Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MIBG dla opornego na leczenie nerwiaka niedojrzałego i guza chromochłonnego

16 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

131I-Metajodobenzyloguanidyna (131I-MIBG) Terapia opornego na leczenie nerwiaka zarodkowego i guza chromochłonnego

Jest to badanie przeprowadzone przez jedną instytucję w ramach najlepszej dostępnej terapii/współczucia, mające na celu określenie paliatywnych korzyści i toksyczności 131I-MIBG u pacjentów z postępującym nerwiakiem niedojrzałym i guzem chromochłonnym z przerzutami, którzy nie kwalifikują się do terapii o wyższym priorytecie. Pacjenci mogą otrzymywać różne dawki w zależności od dostępności komórek macierzystych i zajęcia szpiku kostnego przez nowotwór. Oceniony zostanie odsetek odpowiedzi, toksyczność i czas do progresji i śmierci.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podstawowym celem jest zapewnienie dostępu do terapii 131I-MIBG pacjentom z nawracającym/opornym na leczenie nerwiakiem zarodkowym lub guzem chromochłonnym z przerzutami.

Celem drugorzędnym jest ocena odpowiedzi choroby na terapię 131I-MIBG u pacjentów z nawracającym/opornym na leczenie nerwiakiem zarodkowym lub guzem chromochłonnym z przerzutami.

Celami trzeciorzędnymi są: 1) uzyskanie większej ilości informacji na temat toksyczności terapii 131I-MIBG; 2) ocenić poprawę objawów, w tym bólu i zmęczenia, u pacjentów z nawracającym/opornym nerwiakiem niedojrzałym lub guzem chromochłonnym z przerzutami, którzy otrzymują terapię 131I-MIBG.

  • Dawka terapeutyczna 131I-MIBG będzie oparta na następujących zasadach:

    1. Minimalna dawka 10 mCi/kg dla pacjentów bez źródła komórek macierzystych, których czynność nerek jest powyżej górnej granicy normy, ale nadal spełnia kryteria kwalifikacji.
    2. Dawka 12 mCi/kg dla pacjentów bez źródła komórek macierzystych z prawidłową czynnością nerek i spełniających inne kryteria kwalifikacyjne.
    3. Dawka > 12 mCi/kg do 18 mCi/kg maksymalna według uznania badacza dla pacjentów spełniających kryteria kwalifikacyjne z dostępnymi komórkami macierzystymi.
  • Cewnik moczowy i płyny dożylne zostaną użyte do ochrony pęcherza, a roztwór jodku potasu do ochrony tarczycy.
  • G-CSF jest zalecany pacjentom z ANC poniżej 750 po infuzji MIBG.
  • Infuzja hematopoetycznych komórek macierzystych jest zalecana u pacjentów z toksycznością hematologiczną stopnia 4 po terapii 131I-MIBG, u których ANC <200 w G-CSF bez oznak poprawy przez ponad 2 tygodnie oraz u każdego pacjenta wymagającego transfuzji płytek krwi częściej niż dwa razy w tygodniu z 4 kolejne tygodnie.
  • Obserwacja będzie prowadzona do czasu progresji choroby, zgonu lub rozpoczęcia innych terapii.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza:

    • Nawracający/oporny nerwiak niedojrzały z pierwotną diagnozą opartą na histopatologii guza lub podwyższonym katecholaminami w moczu z typowymi komórkami nerwiaka niedojrzałego w szpiku kostnym
    • Guz chromochłonny z przerzutami
  • Wiek >1 roku i możliwość współpracy z ograniczeniami bezpieczeństwa radiologicznego w okresie terapii
  • Stan sprawności Karnofsky'ego lub Lansky'ego ≥ 50%
  • Oczekiwana długość życia: ≥ co najmniej 8 tygodni
  • Status choroby: brak odpowiedzi na standardowe leczenie lub rozwój postępującej choroby w jakimkolwiek momencie.
  • Choroba musi być możliwa do oceny za pomocą skanu MIBG. Dodatni wynik badania MIBG musi być obecny w ciągu 8 tygodni przed włączeniem do badania i po jakiejkolwiek terapii interwencyjnej. Jeśli u pacjenta występuje tylko jedna zmiana MIBG-dodatnia i ta zmiana była napromieniana, biopsję należy wykonać co najmniej 4 tygodnie po zakończeniu radioterapii i musi ona wykazywać żywotnego nerwiaka niedojrzałego.
  • Komórki macierzyste: Pacjenci muszą mieć dostępny preparat hematopoetycznych komórek macierzystych do reinfuzji po leczeniu MIBG w dawkach > 12 mCi/kg.

  • Mieć akceptowalną funkcję narządów zgodnie z poniższą definicją w ciągu 7 dni od rejestracji:

    • Szpik kostny: ANC ≥750 X 109 /L i płytki krwi ≥50 000 X 109 /L bez transfuzji, jeśli komórki macierzyste nie są dostępne (dozwolone są wszelkie ANC lub płytki krwi, jeśli komórki macierzyste są dostępne)
    • Nerki: Kreatynina ≤3x górna granica normy
    • Wątroba: Bilirubina ≤2x górna granica normy; AST/ALT ≤10x górna granica normy
    • Serce: Frakcja wyrzutowa ≥45% w badaniu echokardiograficznym
    • Płuca: prawidłowa czynność płuc objawiająca się brakiem duszności i/lub wysyceniem tlenem ≥ 88% w powietrzu pokojowym.

  • Wcześniejsza terapia: Pacjenci musieli ustąpić po wszystkich ostrych toksycznościach (zdefiniowanych jako CTCAE 4,0 ≤ stopnia 1) związanych z jakąkolwiek wcześniejszą terapią oraz:

    • Chemioterapia mielosupresyjna: Od chemioterapii powodującej mielosupresję powinny upłynąć co najmniej 2 tygodnie
    • Biologiczny (lek przeciwnowotworowy): Od zakończenia terapii lekiem biologicznym powinno upłynąć co najmniej 7 dni.
    • Przeciwciała monoklonalne: Od rozpoczęcia leczenia przeciwciałem monoklonalnym powinny upłynąć co najmniej 3 okresy półtrwania
    • Radioterapia: 3 miesiące powinny upłynąć w przypadku dokończenia napromieniania któregokolwiek z obszarów: czaszkowo-rdzeniowy, całkowity brzuch, całe płuco, napromienianie całego ciała). W przypadku wszystkich innych miejsc napromieniowania nawrót powinien trwać co najmniej 2 tygodnie.
    • Terapia cytokinami (np. G-CSF, GM-CSF, IL-6, IL-2): należy odstawić co najmniej 24 godziny przed terapią MIBG.
  • Dobrowolna pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z chorobą dowolnego głównego układu narządów, która mogłaby zagrozić ich zdolności do wytrzymania leczenia.
  • Ze względu na potencjał teratogenny badanego leku pacjentki w ciąży lub karmiące piersią nie będą dopuszczone do badania. Pacjenci w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas udziału w tym badaniu, aby uniknąć możliwego uszkodzenia płodu.
  • Znana alergia na którykolwiek ze środków lub ich składników użytych w tym badaniu.
  • Pacjenci poddawani hemodializie
  • Pacjenci z nieleczonymi dodatnimi posiewami krwi lub postępującymi zakażeniami ocenianymi na podstawie badań radiograficznych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 131 Ramię leczenia I-MIBG
Terapeutyczna 131I-Metajodobenzyloguanidyna (131I-MIBG) będzie podawana we wlewie dożylnym, podawane będą płyny dożylne w celu utrzymania przepływu moczu i wydalania izotopów. W celu ochrony funkcji tarczycy zostanie podany roztwór jodku potasu. G-CSF zostanie użyty w razie potrzeby do odzyskania neutrofili. Infuzja hematopoetycznych komórek macierzystych, jeśli spełnia kryteria.
Lek: 131 I-Metajodobenzyloguanidyna (131I-MIBG)
Minimalna dawka 10 mCi/kg i maksymalna do 18 mCi/kg zostanie rozcieńczona w 25 ml normalnej soli fizjologicznej i będzie podawana we wlewie dożylnym przez 90-120 minut.
Inne nazwy:
  • 131I-MIBG
Lek: Roztwór jodku potasu
Do terapeutycznego podania MIBG roztwór jodku potasu zostanie podany w dawce nasycającej 6 mg/kg doustnie co najmniej 8 godzin przed wstrzyknięciem MIBG, a następnie będzie podawany w dawce 1 mg/kg/dawkę co 4 godziny w dniach 0-6 , następnie 1 mg/kg mc./dzień do dnia 45 po wstrzyknięciu. Minimalna dawka jodku potasu, jaką należy podać, to jedna kropla, co odpowiada 50 mg.
Inne nazwy:
  • Rozwiązanie KI
Lek: G-CSF
Zaleca się, aby pacjenci z ANC poniżej 750 po infuzji MIBG rozpoczęli podawanie podskórnie G-CSF w dawce 5 µg/kg mc./dobę (lub otrzymywali równoważną pojedynczą dawkę produktu Neulasta co 14 dni w przypadku neutropenii) do czasu powrotu liczby neutrofili (zazwyczaj >5000).
Inne nazwy:
  • Neulasta
Procedura: infuzja hematopoetycznych komórek macierzystych
Większość pacjentów objętych tym protokołem będzie miała dostępne autologiczne PBSC. Allogeniczne komórki macierzyste mogą być wykorzystane u pacjentów, którzy otrzymali wcześniej allogeniczny przeszczep. Minimalna ilość komórek macierzystych krwi obwodowej wynosi 1,5 x 106 komórek CD34+/kg (optymalna > 2 x 106 komórek CD34+/kg). Minimalna dawka dla szpiku kostnego wynosi 1,0 x 108 komórek jednojądrzastych/kg (optymalna >2,0 x 108 komórek jednojądrzastych/kg). Infuzja zostanie przeprowadzona zgodnie z wytycznymi instytucji.
Inne nazwy:
  • HSCT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, którzy otrzymali 131 I-MIBG.
Ramy czasowe: 2 godziny
Liczba pacjentów z nawracającym/opornym na leczenie nerwiakiem niedojrzałym lub guzem chromochłonnym z przerzutami, którzy otrzymują dostęp do 131 I-MIBG.
2 godziny

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź choroby
Ramy czasowe: 1 rok
Odpowiedź choroby na terapię 131 I-MIBG u pacjentów z nawracającym/opornym na leczenie nerwiakiem niedojrzałym lub przerzutowym guzem chromochłonnym. Odpowiedź choroby będzie mierzona za pomocą skali Curie dla pacjentów z chorobą avid tylko MIBG lub zarówno według skali Currie, jak i kryteriów RECIST dla pacjentów, u których oprócz choroby avid MIBG występuje mierzalna choroba. Odpowiedź choroby będzie oceniana w dniu 56 (+/- 14 dni), a następnie co 3 miesiące do 1 roku po leczeniu, a następnie co 6 miesięcy do progresji, śmierci lub innej terapii.
1 rok
Występowanie toksyczności hematologicznej
Ramy czasowe: 1 rok
Ocena toksyczności hematologicznej terapii 131I MIBG. CBC z różnicowaniem i liczbą płytek krwi zostanie uzyskana przed włączeniem do badania, w dniu 0, a następnie dwa razy w tygodniu do ANC>500/mm3 i liczby płytek krwi>20 000 x 3 dni bez transfuzji. Po osiągnięciu tego celu CBC będzie następnie uzyskiwane w dniu 56, a następnie co 3 miesiące do 1 roku po leczeniu, a następnie co 6 miesięcy do progresji, śmierci lub innej terapii. Ponadto przyjrzymy się odsetkowi pacjentów, którzy wymagają infuzji produktu z komórek macierzystych z powodu cytopenii.
1 rok
Występowanie toksyczności wątroby
Ramy czasowe: 1 rok
AlAT, AspAT, bilirubina będą oznaczane przed włączeniem do badania, a następnie co tydzień do dnia 42, ponownie w dniu 56, a następnie co 3 miesiące do 1 roku po leczeniu, a następnie co 6 miesięcy do progresji, śmierci lub innej terapii
1 rok
Częstość występowania toksyczności tarczycy
Ramy czasowe: 1 rok
T4 i TSH będą oznaczane przed włączeniem do badania i ponownie w dniu 56, a następnie co 3 miesiące do 1 roku po leczeniu, a następnie co 6 miesięcy do progresji, śmierci lub innej terapii.
1 rok
Poprawa objawów bólowych
Ramy czasowe: 56 dni
Ocena bólu nastąpi w dniu 0 terapii, w dniu wypisu, a następnie co tydzień do dnia 42 i ponownie w dniu 56. Kwestionariusz bólu pediatrycznego PedsQL będzie używany do oceny bólu u wszystkich pacjentów. W stosownych przypadkach kwestionariusze te obejmują zarówno raport pacjenta, jak i raport rodzica.
56 dni
Poprawa zmęczenia
Ramy czasowe: 56 dni
Ocena zmęczenia nastąpi w dniu 0 terapii, w dniu wypisu, a następnie co tydzień do dnia 42 i ponownie w dniu 56. Wielowymiarowa Skala Zmęczenia PedsQL będzie stosowana do oceny zmęczenia u wszystkich pacjentów. W stosownych przypadkach skale te obejmują zarówno raport pacjenta, jak i raport rodzica.
56 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Śledczy

  • Główny śledczy: Emily Greengard, MD, University of Minnesota Department of Pediatrics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 października 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 marca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 maja 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

10 maja 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

18 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2012LS107

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj