Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MIBG for refraktær neuroblastom og fæokromocytom

25. januar 2024 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

131I-Metaiodobenzylguanidin (131I-MIBG) terapi for refraktær neuroblastom og fæokromocytom

Dette er en undersøgelse af den bedste tilgængelige terapi/medfølende brug på en enkelt institution designet til at bestemme den palliative fordel og toksicitet af 131I-MIBG hos patienter med progressivt neuroblastom og metastatisk fæokromocytom, som ikke er berettiget til behandlinger med højere prioritet. Patienter kan modtage en række doser afhængigt af stamcellernes tilgængelighed og tumorinvolvering af knoglemarv. Responsrate, toksicitet og tid til progression og død vil blive evalueret.

Studieoversigt

Status

Suspenderet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primært mål er at give adgang til behandling med 131I-MIBG til patienter med recidiverende/refraktær neuroblastom eller metastatisk fæokromocytom.

Sekundært mål er at vurdere sygdomsrespons på 131I-MIBG-behandling for patienter med recidiverende/refraktær neuroblastom eller metastatisk fæokromocytom.

Tertiære mål er at 1) få mere information om toksiciteten af ​​131I-MIBG-terapi; 2) vurdere forbedring af symptomer, herunder smerter og træthed, for patienter med recidiverende/refraktær neuroblastom eller metastatisk fæokromocytom, som modtager 131I-MIBG-behandling.

  • Den terapeutiske dosis af 131I-MIBG vil være baseret på følgende:

    1. Minimumsdosis på 10 mCi/kg for patienter uden en stamcellekilde, hvis nyrefunktion er over den øvre grænse for normal, men stadig opfylder kriterierne for berettigelse.
    2. Dosis på 12 mCi/kg til patienter uden stamcellekilde med normal nyrefunktion og opfylder andre berettigelseskriterier.
    3. Dosis på > 12 mCi/kg til maksimalt 18 mCi/kg efter investigators skøn for patienter, der opfylder berettigelseskriterierne med tilgængelige stamceller.
  • Et urinkateter og intravenøse væsker vil blive brugt til blærebeskyttelse, og kaliumiodidopløsning til beskyttelse af skjoldbruskkirtlen.
  • G-CSF anbefales til patienter med ANC mindre end 750 efter MIBG-infusion.
  • hæmatopoietisk stamcelleinfusion anbefales til patienter med grad 4 hæmatologisk toksicitet efter 131I-MIBG-behandling, som fortsætter med at have en ANC <200 på G-CSF uden tegn på bedring i >2 uger, og enhver patient, der har behov for blodpladetransfusion mere end to gange ugentligt for 4 sammenhængende uger.
  • Opfølgning vil blive foretaget indtil sygdomsprogression, død eller andre behandlinger påbegyndes.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

100

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Emily Greengard, MD
  • Telefonnummer: 612-626-2378
  • E-mail: emilyg@umn.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose:

    • Recidiverende/refraktær neuroblastom med oprindelig diagnose baseret på tumorhistopatologi eller forhøjede urinkatekolaminer med typiske neuroblastomceller i knoglemarven
    • Metastatisk fæokromocytom
  • Alder >1 år og i stand til at samarbejde med strålesikkerhedsrestriktioner i terapiperioden
  • Karnofsky eller Lansky præstationsstatus på ≥ 50 %
  • Forventet levetid: ≥ mindst 8 uger
  • Sygdomsstatus: Manglende respons på standardbehandling eller udvikling af progressiv sygdom på noget tidspunkt.
  • Sygdommen skal kunne vurderes ved MIBG-scanning. En positiv MIBG-scanning skal være til stede inden for 8 uger før studiestart og efter eventuel intervenerende behandling. Hvis patienten kun har én MIBG-positiv læsion, og den læsion blev bestrålet, skal der foretages en biopsi mindst 4 uger efter, at bestrålingen er afsluttet, og den skal vise levedygtigt neuroblastom.
  • Stamceller: Patienter skal have et hæmatopoietisk stamcelleprodukt tilgængeligt til reinfusion efter MIBG-behandling i doser på > 12 mCi/kg.

  • Har acceptabel organfunktion som defineret nedenfor inden for 7 dage efter tilmelding:

    • Knoglemarv: ANC ≥750 X 109 /L og blodplader ≥50.000 X 109 /L uden transfusion, hvis stamceller ikke er tilgængelige (enhver ANC eller blodplade tilladt, hvis stamceller er tilgængelige)
    • Nyre: Kreatinin ≤3x øvre normalgrænse
    • Lever: Bilirubin ≤2x øvre normalgrænse; AST/ALT ≤10x øvre normalgrænse
    • Hjerte: Ejektionsfraktion ≥45 % på ekkokardiogram
    • Lunge: normal lungefunktion som manifesteret ved ingen dyspnø og/eller iltmætning ≥ 88 % på rumluft.

  • Forudgående terapi: Patienterne skal være kommet sig over alle akutte toksiciteter (defineret som CTCAE 4.0 ≤ grad 1) forbundet med enhver tidligere behandling, og:

    • Myelosuppressiv kemoterapi: Der skulle være gået mindst 2 uger siden enhver kemoterapi, der forårsager myelosuppression
    • Biologisk (anti-neoplastisk middel): Der skal være gået mindst 7 dage siden afslutningen af ​​behandlingen med et biologisk middel.
    • Monoklonale antistoffer: Der skal være gået mindst 3 halveringstider siden behandling med et monoklonalt antistof
    • Strålebehandling: Der skal være gået tre måneder i tilfælde af fuldførelse af stråling til et af følgende felter: kraniospinal, total abdominal, hel lunge, total kropsbestråling). For alle andre steder med stråling bør mindst 2 uger være tilbagefaldet.
    • Cytokinbehandling (f.eks. G-CSF, GM-CSF, IL-6, IL-2): skal seponeres mindst 24 timer før MIBG-behandling.
  • Frivilligt skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med sygdom i ethvert større organsystem, som ville kompromittere deres evne til at modstå terapi.
  • På grund af undersøgelsesmedicinens teratogene potentiale vil ingen patienter, der er gravide eller ammende, blive tilladt. Patienter i den fødedygtige alder skal praktisere en effektiv præventionsmetode, mens de deltager i denne undersøgelse, for at undgå mulig skade på fosteret.
  • Kendt allergi over for nogen af ​​de midler eller deres ingredienser, der er brugt i denne undersøgelse.
  • Patienter, der er i hæmodialyse
  • Patienter med ubehandlede positive blodkulturer eller progressive infektioner som vurderet ved radiografiske undersøgelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 131 I-MIBG Behandlingsarm
Terapeutisk 131 I-Metaiodobenzylguanidin (131I-MIBG) vil blive infunderet intravenøst, intravenøs væske vil blive administreret for at hjælpe med at opretholde urinflow og isotopudskillelse. Kaliumiodidopløsning vil blive administreret for at beskytte skjoldbruskkirtelfunktionen. G-CSF vil blive brugt, hvis det er nødvendigt til neutrofil genvinding. Hæmatopoietisk stamcelleinfusion, hvis opfylder kriterierne.
Medicin: 131I-Metaiodobenzylguanidin (131I-MIBG)
Minimumsdosis på 10 mCi/kg og op til 18 mCi/kg maksimum vil blive fortyndet i 25 ml normalt saltvand og vil blive infunderet intravenøst ​​over 90-120 minutter.
Andre navne:
  • 131I-MIBG
Medicin: Kaliumiodidopløsning
Til den terapeutiske MIBG-administration vil kaliumiodidopløsning blive indgivet i en opladningsdosis på 6 mg/kg oralt mindst 8 timer før MIBG-injektionen og derefter givet med 1 mg/kg/dosis hver 4. time på dag 0-6 , derefter 1 mg/kg/dag til og med dag 45 efter injektion. Den mindste dosis af kaliumiodid, der skal gives, er en dråbe, hvilket svarer til 50 mg.
Andre navne:
  • KI løsning
Medicin: G-CSF
Det anbefales, at patienter med ANC mindre end 750 efter MIBG-infusion begynder G-CSF 5 mcg/kg/dag subkutant (eller får tilsvarende enkeltdosis Neulasta hver 14. dag, mens de er neutropeniske) indtil neutrofil genopretning (generelt >5000).
Andre navne:
  • Neulasta
Procedure: hæmatopoietisk stamcelleinfusion
De fleste patienter på denne protokol vil have autologe PBSC'er tilgængelige. Allogene stamceller kan anvendes hos patienter, der har modtaget en tidligere allogen transplantation. Minimumsmængden for perifere blodstamceller er 1,5 x 106 CD34+ celler/kg (optimum > 2 x 106 CD34+ celler/kg). Minimumsdosis for knoglemarv er 1,0 x 108 mononukleære celler/kg (optimalt >2,0 x 108 mononukleære celler/kg). Infusion vil blive udført i henhold til institutionelle retningslinjer.
Andre navne:
  • HSCT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter, der modtager 131 I-MIBG.
Tidsramme: 2 timer
Antallet af patienter med recidiverende/refraktær neuroblastom eller metastatisk fæokromocytom, som får adgang til 131 I-MIBG.
2 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsreaktion
Tidsramme: 1 år
Sygdomsrespons på 131I-MIBG-behandling hos patienter med recidiverende/refraktær neuroblastom eller metastatisk fæokromocytom. Sygdomsrespons vil blive målt ved Curie Score for patienter med MIBG ivrig sygdom alene eller ved både Currie Score og RECIST kriterier for patienter, der har målbar sygdom ud over MIBG ivrig sygdom. Sygdomsrespons vil blive vurderet på dag 56 (+/- 14 dage) og derefter hver 3. måned indtil 1 år efter behandling, derefter hver 6. måned indtil progression, død eller anden behandling.
1 år
Forekomst af hæmatologisk toksicitet
Tidsramme: 1 år
Evaluering af hæmatologisk toksicitet af 131I MIBG-terapi. CBC med differential- og trombocyttal vil blive opnået før studieindskrivning, på dag 0 og derefter to gange ugentligt indtil ANC>500/mm3 og blodpladetal >20.000 x 3 dage uden transfusion. Når det er opnået, vil CBC blive opnået på dag 56 og derefter hver 3. måned indtil 1 år efter behandling, derefter hver 6. måned indtil progression, død eller anden behandling. Derudover vil vi se på procentdelen af ​​patienter, der kræver infusion af stamcelleprodukt for cytopenier.
1 år
Forekomst af hepatisk toksicitet
Tidsramme: 1 år
ALT, AST, bilirubin vil blive opnået før studieindskrivning og derefter ugentligt indtil dag 42, igen på dag 56 og derefter hver 3. måned indtil 1 år efter behandling, derefter hver 6. måned indtil progression, død eller anden behandling
1 år
Forekomst af skjoldbruskkirteltoksicitet
Tidsramme: 1 år
T4 og TSH vil blive opnået før studieindskrivning og igen på dag 56 og derefter hver 3. måned indtil 1 år efter behandling, derefter hver 6. måned indtil progression, død eller anden behandling.
1 år
Forbedring af smertesymptomer
Tidsramme: 56 dage
Vurdering af smerte vil ske på dag 0 af behandlingen, på udskrivelsesdagen og derefter ugentligt indtil dag 42 og derefter igen på dag 56. PedsQL Pediatric Pain Questionnaire vil blive brugt til vurdering af smerte hos alle patienter. Disse spørgeskemaer omfatter både patientrapport og forældrerapport, når det er relevant.
56 dage
Forbedring af træthed
Tidsramme: 56 dage
Vurdering af træthed vil ske på dag 0 af terapien, på udskrivelsesdagen og derefter ugentligt indtil dag 42 og derefter igen på dag 56. PedsQL Multidimensional Fatigue Scale vil blive brugt til vurdering af træthed hos alle patienter. Disse skalaer inkluderer både patientrapport og forældrerapport, når det er relevant.
56 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Emily Greengard, MD, University of Minnesota Department of Pediatrics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2013

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. marts 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. maj 2013

Først opslået (Anslået)

10. maj 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2012LS107

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Recidiverende neuroblastom

Kliniske forsøg med 131I-Metaiodobenzylguanidin (131I-MIBG)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner