Program rozszerzonego dostępu ELX/TEZ/IVA dla pacjentów z mukowiscydozą (CF) z co najmniej jedną mutacją F508del
8 lipca 2021 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Program rozszerzonego dostępu ELX/TEZ/IVA dla pacjentów w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą, u których występuje co najmniej jedna mutacja F508del
Celem tego programu jest zapewnienie eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru (ELX/TEZ/IVA) pacjentom z mukowiscydozą w stanie krytycznym, w wieku od 6 do 11 lat z co najmniej jedną mutacją F508del, w odpowiedzi na niezamówione prośby lekarzy.
Przegląd badań
Status
Zatwierdzony do celów marketingowych
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Rozszerzony dostęp
Rozszerzony typ dostępu
- Leczenie IND/Protokół
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat do 11 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie dotyczy
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy, którzy mają genotyp F/dowolny
- Wcześniejsze leczenie przez co najmniej 6 miesięcy zatwierdzonym alternatywnym modulatorem CFTR (jeśli pacjent kwalifikuje się do takiego leczenia)
- Pacjenci z procentem przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) <40 przez co najmniej 60 kolejnych dni przed datą wypełnienia formularza wniosku
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 stycznia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 stycznia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 stycznia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 lipca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 lipca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby trzustki
- Zwłóknienie
- Mukowiscydoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- Eleksakaftor
- Iwakaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX20-445-905
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .