고아 유럽 Carbaglu® 감시 프로토콜
2024년 2월 6일 업데이트: Nicholas Ah Mew
이 연구의 목적은 장기적인 임상 안전성 정보를 얻기 위해 carglumic acid (Carbaglu)의 시판 후 조사를 수행하는 것입니다.
Carglumic acid는 N-acetylglutamate synthase (NAGS) 결핍으로 인한 급성 고암모니아혈증 치료용으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.
FDA에서 요구하는 데이터의 대부분은 요소 주기 장애 종단 연구(RDCRN 프로토콜 #5101)를 통해 이미 수집되었습니다.
이 연구는 부작용(중간 사건), 부작용, 임신 및 태아 결과에 대한 추가 데이터를 수집할 것입니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
요소 회로 장애 중에서 NAGS(N-acetylglutamate synthase) 결핍이 가장 드문 유형입니다. 2010년에 carglumic acid(Carabglu)는 미국 식품의약국(FDA)에서 "간 효소 NAGS 결핍으로 인한 급성 고암모니아혈증 치료를 위한 보조 요법으로, NAGS 결핍에." 시판 후 요구 사항으로 미국 FDA는 Orphan Europe(OE)이 다음을 수행하도록 요청합니다.
1604-2: 장기 임상 안전성 정보를 얻기 위해 카르글루민산으로 치료 중인 NAGS 결핍 환자의 등록부. 데이터에는 환자 인구 통계, 카르글루민산 치료 세부 사항, 고암모니아혈증에 대한 기타 요법, 식이 단백질 관리, 임상 상태, 신경인지 및 정신운동 상태, 성장 및 발달 상태, 부작용이 포함됩니다. 이 레지스트리의 정보는 승인 후 15년에 제출된 최종 보고서와 함께 매년(연례 보고서로) FDA에 제출됩니다.
1604-3: 임신 및 태아 결과에 대한 카르글루민산의 영향에 대한 연구. 이 연구는 NAGS 결핍이 있는 모든 환자에 대한 레지스트리 내 하위 연구로 수행할 수 있습니다. 임신 및 태아 결과에 대한 정보는 승인 후 15년에 최종 보고서 제출과 함께 매년(연례 보고서로) 제출해야 합니다.
이 환자 등록 또는 감시 프로토콜은 미국에서 기존 NIH(National Institutes of Health)가 후원하는 요소 순환 장애 컨소시엄(UCDC) 요소 순환 장애 종단 연구(RDCRN 프로토콜 #5101)(NAGS 결핍 포함)와의 협력을 통해 촉진됩니다. . 종적 연구는 NIH 및 기타 자선 출처에서 후원합니다. UCD 환자의 자연사, 이환율 및 사망률에 대한 종단적 다학제적 조사를 수행하는 것을 목적으로 하는 학문적으로 운영되는 네트워크입니다. 따라서 미국에서 NAGS 결핍이 있는 모든 환자에 대한 데이터를 수집하는 것을 목표로 합니다. 종단 연구의 측정은 발달 결과, 병력, 간격 병력, 부작용(중간 사건), 임신 병력, 신체 검사, 활력 징후, 검사실 평가, 식이력 및 투약을 포함한 카르바글루 시판 후 연구와 호환됩니다. 기록. 약물 관련 부작용 및 임신 결과에 대한 추가 데이터는 FDA 보고를 위해 OE에 대해 수집됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
30
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Jennifer Seminara, MPH
- 전화번호: 2023066489
- 이메일: jseminar@childrensnational.org
연구 장소
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- 모병
- Children's National Medical Center
-
연락하다:
- Kara Simpson, MS, CGC
- 전화번호: 202-476-6216
- 이메일: ksimpson@childrensnational.org
-
수석 연구원:
- Nicholas Ah Mew, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Children's Hospital Boston (UCDC New England Center)
-
부수사관:
- Harvey Levy, MD
-
연락하다:
- Debbie Fu
- 전화번호: 617-919-7631
- 이메일: Yu-Ting.Fu@childrens.harvard.edu
-
수석 연구원:
- Gerry Berry, MD
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10029
- 모병
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
수석 연구원:
- Margo Breilyn, MD
-
연락하다:
- Alison Horn
- 전화번호: 212-659-8540
- 이메일: alison.tiao@mssm.edu
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
NAGS 결핍 진단 확인 또는 NAGS 결핍 의심, NAGS 치료를 위해 Carbaglu 복용, 우레아 순환 장애 종단 연구(RDCRN 프로토콜 #5101) 등록
설명
포함 기준:
- NAGS 결핍 진단 확인 또는 NAGS 결핍 의심
- NAGS 치료를 위한 카르바글루 섭취
- 요소 순환 장애에 대한 종단 연구 등록(RDCRN 프로토콜 #5101)
제외 기준:
- 기타 요소회로 장애에 의한 고암모니아혈증의 경우
- 유기산혈증, 라이시누르산 단백질 과민증
- 미토콘드리아 장애
- 선천성 젖산혈증,
- 지방산 산화 결함
- 원발성 간 질환은 제외됩니다.
- 극도로 낮은 출생 체중(<1,500g)을 가진 개인도 제외됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Carbaglu 관련 부작용 및 부작용
기간: 15 년
|
1차 결과 측정은 시판 후 감시 요건을 충족하기 위해 FDA에 보고될 부작용 및 부작용을 모니터링하는 것입니다.
|
15 년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
고암모니아혈증 사건의 수
기간: 15 년
|
고암모니아혈증 사건(암모니아 > 100 umol/L)의 수는 심각한 부작용이 없는지 확인하기 위해 Carbaglu를 복용하는 참가자에서 모니터링됩니다.
|
15 년
|
|
아이큐
기간: 15 년
|
심각한 불리한 변화가 없는지 확인하기 위해 Carbaglu를 복용하는 참가자의 IQ를 모니터링합니다.
|
15 년
|
|
키
기간: 15 년
|
중대한 부작용이 없는지 확인하기 위해 Carbaglu를 복용하는 참가자의 신장(cm)을 모니터링합니다.
|
15 년
|
|
무게
기간: 15 년
|
중대한 부작용이 없는지 확인하기 위해 Carbaglu를 복용하는 참가자의 체중(kg)을 모니터링합니다.
|
15 년
|
|
비정상적인 신체 및 신경학적 소견
기간: 15 년
|
보고된 모든 비정상적인 신체 및 신경학적 소견은 잠재적 이상 반응/이상 사례로 조사됩니다(1차 결과 측정 참조).
조사관은 시스템 검토를 수행하고 결과가 정상인지, 비정상인지 또는 평가되지 않았는지 나타냅니다.
각각의 비정상적인 결과는 SNOMED 코드를 사용하여 코딩됩니다.
|
15 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Health System
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 4월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 1월 17일
처음 게시됨 (실제)
2018년 1월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 2월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 6일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- UCDC5111
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
이것은 Orphan Europe(OE)이 FDA 승인 후 보고 의무를 충족할 수 있도록 수행되는 시판 후 감시 연구입니다.
데이터는 FDA에 보고할 OE와 공유됩니다.
이 데이터를 다른 연구자들에게 제공할 다른 계획은 없습니다.
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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