Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af langsigtet sikkerhed og effekt af VX-445 kombinationsterapi hos personer med cystisk fibrose, der er 6 år og ældre

1. maj 2025 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, åbent studie, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af VX-445/TEZ/IVA kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, der er 6 år og ældre

Denne undersøgelse vil evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og farmakodynamik af elexacaftor (ELX, VX-445) i tredobbelt kombination (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

64

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Godkendt til salg til offentligheden. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Children's Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Temple Street

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Fuldførte undersøgelseslægemiddelbehandling i forældreundersøgelse (VX18-445-106 del B, NCT03691779), eller haft undersøgelseslægemiddelafbrydelse(r) i forældreundersøgelse, men gennemført undersøgelsesbesøg op til det sidste planlagte besøg i behandlingsperioden i moderundersøgelsen

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Historie om lægemiddelintolerance i forældreundersøgelse

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ELX/TEZ/IVA
Deltagere større end eller lig med (≥) 6 år og mindre end (<) 12 år gammel og vejer <30 kg (kg) modtog ELX (elexacaftor) 100 milligram (mg) en gang dagligt (qd) /tez (tezacaftor) 50 mg qd /iva (ivacaftor) 75 mg hver 12 timer (q12h) og de weighende (≥) 30 kg modtaget elx 200 QD/TEZ 100 mg QD/IVA 150 mg i behandlingsperioden i op til 192 uger. Deltagerne ≥12 år modtog ELX 200 mg QD/ TEZ 100 mg QD/ IVA 150 mg Q12H i behandlingsperioden i op til 192 uger.
Medicin: ELX/TEZ/IVA
Fast-dosis kombination (FDC) tablet til oral administration
Andre navne:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
Monotablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet som vurderet af antallet af deltagere med behandling fremkommende bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 196
Fra baseline op til uge 196

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i procent forudsagt tvungen ekspirationsvolumen på 1 sekund (PPFEV1)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 192
FEV1 er mængden af ​​luft, der med magt kan sprænges ud på et sekund efter fuld inspiration.
Fra baseline op til uge 192
Absolutt ændring i svedchlorid (SWCL)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 192
Svedprøver blev opsamlet ved hjælp af en godkendt samlingsenhed.
Fra baseline op til uge 192
Absolut ændring i cystisk fibrose-spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domænescore
Tidsramme: Fra baseline op til uge 192
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultatmåling af sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Åndedrætsdomæne vurderede respirationssymptomer, scoreområde: 0-100; Højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra baseline op til uge 192
Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 192
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med firkantet højde i meter (M^2).
Fra baseline op til uge 192
Absolut ændring i BMI-for-Age Z-score
Tidsramme: Fra baseline op til uge 192
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med firkantet højde i meter (M^2). Z-score er en statistisk foranstaltning for at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med gennemsnittet og betragtes som normal. Lavere tal indikerer værdier, der er lavere end gennemsnittet, og højere tal indikerer værdier, der er højere end middelværdien.
Fra baseline op til uge 192
Antal deltagere med lungeforværringer (PEX) for 106/107
Tidsramme: Fra baseline op til uge 192
Pulmonal forværring blev defineret som behandlingen med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for større end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
Fra baseline op til uge 192
Antal CF-relaterede indlæggelser for 106/107
Tidsramme: Fra baseline op til uge 192
Det samlede antal CF -relaterede hospitalisering (planlagte + uplanlagte) begivenheder på tværs af alle deltagere blev rapporteret.
Fra baseline op til uge 192
Absolut ændring i lungehøjdeindeks 2.5 (LCI 2.5)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 192
LCI2.5 -indekset er antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere den endelige tidevands inert gaskoncentration til 1/40. af dets startværdier og beregnes ved at dele summen af ​​udåndet tidevandsvejledning (kumulativt udåndet volumen (CEV)) ved samtidig målt funktionel resterende kapacitet (FRC). En LCI på 7,5 og derunder er normal; Værdier større end 7,5 er unormale. LCI er i stand til at detektere abnormiteter i lungefunktion tidligere end mere traditionelle modaliteter såsom spirometri.
Fra baseline op til uge 192
Absolutt ændring i vægt
Tidsramme: Fra baseline op til uge 192
Fra baseline op til uge 192
Absolut ændring i z-score i vægt for alder
Tidsramme: Fra baseline op til uge 192
Z-score er en statistisk foranstaltning for at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med gennemsnittet og betragtes som normal. Lavere tal indikerer værdier, der er lavere end gennemsnittet, og højere tal indikerer værdier, der er højere end middelværdien.
Fra baseline op til uge 192
Absolutt højdeændring
Tidsramme: Fra baseline op til uge 192
Fra baseline op til uge 192
Absolutt ændring i højde-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline op til uge 192
Z-score er en statistisk foranstaltning for at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med gennemsnittet og betragtes som normal. Lavere tal indikerer værdier, der er lavere end gennemsnittet, og højere tal indikerer værdier, der er højere end middelværdien.
Fra baseline op til uge 192

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. februar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

24. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. november 2019

Først opslået (Faktiske)

3. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX19-445-107
  • 2019-001827-11 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent forskning/klinisk-forsøg-data-deling

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med ELX/TEZ/IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner