Terapia degli adulti affetti da porpora trombocitopenica idiopatica con desametasone

Terapia degli adulti affetti da porpora trombocitopenica idiopatica con 3 cicli di impulsi di desametasone ad alte dosi (HD-DXM): uno studio clinico prospettico randomizzato Alireza Sadeghi, Saeid Rezaei Jouzdani, Forough Hosseini

Introduzione :

La porpora trombocitopenica idiopatica (ITP) è una malattia autoimmune caratterizzata dalla distruzione delle piastrine che porta a una diminuzione della conta piastrinica e a un aumento del rischio di sanguinamento. Meccanismi tra cui la distruzione piastrinica mediata da autoanticorpi, la lisi piastrinica dei linfociti T citotossici, la maturazione e la produzione piastriniche compromesse sono stati identificati nella patogenesi della PTI.(1) Il trattamento di prima linea della PTI è ancora la terapia con corticosteroidi. Il prednisone (PDN) è la terapia corticosteroidea standard nelle linee guida pratiche per la PTI solitamente somministrata a 1 mg/kg al giorno per 4 settimane e poi ridotta gradualmente.(2) Studi recenti hanno suggerito che desametasone pulsato ad alte dosi somministrato alla dose di 40 mg/die per un ciclo di trattamento di 4 giorni come corticosteroide alternativo al prednisone per ridurre la durata e l'effetto avverso della terapia con corticosteroidi.(3-5) Uno studio clinico randomizzato multicentrico ha confrontato la terapia con 2 corticosteroidi e ha suggerito che HD-DXM ha una tolleranza più efficace e migliore rispetto a PDN.(4) Un altro studio di coorte multicentrico che ha utilizzato cicli ripetuti di HD-DXM (da 6 a 4 cicli, ripetuti ogni ciclo a intervalli da 28 giorni a 14 giorni) ha confermato il beneficio rispetto alla terapia convenzionale e proposto come trattamento di prima linea per i pazienti con ITP. Inoltre non vi è stata alcuna differenza nel tasso di risposta globale tra il terzo e il quarto ciclo di terapia con impulsi HD-DXM, utilizzando 3 cicli di terapia con un intervallo di 14 giorni tra ogni ciclo, è stato proposto per una migliore sicurezza ed efficacia.(5) In questo studio clinico prospettico, randomizzato e controllato, l'obiettivo dei ricercatori era confrontare l'efficacia e l'effetto avverso di 3 cicli di terapia di HD-DXM rispetto al trattamento convenzionale con PDN per pazienti adulti non trattati con ITP. In questo studio sono stati utilizzati criteri e definizioni standardizzati secondo le linee guida del gruppo di lavoro internazionale di consenso per ITP(6) per confrontare i risultati clinici dei due regimi di trattamento con corticosteroidi e determinare il regime superiore come strategia di prima linea per la nuova ITP primaria negli adulti.