Protokół nadzoru Orphan Europe Carbaglu®
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Wśród zaburzeń cyklu mocznikowego najrzadziej występuje niedobór syntazy N-acetyloglutaminianu (NAGS). W 2010 roku kwas kargluminowy (Carabglu) został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) „jako terapia wspomagająca w leczeniu ostrej hiperamonemii spowodowanej niedoborem enzymu wątrobowego NAGS oraz jako terapia podtrzymująca przewlekłej hiperamonemii spowodowanej niedoboru NAGS”. Jako wymagania po wprowadzeniu do obrotu, amerykańska FDA wymaga, aby Orphan Europe (OE) przeprowadził:
1604-2: Rejestr pacjentów z niedoborem NAGS leczonych kwasem kargluminowym w celu uzyskania długoterminowych informacji o bezpieczeństwie klinicznym. Dane będą obejmować dane demograficzne pacjentów, szczegóły leczenia kwasem kargluminowym, inne terapie hiperamonemii, zarządzanie białkiem w diecie, stan kliniczny, stan neurokognitywny i psychomotoryczny, stan wzrostu i rozwoju oraz zdarzenia niepożądane. Informacje z tego rejestru są corocznie przekazywane FDA (w rocznych raportach), a raport końcowy składany jest 15 lat po zatwierdzeniu.
1604-3: Badanie wpływu kwasu kargluminowego na przebieg ciąży i płód. To badanie można przeprowadzić jako badanie dodatkowe w ramach rejestru dla wszystkich pacjentów z niedoborem NAGS. Informacje dotyczące przebiegu ciąży i płodu należy przekazywać corocznie (w raportach rocznych) z raportem końcowym przedkładanym po 15 latach od zatwierdzenia.
Ten rejestr pacjentów lub protokół nadzoru będzie ułatwiony dzięki współpracy z istniejącym konsorcjum ds. zaburzeń cyklu mocznikowego (UCDC) sponsorowanym przez National Institutes of Health (NIH) Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders (RDCRN Protocol # 5101) (w tym niedobór NAGS) w Stanach Zjednoczonych . Badanie podłużne jest sponsorowane przez NIH i inne źródła filantropijne. Jest to zarządzana akademicko sieć, której celem jest prowadzenie wielodyscyplinarnych badań historii naturalnej, zachorowalności i śmiertelności u osób z UCD. Dlatego ma na celu zebranie danych o wszystkich pacjentach z niedoborem NAGS w USA. Pomiary w badaniu podłużnym są zgodne z badaniami porejestracyjnymi Carbaglu, w tym: wyniki rozwojowe, historia medyczna, interwałowa historia medyczna, zdarzenia niepożądane (zdarzenia przejściowe), historia ciąży, badanie fizykalne, parametry życiowe, ocena laboratoryjna, historia diety i przyjmowane leki dokumentacja. Dodatkowe dane dotyczące zdarzeń niepożądanych związanych z lekami i wyników ciąży będą gromadzone dla OE na potrzeby zgłaszania przez FDA.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jennifer Seminara, MPH
- Numer telefonu: 2023066489
- E-mail: jseminar@childrensnational.org
Lokalizacje studiów
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Rekrutacyjny
- Children's National Medical Center
-
Kontakt:
- Kara Simpson, MS, CGC
- Numer telefonu: 202-476-6216
- E-mail: ksimpson@childrensnational.org
-
Główny śledczy:
- Nicholas Ah Mew, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital Boston (UCDC New England Center)
-
Pod-śledczy:
- Harvey Levy, MD
-
Kontakt:
- Debbie Fu
- Numer telefonu: 617-919-7631
- E-mail: Yu-Ting.Fu@childrens.harvard.edu
-
Główny śledczy:
- Gerry Berry, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Rekrutacyjny
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
Główny śledczy:
- Margo Breilyn, MD
-
Kontakt:
- Alison Horn
- Numer telefonu: 212-659-8540
- E-mail: alison.tiao@mssm.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzone rozpoznanie niedoboru NAGS lub podejrzenie niedoboru NAGS
- Spożycie Carbaglu w leczeniu NAGS
- Zarejestrowani w podłużnym badaniu zaburzeń cyklu mocznikowego (protokół RDCRN nr 5101)
Kryteria wyłączenia:
- Przypadki hiperamonemii spowodowane innymi zaburzeniami cyklu mocznikowego
- Kwasica organiczna, nietolerancja białka lizynurowego
- Zaburzenia mitochondrialne
- Wrodzona kwasica mleczanowa,
- Defekty utleniania kwasów tłuszczowych
- Pierwotna choroba wątroby zostanie wykluczona
- Osoby ze skrajnie niską masą urodzeniową (<1500 gramów) również zostaną wykluczone.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane i działania niepożądane związane z karbaglu
Ramy czasowe: 15 lat
|
Podstawową miarą wyników jest monitorowanie zdarzeń niepożądanych i działań niepożądanych, które będą zgłaszane do FDA w celu spełnienia wymogów nadzoru po wprowadzeniu do obrotu.
|
15 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zdarzeń hiperamonemicznych
Ramy czasowe: 15 lat
|
Liczba przypadków hiperamonemii (stężenie amoniaku > 100 umol/L) będzie monitorowana u uczestników przyjmujących Carbaglu, aby upewnić się, że nie wystąpiły istotne niekorzystne zmiany
|
15 lat
|
|
ILORAZ INTELIGENCJI
Ramy czasowe: 15 lat
|
IQ będzie monitorowane u uczestników przyjmujących Carbaglu, aby upewnić się, że nie ma znaczących niekorzystnych zmian
|
15 lat
|
|
Wysokość
Ramy czasowe: 15 lat
|
Wzrost (cm) będzie monitorowany u uczestników przyjmujących Carbaglu, aby upewnić się, że nie występują istotne niekorzystne zmiany
|
15 lat
|
|
Waga
Ramy czasowe: 15 lat
|
Waga (kg) będzie monitorowana u uczestników przyjmujących Carbaglu, aby upewnić się, że nie występują istotne niekorzystne zmiany
|
15 lat
|
|
Nieprawidłowe objawy fizyczne i neurologiczne
Ramy czasowe: 15 lat
|
Wszelkie zgłoszone nieprawidłowe objawy fizyczne i neurologiczne zostaną zbadane jako potencjalne działania niepożądane/zdarzenia niepożądane (patrz główna miara wyniku).
Badacze przeprowadzają przegląd systemów i wskazują, czy wyniki są normalne, nieprawidłowe lub nieocenione.
Każde nieprawidłowe znalezisko jest kodowane przy użyciu kodów SNOMED.
|
15 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Health System
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- UCDC5111
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .