Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MIBG for refraktær neuroblastom og feokromocytom

25. januar 2024 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

131I-Metajodobenzylguanidin (131I-MIBG) terapi for refraktær nevroblastom og feokromocytom

Dette er en studie med best tilgjengelig terapi/medfølende bruk i en institusjon designet for å bestemme den palliative fordelen og toksisiteten til 131I-MIBG hos pasienter med progressivt nevroblastom og metastatisk feokromocytom som ikke er kvalifisert for behandlinger med høyere prioritet. Pasienter kan få en rekke doser avhengig av stamcelletilgjengelighet og tumorinvolvering i benmarg. Responsrate, toksisitet og tid til progresjon og død vil bli evaluert.

Studieoversikt

Status

Suspendert

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Primært mål er å gi tilgang til behandling med 131I-MIBG for pasienter med residiverende/refraktært nevroblastom eller metastatisk feokromocytom.

Sekundært mål er å vurdere sykdomsrespons på 131I-MIBG-behandling for pasienter med residiverende/refraktær nevroblastom eller metastatisk feokromocytom.

Tertiære mål er å 1) få mer informasjon om toksisitetene ved 131I-MIBG-behandling; 2) vurdere forbedring av symptomer, inkludert smerter og tretthet, for pasienter med residiverende/refraktær nevroblastom eller metastatisk feokromocytom som får 131I-MIBG-behandling.

  • Den terapeutiske dosen av 131I-MIBG vil være basert på følgende:

    1. Minimumsdose på 10 mCi/kg for pasienter uten stamcellekilde hvis nyrefunksjon er over øvre normalgrense, men som fortsatt oppfyller kvalifikasjonskriteriene.
    2. Dose på 12 mCi/kg for pasienter uten stamcellekilde med normal nyrefunksjon og oppfyller andre kvalifikasjonskriterier.
    3. Dose på > 12 mCi/kg til 18 mCi/kg maksimum etter etterforskerens skjønn for pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene med tilgjengelige stamceller.
  • Et urinkateter og intravenøs væske vil bli brukt for blærebeskyttelse, og kaliumjodidløsning for skjoldbruskkjertelbeskyttelse.
  • G-CSF anbefales for pasienter med ANC mindre enn 750 etter MIBG-infusjon.
  • hematopoetisk stamcelleinfusjon anbefales for pasienter med grad 4 hematologisk toksisitet etter 131I-MIBG-behandling som fortsetter å ha en ANC <200 på G-CSF uten tegn til bedring i >2 uker og enhver pasient som trenger blodplatetransfusjon mer enn to ganger ukentlig for 4 uker på rad.
  • Oppfølging vil bli gjort inntil sykdomsprogresjon, død eller annen behandling igangsettes.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

100

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Emily Greengard, MD
  • Telefonnummer: 612-626-2378
  • E-post: emilyg@umn.edu

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose:

    • Residiverende/refraktær nevroblastom med opprinnelig diagnose basert på tumorhistopatologi eller forhøyede urinkatekolaminer med typiske nevroblastomceller i benmargen
    • Metastatisk feokromocytom
  • Alder >1 år og i stand til å samarbeide med strålesikkerhetsrestriksjoner i terapiperioden
  • Karnofsky eller Lansky ytelsesstatus på ≥ 50 %
  • Forventet levealder: ≥ minst 8 uker
  • Sykdomsstatus: Manglende respons på standardbehandling eller utvikling av progressiv sykdom til enhver tid.
  • Sykdommen må kunne vurderes ved MIBG-skanning. En positiv MIBG-skanning må foreligge innen 8 uker før studiestart og etter eventuell intervenerende behandling. Hvis pasienten kun har én MIBG-positiv lesjon og den lesjonen ble bestrålet, må en biopsi utføres minst 4 uker etter fullført stråling og må vise levedyktig nevroblastom.
  • Stamceller: Pasienter må ha et hematopoetisk stamcelleprodukt tilgjengelig for reinfusjon etter MIBG-behandling i doser på > 12 mCi/kg.

  • Ha akseptabel organfunksjon som definert nedenfor innen 7 dager etter påmelding:

    • Benmarg: ANC ≥750 X 109 /L og blodplater ≥50 000 X 109 /L uten transfusjon hvis stamceller ikke er tilgjengelige (alle ANC eller blodplater tillatt hvis stamceller er tilgjengelige)
    • Nyre: Kreatinin ≤3x øvre normalgrense
    • Lever: Bilirubin ≤2x øvre normalgrense; AST/ALT ≤10x øvre normalgrense
    • Hjerte: Ejeksjonsfraksjon ≥45 % på ekkokardiogram
    • Lunge: normal lungefunksjon som manifestert ved ingen dyspné og/eller oksygenmetning ≥ 88 % på romluft.

  • Tidligere terapi: Pasienter må ha kommet seg etter alle akutte toksisiteter (definert som CTCAE 4.0 ≤ grad 1) assosiert med enhver tidligere behandling, og:

    • Myelosuppressiv kjemoterapi: Minst 2 uker bør ha gått siden all kjemoterapi som forårsaker myelosuppresjon
    • Biologisk (anti-neoplastisk middel): Minst 7 dager bør ha gått siden avsluttet behandling med et biologisk middel.
    • Monoklonale antistoffer: Minst 3 halveringstider bør ha gått siden behandling med et monoklonalt antistoff
    • Strålebehandling: Tre måneder skal ha gått ved fullført stråling til ett av følgende felt: kraniospinal, total abdominal, hel lunge, total kroppsbestråling). For alle andre steder med stråling bør minst 2 uker ha fått tilbakefall.
    • Cytokinbehandling (f.eks. G-CSF, GM-CSF, IL-6, IL-2): må seponeres minst 24 timer før MIBG-behandling.
  • Frivillig skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med sykdom i et hvilket som helst større organsystem som ville kompromittere deres evne til å tåle terapi.
  • På grunn av det teratogene potensialet til studiemedisinen vil ingen pasienter som er gravide eller ammende tillates. Pasienter i fertil alder må praktisere en effektiv prevensjonsmetode mens de deltar i denne studien, for å unngå mulig skade på fosteret.
  • Kjent allergi mot noen av midlene eller ingrediensene deres brukt i denne studien.
  • Pasienter som er i hemodialyse
  • Pasienter med ubehandlet positive blodkulturer eller progressive infeksjoner som er vurdert ved røntgenstudier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 131 I-MIBG Behandlingsarm
Terapeutisk 131 I-Metaiodobenzylguanidin (131I-MIBG) vil bli infundert intravenøst, intravenøs væske vil bli administrert for å opprettholde urinstrøm og isotoputskillelse. Kaliumjodidløsning vil bli administrert for å beskytte skjoldbruskfunksjonen. G-CSF vil bli brukt om nødvendig for nøytrofil utvinning. Hematopoetisk stamcelleinfusjon hvis oppfyller kriteriene.
Legemiddel: 131 I-Metajodbenzylguanidin (131I-MIBG)
Minimumsdose på 10 mCi/kg og opptil 18 mCi/kg maksimum vil bli fortynnet i 25 ml vanlig saltvann, og vil bli infundert intravenøst ​​over 90-120 minutter.
Andre navn:
  • 131I-MIBG
Legemiddel: Kaliumjodidløsning
For terapeutisk MIBG-administrering vil kaliumjodidoppløsning gis i en startdose på 6mg/kg oralt minst 8 timer før MIBG-injeksjonen, og deretter gis med 1mg/kg/dose hver 4. time på dag 0-6 , deretter 1 mg/kg/dag til og med dag 45 etter injeksjon. Minimumsdosen av kaliumjodid som skal gis er én dråpe, som tilsvarer 50 mg.
Andre navn:
  • KI-løsning
Legemiddel: G-CSF
Det anbefales at pasienter med ANC mindre enn 750 etter MIBG-infusjon begynner G-CSF 5 mcg/kg/dag subkutant (eller mottar tilsvarende enkeltdose av Neulasta hver 14. dag mens de er nøytropen) inntil nøytrofilgjenoppretting (vanligvis >5000).
Andre navn:
  • Neulasta
Fremgangsmåte: hematopoetisk stamcelleinfusjon
Flertallet av pasientene på denne protokollen vil ha autologe PBSCer tilgjengelig. Allogene stamceller kan brukes hos pasienter som har mottatt en tidligere allogen transplantasjon. Minimumsmengden for perifere blodstamceller er 1,5 x 106 CD34+ celler/kg (optimal > 2 x 106 CD34+ celler/kg). Minimumsdosen for benmarg er 1,0 x 108 mononukleære celler/kg (optimalt >2,0 x 108 mononukleære celler/kg). Infusjon vil bli utført i henhold til institusjonelle retningslinjer.
Andre navn:
  • HSCT

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter som får 131 I-MIBG.
Tidsramme: 2 timer
Antall pasienter med residiverende/refraktært nevroblastom eller metastatisk feokromocytom som får tilgang til 131 I-MIBG.
2 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sykdomsrespons
Tidsramme: 1 år
Sykdomsrespons på 131I-MIBG-behandling hos pasienter med residiverende/refraktært nevroblastom eller metastatisk feokromocytom. Sykdomsrespons vil bli målt ved Curie Score kun for pasienter med MIBG avid sykdom eller etter både Currie Score og RECIST kriterier for pasienter som har målbar sykdom i tillegg til MIBG avid sykdom. Sykdomsrespons vil bli vurdert på dag 56 (+/- 14 dager) og deretter hver 3. måned inntil 1 år etter behandling, deretter hver 6. måned frem til progresjon, død eller annen behandling.
1 år
Forekomst av hematologisk toksisitet
Tidsramme: 1 år
Evaluering av hematologisk toksisitet av 131I MIBG-terapi. CBC med differensial- og blodplatetall vil bli oppnådd før studieregistrering, på dag 0 og deretter to ganger ukentlig inntil ANC>500/mm3 og blodplateantall >20 000 x 3 dager uten transfusjon. Når dette er oppnådd, vil CBC bli oppnådd på dag 56 og deretter hver 3. måned til 1 år etter behandling, deretter hver 6. måned frem til progresjon, død eller annen terapi. I tillegg vil vi se på prosentandelen av pasienter som krever infusjon av stamcelleprodukt for cytopenier.
1 år
Forekomst av levertoksisitet
Tidsramme: 1 år
ALT, AST, bilirubin vil bli oppnådd før studieregistrering og deretter ukentlig til dag 42, igjen på dag 56 og deretter hver 3. måned til 1 år etter behandling, deretter hver 6. måned frem til progresjon, død eller annen terapi
1 år
Forekomst av skjoldbrusktoksisitet
Tidsramme: 1 år
T4 og TSH vil bli oppnådd før studieregistrering og igjen på dag 56 og deretter hver 3. måned til 1 år etter behandling, deretter hver 6. måned frem til progresjon, død eller annen terapi.
1 år
Forbedring av smertesymptomer
Tidsramme: 56 dager
Vurdering av smerte vil skje på dag 0 av behandlingen, på utskrivningsdagen og deretter ukentlig frem til dag 42 og deretter igjen på dag 56. PedsQL Pediatric Pain Questionnaire vil bli brukt for vurdering av smerte hos alle pasienter. Disse spørreskjemaene inkluderer både pasientrapport og foreldrerapport, når det er hensiktsmessig.
56 dager
Forbedring av tretthet
Tidsramme: 56 dager
Vurdering av tretthet vil skje på dag 0 av behandlingen, på utskrivningsdagen og deretter ukentlig frem til dag 42 og deretter igjen på dag 56. PedsQL Multidimensional Fatigue Scale vil bli brukt for vurdering av fatigue hos alle pasienter. Disse skalaene inkluderer både pasientrapport og foreldrerapport, når det er hensiktsmessig.
56 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Emily Greengard, MD, University of Minnesota Department of Pediatrics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2013

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. mars 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. mai 2013

Først lagt ut (Antatt)

10. mai 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2012LS107

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Tilbakefallende nevroblastom

Kliniske studier på 131 I-Metajodbenzylguanidin (131I-MIBG)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ecuador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere