewlekła choroba autoimmunologiczna, w której patologiczne przeciwciała odgrywają kluczową rolę. Około 10%-15% pacjentów prezentuje stan oporny na leczenie, zdefiniowany jako niewystarczająca odpowiedź na istniejące terapie lub niemożność tolerowania skutków ubocznych leków, co podkreśla pilną potrzebę opracowania bardziej ukierunkowanych innowacyjnych terapii. Talquetamab jest przeciwciałem dwuspecyficznym, które celuje w receptor sprzężony z białkiem G z grupy C, członek 5D (GPRC5D) oraz molekułę Klaster Zróżnicowania 3 (CD3) na powierzchni limfocytów T, indukując w ten sposób limfocyty T do precyzyjnej eliminacji komórek pozytywnych dla GPRC5D. To badanie przeprowadzi eksploracyjną serię przypadków w celu zbadania skuteczności i bezpieczeństwa Talquetamabu w opornej MG.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
2

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjent musi podpisać formularz świadomej zgody na udział w badaniu i zgodzić się na przestrzeganie procedur badania.

Wiek 18-70 lat.

Musi spełniać kliniczne kryteria diagnostyczne miastenii gravis, zdefiniowane jako występowanie typowego wzoru osłabienia (głównie wpływającego na mięśnie proksymalne, męczliwość, zmienne nasilenie, pogorszenie po długotrwałym wysiłku i poprawa po odpoczynku) oraz spełniać jedno z następujących trzech warunków: udokumentowana historia nieprawidłowego przekazywania nerwowo-mięśniowego potwierdzona elektromiografią pojedynczego włókna lub powtarzalną stymulacją nerwów; udokumentowana historia pozytywnego testu neostygminy; lub poprawa objawów miastenii po doustnym podaniu inhibitora acetylocholinoesterazy. Dodatkowo, kliniczna klasyfikacja Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) musi wynosić II-IV, a pacjent musi być pozytywny pod względem przeciwciał przeciwko AChR.

Musi spełniać definicję "opornej miastenii gravis" zgodnie z Chińskimi Wytycznymi Diagnostyki i Leczenia Miastenii Gravis (wydanie 2025): zdefiniowanej jako niewystarczająca odpowiedź na konwencjonalne leki immunoterapeutyczne, nietolerancja lub przeciwwskazania do działań niepożądanych leków, lub doświadczanie częstych nawrotów choroby wymagających regularnej terapii ratunkowej, utrudniających osiągnięcie celów leczenia.

Wynik Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL, Załącznik 1) ≥6, z >50% wyniku pochodzącego z pozycji nieokulistycznych.

Wynik Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) (Załącznik 2) ≥8, z >50% wyniku pochodzącego z pozycji nieokulistycznych.

Dawka bromku pirydostygminy musi być stabilna przez co najmniej 1 tydzień przed okresem leczenia.

Kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci, u których dostosowano dawkę glikokortykosteroidów lub którzy otrzymali immunoglobuliny, wymianę osocza, inhibitory receptora Fc noworodkowego lub inhibitory dopełniacza w ciągu ≤4 tygodni.

Pacjenci, którzy przeszli tymektomię, otrzymali terapię deplecji komórek B lub dostosowano dawkę niesteroidowych leków immunosupresyjnych (takich jak azatiopryna, takrolimus, mykofenolan mofetylu, cyklofosfamid itp.) w ciągu ≤3 miesięcy.

Pacjenci, którzy uczestniczyli w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym lub otrzymali leczenie badawcze w ciągu ≤3 miesięcy lub w ciągu 5 okresów półtrwania otrzymanego leku badawczego (w zależności od tego, co jest dłuższe).

Pacjenci z jednoczesną ciężką dysfunkcją wątroby, nerek, serca, płuc lub układu krzepnięcia.

Pacjenci z jednoczesnymi przewlekłymi infekcjami, takimi jak wirus ludzkiego niedoboru odporności, wirus zapalenia wątroby typu B, wirus zapalenia wątroby typu C lub prątki gruźlicy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: grupa leczona
Talquetamab
Lek: Talquetamab
Kwalifikujący się pacjenci otrzymają lek drogą podskórnej iniekcji odpowiednio w dniach 1, 3 i 5. Dawka zostanie określona na podstawie masy ciała zmierzonej przed podaniem, zgodnie z poniższą tabelą. Łącznie zostanie podanych 3 dawki. Dzień podania i dawka: 0,01 mg/kg w dniu 1; 0,06 mg/kg w dniu 3; 0,4 mg/kg w dniu 5.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik MG-ADL
Ramy czasowe: linii podstawowej oraz 1-6 miesięcy

Pełna nazwa skali:

Profil czynności dnia codziennego w miastenii (MG-ADL)

Zakres punktacji: 0-24

Wyższy wynik oznacza gorsze wyniki (większe nasilenie objawów i większe upośledzenie funkcjonowania w życiu codziennym).
linii podstawowej oraz 1-6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik QMG
Ramy czasowe: linia bazowa i 1–6 miesięcy

Pełny tytuł skali:

Ilościowa Skala Miastenii Gravis (QMG), określana również jako Ilościowa Skala Miastenii Gravis.

Zakres punktacji: 0-39

Wyższa punktacja oznacza gorsze wyniki (cięższą postać choroby i większe osłabienie). Odwrotnie, niższa punktacja wskazuje na łagodniejszą postać choroby lub lepszą kontrolę objawów.
linia bazowa i 1–6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
20 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
30 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • KX2026-KYC102-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Za zgodą kierownika projektu i uczestników badań, po zakończeniu badań (przewidywany początek w maju 2026 roku), można to zrobić za pośrednictwem poczty elektronicznej feixiao81@126.com Skontaktuj się z kierownikiem projektu, aby uzyskać zanonimizowane dane.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami