Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii skojarzonej VX-445 u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 6 lat i starszych

1 maja 2025 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność terapii skojarzonej VX-445/TEZ/IVA u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 6 lat i starszych

To badanie oceni długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność i farmakodynamikę eleksakaftoru (ELX, VX-445) w potrójnej kombinacji (TC) z tezakaftorem (TEZ) i iwakaftorem (IVA) u pacjentów z mukowiscydozą (CF).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

64

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlandia
        • Children's Health Ireland at Temple Street
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Children's Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Ukończono leczenie badanym lekiem w badaniu macierzystym (VX18-445-106 część B, NCT03691779) lub przerwano przyjmowanie badanego leku w badaniu macierzystym, ale odbyto wizyty studyjne do ostatniej zaplanowanej wizyty w Okresie leczenia w badaniu macierzystym

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia nietolerancji badanego leku w badaniu rodziców

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ELX/TEZ/IVA
Uczestnicy więksi lub równi (≥) 6 lat i mniej niż (<) 12 lat i ważący <30 kilogramów (kg) otrzymali ELX (exacaftor) 100 miligram (mg) raz na dobę (qd) /Tez (Tezacaftor) 50 mg QD /IVA (ivactor) 75 mg co 12 godzin (q12H) i tych, które ciążyli (qd) 30 kg) 50 mg. QD/TEZ 100 mg QD/IVA 150 mg w okresie leczenia do 192 tygodni. Uczestnicy ≥12 lat otrzymali ELX 200 mg QD/ TEZ 100 mg QD/ IVA 150 mg Q12H w okresie leczenia do 192 tygodni.
Lek: ELX/TEZ/IVA
Tabletka o stałej dawce (FDC) do podawania doustnego
Inne nazwy:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor
Lek: IVA
Tabletka mono do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniana przez liczbę uczestników z leczeniem pojawiającym się zdarzeniami niepożądanymi (TEAES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 196
Od linii bazowej do 196

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana procentu przewidywana przymusowa objętość wydechowa w 1 sekundzie (PPFEV1)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do tygodnia 192
FEV1 to objętość powietrza, która można przymocować w ciągu jednej sekundy, po pełnej inspiracji.
Od linii bazowej do tygodnia 192
Bezwzględna zmiana chlorku potu (SWCL)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do tygodnia 192
Próbki potu zebrano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do zbierania.
Od linii bazowej do tygodnia 192
Absolutna zmiana w kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) ocena dziedziny oddechowej (CFQ-R)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do tygodnia 192
CFQ-R jest zweryfikowanym zgłoszonym przez uczestnikiem wyniku mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem dla uczestników z mukowiscydozą. Domeny oddechowe oceniane objawy oddechowe, zakres wyników: 0-100; Wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od linii bazowej do tygodnia 192
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do tygodnia 192
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzielonej kwadratową wysokością na metrach (M^2).
Od linii bazowej do tygodnia 192
Absolutna zmiana w wyniku Z-Age
Ramy czasowe: Od linii bazowej do tygodnia 192
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzielonej kwadratową wysokością na metrach (M^2). Wynik Z jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. Wynik Z 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby wskazują wartości niższe niż średnia, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe niż średnia.
Od linii bazowej do tygodnia 192
Liczba uczestników o zaostrzeniach płuc (PEX) dla 106/107
Ramy czasowe: Od linii bazowej do tygodnia 192
Zaostrzenie płuc zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wdychaną lub doustną) dla 4 oznak/objawów sinopoopustowych.
Od linii bazowej do tygodnia 192
Liczba hospitalizacji związanych z CF dla 106/107
Ramy czasowe: Od linii bazowej do tygodnia 192
Zgłoszono całkowitą liczbę hospitalizacji związanych z CF (planowane + nieplanowane) we wszystkich uczestnikach.
Od linii bazowej do tygodnia 192
Bezwzględna zmiana wskaźnika płuc 2,5 (LCI 2.5)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do tygodnia 192
Wskaźnik LCI2.5 to liczba obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowego stężenia obojętnego gazu pływowego do 1/40 jego wartości początkowych i jest obliczany przez podzielenie sumę oddechów pływowych wydechowych (kumulatywna objętość wydychana (CEV)) przez jednocześnie zmierzoną funkcjonalną zdolność resztkową (FRC). LCI 7,5 i poniżej jest normalny; Wartości większe niż 7,5 są nieprawidłowe. LCI jest w stanie wykryć nieprawidłowości w funkcji płuc wcześniej niż bardziej tradycyjne metody, takie jak spirometria.
Od linii bazowej do tygodnia 192
Absolutna zmiana wagi
Ramy czasowe: Od linii bazowej do tygodnia 192
Od linii bazowej do tygodnia 192
Bezwzględna zmiana w wyniku Z wieku
Ramy czasowe: Od linii bazowej do tygodnia 192
Wynik Z jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. Wynik Z 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby wskazują wartości niższe niż średnia, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe niż średnia.
Od linii bazowej do tygodnia 192
Absolutna zmiana wysokości
Ramy czasowe: Od linii bazowej do tygodnia 192
Od linii bazowej do tygodnia 192
Absolutna zmiana wyniku Z wieku
Ramy czasowe: Od linii bazowej do tygodnia 192
Wynik Z jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. Wynik Z 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby wskazują wartości niższe niż średnia, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe niż średnia.
Od linii bazowej do tygodnia 192

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 lutego 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 lutego 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX19-445-107
  • 2019-001827-11 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent udostępnianie danych z badań/prób klinicznych

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj