Kombinationsterapi jämfört med enkelläkemedelsterapi hos patienter med hjärtsjukdomar

Inklusionskriterier:

• Transfusionsberoende beta-talassemi (åtta eller fler transfusionsepisoder under föregående år)
• Vänsterkammars ejektionsfraktion genom MRI mindre än eller lika med 56 % av balanserad steady-state fri precession (SSFP) eller 63 % av spoiled gradient recalled echo (SPGR)
• Behandlas för närvarande med subkutan eller intravenös DFO; deltagare måste vara villiga och kunna chelate 7 dagar i veckan 12 - 24 timmar per dag
• Serumferritin större än 1000 µg/L eller ferritin mellan 500 µg/L och 1000 µg/L och hjärt-T2* mindre än 20 ms

Exklusions kriterier:

• Pacemaker, svår klaustrofobi eller andra kontraindikationer för MRT; allvarlig kongestiv hjärtsvikt (New York Heart Association Classification IV); medfödd eller förvärvad hjärtklaffsjukdom som är tillräckligt stor för att kräva operation eller medicinering
• Får för närvarande behandling för hepatit; njurinsufficiens definieras av ett kliniskt signifikant onormalt serumkreatinin med en beräknad kreatininclearance på mindre än 50 ml/min enligt Cockrofts formel
• Ett neutrofilantal mindre än 1,5 x 109/L vid två eller flera tillfällen med minst 4 veckors mellanrum under det senaste året och inte associerat med en akut virussjukdom eller ett trombocytantal mindre än 80 x 109/L vid minst två eller flera tillfällen 4 veckors mellanrum under det senaste året
• Behandling med L1 eller Exjade under de senaste 2 veckorna eller tidigare biverkningar av L1 som kräver suspension
• Smitta med HIV
• Aktivt deltagande i andra läkemedels- eller apparatstudier
• Ovillig att överväga behandling med DFO i en dos på 50-60 mg/kg 12-24 timmar per dag 7 dagar i veckan
• Kvinnor som är gravida eller ammar
• Systemisk infektion eller kardiovaskulär, lever-, njur-, lung- eller gastrointestinal sjukdom som skulle hindra patienter från att genomgå någon av de behandlingar eller procedurer som krävs av studien eller som kräver behandling med någon kontraindicerad medicin(er)
• Förekomst av något annat tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle göra patienten olämplig för inskrivning eller kan störa patientens efterlevnad av protokollet; kan inkludera men är inte begränsat till alkohol- eller drogmissbruk
• För kvinnor i fertil ålder, en oförmåga eller ovilja att använda en mycket effektiv preventivmetod (t.ex. implantat, injicerbara läkemedel, kombinerade orala preventivmedel eller vissa intrauterina anordningar)