- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02914054
Terapia de adultos afectados por púrpura trombocitopénica idiopática con dexametasona
Terapia de Adultos Afectados por Púrpura Trombocitopénica Idiopática con 3 Ciclos de Pulsos de Dexametasona a Dosis Altas (HD-DXM)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Terapia de adultos afectados por púrpura trombocitopénica idiopática con pulsos de 3 ciclos de dosis altas de dexametasona (HD-DXM): un ensayo clínico aleatorizado prospectivo Alireza Sadeghi, Saeid Rezaei Jouzdani, Forough Hosseini
Introducción :
La púrpura trombocitopénica idiopática (PTI) es un trastorno autoinmune caracterizado por la destrucción de plaquetas que conduce a una disminución del recuento de plaquetas y un mayor riesgo de hemorragia. En la patogenia de la PTI se han identificado mecanismos que incluyen destrucción de plaquetas mediada por autoanticuerpos, lisis de plaquetas de linfocitos T citotóxicos, maduración y producción de plaquetas alteradas.(1) El tratamiento de primera línea de la PTI sigue siendo la terapia con corticosteroides. La prednisona (PDN) es la terapia estándar con corticosteroides en las pautas prácticas de la PTI, generalmente se administra a 1 mg/kg por día durante 4 semanas y luego se reduce gradualmente.(2) Estudios recientes sugirieron dexametasona en dosis altas en pulsos administrada a una dosis de 40 mg/día a un ciclo de tratamiento de 4 días como corticosteroide alternativo en lugar de prednisona para reducir la duración y el efecto adverso de la terapia con corticosteroides.(3-5) Un ensayo clínico aleatorizado multicéntrico comparó la terapia con 2 corticosteroides y sugirió que HD-DXM tiene una tolerancia más eficaz y mejor que PDN.(4) Otro estudio de cohortes multicéntrico que utilizó ciclos repetidos de HD-DXM (de 6 a 4 ciclos, repetido cada ciclo con un intervalo de 28 días a 14 días) confirmó el beneficio en comparación con la terapia convencional y se propuso como tratamiento de primera línea para pacientes con PTI. Además, no hubo diferencia en la tasa de respuesta general entre el tercer y el cuarto ciclo de la terapia de pulsos HD-DXM, se ha propuesto el uso de 3 ciclos de terapia con un intervalo de 14 días entre cada ciclo para mejorar la seguridad y la eficacia.(5) En este ensayo clínico prospectivo, aleatorizado y controlado, el objetivo de los investigadores fue comparar la eficacia y el efecto adverso de 3 ciclos de terapia de HD-DXM frente al tratamiento convencional con PDN para pacientes adultos con PTI no tratados. En este estudio, se utilizaron definiciones y criterios estandarizados de acuerdo con la guía del grupo de trabajo internacional de consenso para la PTI(6) para comparar los resultados clínicos de los dos regímenes de tratamiento con corticosteroides y determinar el régimen superior como estrategia de primera línea para la PTI primaria nueva en adultos.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Isfahan, Irán (República Islámica de, 8133946651
- IUMS
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes elegibles para este estudio tenían 18 años o más de ambos sexos con PTI primaria recién diagnosticada según la guía del grupo de trabajo internacional (IWG) (6). Todos los pacientes incluidos en el estudio tenían PTI sin tratamiento previo dentro de los 3 meses posteriores al diagnóstico y un recuento de plaquetas de no más de 30 × 10 ^ 9 / L, o más de 30 × 10 ^ 9 / L con presencia de síntomas hemorrágicos de acuerdo con la clasificación. puntaje de sangrado
Criterio de exclusión:
- malignidad, embarazo o lactancia, insuficiencia hepática y renal, trastornos del tejido conectivo, detección seropositiva de VIH, virus de la hepatitis B o virus de la hepatitis C o cualquier infección viral reciente, infección activa, diabetes, hipertensión, trastornos cardiovasculares, anemia hemolítica autoinmune, psicosis, osteoporosis , cualquier tratamiento con corticosteroides o inmunosupresores en los 3 meses anteriores al diagnóstico y cualquier tratamiento previo específico para la PTI.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Grupo receptor de prednisona convencional
Los pacientes en el brazo de PDN recibieron PDN
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Los pacientes en el brazo de PDN recibieron PDN por vía oral a 1,0 mg/kg de peso corporal al día durante 4 semanas consecutivas.
Después de lograr respuestas, el medicamento se redujo gradualmente a menos de 15 mg diarios o se suspendió durante 4 a 6 semanas con el objetivo de mantener el recuento de plaquetas por encima de 30 × 109/L.
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Comparador activo: Grupo receptor de Dxametasona
En el brazo HD-DXM, se administró DXM
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En el brazo de HD-DXM, se administró DXM por vía intravenosa a 40 mg en 500 cc de solución salina normal (solución salina al 0,9%) durante 1 hora durante 4 días consecutivos y luego se detuvo.
Este ciclo se repitió en un intervalo de 14 días para recibir 3 ciclos de tratamiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 6-12 meses
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6-12 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, Michel M, Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Cines DB, Chong BH, Cooper N, Godeau B, Lechner K, Mazzucconi MG, McMillan R, Sanz MA, Imbach P, Blanchette V, Kuhne T, Ruggeri M, George JN. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood. 2009 Mar 12;113(11):2386-93. doi: 10.1182/blood-2008-07-162503. Epub 2008 Nov 12.
- Neunert C, Lim W, Crowther M, Cohen A, Solberg L Jr, Crowther MA; American Society of Hematology. The American Society of Hematology 2011 evidence-based practice guideline for immune thrombocytopenia. Blood. 2011 Apr 21;117(16):4190-207. doi: 10.1182/blood-2010-08-302984. Epub 2011 Feb 16.
- McKenzie CG, Guo L, Freedman J, Semple JW. Cellular immune dysfunction in immune thrombocytopenia (ITP). Br J Haematol. 2013 Oct;163(1):10-23. doi: 10.1111/bjh.12480. Epub 2013 Aug 12.
- Cheng Y, Wong RS, Soo YO, Chui CH, Lau FY, Chan NP, Wong WS, Cheng G. Initial treatment of immune thrombocytopenic purpura with high-dose dexamethasone. N Engl J Med. 2003 Aug 28;349(9):831-6. doi: 10.1056/NEJMoa030254.
- Wei Y, Ji XB, Wang YW, Wang JX, Yang EQ, Wang ZC, Sang YQ, Bi ZM, Ren CA, Zhou F, Liu GQ, Peng J, Hou M. High-dose dexamethasone vs prednisone for treatment of adult immune thrombocytopenia: a prospective multicenter randomized trial. Blood. 2016 Jan 21;127(3):296-302; quiz 370. doi: 10.1182/blood-2015-07-659656. Epub 2015 Oct 19.
- Mazzucconi MG, Fazi P, Bernasconi S, De Rossi G, Leone G, Gugliotta L, Vianelli N, Avvisati G, Rodeghiero F, Amendola A, Baronci C, Carbone C, Quattrin S, Fioritoni G, D'Alfonso G, Mandelli F; Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto (GIMEMA) Thrombocytopenia Working Party. Therapy with high-dose dexamethasone (HD-DXM) in previously untreated patients affected by idiopathic thrombocytopenic purpura: a GIMEMA experience. Blood. 2007 Feb 15;109(4):1401-7. doi: 10.1182/blood-2005-12-015222. Epub 2006 Oct 31.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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- Dexametasona
- Prednisona
Otros números de identificación del estudio
- IUMS (Isfahan University of Medical Sciences)
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