만 6세 이상 낭포성 섬유증 환자에서 VX-445 병용요법의 장기 안전성 및 유효성 평가
2025년 5월 1일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
6세 이상의 낭포성 섬유증 대상자에서 VX-445/TEZ/IVA 병용 요법의 장기 안전성 및 효능을 평가하는 3상 공개 라벨 연구
이 연구는 낭포성 섬유증(CF) 환자를 대상으로 테자카프터(TEZ) 및 이바카프터(IVA)와 삼중 병용(TC)한 엘렉사카프터(ELX, VX-445)의 장기 안전성, 내약성, 효능 및 약력학을 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
64
단계
- 3단계
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연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- The Children's Mercy Hospital
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New York
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New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28277
- Clinical Research of Charlotte
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Dublin, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Dublin, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Temple Street
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Birmingham, 영국
- Birmingham Children's Hospital - NHS Foundation Trust
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London, 영국
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Toronto, 캐나다
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, 캐나다
- British Columbia's Children's Hospital
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South Brisbane, 호주
- Queensland Children's Hospital
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Westmead, 호주
- The Children's Hospital at Westmead
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 모 연구(VX18-445-106 파트 B, NCT03691779)에서 연구 약물 치료를 완료했거나, 모 연구에서 연구 약물 중단(들)이 있었지만 모 연구에서 치료 기간의 마지막 예정된 방문까지 연구 방문을 완료했습니다.
주요 제외 기준:
- 모 연구에서 연구 약물 불내성 이력
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ELX/TEZ/IVA
참가자는 (≥) 6 세 이상 (<) 12 세 미만이며 무게가 <30 킬로그램 (kg)은 엘크 (elexacaftor) 100 밀리그램 (mg)을 매일 한 번 (QD) /TEZ (TEZACAFTOR) 50 mg QD /IVA (IVACAFTOR) 75 mg (Q12H) 및 엘릭 (30 kg)을 받았습니다. QD/TEZ 100 mg QD/IVA 150 mg은 최대 192 주 동안 처리 기간에.
참가자 ≥12 세 이상의 연령은 최대 192 주 동안 치료 기간에 ELX 200 mg QD/ TEZ 100 mg QD/ IVA 150 mg Q12H를 받았다.
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경구 투여용 고정 용량 복합제(FDC) 정제
다른 이름들:
경구용 모노정.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료가 발생한 부작용 (TEAES) 및 심각한 부작용 (SAE)에 의해 평가 된 안전성 및 내약성
기간: 기준선에서 196 년까지
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기준선에서 196 년까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1 초 안에 강제 호기 부피를 예측하는 퍼센트의 절대 변화 (PPFEV1)
기간: 기준선에서 192 주까지
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FEV1은 완전히 영감을 얻은 후 1 초 안에 강제로 날릴 수있는 공기의 양입니다.
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기준선에서 192 주까지
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염화 땀의 절대 변화 (SWCL)
기간: 기준선에서 192 주까지
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승인 된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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기준선에서 192 주까지
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낭포 성 섬유증 설문 조사 (CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 절대 변화
기간: 기준선에서 192 주까지
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CFQ-R은 낭포 성 섬유증을 가진 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증 된 참가자보고 결과입니다.
호흡기 영역을 평가 한 호흡기 증상, 점수 범위 : 0-100; 더 높은 점수는 증상이 적고 건강 관련 삶의 질이 향상됩니다.
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기준선에서 192 주까지
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체질량 지수 (BMI)의 절대 변화
기간: 기준선에서 192 주까지
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BMI는 kg의 중량을 미터 (m^2)의 제곱 높이로 나눈 것으로 정의되었다.
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기준선에서 192 주까지
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BMI-For-AGE Z- 점수의 절대 변화
기간: 기준선에서 192 주까지
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BMI는 kg의 중량을 미터 (m^2)의 제곱 높이로 나눈 것으로 정의되었다.
Z- 점수는 평균이 표준 위 또는 아래인지를 설명하는 통계적 측정입니다.
0의 z- 점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다.
숫자가 낮 으면 값이 평균보다 낮고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
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기준선에서 192 주까지
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106/107에 대한 폐 악성 (PEX)을 가진 참가자 수
기간: 기준선에서 192 주까지
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폐 악화는 새로운 또는 변화된 항생제 요법 (정맥 내, 흡입 또는 구강)으로 4 개의 sinopulmonary 징후/증상에 대한 치료법으로 정의되었다.
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기준선에서 192 주까지
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106/107에 대한 CF 관련 입원 수
기간: 기준선에서 192 주까지
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모든 참가자의 총 CF 관련 입원 (계획 + 계획된) 이벤트의 총 수가보고되었습니다.
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기준선에서 192 주까지
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폐 클리어런스 지수의 절대 변화 2.5 (LCI 2.5)
기간: 기준선에서 192 주까지
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LCI2.5 지수는 말단 조력 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/40으로 줄이는 데 필요한 폐 회전율의 수이며, 호기 된 조력 호흡 (CEV)의 합을 동시에 측정 된 기능적 잔류 용량 (FRC)으로 나누어 계산됩니다.
7.5 이하의 LCI는 정상입니다. 7.5보다 큰 값은 비정상입니다.
LCI는 폐활량 측정과 같은 전통적인 양식보다 폐 기능의 이상을 감지 할 수 있습니다.
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기준선에서 192 주까지
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무게의 절대 변화
기간: 기준선에서 192 주까지
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기준선에서 192 주까지
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중량 z- 점수의 절대 변화
기간: 기준선에서 192 주까지
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Z- 점수는 평균이 표준 위 또는 아래인지를 설명하는 통계적 측정입니다.
0의 z- 점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다.
숫자가 낮 으면 값이 평균보다 낮고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
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기준선에서 192 주까지
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높이의 절대 변화
기간: 기준선에서 192 주까지
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기준선에서 192 주까지
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시대의 z- 점수의 절대 변화
기간: 기준선에서 192 주까지
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Z- 점수는 평균이 표준 위 또는 아래인지를 설명하는 통계적 측정입니다.
0의 z- 점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다.
숫자가 낮 으면 값이 평균보다 낮고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
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기준선에서 192 주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 2월 17일
기본 완료 (실제)
2024년 2월 24일
연구 완료 (실제)
2024년 2월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 28일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 1일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX19-445-107
- 2019-001827-11 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent에서 확인할 수 있습니다.
연구/임상시험 데이터 공유
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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