Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van VX-445-combinatietherapie bij proefpersonen met cystische fibrose die 6 jaar en ouder zijn

22 maart 2024 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een open-label fase 3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van VX-445/TEZ/IVA-combinatietherapie bij proefpersonen met cystische fibrose van 6 jaar en ouder

Deze studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacodynamiek op lange termijn evalueren van elexacaftor (ELX, VX-445) in drievoudige combinatie (TC) met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA) bij proefpersonen met cystic fibrosis (CF).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

64

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Goedgekeurd te koop aan het publiek. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • South Brisbane, Australië
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australië
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital For Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Ierland
        • Children's Health Ireland at Temple Street
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Children's Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Voltooide behandeling met het studiegeneesmiddel in het ouderonderzoek (VX18-445-106 Deel B, NCT03691779), of had (een) onderbreking(en) van het studiegeneesmiddel in het ouderonderzoek, maar voltooide onderzoeksbezoeken tot aan het laatste geplande bezoek van de behandelingsperiode in het ouderonderzoek

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van intolerantie voor studiemedicatie in ouderstudie

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Drievoudige combinatiearm
Proefpersonen krijgen 's ochtends ELX/TEZ/IVA TC en 's avonds IVA als monotablet.
Geneesmiddel: ELX/TEZ/IVA
Tablet met vaste dosiscombinatie (FDC) voor orale toediening
Andere namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Geneesmiddel: IVA
Monotablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 196
Vanaf baseline tot week 196

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 192
Vanaf baseline tot week 192
Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 192
Vanaf baseline tot week 192
Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) respiratoire domeinscore
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 192
Vanaf baseline tot week 192
Absolute verandering in body mass index (BMI)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 192
Vanaf baseline tot week 192
Absolute verandering in BMI-voor-leeftijd z-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 192
Vanaf baseline tot week 192
Aantal longexacerbaties (PEx)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 192
Vanaf baseline tot week 192
Aantal CF-gerelateerde ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 192
Vanaf baseline tot week 192
Absolute verandering in longklaringsindex 2,5 (LCI 2,5)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 192
Vanaf baseline tot week 192
Absolute verandering in gewicht
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 192
Vanaf baseline tot week 192
Absolute verandering in gewicht-voor-leeftijd z-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 192
Vanaf baseline tot week 192
Absolute verandering in hoogte
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 192
Vanaf baseline tot week 192
Absolute verandering in lengte-voor-leeftijd z-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 192
Vanaf baseline tot week 192

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 februari 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 februari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

24 februari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 november 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 december 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX19-445-107
  • 2019-001827-11 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent onderzoek/gegevensuitwisseling van klinische proeven

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op ELX/TEZ/IVA

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Armenia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren