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MIBG per neuroblastoma refrattario e feocromocitoma

16 dicembre 2025 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Terapia con 131I-Metaiodobenzilguanidina (131I-MIBG) per neuroblastoma refrattario e feocromocitoma

Questo è uno studio di un'unica istituzione per la migliore terapia disponibile/uso compassionevole progettato per determinare il beneficio palliativo e la tossicità del 131I-MIBG in pazienti con neuroblastoma progressivo e feocromocitoma metastatico che non sono eleggibili per terapie di priorità più alta. I pazienti possono ricevere una gamma di dosi a seconda della disponibilità di cellule staminali e del coinvolgimento del tumore del midollo osseo. Verranno valutati il ​​tasso di risposta, la tossicità e il tempo alla progressione e alla morte.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario è fornire l'accesso alla terapia con 131I-MIBG per i pazienti con neuroblastoma recidivante/refrattario o feocromocitoma metastatico.

L'obiettivo secondario è valutare la risposta della malattia alla terapia con 131I-MIBG per i pazienti con neuroblastoma recidivante/refrattario o feocromocitoma metastatico.

Gli obiettivi terziari sono 1) ottenere maggiori informazioni sulla tossicità della terapia con 131I-MIBG; 2) valutare il miglioramento dei sintomi, inclusi dolore e affaticamento, per i pazienti con neuroblastoma recidivante/refrattario o feocromocitoma metastatico che stanno ricevendo terapia con 131I-MIBG.

  • La dose terapeutica di 131I-MIBG sarà basata su quanto segue:

    1. Dose minima di 10 mCi/kg per i pazienti senza una fonte di cellule staminali la cui funzione renale è al di sopra del limite superiore della norma ma soddisfa ancora i criteri di ammissibilità.
    2. Dose di 12 mCi/kg per pazienti senza una fonte di cellule staminali con funzionalità renale normale e che soddisfi altri criteri di ammissibilità.
    3. Dose da > 12 mCi/kg a 18 mCi/kg massimo a discrezione dello sperimentatore per i pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità con cellule staminali disponibili.
  • Verranno utilizzati un catetere urinario e fluidi per via endovenosa per la protezione della vescica e una soluzione di ioduro di potassio per la protezione della tiroide.
  • Il G-CSF è raccomandato per i pazienti con ANC inferiore a 750 dopo l'infusione di MIBG.
  • l'infusione di cellule staminali ematopoietiche è raccomandata per i pazienti con tossicità ematologica di grado 4 in seguito a terapia con 131I-MIBG che continuano ad avere un ANC <200 su G-CSF senza segni di recupero per > 2 settimane e qualsiasi paziente che richieda trasfusioni di piastrine più di due volte alla settimana per 4 settimane consecutive.
  • Il follow-up verrà effettuato fino all'inizio della progressione della malattia, della morte o di altre terapie.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi:

    • Neuroblastoma recidivante/refrattario con diagnosi originale basata sull'istopatologia tumorale o catecolamine urinarie elevate con tipiche cellule di neuroblastoma nel midollo osseo
    • Feocromocitoma metastatico
  • Età > 1 anno e in grado di cooperare con le restrizioni sulla radioprotezione durante il periodo di terapia
  • Karnofsky o Lansky performance status ≥ 50%
  • Aspettativa di vita: ≥ almeno 8 settimane
  • Stato della malattia: mancata risposta alla terapia standard o sviluppo di una malattia progressiva in qualsiasi momento.
  • La malattia deve essere valutabile mediante scansione MIBG. Una scansione MIBG positiva deve essere presente entro 8 settimane prima dell'ingresso nello studio e successivamente a qualsiasi terapia intermedia. Se il paziente ha una sola lesione MIBG positiva e tale lesione è stata irradiata, deve essere eseguita una biopsia almeno 4 settimane dopo il completamento della radiazione e deve mostrare un neuroblastoma vitale.
  • Cellule staminali: i pazienti devono disporre di un prodotto di cellule staminali ematopoietiche disponibile per la reinfusione dopo il trattamento con MIBG a dosi > 12 mCi/kg.

  • Avere una funzione organica accettabile come definito di seguito entro 7 giorni dall'arruolamento:

    • Midollo osseo: ANC ≥750 X 109 /L e piastrine ≥50.000 X 109 /L senza trasfusione se le cellule staminali non sono disponibili (qualsiasi ANC o piastrina consentita se le cellule staminali sono disponibili)
    • Renale: creatinina ≤3x limite superiore della norma
    • Epatico: Bilirubina ≤2x limite superiore della norma; AST/ALT ≤10 volte il limite superiore della norma
    • Cardiaco: frazione di eiezione ≥45% all'ecocardiogramma
    • Polmonare: funzione polmonare normale come manifestata da assenza di dispnea e/o saturazione di ossigeno ≥ 88% in aria ambiente.

  • Terapia precedente: i pazienti devono essersi ripresi da tutte le tossicità acute (definite come CTCAE 4.0 ≤ grado 1) associate a qualsiasi terapia precedente e:

    • Chemioterapia mielosoppressiva: devono essere trascorse almeno 2 settimane da qualsiasi chemioterapia che causa mielosoppressione
    • Biologico (agente antineoplastico): devono essere trascorsi almeno 7 giorni dal completamento della terapia con un agente biologico.
    • Anticorpi monoclonali: devono essere trascorse almeno 3 emivite dalla terapia con un anticorpo monoclonale
    • Radioterapia: devono essere trascorsi tre mesi in caso di completamento della radioterapia in uno dei seguenti campi: craniospinale, addominale totale, polmone intero, irradiazione corporea totale). Per tutti gli altri siti di radiazioni, dovrebbero esserci ricadute di almeno 2 settimane.
    • Terapia con citochine (ad es. G-CSF, GM-CSF, IL-6, IL-2): deve essere interrotto almeno 24 ore prima della terapia con MIBG.
  • Consenso informato volontario scritto

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con malattia di qualsiasi sistema di organi principali che comprometterebbe la loro capacità di resistere alla terapia.
  • A causa del potenziale teratogeno del farmaco in studio, non saranno ammessi pazienti in gravidanza o in allattamento. I pazienti in età fertile devono praticare un metodo efficace di controllo delle nascite durante la partecipazione a questo studio, per evitare possibili danni al feto.
  • Allergia nota a uno qualsiasi degli agenti o dei loro ingredienti utilizzati in questo studio.
  • Pazienti in emodialisi
  • Pazienti con emocolture positive non trattate o infezioni progressive valutate da studi radiografici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 131 Braccio di trattamento I-MIBG
La 131 I-metaiodobenzilguanidina terapeutica (131I-MIBG) sarà infusa per via endovenosa, verranno somministrati fluidi per via endovenosa per aiutare a mantenere il flusso di urina e l'escrezione di isotopi. Verrà somministrata una soluzione di ioduro di potassio per proteggere la funzione tiroidea. G-CSF verrà utilizzato se necessario per il recupero dei neutrofili. Infusione di cellule staminali emopoietiche se soddisfa i criteri.
Droga: 131 I-Metaiodobenzilguanidina (131I-MIBG)
La dose minima di 10 mCi/kg e fino a un massimo di 18 mCi/kg sarà diluita in 25 ml di soluzione fisiologica normale e sarà infusa per via endovenosa nell'arco di 90-120 minuti.
Altri nomi:
  • 131I-MIBG
Droga: Soluzione di ioduro di potassio
Per la somministrazione terapeutica di MIBG, la soluzione di ioduro di potassio verrà somministrata in una dose di carico di 6 mg/kg per via orale almeno 8 ore prima dell'iniezione di MIBG, quindi verrà somministrata a 1 mg/kg/dose ogni 4 ore nei giorni 0-6 , quindi 1 mg/kg/giorno fino al giorno 45 dopo l'iniezione. La dose minima di ioduro di potassio da somministrare è di una goccia, che equivale a 50 mg.
Altri nomi:
  • Soluzione K.I
Droga: G-CSF
Si raccomanda che i pazienti con ANC inferiore a 750 dopo l'infusione di MIBG inizino G-CSF 5 mcg/kg/die per via sottocutanea (o ricevano una singola dose equivalente di Neulasta ogni 14 giorni mentre sono neutropenici) fino al recupero dei neutrofili (generalmente >5000).
Altri nomi:
  • Neulasta
Procedura: infusione di cellule staminali emopoietiche
La maggior parte dei pazienti su questo protocollo avrà a disposizione PBSC autologhe. Le cellule staminali allogeniche possono essere utilizzate in pazienti che hanno ricevuto un precedente trapianto allogenico. La quantità minima di cellule staminali del sangue periferico è di 1,5 x 106 cellule CD34+/kg (ottimale > 2 x 106 cellule CD34+/kg). La dose minima per il midollo osseo è di 1,0 x 108 cellule mononucleate/kg (ottimale >2,0 x 108 cellule mononucleate/kg). L'infusione verrà eseguita secondo le linee guida istituzionali.
Altri nomi:
  • HSCT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti che ricevono 131 I-MIBG.
Lasso di tempo: 2 ore
Il numero di pazienti con neuroblastoma recidivante/refrattario o feocromocitoma metastatico che hanno accesso a 131 I-MIBG.
2 ore

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta alla malattia
Lasso di tempo: 1 anno
Risposta della malattia alla terapia con 131 I-MIBG in pazienti con neuroblastoma recidivante/refrattario o feocromocitoma metastatico. La risposta della malattia sarà misurata dal punteggio di Curie per i pazienti con solo malattia avida di MIBG o da entrambi i criteri Currie Score e RECIST per i pazienti che hanno una malattia misurabile oltre alla malattia avida di MIBG. La risposta della malattia sarà valutata al giorno 56 (+/- 14 giorni) e poi ogni 3 mesi fino a 1 anno dopo il trattamento, quindi ogni 6 mesi fino a progressione, morte o altra terapia.
1 anno
Incidenza di tossicità ematologiche
Lasso di tempo: 1 anno
Valutazione delle tossicità ematologiche della terapia con 131I MIBG. L'emocromo con conta differenziale e piastrinica sarà ottenuto prima dell'arruolamento nello studio, il giorno 0 e poi due volte alla settimana fino a ANC> 500 / mm3 e conta piastrinica> 20.000 x 3 giorni senza trasfusione. Una volta raggiunto ciò, l'emocromo sarà quindi ottenuto il giorno 56 e poi ogni 3 mesi fino a 1 anno dopo il trattamento, quindi ogni 6 mesi fino a progressione, morte o altra terapia. Inoltre, esamineremo la percentuale di pazienti che richiedono l'infusione di prodotto di cellule staminali per citopenie.
1 anno
Incidenza di tossicità epatiche
Lasso di tempo: 1 anno
ALT, AST, bilirubina saranno ottenuti prima dell'arruolamento nello studio e poi settimanalmente fino al giorno 42, di nuovo il giorno 56 e poi ogni 3 mesi fino a 1 anno dopo il trattamento, quindi ogni 6 mesi fino alla progressione, morte o altra terapia
1 anno
Incidenza di tossicità tiroidea
Lasso di tempo: 1 anno
T4 e TSH saranno ottenuti prima dell'arruolamento nello studio e di nuovo il giorno 56 e poi ogni 3 mesi fino a 1 anno dopo il trattamento, quindi ogni 6 mesi fino a progressione, morte o altra terapia.
1 anno
Miglioramento dei sintomi del dolore
Lasso di tempo: 56 giorni
La valutazione del dolore avverrà il giorno 0 della terapia, il giorno della dimissione e poi settimanalmente fino al giorno 42 e poi di nuovo il giorno 56. Il PedsQL Pediatric Pain Questionnaire verrà utilizzato per la valutazione del dolore in tutti i pazienti. Questi questionari includono sia la relazione del paziente che quella del genitore, se del caso.
56 giorni
Miglioramento della fatica
Lasso di tempo: 56 giorni
La valutazione della fatica avverrà il giorno 0 della terapia, il giorno della dimissione e poi settimanalmente fino al giorno 42 e poi di nuovo il giorno 56. La scala di fatica multidimensionale PedsQL verrà utilizzata per la valutazione della fatica in tutti i pazienti. Queste scale includono sia il referto del paziente che il referto del genitore, quando appropriato.
56 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Investigatori

  • Investigatore principale: Emily Greengard, MD, University of Minnesota Department of Pediatrics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

20 ottobre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

20 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 marzo 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 maggio 2013

Primo Inserito (Stimato)

10 maggio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

18 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2012LS107

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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