MIBG para neuroblastoma y feocromocitoma refractario

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico:

  • Neuroblastoma recidivante/refractario con diagnóstico original basado en la histopatología del tumor o catecolaminas urinarias elevadas con células típicas de neuroblastoma en la médula ósea
  • Feocromocitoma metastásico
• Edad >1 año y capaz de cooperar con las restricciones de seguridad radiológica durante el período de terapia
• Estado funcional de Karnofsky o Lansky de ≥ 50%
• Esperanza de vida: ≥ al menos 8 semanas
• Estado de la enfermedad: falta de respuesta a la terapia estándar o desarrollo de enfermedad progresiva en cualquier momento.
• La enfermedad debe ser evaluable mediante exploración MIBG. Debe haber una exploración MIBG positiva dentro de las 8 semanas anteriores al ingreso al estudio y posterior a cualquier terapia intermedia. Si el paciente tiene solo una lesión MIBG positiva y esa lesión se radió, se debe realizar una biopsia al menos 4 semanas después de que se completó la radiación y debe mostrar un neuroblastoma viable.
• Células madre: los pacientes deben tener un producto de células madre hematopoyéticas disponible para la reinfusión después del tratamiento con MIBG en dosis de > 12 mCi/kg.

• Tener una función orgánica aceptable como se define a continuación dentro de los 7 días posteriores a la inscripción:

  • Médula ósea: ANC ≥750 X 109 /L y plaquetas ≥50 000 X 109 /L sin transfusión si no hay células madre disponibles (cualquier ANC o plaquetas permitidas si hay células madre disponibles)
  • Renal: creatinina ≤3 veces el límite superior de lo normal
  • Hepático: Bilirrubina ≤2x límite superior de lo normal; AST/ALT ≤10x límite superior de lo normal
  • Cardiaco: fracción de eyección ≥45% en ecocardiograma
  • Pulmonar: función pulmonar normal manifestada por ausencia de disnea y/o saturación de oxígeno ≥ 88% con aire ambiente.

• Terapia previa: los pacientes deben haberse recuperado de todas las toxicidades agudas (definidas como CTCAE 4.0 ≤ grado 1) asociadas con cualquier terapia previa y:

  • Quimioterapia mielosupresora: deben haber transcurrido al menos 2 semanas desde cualquier quimioterapia que haya causado mielosupresión.
  • Biológico (agente antineoplásico): Deben haber transcurrido al menos 7 días desde la finalización de la terapia con un agente biológico.
  • Anticuerpos monoclonales: Deben haber transcurrido al menos 3 vidas medias desde la terapia con un anticuerpo monoclonal
  • Radioterapia: Deben haber transcurrido tres meses en el caso de completar la radiación a cualquiera de los siguientes campos: craneoespinal, abdominal total, pulmón completo, irradiación corporal total). Para todos los demás sitios de radiación, al menos 2 semanas deben haber recaído.
  • Terapia de citocinas (p. G-CSF, GM-CSF, IL-6, IL-2): debe suspenderse un mínimo de 24 horas antes de la terapia con MIBG.
• Consentimiento informado voluntario por escrito

Criterio de exclusión:

• Pacientes con enfermedad de cualquier sistema orgánico importante que comprometa su capacidad para soportar la terapia.
• Debido al potencial teratogénico del medicamento del estudio, no se permitirá el ingreso de pacientes embarazadas o lactantes. Las pacientes en edad fértil deben practicar un método anticonceptivo eficaz mientras participan en este estudio, para evitar posibles daños al feto.
• Alergia conocida a cualquiera de los agentes o sus ingredientes utilizados en este estudio.
• Pacientes que están en hemodiálisis.
• Pacientes con hemocultivos positivos no tratados o infecciones progresivas evaluadas mediante estudios radiográficos