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MIBG für refraktäres Neuroblastom und Phäochromozytom

25. Januar 2024 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

131I-Metaiodobenzylguanidin (131I-MIBG)-Therapie für refraktäres Neuroblastom und Phäochromozytom

Dies ist eine Einzelinstitutionsstudie zur besten verfügbaren Therapie/compassionate use, die darauf ausgelegt ist, den palliativen Nutzen und die Toxizität von 131I-MIBG bei Patienten mit progressivem Neuroblastom und metastasiertem Phäochromozytom zu bestimmen, die für Therapien mit höherer Priorität nicht in Frage kommen. Abhängig von der Verfügbarkeit von Stammzellen und der Tumorbeteiligung des Knochenmarks können die Patienten unterschiedliche Dosen erhalten. Ansprechrate, Toxizität und Zeit bis zum Fortschreiten und Tod werden bewertet.

Studienübersicht

Status

Suspendiert

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Primäres Ziel ist es, Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom oder metastasiertem Phäochromozytom Zugang zu einer Therapie mit 131I-MIBG zu verschaffen.

Sekundäres Ziel ist die Beurteilung des Ansprechens der Krankheit auf eine 131I-MIBG-Therapie bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom oder metastasiertem Phäochromozytom.

Tertiäre Ziele sind 1) mehr Informationen über die Toxizitäten der 131I-MIBG-Therapie zu gewinnen; 2) Bewertung der Verbesserung der Symptome, einschließlich Schmerzen und Müdigkeit, bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom oder metastasiertem Phäochromozytom, die eine 131I-MIBG-Therapie erhalten.

  • Die therapeutische Dosis von 131I-MIBG basiert auf Folgendem:

    1. Mindestdosis von 10 mCi/kg für Patienten ohne Stammzellquelle, deren Nierenfunktion über der Obergrenze des Normalbereichs liegt, aber dennoch die Eignungskriterien erfüllt.
    2. Dosis von 12 mCi/kg für Patienten ohne Stammzellquelle mit normaler Nierenfunktion und erfüllt andere Eignungskriterien.
    3. Dosis von > 12 mCi/kg bis maximal 18 mCi/kg nach Ermessen des Prüfers für Patienten, die die Eignungskriterien mit verfügbaren Stammzellen erfüllen.
  • Ein Blasenkatheter und intravenöse Flüssigkeiten werden zum Schutz der Blase und eine Kaliumjodidlösung zum Schutz der Schilddrüse verwendet.
  • G-CSF wird für Patienten mit ANC unter 750 nach MIBG-Infusion empfohlen.
  • Die Infusion hämatopoetischer Stammzellen wird für Patienten mit hämatopoetischer Toxizität Grad 4 nach einer 131I-MIBG-Therapie empfohlen, die weiterhin eine ANC < 200 auf G-CSF ohne Anzeichen einer Erholung für > 2 Wochen haben, und für alle Patienten, die mehr als zweimal wöchentlich eine Thrombozytentransfusion benötigen 4 aufeinanderfolgende Wochen.
  • Die Nachsorge wird durchgeführt, bis eine Krankheitsprogression, der Tod oder andere Therapien eingeleitet werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

100

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose:

    • Rezidivierendes/refraktäres Neuroblastom mit ursprünglicher Diagnose aufgrund der Tumorhistopathologie oder erhöhte Katecholamine im Urin mit typischen Neuroblastomzellen im Knochenmark
    • Metastasierendes Phäochromozytom
  • Alter > 1 Jahr und in der Lage, mit Strahlenschutzbeschränkungen während des Therapiezeitraums zu kooperieren
  • Karnofsky- oder Lansky-Leistungsstatus von ≥ 50 %
  • Lebenserwartung: ≥ mindestens 8 Wochen
  • Krankheitsstatus: Zu irgendeinem Zeitpunkt kein Ansprechen auf eine Standardtherapie oder Entwicklung einer fortschreitenden Krankheit.
  • Die Krankheit muss durch einen MIBG-Scan auswertbar sein. Ein positiver MIBG-Scan muss innerhalb von 8 Wochen vor Studieneintritt und nach jeder dazwischenliegenden Therapie vorliegen. Wenn der Patient nur eine MIBG-positive Läsion hat und diese Läsion bestrahlt wurde, muss eine Biopsie mindestens 4 Wochen nach Abschluss der Bestrahlung durchgeführt werden und ein lebensfähiges Neuroblastom aufweisen.
  • Stammzellen: Die Patienten müssen ein hämatopoetisches Stammzellenprodukt zur Reinfusion nach einer MIBG-Behandlung in Dosen von > 12 mCi/kg zur Verfügung haben.

  • Haben Sie innerhalb von 7 Tagen nach der Registrierung eine akzeptable Organfunktion wie unten definiert:

    • Knochenmark: ANC ≥750 x 109 /l und Thrombozyten ≥50.000 x 109 /l ohne Transfusion, wenn keine Stammzellen verfügbar sind (jede ANC oder Thrombozyten erlaubt, wenn Stammzellen verfügbar sind)
    • Nieren: Kreatinin ≤3x Obergrenze des Normalwerts
    • Leber: Bilirubin ≤2x Obergrenze des Normalwertes; AST/ALT ≤10x Obergrenze des Normalwerts
    • Herz: Ejektionsfraktion ≥45 % im Echokardiogramm
    • Pulmonal: Normale Lungenfunktion ohne Dyspnoe und/oder Sauerstoffsättigung ≥ 88 % in Raumluft.

  • Vorherige Therapie: Die Patienten müssen sich von allen akuten Toxizitäten (definiert als CTCAE 4,0 ≤ Grad 1) im Zusammenhang mit einer vorherigen Therapie erholt haben und:

    • Myelosuppressive Chemotherapie: Seit jeder Chemotherapie, die eine Myelosuppression verursacht hat, sollten mindestens 2 Wochen vergangen sein
    • Biologikum (Antineoplastikum): Seit Abschluss der Therapie mit einem Biologikum sollten mindestens 7 Tage vergangen sein.
    • Monoklonale Antikörper: Seit der Therapie mit einem monoklonalen Antikörper sollten mindestens 3 Halbwertszeiten vergangen sein
    • Strahlentherapie: Bei Abschluss der Bestrahlung in einem der folgenden Bereiche sollten drei Monate vergangen sein: Craniospinal-, Gesamtabdominal-, Gesamtlungen-, Ganzkörperbestrahlung). Bei allen anderen Bestrahlungsstellen sollten mindestens 2 Wochen rezidiviert sein.
    • Zytokintherapie (z.B. G-CSF, GM-CSF, IL-6, IL-2): muss mindestens 24 Stunden vor der MIBG-Therapie abgesetzt werden.
  • Freiwillige schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Erkrankungen eines wichtigen Organsystems, die ihre Fähigkeit beeinträchtigen würden, einer Therapie standzuhalten.
  • Aufgrund des teratogenen Potenzials der Studienmedikation dürfen keine schwangeren oder stillenden Patientinnen zugelassen werden. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen während der Teilnahme an dieser Studie eine wirksame Methode der Empfängnisverhütung praktizieren, um eine mögliche Schädigung des Fötus zu vermeiden.
  • Bekannte Allergie gegen einen der in dieser Studie verwendeten Wirkstoffe oder deren Inhaltsstoffe.
  • Patienten, die sich einer Hämodialyse unterziehen
  • Patienten mit unbehandelten positiven Blutkulturen oder fortschreitenden Infektionen, wie durch Röntgenuntersuchungen festgestellt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 131 I-MIBG-Behandlungsarm
Therapeutisches 131 I-Metaiodobenzylguanidin (131 I-MIBG) wird intravenös infundiert, intravenöse Flüssigkeiten werden verabreicht, um den Urinfluss und die Isotopenausscheidung aufrechtzuerhalten. Zum Schutz der Schilddrüsenfunktion wird Kaliumjodidlösung verabreicht. G-CSF wird, falls erforderlich, zur Wiederherstellung der Neutrophilen verwendet. Hämatopoetische Stammzellinfusion, wenn die Kriterien erfüllt sind.
Arzneimittel: 131 I-Metaiodobenzylguanidin (131 I-MIBG)
Eine Mindestdosis von 10 mCi/kg und eine Höchstdosis von bis zu 18 mCi/kg wird in 25 ml normaler Kochsalzlösung verdünnt und über 90-120 Minuten intravenös infundiert.
Andere Namen:
  • 131I-MIBG
Arzneimittel: Kaliumjodidlösung
Für die therapeutische MIBG-Verabreichung wird Kaliumiodidlösung in einer Anfangsdosis von 6 mg/kg oral mindestens 8 Stunden vor der MIBG-Injektion verabreicht und dann an den Tagen 0–6 alle 4 Stunden mit 1 mg/kg/Dosis verabreicht , dann 1 mg/kg/Tag bis Tag 45 nach der Injektion. Die zu verabreichende Mindestdosis an Kaliumjodid beträgt einen Tropfen, was 50 mg entspricht.
Andere Namen:
  • KI-Lösung
Arzneimittel: G-CSF
Es wird empfohlen, dass Patienten mit einer ANC von weniger als 750 nach der MIBG-Infusion mit der subkutanen Gabe von G-CSF 5 mcg/kg/Tag beginnen (oder bei Neutropenie alle 14 Tage eine äquivalente Einzeldosis Neulasta erhalten), bis sich die Neutrophilen wieder erholt haben (im Allgemeinen >5000).
Andere Namen:
  • Neulasta
Verfahren: hämatopoetische Stammzelleninfusion
Bei der Mehrheit der Patienten mit diesem Protokoll stehen autologe PBSCs zur Verfügung. Allogene Stammzellen können bei Patienten verwendet werden, die zuvor eine allogene Transplantation erhalten haben. Die Mindestmenge für periphere Blutstammzellen beträgt 1,5 x 106 CD34+-Zellen/kg (optimal > 2 x 106 CD34+-Zellen/kg). Die Mindestdosis für Knochenmark beträgt 1,0 x 108 mononukleäre Zellen/kg (optimal >2,0 x 108 mononukleäre Zellen/kg). Die Infusion wird gemäß den institutionellen Richtlinien durchgeführt.
Andere Namen:
  • HSCT

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten, die 131 I-MIBG erhalten.
Zeitfenster: 2 Stunden
Die Anzahl der Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom oder metastasiertem Phäochromozytom, die Zugang zu 131 I-MIBG erhalten.
2 Stunden

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reaktion auf die Krankheit
Zeitfenster: 1 Jahr
Ansprechen der Krankheit auf eine 131 I-MIBG-Therapie bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom oder metastasiertem Phäochromozytom. Das Ansprechen auf die Krankheit wird nur anhand des Curie-Scores für Patienten mit ausgeprägter MIBG-Erkrankung oder anhand sowohl des Currie-Scores als auch der RECIST-Kriterien für Patienten gemessen, die zusätzlich zu einer ausgeprägten MIBG-Erkrankung an einer messbaren Erkrankung leiden. Das Ansprechen auf die Krankheit wird an Tag 56 (+/- 14 Tage) und dann alle 3 Monate bis 1 Jahr nach der Behandlung, dann alle 6 Monate bis zum Fortschreiten, Tod oder einer anderen Therapie beurteilt.
1 Jahr
Auftreten von hämatologischen Toxizitäten
Zeitfenster: 1 Jahr
Bewertung der hämatologischen Toxizität der 131I-MIBG-Therapie. CBC mit Differenzial- und Thrombozytenzahl wird vor der Aufnahme in die Studie am Tag 0 und dann zweimal wöchentlich bis ANC > 500/mm3 und Thrombozytenzahl > 20.000 x 3 Tage ohne Transfusion erhalten. Sobald dies erreicht ist, wird das CBC am Tag 56 und dann alle 3 Monate bis 1 Jahr nach der Behandlung, dann alle 6 Monate bis zum Fortschreiten, Tod oder einer anderen Therapie erhalten. Darüber hinaus werden wir den Prozentsatz der Patienten untersuchen, die eine Infusion von Stammzellprodukten für Zytopenien benötigen.
1 Jahr
Auftreten von Lebertoxizitäten
Zeitfenster: 1 Jahr
ALT, AST, Bilirubin werden vor der Aufnahme in die Studie und dann wöchentlich bis Tag 42, erneut am Tag 56 und dann alle 3 Monate bis 1 Jahr nach der Behandlung, dann alle 6 Monate bis zum Fortschreiten, Tod oder einer anderen Therapie erhalten
1 Jahr
Inzidenz von Schilddrüsentoxizität
Zeitfenster: 1 Jahr
T4 und TSH werden vor der Aufnahme in die Studie und erneut am Tag 56 und dann alle 3 Monate bis 1 Jahr nach der Behandlung, dann alle 6 Monate bis zum Fortschreiten, Tod oder einer anderen Therapie erhalten.
1 Jahr
Verbesserung der Schmerzsymptomatik
Zeitfenster: 56 Tage
Die Schmerzbeurteilung erfolgt am Tag 0 der Therapie, am Tag der Entlassung und dann wöchentlich bis Tag 42 und dann erneut am Tag 56. Der PedsQL Pediatric Pain Questionnaire wird zur Beurteilung der Schmerzen bei allen Patienten verwendet. Diese Fragebögen umfassen gegebenenfalls sowohl den Patientenbericht als auch den Elternbericht.
56 Tage
Verbesserung der Müdigkeit
Zeitfenster: 56 Tage
Die Beurteilung der Ermüdung erfolgt am Tag 0 der Therapie, am Tag der Entlassung und dann wöchentlich bis Tag 42 und dann erneut am Tag 56. Die PedsQL Multidimensional Fatigue Scale wird zur Bewertung der Müdigkeit bei allen Patienten verwendet. Diese Skalen umfassen gegebenenfalls sowohl den Patientenbericht als auch den Elternbericht.
56 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Ermittler

  • Hauptermittler: Emily Greengard, MD, University of Minnesota Department of Pediatrics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2013

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. März 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Mai 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

10. Mai 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2012LS107

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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