Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia skojarzona w porównaniu z terapią jednolekową u pacjentów z chorobami serca

1 lutego 2018 zaktualizowane przez: HealthCore-NERI

Sieć Badań Klinicznych Talasemii - Próba kardiologiczna L1/DFO

Celem tego badania jest ustalenie, czy czynność lewej komory poprawia się szybciej w przypadku terapii skojarzonej deferoksaminą (DFO) i deferypronem (L1) niż w przypadku monoterapii DFO u pacjentów z talasemią i obniżonymi frakcjami wyrzutowymi. Cele drugorzędne obejmują ocenę zmian obciążenia mięśnia sercowego żelazem za pomocą T2* oraz oszacowanie względnej częstości występowania i nasilenia toksyczności wywołanej przez chelator.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

NARRACJA PROJEKTOWA:

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do rocznej terapii skojarzonej L1/DFO lub monoterapii DFO. Wyjściowo, po 6 miesiącach i 1 roku terapii, czynność serca będzie oceniana za pomocą pomiaru MRI frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF), T2*, monitorowania metodą Holtera i elektrokardiografii. Dodatkowe monitorowanie bezpieczeństwa obejmuje cotygodniowe badania krwi, comiesięczne wizyty oraz okresowe badania oczu i uszu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614-3394
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 100 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zależna od transfuzji talasemia beta (osiem lub więcej epizodów transfuzji w poprzednim roku)
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory w badaniu MRI mniejsza lub równa 56% w przypadku zrównoważonej precesji swobodnej w stanie stacjonarnym (SSFP) lub 63% w badaniu echa zepsutego gradientu (SPGR)
  • Obecnie w trakcie leczenia podskórnym lub dożylnym DFO; uczestnicy muszą być chętni i zdolni do chelatowania 7 dni w tygodniu 12 - 24 godziny na dobę
  • Ferrytyna w surowicy powyżej 1000 µg/l lub ferrytyna między 500 µg/l a 1000 µg/l i sercowa T2* poniżej 20 ms

Kryteria wyłączenia:

  • Rozrusznik serca, ciężka klaustrofobia lub inne przeciwwskazania do MRI; ciężka zastoinowa niewydolność serca (klasyfikacja IV według New York Heart Association); wrodzona lub nabyta wada zastawkowa serca na tyle istotna, że ​​wymaga operacji lub leczenia
  • Obecnie leczony na zapalenie wątroby; niewydolność nerek definiowana przez klinicznie istotne nieprawidłowe stężenie kreatyniny w surowicy z obliczonym klirensem kreatyniny poniżej 50 ml/min według wzoru Cockrofta
  • Liczba neutrofili mniejsza niż 1,5 x 109/l przy dwóch lub więcej okazjach w odstępie co najmniej 4 tygodni w ciągu ostatniego roku i niezwiązana z ostrą chorobą wirusową lub liczba płytek krwi mniejsza niż 80 x 109/l przy co najmniej dwóch okazjach 4 tygodnie różnicy w ciągu ostatniego roku
  • Leczenie L1 lub Exjade w ciągu ostatnich 2 tygodni lub wcześniejsze działania niepożądane L1 wymagające zawieszenia
  • Zakażenie wirusem HIV
  • Aktywny udział w innych eksperymentalnych badaniach nad lekami lub urządzeniami
  • Niechęć do rozważenia leczenia DFO w dawce 50-60 mg/kg 12-24 godziny na dobę 7 dni w tygodniu
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Infekcja ogólnoustrojowa lub choroba sercowo-naczyniowa, wątrobowa, nerkowa, płucna lub żołądkowo-jelitowa, która uniemożliwiłaby pacjentowi poddanie się jakiemukolwiek leczeniu lub procedurom wymaganym w badaniu lub wymaga leczenia przeciwwskazanymi lekami
  • Obecność jakiegokolwiek innego stanu, który w opinii badacza czyniłby pacjenta niezdolnym do włączenia do badania lub mógłby zakłócać przestrzeganie przez pacjenta protokołu; może obejmować między innymi nadużywanie alkoholu lub narkotyków
  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym niezdolność lub niechęć do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji (np. implantów, zastrzyków, złożonych doustnych środków antykoncepcyjnych lub niektórych wkładek wewnątrzmacicznych)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: L1/DFO
Terapia skojarzona deferoksaminą (DFO) i deferypronem (L1).
Lek: Deferoksamina
Deferoksamina będzie podawana codziennie przez 12-24 godziny na dobę, 7 dni w tygodniu, podskórnie lub dożylnie w dawce do 50-60 mg/kg mc./dobę.
Inne nazwy:
  • DFO
Lek: Deferypron (L1)
Dawka L1, 75 mg/kg w trzech podzielonych dawkach doustnych, jest maksymalną dawką, przy której toksyczność została przetestowana w badaniach prospektywnych
Inne nazwy:
  • L1
Aktywny komparator: DFO
Monoterapia deferoksaminą (DFO).
Lek: Deferoksamina
Deferoksamina będzie podawana codziennie przez 12-24 godziny na dobę, 7 dni w tygodniu, podskórnie lub dożylnie w dawce do 50-60 mg/kg mc./dobę.
Inne nazwy:
  • DFO

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF).
Ramy czasowe: Poziom bazowy do jednego roku
Główną zmienną wyniku jest zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory (krew wyrzucana z serca do organizmu) mierzona za pomocą MRI od wartości wyjściowej do jednego roku. Jednostką pierwszorzędowego wyniku (frakcji wyrzutowej lewej komory) jest procent krwi w lewej komorze.
Poziom bazowy do jednego roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Oceń, czy terapia skojarzona L1/DFO jest lepsza niż monoterapia DFO w zmniejszaniu obciążenia mięśnia sercowego żelazem szacowanym na podstawie T2* mięśnia sercowego.
Ramy czasowe: rok
rok
Zmiana objętości lewej komory (LV) od badania przesiewowego do jednego roku.
Ramy czasowe: rok
rok
Zmiana objętości ECHO LV, frakcji wyrzutowej, frakcji skracającej i wskaźnika Z VCFc/naprężenia ściany od wartości początkowej do jednego roku.
Ramy czasowe: rok
rok
Zmiana wyników monitora Holtera od wartości początkowej do jednego roku.
Ramy czasowe: rok
rok
Rozpoczęcie lub zwiększenie dawki leków nasercowych
Ramy czasowe: ciągły
ciągły
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: ciągły
ciągły

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

HealthCore-NERI

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: John Porter, MD, University College, London
  • Krzesło do nauki: Patricia J. Giardina, MD, Weill Medical College of Cornell University
  • Krzesło do nauki: Ellis J. Neufeld, MD, Boston Children's Hospital
  • Krzesło do nauki: Elliott P, Vichinsky, MD, Children's Hospital and Research Institute, Oakland
  • Krzesło do nauki: Sonja McKinlay, Ph.D., New England Research Institutes, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 czerwca 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 czerwca 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 marca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lutego 2018

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 181
  • U01HL065238 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01HL065260 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01HL065244 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01HL065239 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01HL065232 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby serca

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj