Terapia osób dorosłych dotkniętych idiopatyczną plamicą małopłytkową deksametazonem

Terapia dorosłych dotkniętych idiopatyczną plamicą małopłytkową za pomocą 3 cykli impulsów dużej dawki deksametazonu (HD-DXM): prospektywne randomizowane badanie kliniczne Alireza Sadeghi, Saeid Rezaei Jouzdani, Forough Hosseini

Wstęp :

Idiopatyczna plamica małopłytkowa (ITP) jest chorobą autoimmunologiczną charakteryzującą się zniszczeniem płytek krwi, prowadzącym do zmniejszenia liczby płytek krwi i zwiększonego ryzyka krwawienia. W patogenezie ITP zidentyfikowano mechanizmy obejmujące niszczenie płytek krwi za pośrednictwem autoprzeciwciał, cytotoksyczną lizę płytek limfocytów T, upośledzenie dojrzewania i wytwarzania płytek krwi.(1)Leczeniem pierwszego rzutu ITP jest nadal terapia kortykosteroidami. Prednizon (PDN) jest standardową terapią kortykosteroidami w praktycznych wytycznych dotyczących ITP, zwykle podawany w dawce 1 mg/kg dziennie przez 4 tygodnie, a następnie zmniejszany.(2) Niedawne badania sugerowały pulsacyjne podawanie dużych dawek deksametazonu w dawce 40 mg/dobę do 4-dniowego cyklu leczenia jako alternatywnego kortykosteroidu zamiast prednizonu w celu skrócenia czasu trwania i działań niepożądanych terapii kortykosteroidami.(3-5) W wieloośrodkowym randomizowanym badaniu klinicznym porównano terapię dwoma kortykosteroidami i zasugerowano, że HD-DXM ma skuteczniejszą i lepszą tolerancję niż PDN.(4) W innym wieloośrodkowym badaniu kohortowym, w którym stosowano powtarzane cykle HD-DXM (od 6 do 4 cykli, powtarzane w każdym cyklu co 28 dni do 14 dni) potwierdzono korzyści w porównaniu z terapią konwencjonalną i zaproponowano jako leczenie pierwszego rzutu u pacjentów z ITP. Nie było również różnicy w ogólnym odsetku odpowiedzi między trzecim a czwartym cyklem terapii impulsami HD-DXM, przy zastosowaniu 3 cykli terapii z 14-dniową przerwą pomiędzy każdym cyklem, co zostało zaproponowane dla lepszego bezpieczeństwa i skuteczności.(5) Celem tego prospektywnego, randomizowanego, kontrolowanego badania klinicznego badaczy było porównanie skuteczności i skutków ubocznych 3 cykli terapii HD-DXM z konwencjonalnym leczeniem PDN u nieleczonych dorosłych pacjentów z ITP. W tym badaniu zastosowano wystandaryzowane kryteria i definicje zgodnie z wytycznymi międzynarodowej grupy roboczej dla ITP(6) w celu porównania wyników klinicznych dwóch schematów leczenia kortykosteroidami i określenia lepszego schematu jako strategii pierwszego rzutu dla nowej pierwotnej ITP u dorosłych.